ארקטורוס תרפיוטיקס בפסגת סיטיגרופ: שני זרזים, שנה מכרעת

ביום רביעי, 09.09.2026, השתמשה ארקטורוס תרפיוטיקס (ARCT) בפסגת Biopharma Back to School 2026 של סיטיגרופ כדי להציג חברה בנקודת מפנה מרכזית. ההנהלה הדגישה את ההתקדמות בפלטפורמת תרופות ה-mRNA שלה, אך גם הצביעה על מבחנים קליניים ורגולטוריים קרובים שעשויים לעצב את השלב הבא של העסק.

החברה ציינה כי זרוע החיסונים שלה ממשיכה לייצר הכנסות ללא דילול, בעוד שצינור הטיפולים שלה עומד כעת בפני שני תוצאות חשובות: נתוני שלב II לחוסר OTC בהמשך החודש, והחלטת המשך/עצירה לסיסטיק פיברוזיס ברבעון הרביעי. המניה נסחרה לאחרונה במחיר $15.14, ירידה של 3.14% מהסיום הקודם של $15.63.

ראשי פרקים

• ארקטורוס אמרה כי היא מתקרבת לשני זרזים מרכזיים: נתוני שלב II של OTC והחלטת שלב III לסיסטיק פיברוזיס.
• החברה תיארה את פלטפורמת ה-mRNA הנשאפת שלה כמובחנת, מכיוון שהיא טיפלה בבעיות בטיחות וסבילות שהגבילו את התחום זמן רב.
• הסכם של $40 מיליון עם Thermo Fisher Scientific מעניק לארקטורוס תמיכה ללא דילול לפיתוח שלב III של סיסטיק פיברוזיס, בתמורה לבלעדיות ייצור.
• עסק החיסונים, בהובלת KOSTAIVE, מאושר ב-32 מדינות ומסייע במימון צינור הטיפולים.
• ההנהלה אמרה כי החברה עדיין מגדירה כיצד נראה הצלחה בסיסטיק פיברוזיס, מאחר שהיא בין הראשונות בתחום תרופות ה-mRNA הנשאפות למחלה זו.

סקירה אסטרטגית

המנכ"ל Joe Payne והמנהל הרפואי הראשי Alan Cohen תיארו את ארקטורוס כחברת תרופות mRNA עם שני עסקים עיקריים. האחד הוא פלטפורמת חיסוני mRNA המגביר-עצמי. השני הוא צינור טיפולים הבנוי סביב תוכניות RNA לכבד ולנשאפים.

• עסק החיסונים מחזיק באישור רגולטורי ב-32 מדינות ומספק מימון ללא דילול.
• עסק הטיפולים כולל שתי תוכניות עמוקות בשלב II, עם אבני דרך מרכזיות צפויות בקרוב.
• ההנהלה אמרה כי החברה משתמשת בזרוע החיסונים כדי לסייע במימון צינור הטיפולים בעל הערך הגבוה יותר.

Payne אמר: "אנו משתמשים באותה חטיבה כדי לממן ללא דילול את החלק יוצר הערך של הארגון, וזהו צינור הטיפולים שלנו."

הוא גם אמר כי החברה מאמינה שפתרה את הבעיה המרכזית שעיכבה תרופות RNA נשאפות במשך שנים. "הסיבה שאני מדגיש זאת היא שזה מה שהכה בכל תחום טיפולי ה-RNA הנשאפים – בטיחות וסבילות, ולמרבה המזל, אנו מאמינים שטיפלנו באתגר הזה."

תוצאות פיננסיות וסטרקצ’ר ההון

ארקטורוס לא הציגה עדכון דוח מלא בסיכום, אך דנה בסטרקצ’ר מימון שההנהלה כינתה יוצא דופן לתעשייה.

• Thermo Fisher Scientific התחייבה עד $40 מיליון לפיתוח שלב III של סיסטיק פיברוזיס.
• המימון מופעל אם ארקטורוס תחליט להמשיך לשלב III.
• בתמורה, Thermo Fisher מקבלת בלעדיות ייצור מסחרי.
• העסק אינו כולל תמלוגים או דילול הון.
• ההנהלה אמרה כי הסטרקצ’ר נועד לתמוך בפיתוח מבלי להחליש את עמדת הבעלות של החברה.

Cohen כינה את ההסכם יוצא דופן ביותר. "זהו הסכם ייחודי מאוד. הוא חד-פעמי. מעולם לא היה עסק כזה בתעשיית התרופות. כך ייחודי הוא."

ההנהלה אמרה כי הזדמנות הייצור משמעותית מכיוון שתוכנית הסיסטיק פיברוזיס משתמשת במינון יומי גדול בהרבה מעסק החיסונים. החיסון ניתן במינון של 5 מיקרוגרם פעם בשנה, בעוד שתוכנית הסיסטיק פיברוזיס משתמשת ב-10,000 מיקרוגרם ביום.

עדכונים תפעוליים

תוכנית חוסר OTC

ארקטורוס אמרה כי תוכנית חוסר ornithine transcarbamylase, או OTC, נמצאת על המסלול לתוצאות נתוני שלב II בהמשך ספטמבר. החברה תיארה את התוכנית כנכס הדגל של פלטפורמת הכבד שלה ומועמד הטיפול המספר אחד בהפרעות מחזור האוריאה.

• כל המינון וההרשמה הושלמו.
• המחקר נמצא כעת בשלב ריכוז הנתונים.
• שתי פגישות FDA מסוג C הושלמו ותוארו כחיוביות ופרודוקטיביות.
• המחקר כולל מבוגרים יציבים וחולים ילדים, עם נתיבים רגולטוריים שונים לכל קבוצה.
• נתונים נוספים נאספו לאחר פגישות ה-FDA, בהתבסס על משוב הסוכנות.

החברה אמרה כי תשתף את הנתיב הרגולטורי קדימה בו-זמנית עם תוצאות הנתונים. היא גם מתכננת עדכון פלטפורמה רחב יותר מעבר ל-OTC, כולל פלטפורמת ה-mRNA לכבד הניתנת תוך-ורידי.

ההנהלה אמרה כי סמני הביולוגיה המרכזיים הנבדקים כוללים:

• אמוניה, שנותרת הסמן הסרוגטי הראשי.
• גלוטמין, שחשוב מכיוון שיכול להמיר חזרה לאמוניה גם כשהאמוניה נשלטת.
• חומצה אורוטית בשתן, שהיא תומכת אך משתנה.
• בדיקת 15N-ureagenesis, שההנהלה תיארה כחקרנית ובשלב מוקדם.

Payne אמר כי אמוניה חשובה במיוחד בילדים בשל הסיכון להתקפות חמורות ומוות, בעוד שגלוטמין עשוי להיות חשוב יותר במבוגרים יציבים בשל חששות איכות חיים. הוא אמר כי החברה מצפה להסביר את הנתיב קדימה לשתי האוכלוסיות יחד עם הנתונים.

תוכנית סיסטיק פיברוזיס

ארקטורוס גם נתנה עדכון מפורט על תוכנית ה-mRNA הנשאפת לסיסטיק פיברוזיס, שההנהלה אמרה כי הופחת ממנה סיכון משמעותי הן בשל ההתקדמות הקלינית והן בשל הסכם Thermo Fisher.

• החברה השלימה מחקר טווח מינון באמצעות 5, 10 ו-15 מיליגרם ביום על פני 28 יום.
• היא בחרה במינון של 10 מיליגרם למחקר הנוכחי של 12 שבועות.
• מחקר הפתוח של 12 שבועות החל במרץ 2024 ורשם כ-20 חולים.
• המחקר כולל כעת אתרים בארה"ב, טורקיה וישראל.
• לא דווח על אירועי בטיחות שליליים, וועדת ניטור בטיחות הנתונים לא עצרה את ההרשמה.

ההנהלה אמרה כי הבחירה להתרחב לטורקיה ולישראל משקפת את שיעור המוטציות הנאליות הגבוה יותר במדינות אלו. בשווקים אלו, מוטציות נאליות מהוות כ-35% עד 40% מהחולים, לעומת כ-5% עד 10% במרכזים אמריקאיים טיפוסיים.

החברה מעריכה חמישה נקודות קצה אפשריות:

• אחוז FEV1 החזוי
• מדד פינוי הריאות, או LCI
• סריקת CT ברזולוציה גבוהה, או HRCT
• מדד איכות חיים CFQ-R
• מדד איכות חיים EQ-5D

ההנהלה אמרה כי התוכנית הראתה אותות מעודדים, כולל שיפורים בהפחתת פקקי ריר ברוב הנבדקים שקיבלו את מינון 10 המיליגרם. היא גם אמרה כי עבודה פרה-קלינית בחמוסים מהונדסים גנטית הראתה עליונות על פני בקרות חיוביות.

החברה אמרה כי התחום התקשה זמן רב עם תרופות RNA נשאפות בשל בטיחות וסבילות, לא בשל חוסר פעילות ביולוגית. Payne אמר: "הסיבה העיקרית שכל חברות ה-RNA הללו נכשלו לאורך עשורים הייתה בטיחות וסבילות, לא יעילות."

תחזית עתידית

ארקטורוס אמרה כי שלושת עד ששת החודשים הבאים עשויים להיות מכריעים עבור החברה.

• נתוני שלב II של OTC ומשוב ה-FDA צפויים בהמשך ספטמבר.
• החלטת המשך/עצירה לסיסטיק פיברוזיס צפויה ברבעון הרביעי.
• נתוני ההיסטוריה הטבעית של CF Foundation REACH צפויים באוקטובר באטלנטה.
• נתוני סיסטיק פיברוזיס מהותיים יותר צפויים בתחילת 2025.

עבור OTC, ההנהלה אמרה כי הנתיב הרגולטורי עשוי להיות שונה עבור חולים ילדים ומבוגרים. היא גם אמרה כי אוכלוסיית הילדים עשויה להציע הזדמנות מסחרית גדולה יותר בשל צורך רפואי גבוה יותר שאינו מטופל.

עבור סיסטיק פיברוזיס, החברה אמרה כי היא עדיין מגדירה הצלחה מכיוון שהיא בין הראשונות בטיפול ב-mRNA נשאף ל-CF מסוג Class I. Payne אמר: "אם הנתונים הכוללים חיוביים באופן כללי, אני חושב שיהיה קל לנהל משא ומתן, לשכנע, לשתף ולהגיע להסכמה לא רק עם קהילת ה-CF, הסוכנות הרגולטורית, החוקרים הראשיים המעורבים, השותפים שלנו, וכמובן צוות ההנהלה הבכיר והדירקטוריון שלנו לגבי מה נראה הצלחה."

ההנהלה אמרה כי מחקר שלב III, אם יאושר, יהיה ככל הנראה מוסתר וארוך יותר ממחקר שלב II הפתוח הנוכחי. היא גם אמרה כי מחקר REACH אמור לסייע בביסוס מאגר נתונים נורמטיבי לאוכלוסיית מוטציות נאליות ולתמוך בעיצוב המחקר.

החברה אמרה כי לא תמשיך לשלב III אלא אם הפרויקט ייחשב ישים וסביר, גם עם מימון Thermo Fisher. ארקטורוס אמרה כי $40 המיליון של Thermo Fisher יכסו כחצי מתקציב שלב III, ומשאירים את החברה אחראית לשאר.

ההנהלה גם אמרה כי היא בונה תשתית AI שעשויה להשפיע על תוכניות מרובות, כולל עיצוב mRNA, עיצוב אנטיגן, בחירת מטרות ועיצוב חלבונים. עדכון מלא יותר על עבודה זו צפוי בהמשך 2024.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה הרחיבה על מספר נקודות טכניות ורגולטוריות.

• אמוניה תוארה כסרוגט מבוסס מכיוון שהיא חוצה את מחסום דם-מוח ותורמת לסיבוכים נוירולוגיים.
• גלוטמין תואר כסמן משני מכיוון שיכול להמיר חזרה לאמוניה גם כשהאמוניה מופחתת עם מצרפים.
• חומצה אורוטית בשתן נשארת מדידה אך משתנה, ולכן היא תומכת ולא מרכזית.
• בדיקת 15N-ureagenesis כונתה כלי חקרני וככל הנראה לא נקודת קצה ראשית, אם כי ההנהלה אמרה שמדובר בטכנולוגיה שימושית.
• עבור סיסטיק פיברוזיס, FEV1 נותר נקודת הקצה המסורתית ביותר והמוכרת ביותר לרגולטורים.
• LCI עשוי להיות שימושי לדרכי אוויר קטנות יותר, בעוד HRCT יכול לסייע בתמיכה בשינויים ב-LCI, אם כי ה-FDA לא השתמש ב-HRCT כנקודת קצה ראשית במחלות מרכזיות.
• מדדי איכות חיים כגון CFQ-R ו-EQ-5D מאומתים, אך העיצוב הפתוח מקשה על הפרדת השפעות פלצבו מהתועלת האמיתית.

ההנהלה אמרה כי החברה אינה עובדת מסף הצלחה קבוע מראש בסיסטיק פיברוזיס. במקום זאת, היא מנסה לבסס את הסף הזה בתחום חדש שבו לא קיים תבנית ברורה.

ארקטורוס נכנסת לחודשים הקרובים עם שילוב של הבטחה קלינית וסיכון ביצוע. משקיעים יצפו בתוצאות OTC, בהחלטת הסיסטיק פיברוזיס ובדיוני ה-FDA לאותות שהחברה יכולה להפוך את הפלטפורמה שלה לסיפור מסחרי גדול יותר.

לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.