קיימרה תרפיוטיקס בפסגת סיטיגרופ: תרופות אימונולוגיה פומיות תופסות תאוצה

ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה Kymera Therapeutics (KYMR) בפסגת Biopharma Back to School Summit 2026 של סיטיגרופ כדי להציג הימור ממוקד על אימונולוגיה פומית (אוראלית), בהובלת תוכניות STAT6 ו-IRF5 שלה. ההנהלה ציינה כי החברה רואה פתח מסחרי גדול במחלות הנשלטות כיום על ידי ביולוגיקה הניתנת בהזרקה, אך גם הודתה בעבודה הנדרשת עדיין בתחום הבטיחות, בחירת המינון ועיצוב הניסויים בשלבים המאוחרים.

נקודות מפתח

• קיימרה מתרכזת כמעט לחלוטין באימונולוגיה ובפירוק חלבונים ממוקד, כאשר STAT6 ו-IRF5 הם הנכסים הקליניים המרכזיים שלה.
• החברה רואה צורך גדול שאינו מסופק בדרמטיטיס אטופית ובמחלות דלקת מסוג 2 אחרות, שבהן רבים מהמטופלים עדיין משתמשים רק בטיפול מקומי (טופיקלי) או שאינם מקבלים כלל טיפול מתקדם.
• נתוני STAT6 המוקדמים היו מעודדים, כולל אפס מקרי דלקת לחמית במחקר שלב I-B שכלל 22 מטופלים במשך 28 ימים.
• ל-IRF5 יש גם אימות גנטי אנושי וגם אימות ביולוגי, שלפי ההנהלה הוא נדיר באימונולוגיה ועשוי לתמוך בפיתוח בלופוס, דלקת מפרקים שגרונית, תסמונת שיוגרן ומחלת מעי דלקתית.
• קיימרה שואפת להפוך לחברה מסחרית עצמאית ורוצה צינור יציב של מטרות חדשות לתמיכה במטרה זו.

מיקוד אסטרטגי

המנכ"ל נלו מאינולפי אמר כי קיימרה בילתה את 10 השנים האחרונות בבניית פלטפורמת פירוק חלבונים ממוקדת והעלתה שבעה מולקולות לפיתוח קליני. כעת רוצה החברה להתרכז כמעט לחלוטין באימונולוגיה, תחום שתיאר כאחד השווקים הגדולים ביותר ברפואה ועדיין נשלט על ידי ביולוגיקה.

ההנהלה אמרה שהמטרה היא לבנות את מה שכינתה אחד מצינורות האימונולוגיה המרגשים ביותר בתעשייה. האסטרטגיה נשענת על שתי תוכניות מובילות:

• STAT6, המוכר גם בשם KT-621, לדלקת מסוג 2
• IRF5, המוכר גם בשם KT-579, למחלות אוטואימוניות ודלקתיות

קיימרה גם ציינה כי יש לה יותר מ-100 אנשים במחקר וגילוי, עם שאיפה לזהות מטרה חדשה אחת בכל שנה. החברה אמרה שהיא בוחנת הזדמנויות לטיפול משולב, גישות משלימות נוספות מעבר למפרקים, ושותפויות אפשריות לתוכניות שאינן מתאימות למיקוד האימונולוגי המרכזי שלה.

תוצאות פיננסיות

לא דווח על תוצאות פיננסיות, נתוני הכנסות או מדדי תפעול אחרים במהלך המצגת. השיחה התמקדה בפיתוח קליני, אימות מדעי ואסטרטגיה.

נתוני המניה האחרונים של קיימרה הראו את המניות ב-$118.36, עלייה של 2.54% מהסגירה הקודמת של $115.43. המניה נסחרה בין $43.74 ל-$130.05 במהלך 52 השבועות האחרונים.

עדכונים תפעוליים

ההנהלה מסרה עדכון מפורט על שתי התוכניות המובילות ועל מנוע המחקר הרחב יותר.

לגבי STAT6:

• ניסוי BroADen שלב IIb בדרמטיטיס אטופית מגייס מהר יותר מהצפוי.
• קריאת שלב III צפויה עד סוף שנת 2024.
• בשלב I-B, 22 מטופלים קיבלו מינון למשך 28 ימים.
• לא נצפו מקרי דלקת לחמית במחקר זה, לעומת שיעור בסיס צפוי של כ-4% עד 5% במחקרים דומים.
• ארבעה מתוך 22 המטופלים סבלו מאסתמה נלווית, כ-20%, שלפי ההנהלה עולה בקנה אחד עם שיעורי האוכלוסייה הכלליים.

לגבי IRF5:

• נתוני מתנדבים בריאים צפויים עד סוף שנת 2024.
• ההנהלה מצפה להראות ירידה של 50% עד 80% בציטוקינים ותמלילים מרכזיים.
• מחקר ביומרקר קטן מתוכנן לאשר את הביולוגיה במטופלים.
• מחקר טווח מינון מתוכנן גם כן להצגת יעילות.

קיימרה ציינה כי יש לה שותפויות עם סאנופי וגיליד סיינסז לתוכניות שלא נחשפו. כמו כן נאמר כי תוכנית CDK2 הוענקה ברישיון לגורם חיצוני, ותוכניות אחרות עשויות להתאים לשותפות אם אינן תואמות את התוכנית המרכזית של החברה.

STAT6: חלופה פומית בשוק גדול

רוב המצגת התמקדה ב-STAT6, שקיימרה מאמינה שיכול להפוך לאפשרות פומית למטופלים עם דלקת מסוג 2, ובמיוחד דרמטיטיס אטופית.

ההנהלה אמרה כי השוק האמריקאי לדרמטיטיס אטופית מתונה עד חמורה כולל כ-6.5 מיליון עד 9.5 מיליון מטופלים בגיל 12 ומעלה, כאשר 7 מיליון משמש כקו בסיס עבודה. עם זאת, רק כ-400,000 מטופלים, כ-5%, קיבלו טיפול סיסטמי מתקדם.

מאינולפי אמר שהפער קיים מכיוון שמטופלים ורופאים רבים רואים בביולוגיקה הניתנת בהזרקה או בתרופות עם אזהרות קופסה שחורה גישה אגרסיבית מדי למצב. קיימרה מאמינה שתרופה פומית יכולה לשנות זאת.

הוא אמר: "תרופה פומית בטוחה ויעילה תשנה את המרחב הזה. זה לא עניין של dupilumab או לא. מדובר בבטיחות, יעילות, ויש לנו מיליוני מטופלים שאינם מטופלים או מטופלים בצורה לקויה עם תכשירים טופיקליים מסורבלים. לתרופה זו יש פוטנציאל להיות התרופה הראשונה בשורה עבור מיליוני מטופלים שכרגע אינם מטופלים כראוי או כלל."

ההנהלה אמרה ש-STAT6 יכול לשמש כטיפול קו ראשון לאחר טיפול טופיקלי בדרמטיטיס אטופית מתונה עד חמורה. החברה גם מצפה שהוא יוכל למשוך מטופלים שמפסיקים את Dupixent בשל עומס ההזרקות, שינויי ביטוח או אובדן יעילות.

קיימרה אמרה כי שוק הדלקת מסוג 2 הרחב יותר כולל עשרות מיליוני מטופלים ברחבי העולם בתשעה אינדיקציות מאושרות של Dupixent. החברה מאמינה כי ארבע עד חמש מהאינדיקציות הללו מהוות יותר מ-90% מהכנסות Dupixent, והיא מתכננת לעבור לאותם תחומים בשלב III ללא מחקרי שלב II נוספים אם הנתונים יתמכו בגישה זו.

נקודות נוספות על STAT6 כללו:

• עיצוב שלב III עדיין בפיתוח.
• ההנהלה רוצה להתקדם מהר ככל האפשר, אפילו בחודש אחד אם אפשרי.
• טריגרים ביניים לקריאה מוקדמת נמצאים בשיקול.
• דיונים רגולטוריים מתנהלים לגבי צרכי מסד נתוני הבטיחות לבקשת תרופה חדשה עתידית.
• מינון יחיד מועדף לשלב III, אך מינונים מרובים עדיין אפשריים.
• דרמטיטיס אטופית, אסתמה ומחלת ריאות חסימתית כרונית עשויות לדרוש מינונים שונים בשל הבדלי חדירת רקמות.
• דלקת וושט אאוזינופילית ופרוריגו נודולריס הן גם אינדיקציות אפשריות.

ההנהלה אמרה כי מנגנון הפירוק הפומי עשוי לאפשר גמישות רבה יותר מ-Dupixent, המשתמש באותו לוח זמנים של מינון ברוב האינדיקציות אך דורש מינון שבועי בדלקת וושט אאוזינופילית. קיימרה אמרה כי פירוק STAT6 עשוי להיות פחות רגיש לריכוז IL-4 ו-IL-13 המקומי, מה שיכול לסייע בפישוט המינון בין מחלות.

בטיחות ומיצוב תחרותי

קיימרה הקדישה זמן משמעותי לבטיחות, ובמיוחד לדלקת לחמית, בעיה ידועה במסלול IL-4. ההנהלה אמרה שהיא מצפה ששיעורי דלקת הלחמית יהיו בקנה אחד עם תרופות אחרות בסוג, אך הנתונים המוקדמים היו מעודדים.

במחקר שלב I-B שכלל 22 מטופלים, לא נצפו מקרי דלקת לחמית במשך 28 ימים. ההנהלה אמרה שבהתבסס על מחקרים דומים, היה צפוי מקרה אחד. החברה אמרה שרופאי עור אינם רואים בדלקת לחמית מחסום מרכזי לשימוש, אפילו עבור Dupixent.

מאינולפי אמר שנוחות פומית חשובה, אך יעילות ובטיחות יניעו את האימוץ. הוא אמר שאוכלוסיית היעד כוללת את החלק הגדול של המטופלים שעדיין מטופלים רק במוצרים טופיקליים מכיוון שהם רואים בהזרקות גישה חמורה מדי.

הוא גם אמר שחלק מהמטופלים מפסיקים את Dupixent מכיוון שאינם רוצים להזריק לעצמם או מאבדים כיסוי ביטוחי. קיימרה מאמינה שאפשרות פומית יכולה ללכוד הן מטופלים חדשים והן כאלה שכבר השתמשו בביולוגיקה.

החברה הצביעה על Sotyktu בפסוריאזיס כתקדים לתרופה פומית שצוברת תאוצה אפילו ללא התאמה ליעילות ביולוגית, מכיוון שנוחות ובטיחות יכולות לשחק תפקיד בשוק.

IRF5: הזדמנות אוטואימונית רחבה יותר

קיימרה תיארה את IRF5 כהזדמנות נפרדת ורחבה פוטנציאלית במחלות אוטואימוניות. מאינולפי אמר שהמטרה יוצאת דופן מכיוון שיש לה גם נתוני גנטיקה אנושית וגם אימות קליני ביולוגי.

הוא אמר: "יש מעט מאוד תוכניות באימונולוגיה שבהן יש לך גם נתוני גנטיקה אנושית וגם אימות קליני ביולוגי. הגנטיקה אומרת שאם יש לך הפעלת IRF5, סביר שתפתח לופוס, דלקת מפרקים שגרונית, תסמונת שיוגרן, או מחלת מעי דלקתית."

החברה אמרה ש-IRF5 קשור ללופוס, דלקת מפרקים שגרונית, תסמונת שיוגרן ומחלת מעי דלקתית. היא מאמינה שהמנגנון יכול לסייע במחלות שהיה קשה היסטורית לפתח עבורן תרופות בשל הטרוגניות המטופלים ושיעורי תגובת פלצבו גבוהים.

קיימרה אמרה שנתוני מתנדבים בריאים אמורים להראות:

• ירידה של 50% עד 80% באינטרפרון מסוג I
• ציטוקינים דלקתיים נמוכים יותר כגון TNF ו-IL-23
• ייצור אוטואנטיגנים של תאי B מופחת

ההנהלה אמרה שאותות אלה יתמכו בפיתוח בלופוס ובמחלת מעי דלקתית. כמו כן נאמר כי החברה מוכנה כעת לרדוף אחרי לופוס ומחלת מעי דלקתית במקביל אם הנתונים יתמכו במנגנון, במקום לנוע אחד אחרי השני.

החברה אמרה שהסביבה הרגולטורית ללופוס משתפרת, עם קבלה רבה יותר של נקודות קצה מורכבות כגון אלה המשמשות במודל ניסוי CLASSY.

מנוע המחקר ותוכנית לטווח ארוך

קיימרה אמרה שתוכניתה לטווח ארוך היא להפוך לחברה מסחרית עצמאית. מאינולפי אמר שהדבר דורש מנוע חדשנות חזק שממשיך להוסיף לצינור.

הוא אמר: "השאיפה שלנו היא להפוך לחברה מסחרית עצמאית, והדרך היחידה שבה ניתן להצדיק היות חברה מסחרית היא אם יש לך מנוע חדשנות אמיתי שממשיך למלא את הצינור הקליני, שאותו תוכל להשתמש בסינרגיות של הצוות המסחרי שלך כדי לשווק."

החברה אמרה שהיא גם בוחנת אסטרטגיות שילוב כדי להרחיב ולהעמיק תגובות בתחומי המחלות הנוכחיים שלה. היא בוחנת גישות של מפרקים וגם של לא-מפרקים, תוך שמירה על זהותה כחברת אימונולוגיה פומית במקום לנסות לכסות כל תחום מחלה.

מאינולפי אמר שהחברה רוצה להוכיח שהיא יכולה לבנות ולקדם תוכניות מקצה לקצה באימונולוגיה לפני המעבר לתחומים אחרים. הוא אמר שאימונולוגיה עשויה פשוט להיות מאחורי אונקולוגיה מבחינת פיתוח שילוב, בעיקר מכיוון שחששות הבטיחות שונים כאשר מטופלים אינם עומדים בפני מחלה מסכנת חיים מיידית.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך מושב שאלות ותשובות, ההנהלה חזרה על מספר נושאים חוזרים:

על מיצוב בשוק:

• קיימרה אמרה שנוחות פומית חשובה, אך אינה מספיקה בפני עצמה.
• החברה אמרה שבטיחות ויעילות יקבעו אם STAT6 יכול לזכות בשימוש נרחב.
• היא מצפה להגיע למטופלים שאינם משרתים היטב על ידי טיפול טופיקלי ואלה שמפסיקים טיפול בהזרקה.

על עיצוב ניסויים:

• פיתוח שלב III במינון יחיד מועדף מכיוון שיהיה מהיר וזול יותר.
• מינונים מרובים נותרים אפשריים בהתאם לתוצאות שלב IIb.
• טריגרים לקריאת ביניים נמצאים בשיקול.
• גיוס מהיר צפוי בשלב III אם הנתונים הנוכחיים יישארו חיוביים.

על מינון בין מחלות:

• קיימרה אמרה שדרמטיטיס אטופית, אסתמה ומחלת ריאות חסימתית כרונית עשויות להזדקק למינונים שונים.
• אסתמה ומחלת ריאות חסימתית כרונית עשויות בסופו של דבר להיות עם מינון דומה.
• החברה אמרה ש-STAT6 עשוי להיות פחות רגיש מ-Dupixent לריכוז ציטוקינים מקומי, מה שיכול לפשט את הפיתוח.
• היא ציינה שהיכולת למדוד פירוק STAT6 הן סיסטמי והן מקומי מעניקה לה גמישות רבה יותר בתכנון שלב מאוחר.

על תחלואה נלווית:

• כ-20% ממטופלי הדרמטיטיס האטופית בשלב I-B סבלו מאסתמה.
• ההנהלה אמרה שמטופלים רבים עם דרמטיטיס אטופית סובלים גם מאסתמה או נזלת אלרגית.
• היא מתכננת להעריך תחלואה נלווית בשלב IIb היכן שניתן, אם כי חלק מהבדיקות אינן מעשיות במחקרי עור גלובליים.
• החברה אמרה שסיפור התחלואה הנלווית חשוב להצלחת התוכנית.

על אימות IRF5:

• ההנהלה אמרה שביולוגיית IRF5 נתמכת על ידי גנטיקה ועל ידי השפעות ידועות על אינטרפרון, ציטוקינים ותאי B.
• היא אמרה שביומרקרים אלה יכולים לסייע בבחירת אינדיקציות עתידיות.
• החברה מאמינה שהמנגנון עשוי להפחית רעש במחקרי לופוס ושיוגרן על ידי התמקדות בביולוגיה הומוגנית יותר.
• היא ציינה הוכחת קונספט קודמת בלופוס ממעכבי TLR 7/8 ומנגנוני תאי B.

סיכום

קיימרה עזבה את הפסגה עם מסר ברור: היא רוצה להיות חברת אימונולוגיה פומית הבנויה סביב STAT6 ו-IRF5, עם צינור רחב יותר מאחוריהם. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.