סקולר רוק בפסגת ביופארמה של סיטיגרופ: החלטת ה-FDA מתקרבת

ביום חמישי, 10.09.2026, ניצלה Scholar Rock (SRRK) את פסגת Biopharma Back to School Summit 2026 של סיטיגרופ כדי להציג את השבועות הקרובים כרגע מכונן עבור החברה. ההנהלה הדגישה נתונים מעודדים משלבי הפיתוח המתקדמים ותשתית מסחרית הולכת וגדלה, תוך הכרה בבעיות הייצור שחסמו בעבר את האישור ועדיין משפיעות על הדרך קדימה.

נקודות מפתח

• Scholar Rock נמצאת 20 ימים לפני החלטת ה-FDA ב-30.09.2026 בנוגע ל-apitegromab לטיפול בניוון שרירים עמוד שדרה (SMA), לאחר מכתב תגובה מלאה קודם מטעמי ייצור.
• החברה הצהירה כי apitegromab הוא מעכב המיוסטטין הראשון והיחיד שהציג תוצאות מובהקות סטטיסטית ומשמעותיות קלינית בניסוי שלב III.
• מתקן מילוי-גמר חלופי הפך לנתיב המסחרי הראשי, לאחר שקטלנט אינדיאנה הוסרה כספקית מתוכננת בהנחיית ה-FDA.
• ההכנות המסחריות כמעט הושלמו, כולל צוות מכירות ורפואה בארה"ב, תוכנית תמיכה למטופלים, 140 מרכזי טיפול ורשת עירוי ביתי של 10,000 אחיות.
• Scholar Rock פועלת גם לקראת השקות באירופה וביפן, כאשר יפן מתקדמת מהר יותר לאחר שהרגולטורים הסכימו לקבל הגשה ללא ניסוי קליני מקומי.

החלטת ה-FDA ונתיב הרגולציה

המנכ"ל דיוויד הלל אמר כי החברה מתקרבת להחלטה מיוחלת בנוגע ל-apitegromab, נוגדן חד-שבטי לטיפול בניוון שרירים עמוד שדרה (SMA). הוא תיאר את הרגע כפרי של 15 שנות היסטוריה של החברה ותוכנית פיתוח של שבע שנים.

• תאריך ה-PDUFA הנוכחי הוא 30.09.2026, כ-20 ימים לאחר הכינוס.
• מחזור הסקירה הראשון של Scholar Rock הסתיים במכתב תגובה מלאה מטעמי ייצור.
• החברה הגישה מחדש את בקשת רישיון הביולוגיקס שלה ב-31.03.2026, לאחר פגישת Type C עם ה-FDA ב-03.03.2026.
• צוות ה-FDA הציע גישת "מירוץ סוסים", שבה שני מתקני מילוי-גמר יופיעו בהגשה כדי שהסוכנות תוכל לבחור את הנתיב המהיר ביותר לאישור.
• לאחר בדיקה חוזרת באפריל 2026, קיבלה קטלנט אינדיאנה סיווג OAI והוסרה לאחר מכן כספקית מסחרית בתחילת אוגוסט 2026 בהנחיית ה-FDA.
• Scholar Rock ציינה כי שמרה את הנתונים ההיסטוריים של קטלנט בהגשה, אך העבירה את האספקה המסחרית למתקן החלופי.

הלל אמר כי המתקן החלופי הוא פעולה מבוססת ומשמעותית עם ניסיון עבר גלובלי ובדיקות חיוביות הן מרגולטורים אמריקאים והן מרגולטורים אירופאים. הוא ציין כי אין מדובר ב"בוטיק או מתקן מילוי-גמר אטום."

נתונים קליניים ותוצאות ניסויים

ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהדיון לניסוי שלב III SAPPHIRE, שגייס 188 חולי SMA שכבר קיבלו טיפולים ממוקדי SMN כגון Spinraza או Evrysdi במשך ממוצע של חמש שנים.

• מדד היעילות העיקרי היה סולם Hammersmith Functional Motor Scale, שהלל כינה "תקן הזהב" ו"הרף הגבוה ביותר" בתחום.
• במינון המומלץ של 10 מיליגרם לק"ג, הציג apitegromab שיפור של 2.2 נקודות בסולם זה.
• הלל אמר כי Evrysdi לא השיגה מובהקות סטטיסטית פרוספקטיבית על מדד זה בניסוי שלב III שלה.
• Scholar Rock ציינה גם סיכוי גבוה פי 3.8 לשיפור של 3 נקודות או יותר לעומת פלצבו בחולים המקבלים טיפול רקע SMN.
• מחקרי מעקב ארוכי טווח הראו כי חולים נטו להתייצב בטיפול ולא לאבד את הישגיהם, עם 95% היענות ו-250 חולים שנשארו בטיפול עד שבע שנים.
• מחקר TOPAZ המוקדם יותר כלל ילדים מגיל 2 ומעלה והניב תוצאות שהחברה כינתה יוצאות דופן.

הלל אמר כי הנתונים מצביעים על מעבר "מאובדן תפקוד מוטורי לרווח בתפקוד מוטורי." הוא ציין כי החברה מאמינה ש-apitegromab הוא מעכב המיוסטטין הראשון שהציג גם מובהקות סטטיסטית וגם משמעות קלינית בשלב III, למרות עניין תעשייתי רחב במטרה זו מאז גילויה ב-Johns Hopkins ב-1997.

תשתית מסחרית והזדמנות שוק

Scholar Rock ציינה כי בנתה את תשתית ההשקה לפני האישור, גם כשתהליך הרגולציה התארך. החברה תיארה את הצוותים המסחריים והרפואיים שלה בארה"ב כקטנים אך מוכנים.

• החברה זיהתה 140 מרכזי מצוינות SMA בארצות הברית.
• היא בנתה רשת עירוי ביתי של 10,000 אחיות כדי לסייע למטופלים לקבל טיפול בבית כשניתן.
• היא השיקה תוכנית תמיכה למטופלים בשם Scholar Rock Supports, עם רכזי טיפול ייעודיים לכל מטופל ומשפחה.
• ההנהלה ציינה כי הארגונים המסחריים והרפואיים אינם משפיעים באופן מהותי על ההוצאות.

הלל אמר כי מחקרי שוק מצביעים על צורך בלתי מסופק משמעותי. לדבריו, 90% עד 95% מהחולים מציינים כי עוצמת השרירים ותפקוד מוטורי הם הצורך הרפואי המרכזי שלהם, בעוד 75% מהנוירולוגים כיום מאמינים כי יש לטפל ב-SMA על ידי התייחסות גם לנוירון המוטורי דרך חלבון SMN וגם לשריר דרך עיכוב מיוסטטין.

החברה ציינה גם כי כשליש מחולי SMA בארה"ב כבר מקבלים שניים או יותר מטיפולים ממוקדי SMN ברצף או בו-זמנית, מה שמצביע על מקום לטיפול משלים ממוקד שריר.

סקרי מובילי דעה מרכזיים הראו עניין גובר ב-apitegromab. שיעור הנוירולוגים שאמרו כי יציעו אותו לכל החולים עם האישור עלה מכ-25% ב-2025 ל-42% עד 43% ב-2026.

מוכנות ייצור ואספקה

הייצור נותר נושא מרכזי, אך ההנהלה ציינה כי הפחיתה את הסיכון על ידי מעבר למתקן מילוי-גמר חלופי שכבר מייצר בקבוקונים מסחריים.

• המתקן החלופי הובטח במסגרת חוזה שהוכרז ב-14.11.2025.
• הייצור המסחרי הובטח במחצית הראשונה של 2026.
• המתקן ייצר כבר יותר בקבוקונים מסחריים של apitegromab מאשר קטלנט אינדיאנה אי פעם.
• אותם בקבוקונים ממתינים לתיוג ואריזה אם האישור יתקבל.
• Scholar Rock ציינה כי אימתה מספר קווי ייצור במתקן החלופי לצורך הרחבה מהירה.

הלל אמר כי החברה פעלה בהתאם להנחיות ה-FDA בהסרת קטלנט אינדיאנה מהאספקה המסחרית תוך שמירת הנתונים ההיסטוריים שלה בהגשה. לדבריו, גישת הסוכנות הייתה לקבוע את הנתיב המהיר ביותר לאישור ולא לכפות פתרון של מתקן יחיד.

ציפיות לתווית ולוגיסטיקת השקה

ההנהלה ציינה כי דיוני התווית עם ה-FDA היו שיתופיים וללא מחלוקות מהותיות. חילופי התווית האחרונים במחזור הסקירה הקודם התקיימו ב-18.09.2025, שני ימי עסקים לפני תאריך ה-PDUFA המקורי.

• החברה מצפה לתווית SMA רחבה, שאינה מפוצלת לפי גיל, מצב הליכה או מספר עותקים.
• חולים מתחת לגיל 2 אינם צפויים להיכלל מאחר שלחברה אין נתוני ניסוי בקבוצה זו.
• מחזור סקירת התווית הנוכחי החל עם הגשת החברה בערב 18.09.2025.
• Scholar Rock מצפה כי מדיניות המשלמים הראשונית עשויה להיות מצומצמת יותר מתווית ה-FDA.
• חלק ממרכזי הטיפול עשויים גם להתמודד עם בעיות רשימת תרופות או להזדקק להחלטה היכן יתקיימו העירויים.

ההנהלה ציינה כי החברה מצפה לקוד J מגוון ברבעון הרביעי של 2026 ובמחצית הראשונה של 2027, ולאחר מכן לקוד J ספציפי לתרופה החל באפריל 2027. הלל אמר כי השנה הראשונה לאחר האישור עשויה לדרוש גישת "Whac-A-Mole" כדי להבטיח שחולים כשירים יוכלו לקבל גישה לטיפול.

אירופה ויפן

Scholar Rock גם פירטה את תוכניתה הבינלאומית. באירופה, החברה משכה את בקשת אישור השיווק שלה לאחר שהרגולטורים ייעצו לה להוסיף את מתקן מילוי-גמר החלופי.

• החברה ציינה כי אירופה לא הוציאה מכתב תגובה מלאה כפי שעשה ה-FDA.
• הרגולטורים האירופאים כבר עצרו את השעון מספר פעמים בהמתנה לתוצאות הבדיקה של קטלנט אינדיאנה.
• Scholar Rock מצפה להגיש מחדש לאחר קבלת הנחיות לגבי עיתוי, עם חלונות הגשה חודשיים.
• ההשקה האירופאית הראשונית תוכננה לגרמניה.

יפן הפכה להזדמנות מיידית יותר. הסוכנות הפרמצבטית והמכשירים הרפואיים (PMDA) הסכימה לקבל הגשת JNDA עד סוף 2026 ללא דרישה לניסוי קליני מקומי ביפן.

• החלטה זו מקצרת את לוח הזמנים באופן משמעותי לעומת ניהול מחקר יפני מלא.
• אוכלוסיית יפן של כ-120 מיליון גדולה מזו של גרמניה עם 80 מיליון, שהייתה יעד ההשקה האירופאי הראשוני של החברה.
• Scholar Rock ציינה כי מטרתה הרחבה היא להגיע למטופלים בכ-50 מדינות.
• אירופה, ארה"ב ויפן יחד מייצגות כ-30 מאותן מדינות.

עמדה תחרותית ותחזית ארוכת טווח

הלל טען כי apitegromab יכול ליצור עמדה בת-קיימא מאחר שהוא מתמקד בצד השרירי של SMA, בעוד הטיפולים הנוכחיים מתמקדים בנוירון המוטורי. לדבריו, אין כיום טיפולים ממוקדי שריר אחרים בפיתוח קליני עבור SMA.

• מיוסטטין הוא מווסת שלילי טבעי של צמיחת שרירים.
• כמעט כל חברות הפארמה והביוטכנולוגיה הגדולות ניסו לפתח תרופה למטרה זו מאז 1997, אמר הלל.
• Scholar Rock טוענת כי היא החברה הראשונה שהציגה תועלת קלינית משמעותית בשלב III עם מעכב מיוסטטין.
• ההנהלה מאמינה כי החברה יכולה לבנות ולהגן על יתרון תחרותי משמעותי לאורך זמן.

הלל אמר כי החברה רואה בשוק כזה שניתן "לפתח, לצמוח ולהגן עליו" לשנים. המסר למשקיעים היה ברור: לאחר עיכוב ממושך, Scholar Rock מתקרבת להחלטה רגולטורית עם נתונים קליניים, גיבוי ייצור ותשתית השקה שכולם כבר מוכנים.

סיכום

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים מהכינוס.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.