חמישה דברים לעקוב אחריהם בשווקים השבוע
רביעי, 09.09.2026 — Kiniksa Pharmaceuticals Holdings, Inc. (KNSA) השתמשה בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo כדי להציג עסק שעדיין צומח במהירות, בהובלת ARCALYST ובתמיכת צנרת פיתוח הבנויה סביב אותו מסלול דלקתי. ההנהלה הצביעה על מומנטום מכירות חזק ושוק גדול שטרם מוצה, תוך ציון לחץ מסוים על מרג’ין ברוטו-לנטו והצורך להמשיך ולהרחיב את המודעות בקרב רופאים ומטופלים.
המניות נסחרו ב-$77.94, עלייה של 1.1% מהסגירה הקודמת של $77.09, קרוב לפסגת טווח 52 השבועות שלהן של $35.20 עד $82.94.
נקודות מפתח
- Kiniksa דיווחה כי הכנסות נטו ברבעון Q2 2024 עלו לכ-$243 מיליון, הגידול הרבעוני הגדול ביותר מאז השקת ARCALYST.
- החברה העלתה את התחזית הפיננסית להכנסות נטו לשנה המלאה 2026 לטווח של $980 מיליון עד $995 מיליון.
- ARCALYST הגיעה לחדירה של 21% באוכלוסיית חולי פריקרדיטיס חוזרת עם שתי הישנויות או יותר, מה שמותיר מקום לצמיחה נוספת הן בקבוצה זו והן בקטע ההישנות הראשונה.
- KPL-387 קודמה לשלב III לאחר שנתוני שלב II הראו הקלה מהירה בכאב ושליטה בדלקת, בעוד ש-KPL-1161 צפויה להיכנס לפיתוח קליני עד סוף 2024.
- Kiniksa סיימה את Q2 2024 עם $525 מיליון במזומן והצהירה כי הייתה רווחית באופן היסטורי.
תוצאות פיננסיות
Ross Moat, מנהל התפעול הראשי של Kiniksa, אמר כי החברה השיגה "אחת הצמיחות הרבעוניות הגדולות ביותר" שראתה מאז ההשקה, עם הכנסות נטו של כ-$243 מיליון ב-Q2 2024.
- הכנסות נטו Q2 2024: כ-$243 מיליון.
- תחזית פיננסית להכנסות נטו לשנה המלאה 2026: $980 מיליון עד $995 מיליון, הועלתה מהציפיות הקודמות.
- מזומן ותחליפי מזומן בסוף Q2 2024: $525 מיליון.
- מרג’ין ברוטו-לנטו: 7.2% מתחילת השנה עד Q2, ירידה מ-8.4% ב-Q1.
- החברה ציינה כי הייתה רווחית באופן היסטורי.
ההנהלה אמרה כי הירידה במרג’ין ברוטו-לנטו נבעה בעיקר מעלייה בשימוש בתשלומים משותפים ושינויים בתוכניות תמיכה בתשלומים משותפים. היא ציינה כי התבנית היא עונתית, כאשר Q1 מציג בדרך כלל את מרג’ין ברוטו-לנטו הגבוה ביותר, Q2 ו-Q3 נמוכים יותר כאשר מטופלים מגיעים להוצאה מקסימלית מכיסם, ו-Q4 מציג התאוששות מתונה.
עדכונים תפעוליים
ARCALYST נשארת המניע העיקרי של עסקי Kiniksa. החברה אמרה כי המוצר הגיע לחדירה של 21% באוכלוסייה עם שתי הישנויות או יותר של פריקרדיטיס חוזרת, כלומר כ-14,000 מטופלים מתוך שוק כולל של כ-40,000 חולי פריקרדיטיס חוזרת.
- אוכלוסיית שתי הישנויות או יותר: כ-14,000 מטופלים.
- אוכלוסיית ההישנות הראשונה: כ-26,000 מטופלים.
- רופאים רלוונטיים: כ-25,000 רופאים, בעיקר קרדיולוגים ורופאי ראומטולוגיה.
- רופאים שרשמו ARCALYST עד כה: כ-5,000.
- מרשמים להישנות ראשונה: כ-20% מסך מרשמי ARCALYST, עלייה מ-15% שנה קודם לכן.
- רישום מטופלים חדשים ב-Q2 2024: הרבעון הגבוה ביותר מאז ההשקה.
- משך טיפול חציוני: כשלוש שנים.
- מטופלים שמחדשים טיפול לאחר הפסקה: כ-45%.
ההנהלה אמרה כי העסק עדיין בשלב מוקדם של בניית השוק. המודעות בקרב מטופלים נמוכה, כאשר רק 14% מחולי פריקרדיטיס חוזרת מודעים ל-ARCALYST. אך ברגע שמטופלים לומדים על התרופה ומדברים עליה עם רופאיהם, שיעור ההמרה גבוה: כ-80% מהמודעים שמדברים עם רופאים מקבלים מרשם מתאים, על פי החברה.
Kiniksa אמרה כי מספר גורמים סייעו להאיץ את תחילת הטיפול בחולים חדשים לאחרונה:
- ספרות קלינית נוספת התומכת בשימוש מוקדם יותר בעיכוב מסלול IL-1.
- קמפיינים ממוקדים ישירות לצרכן המיועדים לקהל מחלות נדירות.
- טיווח רופאים מבוסס בינה מלאכותית המתמקד בזמן הטוב ביותר לפנות לרופאים בהתבסס על תבניות הלחץ של המטופלים.
- שינוי בפרדיגמת הטיפול מטיפול קצר ובעל משך קבוע לטיפול מבוסס משך מחלה המונחה על ידי שכבות סיכון.
- הנחיית ACC Concise Clinical Guidance מאוגוסט 2023, התומכת בעיכוב IL-1 לפני שימוש בקורטיקוסטרואידים.
John Paolini, המנהל הרפואי הראשי, אמר כי המחלה מובנת כעת טוב יותר כמצב ממושך ולא כאפיזודה קצרה. "מה שהזמן הראה הוא שכפי שאמר Ross, עכשיו עם ההבנה הזו שהמחלה היא ממושכת, אם תפסיק את הטיפול בטרם עת, המחלה תחזור," אמר.
החברה גם אמרה כי ההיסטוריה הטבעית של פריקרדיטיס חוזרת תומכת בטיפול ממושך יותר. היא ציינה כי משך המחלה החציוני הוא כשלוש שנים, אך 25% מהמטופלים עדיין סובלים מהמחלה בסימן שמונה שנים. כלי שכבות סיכון מסייעים לרופאים לזהות מטופלים שעשויים להזדקק לטיפול למשך שלוש עד חמש שנים, ונתוני עולם אמיתי ונתוני ניסויים תומכים כאחד ברעיון שהפסקה מוקדמת מדי עלולה להוביל להישנות.
הזדמנות שוק ותחרות
Kiniksa מיצבה את ARCALYST כנמצאת עדיין בשלב מוקדם של מחזור חייה, עם מקום לצמוח הן בקבוצת שתי הישנויות או יותר והן בקבוצת ההישנות הראשונה. ההנהלה לא נתנה תקרה לחדירה, אך אמרה כי הרמה הנוכחית מותירה פוטנציאל עלייה משמעותי.
- רק כ-5,000 מתוך 25,000 רופאים רלוונטיים רשמו ARCALYST עד כה.
- כ-20% מהמרשמים הם כעת עבור מטופלים בהישנות ראשונה.
- מטופלים שהחלו ריילונאספט בעת האבחון בנתוני רישום הראו שיעורי אירועים אפסיים, על פי החברה.
- שיעורי אירועים על NSAIDs וקולכיצין בלבד תוארו כנשארים גבוהים, עם 1 עד 2 הישנויות בשנה בנתוני רישום.
החברה אמרה כי ARCALYST נהנית מייעוד תרופה יתומה ובלעדיות שוק עד 2028, עם הגנת פטנט נוספת על שיטות שימוש המתארכת עד 2039. היא גם הצביעה על מורכבות ייצור פרוטאין היתוך ומלכודת ציטוקין כמחסום כניסה, לצד הניסיון המסחרי והקליני הצבור שבנתה בפריקרדיטיס חוזרת.
תחזית צנרת הפיתוח
מעבר ל-ARCALYST, Kiniksa הדגישה שני נכסי צנרת פיתוח הבנויים סביב מסלול ה-IL-1.
KPL-387
KPL-387 הוא מעכב IL-1 אלפא ובטא תת-עורי חודשי שקודם לשלב III לאחר נתוני מיקוד מינון חיוביים משלב II. החברה אמרה כי המינון שנבחר הוא 300 מיליגרם פעם בחודש.
- שלב II הראה תגובה לכאב תוך 4 ימים.
- חלבון C-reactive התנרמל תוך 8 ימים.
- השליטה נשמרה לאורך מרווח המינון החודשי.
- ניסוי PASTORALE בשלב III משתמש בעיצוב משיכה אקראית וכבר מגייס ומטפל במטופלים ברחבי העולם.
- אישור פוטנציאלי מטוּוָּח לטווח הזמן של 2028 עד 2029.
Paolini אמר כי תוכנית שלב III מתוכננת להראות את האפקטיביות והבטיחות של תכשיר נוזלי הניתן פעם בחודש כחבילה מלאה. הוא אמר כי המטרה היא להפוך את הטיפול לזמין למטופלים בטווח הזמן של 2028 עד 2029.
Kiniksa אמרה כי פרופיל המוצר המיועד כולל תכשיר אוטו-אינג’קטור, שהיא רואה בו יתרון נוחות אפשרי. החברה אמרה כי 92% מאנשי המקצוע בתחום הבריאות ציינו שיהיו בסבירות גבוהה מאוד לרשום את הפרופיל, בעוד שיותר מ-75% מהמטופלים אמרו שיבחרו בו. מטופלים שלא השתמשו בעיכוב IL-1 בעבר נראו פתוחים במיוחד להתחיל עם אוטו-אינג’קטור.
החברה גם תיארה מחקר מעבר שנועד לסייע לרופאים להעביר מטופלים מ-NSAIDs, קולכיצין, קורטיקוסטרואידים או מעכבי IL-1 אחרים למונותרפיה של KPL-387. היא אמרה כי המחקר אינו נדרש על ידי ה-FDA אך נועד ליידע את הפרקטיקה הקלינית ואת התיוג. Kiniksa אמרה כי יש לה תקדים דומה מ-ARCALYST, עם תוצאות שפורסמו ב-Journal of the American Heart Association.
KPL-1161
KPL-1161 הוא מעכב IL-1 אלפא ובטא מבוסס Fc-modified הצפוי להיכנס לפיתוח קליני עד סוף 2024. החברה אמרה כי היא שואפת למינון רבעוני ושוקלת מצבי מחלה מרובים המתווכים על ידי IL-1, אם כי טרם הכריזה על האינדיקציה הראשונה.
- כניסה קלינית צפויה: עד סוף 2024.
- תדירות מינון: רבעונית.
- שימוש פוטנציאלי: מצבי מחלה מרובים המתווכים על ידי IL-1.
תחזית עתידית
ההנהלה אמרה כי היא רוצה לעשות שני דברים בו-זמנית: להמשיך ולהרחיב את ARCALYST ולקדם את צנרת הפיתוח. החברה אמרה כי מצב המזומנים החזק שלה והיסטוריית הרווחיות שלה תומכים בתוכנית זו.
- ל-ARCALYST עדיין יש מקום לצמוח ככל שהמודעות עולה ויותר רופאים מאמצים טיפול מוקדם יותר.
- KPL-387 יכולה להשלים את ARCALYST מכיוון שהיא מציעה לוח זמנים מינון ופורמט אספקה שונים.
- KPL-1161 יכולה להרחיב את תפקידה של Kiniksa במחלות הקשורות ל-IL-1 אם הפיתוח יתקדם כמתוכנן.
- החברה אמרה כי האסטרטגיה המסחרית והמחקרית שלה מתוכננת ליצור ערך לבעלי המניות לטווח ארוך.
ההנהלה גם אמרה כי המעבר מטיפול אפיזודי לטיפול מבוסס משך מחלה עדיין מתפתח. לדעתה, שינוי זה צריך לתמוך בקורסי טיפול ממושכים יותר ובשימוש עקבי יותר בעיכוב IL-1 בפריקרדיטיס חוזרת.
ראשי פרקים מהשאלות ותשובות
במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה מספר פעמים לאותו נושא: שוק ARCALYST עדיין חסר חדירה מספקת.
- הצמיחה מונעת על ידי שילוב של פרסומים קליניים, הנחיית ACC, ביצוע שטח, קמפיינים ישירות לצרכן וטיווח מבוסס בינה מלאכותית.
- המודעות בקרב מטופלים נמוכה, אך שיעור ההמרה גבוה כאשר מטופלים לומדים על התרופה ומדברים עם רופאים.
- ההנהלה אמרה כי היא עדיין אינה יודעת מהי תקרת השוק הסופית.
- כ-45% מהמטופלים שמפסיקים ARCALYST מחדשים טיפול כאשר המחלה חוזרת, מה שתומך ברעיון של מודל מחלה כרונית.
- החברה אמרה כי מטופלים מעריכים לעתים קרובות את "רשת הביטחון" של היכולת לחדש טיפול אם הסימפטומים חוזרים.
לגבי מטופלים בהישנות ראשונה, Kiniksa אמרה כי נתוני רישום מראים ששיעורי האירועים נשארים גבוהים על NSAIDs וקולכיצין בלבד, אך יורדים בחדות כאשר מטופלים עוברים לריילונאספט. החברה אמרה כי זה תומך בהתערבות מוקדמת יותר במטופלים נבחרים.
לגבי KPL-387, ההנהלה אמרה כי מחקר מיקוד המינון בשלב II בדק ארבעה משטרים לפני שבחר במינון החודשי של 300 מיליגרם. היא אמרה כי הפרופיל היה עקבי עם ARCALYST בקצב, עוצמה ועמידות, למרות שהמחקרים נערכו בתקופות שונות ובקבוצות מטופלים שונות.
לגבי KPL-1161, ההנהלה אמרה כי החברה עדיין עובדת על בחירת האינדיקציה ותכריז על פרטים נוספים מאוחר יותר. היא אמרה כי הפרופיל הרבעוני מעניק לה גמישות על פני מספר מחלות אפשריות.
סיכום
Kiniksa עזבה את הכנס עם מסר ברור: ל-ARCALYST עדיין יש מסלול ארוך, וצנרת הפיתוח עשויה להאריך את הצמיחה הזו מעבר למוצר אחד. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
