השקת VEPPANU של Rigel Pharmaceuticals מובילה את תוכנית הצמיחה

ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה Rigel Pharmaceuticals (RIGL) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג תוכנית צמיחה הבנויה סביב השקת מוצר חדש מהירה, עסק בסיסי רווחי וצינור פיתוח הנושא עדיין סיכונים. ההנהלה אמרה כי החברה צוברת מומנטום, אך היא גם עומדת בפני האתגר של הפיכת אותו מומנטום להכנסות בנות-קיימא ולהתקדמות קלינית.

נקודות מפתח

• Rigel אמרה כי VEPPANU, או vepdegestrant, הושק בארה"ב תוך 60 יום מסגירת הרכישה, והפך למוצר המסחרי הרביעי של החברה.
• החברה דיווחה על שמונה רבעונים רצופים של רווחיות וסיימה את הרבעון השני עם $95 מיליון במזומן.
• הכנסות נטו ברבעון השני של 2024 עלו ב-14% לעומת השנה הקודמת ל-$67 מיליון, בעזרת $55.3 מיליון במכירות מוצרים ו-$11.7 מיליון בהכנסות שיתוף פעולה.
• ההנהלה אמרה כי VEPPANU עשוי להפוך למוצר הגדול ביותר של Rigel ולטפל בשוק המוערך ביותר מ-$1 מיליארד.
• R289, התרופה הניסיונית של Rigel ל-MDS בסיכון נמוך, נותרת זרז מרכזי בצינור הפיתוח, כאשר נתוני הרחבת המינון המעודכנים צפויים עד סוף השנה.

תוצאות פיננסיות

Rigel אמרה כי הבסיס הפיננסי שלה חזק מספיק כדי לתמוך הן בפעולות והן בעסקאות חדשות. החברה דיווחה:

• סך הכנסות נטו ברבעון השני של 2024 של $67 מיליון.
• מכירות מוצרים נטו של $55.3 מיליון.
• הכנסות שיתוף פעולה של $11.7 מיליון.
• רווח לפני מס של $24 מיליון.
• רווח לאחר מס של $17 מיליון.
• מזומן ותחליפי מזומן של $95 מיליון בסוף הרבעון.

החברה אמרה כי הייתה רווחית במשך שמונה רבעונים רצופים. ההנהלה ציינה גם כי תשלום מראש של $70 מיליון עבור רכישת VEPPANU מומן במלואו ממזומן.

Rigel העלתה את התחזית הפיננסית שלה לשנת 2024 בסוף הרבעון השני. החברה צופה כעת:

• סך הכנסות נטו של $285 מיליון עד $295 מיליון, לא כולל VEPPANU.
• מכירות מוצרים נטו של $255 מיליון עד $265 מיליון, גם כן לא כולל VEPPANU.
• הכנסות חוזה של $30 מיליון, עלייה מהתחזית הפיננסית הקודמת.

הכנסות שיתוף הפעולה ממשיכות להגיע ממספר שותפויות, כולל:

• מכירות TAVALISSE מחוץ לארה"ב דרך Grifols באירופה, Kissei ביפן, Medison בקנדה ובישראל, ו-Knight באמריקה הלטינית.
• שיתופי פעולה בינלאומיים של REZLIDHIA עם Kissei ו-Dr. Reddy’s.

ההנהלה אמרה כי הכלכלה של עסקת VEPPANU נוחה ביחס לגודל ההזדמנות. העסקה כוללת:

• $70 מיליון מראש, כבר שולמו.
• $15 מיליון באבני דרך לטווח קרוב במהלך הרבעונים הקרובים.
• $60 מיליון באבני דרך רגולטוריות פוטנציאליות.
• $260 מיליון באבני דרך מסחריות פוטנציאליות.
• שיעורי תמלוגים בטווח של אמצע העשרות עד אמצע העשרים אחוזים.
• עד $40 מיליון במחקרים שממומנים על ידי Rigel על פני ארבע שנים.

עדכונים תפעוליים

VEPPANU היה סיפור התפעול המרכזי. Rigel אמרה כי העסקה נסגרה באמצע יוני 2024 והמוצר הפך לזמין ב-13.08.2024. מטופלים החלו לקבל את התרופה תוך 60 יום מסגירת העסקה.

ההנהלה תיארה את ההשקה כהשקת המוצר המסחרי הרביעי של החברה ואמרה כי ארגון המסחר מוכן במלואו. תשתית ההשקה כוללת:

• 40 נציגי מכירות המתמקדים בסביבות קהילתיות.
• 10 נציגי שטח המתמקדים במרכזים אקדמיים.
• אתר אינטרנט ייעודי, veppanu.com.
• צוותי מכירות, שירותי מטופלים ותמיכה מאומנים.

Rigel אמרה כי כבר השלימה מעורבות עם לקוחות מפתח ומובילי דעה מרכזיים לפני שהמוצר הפך לזמין. החברה ציינה גם כי שותפות שיתוף הפעולה שלה, Arvinas ופייזר, היו מתואמות לאורך כל תהליך ההשקה.

ההנהלה הציגה את VEPPANU כטיפול מובחן. היא אמרה כי התרופה היא ה-PROTAC הראשון והיחיד שאושר על ידי ה-FDA, קיצור של proteolysis targeting chimera. החברה תיארה את המנגנון כמפרק חלבונים הטרוביפונקציונלי עם מיחזור קטליטי, כלומר מולקולה אחת יכולה להמשיך לפרק מספר קולטני אסטרוגן.

Rigel הצביעה על תוצאות ממחקר השלב III VERITAC-2, ואמרה כי VEPPANU הראה:

• שיפור של 2.4 מונים בהישרדות ללא התקדמות מחלה, או עלייה של 2.9 חודשים, לעומת fulvestrant.
• שיעור תגובה כולל ושיעור תועלת קלינית טובים יותר.
• שיעורי הפסקה והפחתת מינון נמוכים, ב-2% ו-3%.
• רעילות מערכת עיכול נמוכה.

ההנהלה אמרה כי כל המטופלים ב-VERITAC-2 קיבלו הן טיפול אנדוקריני והן מעכב CDK4/6. היא ציינה גם כי VEPPANU כלול בהנחיות NCCN על בסיס מכלול הראיות.

החברה אמרה כי השוק הניתן לטיפול הוא גדול. Rigel העריכה:

• כ-170,000 מטופלים עם סרטן שד גרורתי.
• כ-70% עם מחלה ER-חיובית, HER2-שלילית.
• כ-40% המפתחים מוטציות ESR1, או כ-47,000 מטופלים.
• כ-60% מאותם מטופלים מזוהים ומטופלים.
• כ-20,000 מטופלים בקטע הקו השני והשלישי.

Rigel אמרה כי רופאים פתוחים יותר ויותר לטיפולים חדשים בתחום זה, וכי SERDs אוראליים אומצו במהירות. החברה אמרה כי היא מתמקדת במיוחד ברופאים קהילתיים, מכיוון שכ-80% מהמטופלים עם סרטן שד גרורתי מטופלים בסביבות קהילתיות.

צינור פיתוח ותוכניות פיתוח

מעבר ל-VEPPANU, Rigel הדגישה את R289 כתוכנית הפיתוח החשובה ביותר שלה. התרופה נחקרת בתסמונת מיאלודיספלסטית (MDS) בסיכון נמוך, ומיועדת לעכב IRAK1/4, מסלול הקשור לאיתות דלקתי.

ההנהלה אמרה כי נתוני שלב הסלמת המינון הוצגו בכנס האגודה האמריקאית להמטולוגיה בשנה שעברה. שלב הרחבת המינון הנוכחי מגייס יותר מ-20 מטופלים בקבוצות פעם ביום ופעמיים ביום, עם התמקדות בקבוצת 500 מיליגרם פעם ביום ומעלה.

Rigel צופה לבחור מינון מומלץ ולשתף נתונים מעודכנים עד סוף 2024. היא גם מתכננת להתחיל קבוצת מחקר חקרנית במטופלים לאחר ESA או ללא טיפול קודם, ולפתוח דיונים עם מינהל המזון והתרופות (FDA) לגבי ניסוי רישום לאחר השלמת עבודת הרחבת המינון.

ההנהלה אמרה כי R289 נסבל היטב באופן כללי, עם שכיחות נמוכה של ציטופניות וזיהומים מדרגה 3 או 4. בקבוצת 500 מיליגרם פעם ביום ומעלה, שישה מתוך 18 מטופלים הגיבו, לשיעור תגובה של 33%. Rigel אמרה כי המטופל הממוצע בקבוצה זו קיבל שלושה טיפולים קודמים וכי רובם נחשפו ל-luspatercept ולסוכנים היפומתילציים.

החברה השוותה את התוצאות הללו עם אפשרויות הטיפול הנוכחיות ב-MDS בסיכון נמוך. היא אמרה:

• ESAs נותרות הטיפול העיקרי בקו ראשון.
• Luspatercept משמש גם אצל חלק מהמטופלים.
• Lenalidomide משמש למטופלים עם מחיקת del(5q).
• מטופלים לאחר ESA או שאינם כשירים ל-ESA עשויים לקבל luspatercept או imetelstat.
• סוכנים היפומתילציים פועלים אצל כ-18% עד 20% מהמטופלים.
• כ-60% מהמטופלים אינם מגיבים ל-luspatercept או ל-imetelstat.

Rigel אמרה כי שוק ה-MDS בסיכון נמוך מייצג צורך רפואי בלתי מסופק משמעותי, עם כ-12,200 מטופלים, וכי הזדמנות השוק המשולבת עבור luspatercept ו-imetelstat היא יותר מ-$2 מיליארד.

עבודת צינור פיתוח נוספת ממשיכה גם כן. Rigel אמרה:

• מחקרי שילוב VEPPANU מתנהלים עם abemaciclib, ribociclib וסוכנים אחרים, בהובלת פייזר ו-Arvinas.
• ניסוי VERITAC-2 ממשיך לאסוף נתוני הישרדות כוללת.
• מחקרים כבדיים עבור VEPPANU מתנהלים.
• מחקרים מרובים עם MD Anderson מתקדמים במחלת mIDH1, הן לבד והן בשילוב על פני מצבי מחלה.
• מחקרי CONNECT Consortium מתקדמים בגליומה.
• שיתופי פעולה של MyeloMATCH מתוכננים ל-AML ול-MDS.

תחזית עתידית

ההנהלה אמרה כי האסטרטגיה שלה נשענת על ארבעה עמודים: צמיחת העסק המסחרי, רישוי נכנס ופיתוח עסקי, קידום צינור הפיתוח ושמירה על משמעת פיננסית.

בצד המסחרי, Rigel אמרה כי עסק הבסיס שלפני VEPPANU עדיין צומח ב-14% משנה לשנה וצפוי להמשיך להתרחב. החברה צופה כי VEPPANU יהפוך לגורם הכנסות מרכזי ואולי למוצר הגדול ביותר שלה, לפני TAVALISSE.

בפיתוח עסקי, Rigel אמרה כי כבר הוכיחה שהיא יכולה לזהות, לסגור ולמסחר נכסים שברישיון, תוך הצבעה על REZLIDHIA, GAVRETO וכעת VEPPANU. ההנהלה אמרה כי תמשיך לחפש הזדמנויות דומות ומאמינה כי כוח המכירות שלה, צוותי גישה לשוק וניסיון ההשקה הופכים אותה לשותפה אטרקטיבית עבור בעלי נכסים.

בצינור הפיתוח, הזרז המרכזי לטווח הקרוב הוא עדכון נתוני R289 הצפוי עד סוף השנה. החברה מתכננת גם להמשיך לעבוד על מחקרי שילוב VEPPANU ולהחליט האם פיתוח עתידי צריך להיות בהובלת Rigel או על ידי ניסויים בחסות חוקרים.

בהקצאת הון, Rigel אמרה כי בכוונתה להישאר רווחית תוך מימון צמיחה. החברה אמרה כי יצירת המזומן שלה ויתרת המזומן של $95 מיליון מעניקות לה מרחב לתמוך בתשלומי אבני דרך, מחקרי פיתוח ורכישות עתידיות.

הערות ההנהלה

Dean Schorno, סמנכ"ל הכספים של Rigel, אמר כי VEPPANU מטפל בשוק גדול בסביבה שבה רופאים פתוחים לטיפולים חדשים. הוא גם הדגיש את מנגנון המוצר ואת ההבדל שלו מ-SERDs אוראליים.

הוא אמר: "זהו ה-PROTAC הראשון והיחיד שאושר על ידי ה-FDA, ואני אתאר את מנגנון הפעולה של PROTAC, שמובחן מ-SERDs אוראליים וטיפולים אחרים, שהוא מבדל מרכזי בגישה שלנו לשוק זה."

על מנגנון התרופה, הוסיף: "מה שייחודי ב-VEPPANU הוא שהמולקולה משתחררת לאחר הפירוק ואז יכולה למשוך קולטני אסטרוגן נוספים ולהמשיך בתהליך הקטליטי הזה."

על R289, אמר Schorno: "R289 נסבל היטב באופן כללי. בולט לעין הוא שיעור נמוך של ציטופניות וזיהומים מדרגה 3/4. זהו מדד מפתח עבור רופאים לדעתנו."

הוא גם אמר כי Rigel צופה כלכלה חזקה מעסקת VEPPANU, והוסיף: "ראינו בעסקת REZLIDHIA שלנו, בעסקת GAVRETO שלנו, שאלה היו מצטברות במהירות. אנו צופים כלכלה חזקה מאוד מעסקה זו גם כן."

עיקרי שאלות ותשובות

מושב שאלות ותשובות לא נכלל בסיכום התמליל. המצגת הסתיימה עם Schorno שהודה לצוות Cantor ואמר כי Rigel נותרת זמינה לשאלות המשך.

הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.