מה העלאות הריבית של הפד אומרות על מחיר הזהב ב-2027, לפי גולדמן זאקס
רביעי, 09.09.2026 — Vertex Pharmaceuticals (VRTX) השתמשה בוועידת הבריאות השנתית ה-21 של Wells Fargo כדי להציג חברה הנמצאת באמצע התרחבות רחבה, כאשר עסק הסיסטיק פיברוזיס הוותיק שלה מצטרף כעת לפרנצ’יזות כליות, כאב, המטולוגיה ואנדוקרינולוגיה נדירה. ההנהלה נקטה טון אופטימי לגבי זרזים לטווח הקרוב, אך גם הכירה בסיכוני ביצוע, עיכובי החזר ואי-ודאות קלינית בחלק מהתוכניות.
המסר הגדול ביותר היה הדחיפה של החברה לתחום מחלות הכליות, שמנהלים תיארו כ"רנסנס כלייתי". Vertex אמרה שהיא מתכוננת לקריאות נתונים ולהשקות מרובות, תוך עבודה להפוך את JOURNAVX למותג כאב חריף גדול יותר ושילוב רכישת Crinetics שנסגרה לאחרונה.
נקודות מפתח
- Vertex עוברת מחברה ממוקדת CF לביוטק מגוון יותר עם חמישה עמודי תווך מסחריים או מתפתחים: CF, המטולוגיה, כאב חריף, אנדוקרינולוגיה נדירה מיוחדת וכליות.
- פרנצ’יזת הכליות היא מנוע הצמיחה העיקרי לטווח הקרוב, בהובלת povetacicept בנפרופתיה IgA ו-inaxaplin במחלת כליות מתווכת APOL1.
- JOURNAVX ממשיך לצבור תאוצה, עם מרשמים בדרך לשלש את עצמם ב-2026 לעומת 2025 ויותר מ-36,000 רושמי מרשמים.
- עסקת Crinetics מוסיפה את PALSONIFY ו-atumelnant, כאשר Vertex מתכננת כעת כ-$5 מיליארד במכירות שיא משולבות.
- מספר זרזים צפויים במהלך 12 עד 24 החודשים הבאים, כולל נתוני כליות, נתוני CF, נתוני כאב וקריאות מחלות נדירות.
תוצאות פיננסיות וביצועים מסחריים
Vertex לא סיפקה עדכון פיננסי מלא חדש בוועידה, אך הציעה מספר מדדים מסחריים לאורך תיק המוצרים שלה.
- JOURNAVX, תרופת הכאב החריף של החברה, בדרך לשלש את צמיחת המרשמים ב-2026 לעומת 2025.
- למותג יש כעת יותר מ-36,000 רושמי מרשמים בחדרי מיון, טראומה, אורתופדיה, רפואת שיניים, ניתוחים פלסטיים, מיילדות וגינקולוגיה, והרדמה.
- מרשמי בית החולים והקמעונאות מחולקים בערך 50/50, בהשוואה לבסיס שוק של כשליש בית חולים ושני שלישים קמעונאות.
- מרשמי בית חולים בדרך כלל נמשכים 2 עד 5 ימים, בעוד מרשמים קמעונאיים ממוצעים 14 ימים.
- הכרת ההכנסות עבור JOURNAVX מפגרת אחרי צמיחת המרשמים בשל עיכובי גישה להחזר ושימוש בתוכנית תמיכה למטופלים.
- Vertex מצפה שה-gross-to-net של JOURNAVX יתנרמל לכ-50% באמצע 2027.
- PALSONIFY, תרופת האקרומגליה של Crinetics, תוארה כמתחילה בצורה חזקה, עם תוכניות להאיץ את השקתה מחוץ לארה"ב.
- Vertex אמרה שתעדכן את התחזית הפיננסית ברבעון הבא לאחר סגירת רכישת Crinetics בשבוע שעבר.
- החברה רואה כעת כ-$5 מיליארד במכירות שיא מ-PALSONIFY ו-atumelnant ביחד, מעל לרמת כ-$3 מיליארד שחלק מהאנליסטים ציפו לה.
- Atumelnant תוארה כהזדמנות של מיליארדי דולרים בהיפרפלזיה אדרנלית מולדת, עם פוטנציאל נוסף במחלת קושינג.
עדכונים תפעוליים
פרנצ’יזת הכליות
Vertex אמרה שטיפול בכליות הוא התחום האסטרטגי החשוב ביותר לטווח הקרוב, עם התקדמות של תוכניות בשלב מאוחר ובשלב מוקדם יותר כאחד.
- מחקר AMPLITUDE בשלב II של inaxaplin צפוי לספק נתוני הוכחת-קונספט בחודשים הקרובים.
- המחקר כולל הרחבה לקבוצת פרוטאינוריה מתונה וקבוצת סוכרת מסוג 2, כל אחת עם יותר מ-20 חולים.
- נתוני שלב II מוקדמים יותר בגלומרולוסקלרוזיס סגמנטלי מוקדי הראו ירידה של 47.6% בפרוטאינוריה ב-13 שבועות, עם ירידה נוספת לאורך זמן.
- Vertex אמרה שעיכוב APOL1 אושר ביותר מ-98%, מה שנותן לה ביטחון בביולוגיה גם בחולים עם פרוטאינוריה נמוכה יותר.
- החברה אמרה שקבוצת הפרוטאינוריה המתונה מתחילה מבסיס נמוך יותר, סביב 0.3 או פחות לעומת 0.7 עד 0.8 בקבוצת FSGS, כך שהירידות המוחלטות עשויות להיות קטנות יותר.
- קבוצת הסוכרת פחות ודאית מכיוון שקשה יותר להפריד בין נזק לכליות הנגרם מסוכרת מסוג 2 לבין נזק המונע על ידי APOL1.
- מחקר AMPLITUDE המרכזי בשלב III הוא בחולים עם AMKD, או מחלת כליות מתווכת APOL1, שיש להם שני אללים של APOL1 ופרוטאינוריה כבדה.
- Vertex אמרה שההרשמה בדרך לסיום עד סוף 2024.
- ניתוח ביניים צפוי ברבעון הראשון של 2027 ויבחן שינוי eGFR מהבסיס וירידת פרוטאינוריה ב-48 שבועות.
- החברה אמרה שחולי AMKD מאבדים eGFR בקצב מהיר בכ-50% מחולי CKD טיפוסיים, בכ-6 עד 7 נקודות בשנה לעומת 3 עד 4, מה שתומך בתזמון קריאת הביניים.
- Vertex מעריכה שמחקר AMPLITUDE מתייחס לכ-150,000 חולים בארה"ב ובאירופה, כאשר קבוצות ההרחבה עשויות להוסיף עוד 100,000 חולים.
- אם ניתוח הביניים בשלב III יצליח, Vertex מצפה להשקה כלייתית שנייה.
Povetacicept בנפרופתיה IgA
- ל-Povetacicept יש תאריך PDUFA של 30.11.2024.
- Vertex אמרה שכוח המכירות גויס במלואו ויש לו ניסיון חזק בנפרולוגיה.
- החברה תיארה את ההשקה כמוכנה לצאת לדרך.
- נקודות המכירה שלה כוללות נתונים קליניים חזקים יותר, פרופיל בטיחות נקי ומינון חודשי בבית דרך מזרק אוטומטי בנפח נמוך של 0.46 מ"ל.
- נתוני ביניים הראו ירידה של 42% ב-UPCR, בנוסף לתוצאות מובילות בקטגוריה בירידת Gd-IgA1, פתרון המטוריה ושיעור החולים המגיעים ליעדי קו מנחה KDIGO.
- Vertex אמרה שלארה"ב יש כ-160,000 חולי IgAN מאושרים בביופסיה.
- היא מאמינה שחדירת המתחרים הנוכחית נשארת קטנה, גם לאחר שתי השקות קודמות בקטגוריה.
- החברה מתכננת למקד הן חולים חדשים והן מחליפים מטיפולים מתחרים.
- Vertex אמרה שהיא מצפה להתחיל עם חולים עם פרוטאינוריה גבוהה יותר ואז להרחיב את השימוש ככל שהנחיות KDIGO זזות לכיוון סף UPCR של 0.5.
- ההנהלה ציינה גם שלאירופה אין את אותו מסלול אישור מואץ כמו ה-FDA, בעוד שלאסיה יש בסיס חולי IgAN גדול יותר מארה"ב ואירופה ביחד.
פרנצ’יזת CF
- Vertex אמרה שביצועי המעבר של ALYFTREK ממשיכים להיות טובים מאוד.
- VX-522, התרופה הראשונה במשפחת CF 3.0 מהדור הבא, צפויה לספק נתונים לפני סוף 2024.
- החברה ממשיכה לבנות את צינור ה-CF מהדור הבא שלה.
פרנצ’יזת הכאב
- Vertex מנהלת שני מחקרים בשלב III בנוירופתיה היקפית סוכרתית, כאשר ההרשמה צפויה לסיום עד סוף 2024.
- נתונים ממחקרים אלה צפויים במחצית הראשונה של 2027.
- עבודת שלב II הראתה שיפור של יותר מ-2 נקודות בסולם דירוג הכאב המספרי.
- החברה צמצמה את התוכנית ל-DPN מכאב נוירופתי היקפי רחב יותר בשל ניסיון ניסויי רב יותר ומוכרות רגולטורית גדולה יותר.
- היא אמרה שעיצוב הניסוי משתמש במספר מוגבל של אתרים והכשרה נרחבת כדי להפחית השפעות פלצבו.
תוכניות אחרות
- Vertex מצפה לנתוני שלב III בדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1 לפני סוף 2024.
- מחקר שלב II במיאסתניה גרביס מגייס כעת ועשוי לייצר זרז בכ-12 חודשים.
- למחקר MG יש כ-30 חולים בפלצבו ושתי זרועות טיפול וירוץ 12 שבועות.
- Vertex אמרה ש-CASGEVY ממשיך לגייס חולים ומייצר מה שהיא כינתה "תוצאות מדהימות", תוך תיאור הטיפול כ"ריפוי פונקציונלי בעיקרו".
- החברה גם ממשיכה בעבודה בשלב מוקדם בסוכרת מסוג 1.
שילוב Crinetics
- רכישת Crinetics נסגרה בשבוע שעבר.
- PALSONIFY, תרופת האקרומגליה, כבר מאושרת ומשיקה.
- Atumelnant מפותחת להיפרפלזיה אדרנלית מולדת ומחלת קושינג.
- Vertex אמרה שהתיק המשולב יכול להגיע לכ-$5 מיליארד במכירות שיא, לא כולל נכסים בשלב מוקדם שיכולים להוסיף ערך נוסף.
תחזית עתידית
Vertex הציגה לוח שנה צפוף של זרזים במהלך 12 עד 24 החודשים הבאים.
- נתוני הוכחת-קונספט בשלב II של inaxaplin: חודשים קרובים.
- החלטת PDUFA של povetacicept: 30.11.2024.
- נתוני CF של VX-522: לפני סוף 2024.
- נתוני שלב III בדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1: לפני סוף 2024.
- השלמת הרשמה ל-DPN: עד סוף 2024.
- זרז שלב II במיאסתניה גרביס: כ-12 חודשים.
- ניתוח ביניים בשלב III של AMPLITUDE: רבעון ראשון 2027.
- נתוני שלב III של DPN: מחצית ראשונה 2027.
- נירמול gross-to-net של JOURNAVX: אמצע 2027.
- השקה כלייתית שנייה פוטנציאלית: סביב ספטמבר 2027, אם נתוני הביניים של AMPLITUDE יהיו חיוביים.
ההנהלה אמרה שהמטרה לטווח הארוך היא להציג תמונת הכנסות מסחריות מגוונת לאורך חמישה עמודי תווך: CF, המטולוגיה, כאב חריף, אנדוקרינולוגיה נדירה מיוחדת וכליות.
Vertex אמרה ששלושה מעמודי התווך הללו כבר מסחריים, עסקת Crinetics מוסיפה רביעי, וכליות יכולות להפוך למנוע הצמיחה הגדול הבא.
החברה גם הצביעה על שינוי דפוסי הטיפול במחלת כליות, ואמרה שהנחיות KDIGO זזות לכיוון טיפול מוקדם ומקביל יותר, כאשר סף פרוטאינוריה של 0.5 UPCR הופך חשוב יותר.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך מושב השאלות והתשובות, Vertex התייחסה למדע מאחורי תוכניות הכליות שלה, לנוף התחרותי ב-IgAN ולמסלול המסחרי של JOURNAVX.
Inaxaplin והרחבת האוכלוסייה
- Vertex אמרה ש-FSGS הוא בעיקרו תווית היסטולוגית, בעוד הגורם המרכזי ל-inaxaplin הוא שני אללים של APOL1.
- היא אמרה שחולים עם או בלי FSGS היו זכאים במחקר השלב III כל עוד היה להם הפרופיל הגנטי הנכון ופרוטאינוריה כבדה.
- החברה אמרה שקבוצת הפרוטאינוריה המתונה נתמכת על ידי נתוני עיכוב APOL1, לא רק על ידי ניסיון FSGS.
- היא תיארה את קבוצת הסוכרת כחלק הפחות ברור באסטרטגיית ההרחבה.
עיצוב AMPLITUDE ותזמון
- Vertex הבהירה שניתוח הביניים הוא ב-48 שבועות, לא שנה אחת.
- הקריאה תכלול נתוני eGFR ופרוטאינוריה.
- ההנהלה אמרה שהירידה המהירה יותר ב-eGFR ב-AMKD הופכת את חלון 48 השבועות למשמעותי מול פלצבו וסטנדרט הטיפול.
- החברה אמרה שמעקב מלא של שנתיים יימשך לאחר ניתוח הביניים אם הנתונים יהיו חיוביים.
Povetacicept ותחרות IgAN
- Vertex אמרה ש-povetacicept צפוי להיות השלישי בשוק אך מאמינה שיש לו את הפרופיל הכולל הטוב ביותר.
- היא הכירה בכך שמתחרים הראו נתוני eGFR חזקים יותר עד כה.
- ההנהלה אמרה שפרוטאינוריה, המטוריה ו-Gd-IgA1 הם פרוקסי חשובים לתוצאות כליות ואמורים לסייע בתמיכה במקרה לטובת התרופה.
- החברה אמרה ששוק IgAN עדיין חדור מעט, למרות השקות קודמות.
מיאסתניה גרביס
- Vertex תיארה MG כ"דוגמה מובהקת למחלה מתווכת תאי B".
- היא אמרה שעיכוב BAFF-APRIL עשוי להציע גישה שונה מעכבי FcRN ומשלים מכיוון שהוא פועל על שתי נקודות במחזור הבשלת תאי B.
- החברה אמרה שמחקר השלב II הקטן עדיין אמור להספיק כדי ליידע החלטת שלב III.
אימוץ JOURNAVX
- Vertex אמרה שהאימוץ מגיע דרך גישה לפורמולריום, מסלולי טיפול ופרוטוקולי טיפול.
- היא אמרה שהמותג משמש הן בהגדרות בית חולים והן בקמעונאות, עם אסטרטגיה ארוכת טווח מכוונת לבנות שימוש רחב.
- ההנהלה אמרה שבעיות החזר מתרחשות לעתים קרובות ברמת תוכנית הילד, גם כאשר לתוכניות האם יש כיסוי.
- היא גם אמרה שאישור מוקדם ומגבלות כמות יכולים להפעיל שימוש בתוכנית תמיכה למטופלים כאשר לא צריכים.
- Vertex אמרה שהיא משתמשת בכוח מכירות גדול יותר, שיווק, מחקרים בחסות רופאים ופנייה ישירה לצרכן כדי לתמוך בצמיחה.
סיכום
Vertex עזבה את הוועידה עם מסר ברור: החברה אינה עוד רק סיפור סיסטיק פיברוזיס, אלא ביוטק רחב יותר עם מספר הזדמנויות. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
