פייסבוק ואינסטגרם קרסו עבור אלפי משתמשים בארה"ב
ביום רביעי, 09.09.2026, ניצלה Cytokinetics (CYTK) את פסגת Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 כדי להציג סיפור צמיחה רחב יותר הבנוי סביב תרופת הלב MYQORZO. ההנהלה הצביעה על מומנטום חזק בהשקת התרופה לטיפול בקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (OHCM), ועל נתונים חיוביים משלב מאוחר בקרדיומיופתיה היפרטרופית לא-חסימתית (NHCM), תוך הודאה בשאלות בטיחות, עלייה בהוצאות ודרך פיתוח ארוכה לתוכנית נפרדת לאי-ספיקת לב.
נקודות מפתח
- השקת MYQORZO ב-OHCM מצויה בהטרמה ביחס לציפיות, עם נתח של 40% ממותגים חדשים בסוף הרבעון השני של 2026.
- ACACIA-HCM הוצגה כניסוי ה-Phase 3 הראשון שהצליח להוכיח עליונות ב-NHCM, ותומך בתוכנית תיוק מתוכננת לאינדיקציה זו.
- Cytokinetics ציינה כי NHCM עשויה לייצג כ-50% מכלל שוק ה-HCM, מה שיוצר הזדמנות מסחרית גדולה בהרבה אם התרופה תאושר.
- ההנהלה התייחסה לאי-איזון קטן באירועים חמורים של אי-ספיקת לב וטענה כי טיפול בהובלת רופאים עשוי להפחית את הסיכון בפועל.
- החברה מקדמת גם את omecamtiv mecarbil לאי-ספיקת לב מתקדמת, כאשר ניסוי אישור צפוי לסיים גיוס משתתפים ב-2027.
תוצאות פיננסיות וביצועים מסחריים
Cytokinetics ציינה כי הרבעון השני של 2026 היה תקופה חזקה להשקת MYQORZO, כאשר המדדים המסחריים השתפרו במספר מדדים. ההנהלה אמרה כי הרבעון השלישי צפוי להיראות דומה ולהמשיך לעלות על הציפיות.
- המרת מרשמים בתשלום מתרחשת תוך מספר שבועות, מהירה הרבה יותר מכ-60 הימים שהשוק ציפה להם.
- MYQORZO הגיעה ל-40% נתח ממותגים חדשים בסוף הרבעון השני של 2026.
- החברה מצפה לרכוש נתח מועדף של מרשמים חדשים עד סוף השנה, למרות שהמוצר המתחרה נמצא בשוק כבר ארבע שנים.
- הוצאות מסחריות (SG&A) צפויות לעלות בחדות ב-2026 ואילך כדי לתמוך בהשקה אפשרית של NHCM והתרחבות באירופה.
- גרמניה הושקה בקיץ 2026, בריטניה מתוכננת לרבעון הרביעי של 2026, ושווקים אירופיים מרכזיים נוספים צפויים ב-2027.
- כוח השדה האירופי טרם נבנה במלואו, דבר שצפוי להוסיף להוצאות העתידיות.
ההנהלה אמרה כי ההשקה נהנית מתווית מובחנת ומתוכנית ניהול סיכונים (REMS) בהשוואה למעכב מיוזין לבבי מתחרה. כמו כן נאמר כי קהילת הרושמים מכירה יותר ויותר בפרופיל הקליני של MYQORZO ובגמישות הגלומה בגישת המינון שלה.
עדכונים תפעוליים
המסר האסטרטגי המרכזי של החברה היה כי aficamten, הנמכרת בשם MYQORZO, עשויה בסופו של דבר לכסות את הספקטרום המלא של קרדיומיופתיה היפרטרופית. Cytokinetics אמרה כי היא מתכוננת גם ל-OHCM וגם ל-NHCM בו-זמנית.
- ההנהלה מעריכה כי NHCM ו-OHCM מהוות כל אחת כחצי משוק ה-HCM הכולל, שינוי מהשקפות ישנות יותר שהעדיפו את OHCM.
- NHCM אובחנה בחסר היסטורית מכיוון שהיו מעט אפשרויות טיפול יעילות ופחות סיבה להפנות חולים למרכזים מתמחים.
- רופאים כבר מטפלים לעיתים קרובות ב-10 עד 12 חולי NHCM בפרקטיקות שלהם, אך רבים טופלו רק בחוסמי בטא או חוסמי תעלות סידן.
- Cytokinetics סבורה כי חולי NHCM מאובחנים רבים עשויים להיות מועמדים למעכב מיוזין לבבי.
- החברה אמרה כי הצוותים המסחריים נבנו תוך התחשבות בחפיפה גבוהה בין לקוחות OHCM ו-NHCM.
רוברט בלום, המנהל העסקים הראשי, אמר כי תוצאות ACACIA-HCM מכנס האגודה האירופית לקרדיולוגיה במינכן היוו אבן דרך מרכזית. הוא אמר כי הנתונים יכולים לתמוך בהגשה ל-FDA ולמסדירים אחרים, ועשויים לסייע להפוך את MYQORZO למעכב המיוזין הלבבי הראשון שיאושר עבור אוכלוסיית ה-HCM המלאה.
ההנהלה אמרה כי אוכלוסיית ACACIA-HCM נראתה כמו חולי NHCM סימפטומטיים הנראים בפרקטיקה, כולל חולים עם פרפור פרוזדורים ודפיברילטורים מושתלים. כמו כן נאמר כי הניסוי גייס חולים חולים יותר מאשר מחקר SEQUOIA-HCM OHCM, אותו תיאר כעקבי עם המהלך הטבעי של המחלה.
בטיחות ACACIA-HCM וניהול רופאים
Cytokinetics הקדישה חלק ניכר מהדיון לבטיחות, לאחר שה-ACACIA-HCM הראתה אי-איזון קל באירועים חמורים של אי-ספיקת לב. ההנהלה אמרה כי אירועים אלה השפיעו רק על מיעוט קטן של חולים וטופלו בדרך כלל עם טיפול סטנדרטי כגון קורסים קצרים של משתנים.
- לחולים עם אירועי אי-ספיקת לב היו לעיתים קרובות גורמי סיכון נוספים, כולל פרפור פרוזדורים, גיל מבוגר, עירויי נוזלים למצבים אחרים או מחלה מתקדמת יותר.
- ההנהלה אמרה כי ייתכן שחלק מהחולים לא היו מועמדים אידיאליים למחקר ובהמשך נזקקו להשתלת לב.
- בהארכת FOREST-HCM הפתוחה, שבה היה לרופאים שיקול דעת רב יותר, החברה אמרה כי היו רק שני אפיזודות של אי-ספיקת לב בכל הקבוצה.
- Cytokinetics ייחסה את שיעור האירועים הנמוך יותר לפסק הדין הקליני, כולל שינויי מינון, ניהול משתנים ואמידת סיכון של חולים.
- החברה אמרה כי היא מתכננת לפרסם נתוני בטיחות מפורטים יותר עבור הקהילה הרפואית.
דן ג’קובי, ראש המחקר הקליני, אמר כי ההבדל בין ניסוי עיוור לטיפול בעולם האמיתי משמעותי. "ברגע שאתה מאפשר לרופא להיכנס לנתיב הטיפול שבו ניתן לבצע את פסק הדין הקליני, שיעור אי-ספיקת הלב יורד בצורה דרמטית," אמר.
תווית, REMS ואסטרטגיה שיווקית
ההנהלה אמרה כי התווית הנוכחית של MYQORZO ו-REMS כבר שונות מאלה של המתחרה, וכי הבדלים אלה הופכים לחלק מהמסר המסחרי של המוצר. החברה מצפה כי תיוק NHCM עתידי ישתמש ככל הנראה באותה מבנה REMS, כאשר הנחיות המינון והניטור יטופלו בתווית ולא דרך תוכנית נפרדת.
- תרחיש הבסיס של החברה הוא REMS אחד הן ל-OHCM והן ל-NHCM.
- נאמר כי אין תקדים לתוכניות REMS נפרדות לאינדיקציות שונות של אותה תרופה.
- שפת התווית עבור NHCM צפויה להדגיש חולים סימפטומטיים והנחיות ניטור, במקום סייג צר של סיווג האגודה לבבית של ניו יורק.
- שני התוכניות המרכזיות השתמשו באותם שלבי מינון של 5, 10, 15 ו-20 מיליגרם.
- ההנהלה אמרה כי ה-REMS עשוי להפוך לפשוט יותר עם הזמן ככל שראיות מהעולם האמיתי יצטברו.
טרישה, ראשת השיווק בארה"ב, אמרה כי רופאים רואים הבחנה לא רק ביעילות ובבטיחות, אלא גם בגמישות ה-REMS. היא אמרה כי נתוני MAPLE-HCM של החברה, שהראו מובהקות סטטיסטית לעומת חוסמי בטא, מסייעים להעמיק את השימוש בקרב קהילת הרושמים.
החברה גם אמרה כי חלק גדול ממרשמי הרבעון השני הגיע מרופאים שבעבר היו רושמים מועטים של מעכבי מיוזין לבביים או שלא רשמו כלל. זה, אמרה ההנהלה, מצביע על כך שהשוק מתרחב מעבר למאמצים המוקדמים.
תחזית עתידית
Cytokinetics אמרה כי היא עדיין מכינה את בקשת התרופה החדשה המשלימה עבור NHCM, אך טרם הגישה אותה. החברה בונה כעת את התשתית המסחרית והרפואית כדי שתוכל לפנות לשתי אוכלוסיות ה-HCM המרכזיות אם המסדירים יאשרו את התווית הרחבה יותר.
- החברה מצפה כי תיוג NHCM ישקף את שפת OHCM בהתייחסות לחולים סימפטומטיים.
- ההנהלה אמרה כי חולי NHCM מאובחנים רבים עשויים להיות מועמדים ריאליים לטיפול.
- החברה שומרת על כל אפשרויות השיווק פתוחות, כולל פרסום ישיר לצרכן.
- היא מתכננת להמשיך להרחיב את המשאבים המסחריים עבור OHCM תוך הכנה ל-NHCM.
- כמו כן, היא רוצה אסטרטגיית פרסום רחבה, ואומרת כי חולים אוספים כיום מידע רפואי ממקורות כגון OpenEvidence ו-ChatGPT, לא רק מיומנים.
בלום אמר כי החברה רוצה לפרסם את הסיפור המלא סביב פרופיל התרופה, כולל יעילות, בטיחות ושימוש מעשי. הוא אמר כי Cytokinetics ניגשת לשוק עם "זריזות" ככל שחינוך המטופלים ופנייה לרופאים מתפתחים.
omecamtiv mecarbil וצינור אי-ספיקת הלב
מעבר ל-HCM, Cytokinetics דנה ב-omecamtiv mecarbil, מפעיל המיוזין הלבבי שלה לאי-ספיקת לב מתקדמת עם ירידה בשבר הפליטה (HFrEF). החברה אמרה כי ניסוי האישור COMET-HF מגייס כ-2,000 חולים עם שבר פליטה מתחת ל-30%, קבוצה צרה יותר מאשר מחקר GALACTIC-HF הקודם.
- הגיוס צפוי להסתיים ב-2027, עם קריאת תוצאות אפשרית ב-2028.
- הניסוי כולל שלב run-in לסינון חולים לא-תואמים ואירועים מוקדמים שלא ניתן לשנותם על ידי טיפול.
- ההנהלה אמרה כי GALACTIC-HF גייס יותר מ-8,000 חולים ועמד בנקודת הקצה הקלינית הקשה שלו עם p-value מתחת ל-0.05.
- תת-קבוצה מוגדרת מראש עם שבר פליטה מתחת ל-30% הראתה הכפלה של אפקט הטיפול.
- בלום אמר כי המחקר החדש מתוכנן לשחזר אפקט שכבר נראה בתת-קבוצה גדולה יותר, ועשוי להציע פוטנציאל רווח משמעותי אם יהיה חיובי.
הוא הוסיף כי אוכלוסיית HFrEF המתקדמת כוללת יותר ממיליון משתמשים תכופים בבתי חולים בארה"ב וכי אין טיפול נוכחי הפועל ישירות על שריר הלב בהגדרה זו.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לאותם נושאים מרכזיים: מודעות למחלה, עיצוב ניסויים, פרשנות בטיחות והזדמנות שוק.
- לגבי שכיחות NHCM, החברה אמרה כי נתונים ישנים יותר היו מוטים לעבר חולים חסימתיים מכיוון שמרכזים מתמחים ראו יותר מקרי myectomy.
- נאמר כי חולי NHCM אינם בהכרח קשים יותר לאבחון, אך היו פחות סיכוי שיופנו כאשר לא היה טיפול יעיל.
- ההנהלה אמרה כי NHCM סימפטומטית דורשת לעיתים קרובות מחלת שריר לב מתקדמת יותר מאשר OHCM, שבה תסמינים יכולים לנבוע מחסימה המודינמית בלבד.
- לגבי בטיחות, החברה אמרה כי אירוע חמור בניסוי אינו תמיד אומר משבר רפואי חמור, אלא יכול לשקף הסלמה שגרתית של הטיפול.
- לגבי טיטרציה, ההנהלה אמרה כי רופאים בעולם האמיתי יכולים להגדיל, להחזיק או להפחית מינונים על סמך שיקול דעת, בניגוד לאלגוריתם הקבוע המשמש במחקרים עיוורים.
- לגבי מסחור, החברה אמרה כי היא מוכנה להשתמש הן בערוצים מסורתיים והן בערוצים חדשים יותר כדי להגיע לרופאים ולחולים.
בלום אמר כי השוק מגיב לתכונות שהחברה בנתה לתוך aficamten. "השוק מאמץ את aficamten בשל התכונות שהנדסנו לתוכה, והעסק יצא לדרך נהדרת עם השקה מסחרית שאנחנו מרוצים ממנה מאוד וממשיכה לעלות על הציפיות," אמר.
כעת, Cytokinetics נשענת על השקת OHCM חזקה, התרחבות אפשרית של NHCM ותוכנית אי-ספיקת לב ארוכת טווח לתמיכה בתיק הצמיחה שלה. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
