קורה אונקולוג’י בכנס וולס פארגו: תנופת השקה וצנרת פיתוח רחבה

יום שלישי, 08.09.2026 — קורה אונקולוג’י (KURA) השתמשה בכנס הבריאות השנתי ה-21 של וולס פארגו כדי להציג אסטרטגיה הבנויה סביב מומנטום מסחרי מוקדם בתחום AML (לוקמיה מיאלואידית חריפה), תוכנית פיתוח מתקדמת ורחבה, וצנרת גידולים מוצקים הולכת וגדלה. ההנהלה הדגישה אימוץ חזק של KOMZIFTI, אך ציינה גם כי חלק ניכר מהערך ארוך הטווח של החברה עדיין תלוי בנתונים קליניים ובשלבי רגולציה עתידיים.

ראשי פרקים

• KOMZIFTI רשמה הכנסות נטו של $9.1 מיליון ברבעון השני של 2024, עלייה של 57% מהרבעון הקודם, עם 115 התחלות טיפול חדשות ובסביבות 250 מרשמים.
• קורה ציינה כי KOMZIFTI זכתה ברוב נתח ההתחלות החדשות בשוק ה-AML עם מוטציית NPM1, ויש לה כיסוי רחב בארה"ב, כולל מיקום פורמולרי נוח לכ-16 מיליון מבוטחים.
• שני מחקרי שלב III במסגרת KOMET-017 נמצאים בגיוס משתתפים, והחברה עדיין מציגה תחזית פיננסית לתוצאות ראשוניות בשנת 2028.
• החברה סיימה את עדכון הרבעון האחרון עם $518 מיליון במזומן, ומצפה לקבל $180 מיליון נוספים כאבני דרך מ-Kyowa Kirin הקשורות לפיתוח זיפטומניב.
• דרליפארניב נותר עמוד הצמיחה המרכזי השני, עם פוטנציאל מכירות שיא של $5 מיליארד עד $6 מיליארד בסרטן הכליה וגידולים מוצקים מונעי KRAS.

תוצאות פיננסיות

קורה ציינה כי השקת KOMZIFTI המסחרית עדיין בשלב מוקדם, אך הסימנים הראשונים מעודדים.

• הכנסות נטו ברבעון השני של 2024: $9.1 מיליון.
• צמיחה רבעון-על-רבעון: 57%, מ-$5.8 מיליון ברבעון הראשון של 2024.
• התחלות טיפול חדשות: 115 ברבעון.
• סך המרשמים: כ-250.

בריאן פאול, מנהל מסחרי ראשי, אמר כי החברה עוקבת מקרוב אחר התחלות הטיפול החדשות, מאחר שאלו הן הסימן המוקדם הטוב ביותר למומנטום ההשקה. הוא ציין כי קורה השיגה את רוב הנתח של ההתחלות החדשות באוכלוסיית NPM1-mutant במהלך הרבעון.

ההנהלה ציינה כי הניכיון ברוטו-לנטו נע בטווח של 20% עד 30%, שתואר כעקבי עם טיפולים אוראליים אחרים המכוסים תחת Medicare Part D. החברה לא סיפקה תחזית פיננסית ספציפית לניכיון ברוטו-לנטו לשנת 2027, אך ציינה כי היא מנטרת את שינויי עיצוב Part D ושינויי 340B.

הגישה נותרת עוצמה, לפי החברה:

• יותר מ-95% מהמבוטחים בארה"ב יש להם כיסוי ביטוח עבור KOMZIFTI.
• לכ-16 מיליון מבוטחים יש מיקום נוח, כגון עריכות שלב או מעמד פורמולרי מועדף, לעומת מעכבי מנין אחרים.
• ההנהלה ציינה כי לא נתקלה בדחיות סופיות ואינה רואה בגישה מחסום משמעותי לאימוץ.

בנוגע לגודל השוק, קורה ציינה כי ההזדמנות ב-AML עם מוטציית NPM1 חוזר/עמיד לטיפול עשויה להגיע ל-$350 מיליון עד $400 מיליון בשנה, בהנחת משך טיפול ממוצע של 5.5 עד 6 חודשים.

ביצוע השקה מסחרית

ההנהלה ציינה כי KOMZIFTI נמצאת בשימוש הן לבדה והן בשילוב עם טיפולים אחרים, המשקף את העדפת הרופאים בהגדרת מחלה קשה.

• כ-40% מהמטופלים מקבלים KOMZIFTI בשילוב עם טיפולים סטנדרטיים אחרים.
• כ-75% משימושי השילוב הם עם venetoclax ו-azacitidine.
• השאר הם בעיקר עם מעכבי FLT3 באוכלוסייה עם מוטציה משותפת.
• המינון נשאר 600 מיליגרם פעם ביום הן במונותרפיה והן בהגדרות שילוב.

פאול אמר כי המשיכה של המוצר נשענת על שילוב של יעילות, בטיחות, סבילות ומינון פעם ביום. הוא ציין כי רופאים, משלמים ורוקחים מגיבים ל-KOMZIFTI כמעכב מנין מובחן.

החברה ציינה גם כי אותן הכנסות חודשיות צפויות ללא קשר לשאלה אם KOMZIFTI משמשת לבדה או בשילוב, מאחר שהמינון אינו משתנה. עם זאת, היא מצפה כי מטופלים המטופלים מוקדם יותר בהגדרות שילוב עשויים להישאר בטיפול זמן ארוך יותר מאשר מטופלי מונותרפיה בקווים מאוחרים יותר.

עדכונים תפעוליים

קורה הקדישה חלק ניכר מהכנס לצנרת הקלינית שלה, ובמיוחד לזיפטומניב, שהיא מפתחת הן בקו הראשון והן בקווים מאוחרים יותר של AML.

AML קו ראשון ו-KOMET-017

שני מחקרי שלב III גדולים ומאוקראים במסגרת תוכנית KOMET-017 נמצאים בעיצומם:

• מחקר אחד משלב את זיפטומניב עם כימותרפיה אינטנסיבית.
• השני משלב אותו עם venetoclax ו-azacitidine בהגדרה לא-אינטנסיבית.

ההנהלה ציינה כי שני המחקרים נמצאים בגיוס משתתפים בקצב התואם את הציפיות או מעט מעליהן, ב-כ-200 אתרים ברחבי העולם. כל אתר מופעל מגייס משתתפים לשני מחקרי שלב III בו-זמנית.

החברה ציינה כי היא מעכב המנין היחיד המנהל מחקרי שלב III הן בכימותרפיה אינטנסיבית והן בלא-אינטנסיבית כניסויים בחסות החברה. היא הציגה זאת כיתרון תחרותי לעומת מפתחים אחרים, כולל תוכנית bleximenib של ג’ונסון וג’ונסון.

עבור מחקר הכימותרפיה האינטנסיבית, נקודת הקצה העיקרית היא תגובה שלמה שלילית ל-MRD (מחלה שיורית מינימלית) בסוף מחזור 2. קורה ציינה כי הטיפול הסטנדרטי מגיע לכ-44% במדד זה, בעוד שהיא מכוונת ל-50% עד 60% ומעלה. החברה ציינה כי נתוני שלב I-B שהוצגו בשטוקהולם הראו שיעור תגובה שלמה שלילית ל-MRD של 56% בסוף מחזור 2 עבור השילוש, שלדבריה עוקב אחר היעד.

עבור המחקר הלא-אינטנסיבי, קורה מצפה כי נתוני שלב I-B יוצגו ברבעון הרביעי של 2024. ההנהלה ציינה כי נתוני ההישרדות לא יהיו בשלים מספיק בשלב זה להסקת מסקנות נחרצות.

AML קווים מאוחרים ו-FLT3 עם מוטציה משותפת

קורה דנה גם ב-KOMET-008, המעריך את זיפטומניב עם gilteritinib במטופלים עם AML עם מוטציית NPM1 ומוטציית FLT3.

• החברה ציינה כי אוכלוסייה זו מייצגת כ-30% מכלל ה-AML.
• כמחצית מהמטופלים עם מוטציית NPM1 נושאים גם מוטציה משותפת של FLT3.
• המחקר יתמקד בבטיחות, שיעור תגובה ועמידות.

ההנהלה ציינה כי השילוב חשוב במיוחד מאחר שמפתחים אחרים נתקלו בבעיות בטיחות, כולל הארכת QT ורעילות לב, בעת שילוב תרופות עם gilteritinib. קורה ציינה כי היא מאמינה שניתן לשלב את זיפטומניב ב-600 מיליגרם עם gilteritinib מבלי להוסיף רעילות משמעותית.

החברה ציינה כי היא מצפה לפעילות החזקה ביותר במטופלי קו שני, כאשר הביצוע צפוי להיחלש בקווים מאוחרים יותר. כרגע היא מתמקדת בייצור נתונים, וציינה כי תחליט בהמשך האם מחקר המאפשר רישום מוצדק לאחר בחינת הנתונים ושיחות עם קלינאים.

דרליפארניב וגידולים מוצקים

קורה תיארה גם עמוד צמיחה מרכזי שני בדרליפארניב, שהיא מפתחת בסרטן הכליה וגידולים מונעי KRAS.

בסרטן הכליה, החברה מנהלת מחקר אופטימיזציית מינון בשלב I-B עם cabozantinib כשילוב המוביל. ההנהלה ציינה כי התוכנית עשויה להתרחב בהמשך לשילובים עם מעכבי HIF-2α, מעכבי נקודת ביקורת ומעכבי טירוזין קינאז אחרים, כולל axitinib, lenvatinib ו-tivozanib.

בגידולים מונעי KRAS, ובמיוחד אדנוקרצינומה של צינור הלבלב, קורה מתכננת מחקר שלב I-A/I-B עם divarasib שאושר לאחרונה במחצית הראשונה של 2025, עם גיוס משתתפים צפוי סביב אמצע 2025. החברה ציינה כי divarasib מראה כיום שיעור תגובה של 30% והישרדות כוללת חציונית של כ-13 חודשים, וכי דרליפארניב עשוי לשפר תוצאות אלו.

ההנהלה תיארה את דרליפארניב כתרופה שיכולה לגרום לטיפולים ממוקדים לעבוד טוב יותר מבלי להוסיף רעילות משמעותית. טרוי וילסון, מנכ"ל, אמר כי הרעיון הוא שמטופלים יכולים לשמור על טיפול הבסיס שהם מעדיפים בעוד דרליפארניב משפר את הפעילות.

קורה ציינה כי תוכניות סרטן הכליה ו-KRAS המשולבות עשויות לתמוך במכירות שיא של $5 מיליארד עד $6 מיליארד.

KO-2806 וסוכרת

החברה הדגישה גם את KO-2806, תוכנית בשלב מוקדם שתוארה כמעכב מנין ייעודי לסוכרת מסוג 1 ומסוג 2 ומחלות מטבוליות.

• נתונים פרה-קליניים הראו פעילות במודלים של סוכרת מסוג 1 ומסוג 2 כאחד.
• התוכנית הראתה גם פעילות ברקמת אורגנואיד אנושי.
• קורה מתכננת להציג נתונים מפורטים יותר בכנס EASD במילאנו בסוף ספטמבר 2024.
• ההצגה צפויה לכלול השוואות עם icovamenib של BioMarin ותרכובות אחרות בפיתוח.

תחזית עתידית

ההנהלה ציינה כי התחזית הפיננסית לטווח הקרוב של החברה תלויה בכמה קריאות נתונים, בעוד שהמקרה לטווח הארוך נשען על שאלת האם זיפטומניב יכול להתקדם מוקדם יותר ב-AML והאם דרליפארניב יכול לספק תוצאות בגידולים מוצקים.

• הרבעון הרביעי של 2024 אמור להביא נתונים נוספים ממחקר שלב I-B הלא-אינטנסיבי ב-AML ומ-KOMET-008.
• מחקרי שלב III KOMET-017 מוצגים עם תחזית פיננסית לתוצאות ראשוניות ב-2028.
• קורה ציינה כי קריאת 2028 תתבסס על תגובה שלמה שלילית ל-MRD, שיכולה לתמוך בדיון עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) על אישור מואץ.
• אישור מלא יצריך ככל הנראה נקודות קצה מאוחרות יותר מבוססות הישרדות, כולל הישרדות ללא אירועים במחקר האינטנסיבי והישרדות כוללת במחקר הלא-אינטנסיבי.

וילסון אמר כי החברה מאמינה שהיא ממוקמת להזדמנות של מיליארדי דולרים אם מחקרי הקו הראשון יצליחו. הוא ציין גם כי קורה היא מעכב המנין היחיד עם מחקרי שלב III אינטנסיביים ולא-אינטנסיביים כאחד בעיצומם כניסויים בחסות החברה, שאותו הוא רואה כיתרון תחרותי חשוב.

בחזית התחרותית, ההנהלה ציינה כי bleximenib נראה יעיל אך עשוי להתמודד עם אתגרי תסמונת הבידול. היא ציינה כי נתונים נוספים עשויים להגיע בהמשך 2024, אפשרית בכנס ASH.

קורה ציינה גם כי היא מצפה שתוכנית FLT3 תישאר חשובה אסטרטגית מאחר שהשוק מפוצל, עם gilteritinib שאושר במחלה חוזרת/עמידה לטיפול ו-quizartinib ו-midostaurin שאושרו בהגדרות קו ראשון.

עמדת הון וטון ההנהלה

קורה הדגישה כי יש לה מספיק מזומן לתמוך בתוכניותיה.

• מזומן בהישג יד: $518 מיליון נכון לעדכון הרבעון האחרון.
• אבני דרך שותפות צפויות: $180 מיליון מ-Kyowa Kirin הקשורות לפיתוח זיפטומניב.

וילסון אמר כי החברה ממומנת היטב ומאמינה שביכולתה לפתח שני בלוקבאסטרים פוטנציאליים, אחד בגידולים נזילים ואחד בגידולים מוצקים. הוא ציין גם כי פרופיל הסיכון-תגמול נראה "אסימטרי כלפי מעלה".

הוא הוסיף כי ביצע רכישות שוק אישיות של מניות קורה, וציין כי אלו לא יהיו בהכרח האחרונות. ההערות הדגישו את ביטחון ההנהלה, אף שהחברה עדיין מתמודדת עם הסיכונים הקליניים והרגולטוריים הרגילים הקשורים לסיפור ביוטק עתיר צנרת.

ראשי פרקים שאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה על כמה נושאים חוזרים: מדדי השקה, משך שהות מטופלים, גישת משלמים וקצב הגיוס.

• התחלות טיפול חדשות הן מדד ההשקה המרכזי כרגע, מאחר שמרשמים חוזרים ייקחו זמן רב יותר להתנרמל כאשר מטופלים נשארים בטיפול כ-6 חודשים בממוצע.
• החברה ציינה כי שימוש בשילוב מונע בעיקר משיקול דעת הרופא במחלה חוזרת/עמידה לטיפול.
• מינון KOMZIFTI של 600 מיליגרם פעם ביום נשאר זהה הן במונותרפיה והן בשימוש משולב, כך שההכנסות לא אמורות להשתנות לפי תמהיל המשטר.
• ההנהלה ציינה כי תמונת הניכיון ברוטו-לנטו ל-2027 עדיין אינה ודאית בשל שינויי עיצוב Part D ושינויי 340B.
• שתי קבוצות KOMET-017 נמצאות בגיוס משתתפים בקצב התואם את התוכנית או מעט מעליה, למרות שקורה התחילה מאוחר יותר מחלק מהמתחרים.

בנוגע לתוכנית FLT3, קורה ציינה כי אינה מוכנה עדיין להגדיר נתיב רישום ורוצה נתונים נוספים ומשוב מקלינאים תחילה. בנוגע לדרליפארניב, היא ציינה כי המטרה היא לצבור מספיק ראיות לפני המעבר למחקר מרכזי בסרטן הלבלב.

לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.