פרוטגוניסט בפסגת הביופארמה של סיטיגרופ: תמלוגים, רכישות חוזרות וצנרת מוצרים

רביעי, 09.09.2026 — Protagonist Therapeutics (PTGX) השתמשה בפסגת Biopharma Back to School Summit 2026 של סיטיגרופ כדי להציג עסק שעבר ממחזורי פיתוח ארוכים לאימות מסחרי, אך עדיין מתמודד עם סיכון תפעולי בתוכניות חדשות. המנכ"ל דינש פאטל אמר כי לחברה יש כעת שני תרופות מאושרות, והיא מצפה שהכנסות מתמלוגים יסייעו במימון המחקר, יתמכו בתוכנית רכישה חוזרת של מניות בהיקף $300 מיליון וישמשו גיבוי לצנרת רחבה יותר של תרופות פפטיד פומיות.

נקודות מפתח

• Protagonist אמרה כי הגיעה למדרגה חדשה לאחר אישור שתי תרופות השנה — אחת עם ג’ונסון וג’ונסון ואחת עם Takeda.
• נתוני השקת ICOTYDE היו חזקים, עם למעלה מ-18,000 מרשמים, למעלה מ-11,000 מטופלים ולמעלה מ-6,000 רושמי מרשם בכ-4 חודשים.
• החברה הכריזה על תוכנית רכישה חוזרת של מניות בהיקף $300 מיליון, וציינה כי זרמי תמלוגים עתידיים אמורים לסייע במימון המחקר והחזרים לבעלי המניות.
• ההנהלה מקדמת תוכניות פפטיד פומי באימונולוגיה, השמנת יתר ומחלות נדירות, במטרה להתחרות בביולוגיות הניתנות בהזרקה ולשפר את הנוחות עבור המטופלים.
• Protagonist מעוניינת לשתף פעולה עם נכסי ההשמנה מוקדם יותר, אך עשויה לפתח חלק מתוכניות המחלות הנדירות עוד לפני כריתת עסקאות.

תוצאות פיננסיות והקצאת הון

פאטל אמר כי עמדת החברה השתנתה באופן משמעותי לאחר אישורי ICOTYDE ו-MIMRYLO, המוכרת גם בשם rusfertide. הוא אמר כי שני הנכסים המשותפים אמורים ליצור "זרם הכנסות בריא" שיכול לתמוך במחקר הפנימי ולספק החזרים לבעלי המניות.

• Protagonist הכריזה על תוכנית רכישה חוזרת של מניות בהיקף $300 מיליון לאחר הכנס.
• החברה אמרה כי הכנסות מתמלוגים מ-ICOTYDE ו-rusfertide אמורות להספיק לתמיכה בצנרת המחקר והפיתוח שלה.
• כלכלת התמלוגים הנוכחית על ICOTYDE נמצאת בטווח של 6% עד 10%.
• ההנהלה רמזה כי עסקאות עתידיות, כולל שותפות אפשרית בתחום IL-17 הפומי, עשויות לכלול כלכלה אגרסיבית יותר, עם השתתפות באקויטי רבה יותר ושיתוף בעלויות.
• ההכנסות מנכסים מורשים צפויות לממן השקעות בפלטפורמה ומחקר ופיתוח שוטף.

פאטל מסגר את אבן הדרך במונחים אישיים, וציין כי החברה הגיעה לשני אישורים השנה, אך רק לאחר יותר מעשור של עבודה על כל נכס. "כן, קיבלנו שני אישורי תרופות השנה, וסך של 30+ אישורים התרחשו השנה, אז הסטטיסטיקה נהדרת. אבל אז באותה נשימה, אני אומר, ’אגב, לקח יותר מעשור עם כל תרופה.’ זו המציאות," הוא אמר.

עדכונים מסחריים ושותפויות

רוב הדיון התמקד בשתי המוצרים המשותפים המאושרים של החברה ובמה שהשקתם עשויה לאותת על פלטפורמת Protagonist.

ICOTYDE, חוסם IL-23 בשותפות עם ג’ונסון וג’ונסון, קיבל תווית נקייה ורחבה. פאטל אמר כי ההשקה הייתה חזקה באופן יוצא דופן עבור תרופה חדשה.

• כ-4 חודשים לאחר האישור, ל-ICOTYDE היו למעלה מ-18,000 מרשמים.
• לתרופה היו למעלה מ-11,000 מטופלים ולמעלה מ-6,000 רושמי מרשם.
• ההנהלה אמרה כי המספרים הללו עלו על מדדי הייחוס ההיסטוריים של ג’ונסון וג’ונסון להשקה ועשויים לייצג אחת מהשקות המסחר הטובות ביותר שלה לאחרונה.
• ג’ונסון וג’ונסון תמכה במוצר בפרסום נרחב, כולל פרסומת DCR שהוקרנה במהלך חצי הגמר של גביע העולם בכדורגל של FIFA.
• Protagonist אמרה כי היא מרוצה מאוד מביצוע ג’ונסון וג’ונסון ומהיקפה.

עבור MIMRYLO, או rusfertide, החברה הדגישה הן את התווית והן את הנתונים הקליניים. התרופה היא מחקה הפסידין ראשון מסוגו שאושר לפוליציטמיה ורה, סרטן דם שבו לרבים מהמטופלים יש אריתרוציטוזיס.

• האישור מכסה את כל המטופלים בפוליציטמיה ורה עם אריתרוציטוזיס, שלפי ההנהלה מייצגים כ-78% מהמשתמשים הנוכחיים בתרופות.
• נתוני שלב 3 נבחרו להצגה מליאה ב-ASCO.
• דיון תיאר את הממצאים כ"משנים פרקטיקה".
• Takeda כבר הנחתה ל-$1 מיליארד עד $2 מיליארד במכירות שיא לפני שהוצגו נתוני שלב 3.
• Takeda מצפה לשלב חינוך מכיוון שרופאים אינם מכירים טיפול ספציפי לאריתרוציטוזיס.
• נתוני הארכה לטווח ארוך הראו כי 95% מהמטופלים, או 44 מתוך 46, נשארו בטיפול ליותר מ-3 שנים, וכ-90% נשארו בטיפול ליותר מ-4 שנים.

צנרת ואסטרטגיית פיתוח

Protagonist תיארה את עצמה כמומחית בתרפויטיקה של פפטיד פומי, קטגוריה שהיא רואה כממוקמת בין מולקולות קטנות פומיות לנוגדנים הניתנים בהזרקה. פאטל אמר כי החברה למדה כיצד לגרום לפפטידים לפעול דרך הפה תוך שמירה על הפוטנציה והספציפיות של תרופות ביולוגיות.

"פפטידים הם מרחב הביניים הנחמד בין מולקולות קטנות פומיות לנוגדנים הניתנים בהזרקה, ואנחנו הבנו כיצד ליצור פפטידים פומיים. אז עכשיו יכול להיות לנו הטוב משני העולמות," הוא אמר.

אימונולוגיה ומחלות דלקתיות

עבודת האימונולוגיה של החברה מתמקדת בגרסאות פומיות של מטרות ביולוגיות מבוססות.

• PN-881, חוסם IL-17 פומי, נכנס למחקר שלב 2b בפסוריאזיס.
• נתוני שלב 1 הראו רמות חשיפה ברמת סף IC90 ומעלה דרך מינון פומי.
• פסוריאזיס נבחרה ראשונה מכיוון שהיא מציעה קריאות ברורות ושיעורי תגובה גבוהים.
• נתונים מפסוריאזיס יסייעו להנחות את המינון בהידרדניטיס ספורטיבה ובאינדיקציות אחרות.
• Protagonist מפתחת גם חוסם IL-4 פומי ומצפה למינוי מועמד לפיתוח, אם כי לא נתנה לוח זמנים.
• ההנהלה אמרה כי IL-4 ו-IL-13 קשורים קשר הדוק, והחברה תסביר את בחירת המטרה שלה כאשר תכריז על המועמד.

פאטל אמר כי המטרה היא להתאים את הביצוע של ביולוגיות הניתנות בהזרקה כגון SKYRIZI, TREMFYA, BIMZELX ו-DUPIXENT, תוך הצעת נוחות פומית. הוא אמר כי הנוחות של גלולה עשויה להיות חשובה גם אם היעילות נמוכה מעט מזו של תרופה הניתנת בהזרקה.

השמנת יתר ומחלות מטבוליות

Protagonist בונה גם תיק השמנת יתר סביב תרופות פפטיד פומיות, אך ההנהלה הבהירה כי אינה מעוניינת לנהל לבד מחקרים בשלב מאוחר בתחום ההשמנה.

• PN-477, אגוניסט קולטן GLP משולש פומי, נמצא בפיתוח, כאשר גרסה תת-עורית שבועית נמצאת בשלב 1 והצורה הפומית מפגרת בכ-4 חודשים.
• השלמת שלב 1 צפויה תוך 6 עד 12 חודשים.
• החברה עובדת גם על אגוניסט GLP כפול ותוכנית פוליאגוניסט המכוונת לאמילין.
• פאטל ציטט את Retatrutide של אליי לילי, תרופת GLP משולשת הניתנת בהזרקה שהניבה ירידה במשקל של 28.5%, כמדד ייחוס.
• הוא אמר כי Lilly זיהתה ירידה במשקל של 20% בתרופה פומית כ"killer app".
• Protagonist אמרה כי תיק ההשמנה מיועד לשותפות מוקדם יותר ולא מאוחר, וכי אין לה "כל רצון" לנהל מחקרי שלב 3 בכוחות עצמה.

"תיק ההשמנה נגד השמנה, וכפי שאתם יודעים, יש לנו משולש, יש לנו כפול, אנחנו עובדים עם אמילין כמטרה גם כן, אולי פוליאגוניסט, דברים כאלה, כי אנחנו רוצים לשמור על ההבדלה הזו בראש," אמר פאטל. "אז זה תיק שלם. ומהרגע הראשון, זה הפרויקט שיהיה מוכן לשותפויות מוקדם יותר ולא מאוחר. אין לנו כל רצון להיכנס למחקרי שלב 3 בכוחות עצמנו בתחום ההשמנה."

מחלות נדירות

במחלות נדירות, Protagonist מקדמת מחקה הפסידין פומי לכיוון פוליציטמיה ורה, עם מסלול פיתוח ישיר יותר מזה שנקטה עבור rusfertide.

• החברה מצפה שהמחקר הראשון בבני אדם יראה שינויים בברזל בסרום כהוכחת קונספט מוקדמת.
• ההנהלה אמרה כי התוכנית מכוונת ישירות לפוליציטמיה ורה ולא לוקחת מסלול ארוך יותר דרך בטא תלסמיה.
• פאטל אמר כי מחקר שלב 3 אחד עשוי להספיק לאינדיקציה של מחלה נדירה.
• הוא גם אמר כי ה-FDA הראה פתיחות לדרישות אישור מותאמות בהגדרות מחלות נדירות.

עמדה תחרותית והזדמנות שוק

המסר הרחב יותר של Protagonist היה כי תרופות פפטיד פומיות יכולות לפתוח שווקים הנשלטים כיום על ידי ביולוגיות הניתנות בהזרקה. החברה אמרה כי נוחות המינון הפומי עשויה להיות חשובה במיוחד במחלות כרוניות, שבהן עול הטיפול יכול להשפיע על ההיענות וקיבול המטופל.

• באימונולוגיה, Protagonist מכוונת למסלולי IL-23, IL-17 ו-IL-4.
• בהשמנת יתר, היא מכוונת לשילובים מבוססי GLP ואמילין.
• במחלות נדירות, היא משתמשת בביולוגיה של הפסידין לטיפול בפוליציטמיה ורה.
• ההנהלה אמרה כי מסירה פומית עשויה לקזז הבדלי יעילות קטנים לעומת תרופות הניתנות בהזרקה מכיוון שמטופלים רבים מעדיפים גלולות.
• החברה רואה בפלטפורמה שלה דרך לשלב נוחות פומית עם פוטנציה ובטיחות דמויות ביולוגיות.

פאטל גם אמר כי אסטרטגיית השותפות של החברה השתנתה. לפני חמש שנים, Protagonist הרשתה נכסים מוקדם יותר, כולל icotrokinra ב-2017. כעת היא רוצה לקדם תוכניות להוכחת קונספט קלינית לפני שיתוף פעולה, מה שלדעתה אמור לשפר את תנאי העסקה. עבור חלק מתוכניות המחלות הנדירות הנישתיות, היא עשויה אפילו לשמור על שליטה מלאה דרך המסחור.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, פאטל התייחס למספר נקודות בנוגע לבחירת מטרות, תחרות ושותפות.

• על מיקוד IL-4 לעומת IL-13, הוא אמר כי שני המסלולים שלובים זה בזה וכי החברה תסביר את הנימוק שלה כאשר תכנה את מועמד הפיתוח.
• על ICOTYDE לעומת IL-17 פומי, הוא תיאר את הקשר כ"מתח בריא", וציין כי ICOTYDE כבר מאושר ובשותפות עם ג’ונסון וג’ונסון, בעוד IL-17 פומי נשאר בבעלות מלאה ובשלב 2.
• הוא אמר כי שתי התוכניות עשויות לשרת אינדיקציות שונות, כאשר IL-23 קשור יותר למחלת מעי דלקתית ו-IL-17 קשור יותר למצבים ארתריטיים, אם כי שניהם יכולים לחפוף בפסוריאזיס.
• על IL-17 פומי, הוא אמר כי התאמת יעילות נוגדן הניתן בהזרקה עשויה שלא להידרש אם הנוחות הפומית חזקה מספיק ואם ההבדלים הקליניים אינם גדולים.
• על MIMRYLO, הוא אמר כי אפשרויות פוליציטמיה ורה הנוכחיות כגון פלבוטומיה, הידרוקסיאוריאה, JAKAFI ואינטרפרון משאירות מקום לטיפול חדש עם מנגנון ספציפי יותר.
• על השמנת יתר, הוא חזר על כך ש-Protagonist רוצה שותפויות מוקדמות יותר ואינה רוצה לממן תוכנית שלב 3 לבדה.

תחזית

Protagonist נכנסת לשלב הבא עם בסיס מסחרי חזק יותר, אך עדיין מתמודדת עם הסיכונים הרגילים של חברות ביוטק. פאטל אמר כי החברה תמיד תצטרך להישאר ערנית. "סיכון תפעולי של ביוטק הוכר; ההנהלה הצהירה ’אנחנו תמיד נהיה על קצות האצבעות’," נאמר בסיכום.

הסיפור לטווח הקרוב תלוי כעת בשאלה האם שתי התרופות המאושרות ימשיכו לבנות הכנסות, האם צנרת הפפטיד הפומי יכולה לשחזר את ההבטחה של ביולוגיות הניתנות בהזרקה, ואם Protagonist יכולה לכרות שותפויות נוחות מבלי לוותר על יותר מדי ערך מוקדם מדי.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.