פייסבוק ואינסטגרם קרסו עבור אלפי משתמשים בארה"ב
יום שלישי, 08.09.2026 — בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo, פירטה CytomX Therapeutics (CTMX) את צינור הפיתוח שלה המבוסס על טכנולוגיית המיסוך Probody, כאשר המנכ"ל Sean McCarthy ציין כי החברה מקדמת שני תוכניות אונקולוגיות בשלב קליני ומחזיקה ביותר מ-$350 מיליון במזומן. המסר היה אופטימי, אך גם הזכיר כי החברה עדיין מתמודדת עם סיכונים קליניים רגילים, כולל ניהול בטיחות והצורך להפוך נתונים מוקדמים להצלחה בשלבים מאוחרים.
ראשי פרקים
- CytomX הצהירה כי Varseta-M הוא צמוד הנוגדן-תרופה (ADC) היחיד המכוון ל-EpCAM בפיתוח, והראשון שהפך את EpCAM למטרה תרופתית ישימה.
- החברה דיווחה על נתוני שלב 1 מעודדים בסרטן המעי הגס גרורתי בשלב מאוחר, וקיבלה ייעוד Fast Track מה-FDA.
- CytomX סיימה את התקופה עם יותר מ-$350 מיליון במזומן, בסיוע הרחבת שיתוף הפעולה עם Regeneron.
- תוכנית שנייה, CX-801, בוחנת גרסה ממוסכת של interferon alfa-2b במלנומה והראתה פעילות ביומרקרים מוקדמת.
- החברה מרחיבה את Varseta-M לסוגי סרטן נוספים במערכת העיכול ומטרתה להתחיל מחקר רישום ראשון במחצית הראשונה של 2027.
תוצאות כספיות ומאזן
CytomX לא דיווחה על נתוני הכנסות בכנס. החברה נותרת עסק מחקר ופיתוח טרום-מסחרי המתמקד בתוכניות קליניות ולא במכירות מוצרים.
- מזומן ושווי מזומן: יותר מ-$350 מיליון.
- תמיכת מימון: זרימת מזומן משמעותית מהרחבת שיתוף הפעולה עם Regeneron.
- כוח אדם: כ-90 עובדים.
- מודל תפעולי: חברת מחקר ופיתוח משולבת הממוקמת באזור מפרץ סן פרנסיסקו.
מצב המזומנים מעניק ל-CytomX מרחב לקידום תוכניות הדגל שלה בעת שהיא עובדת לקראת מחקרים בשלבים מאוחרים יותר. ההנהלה הציגה את המאזן כחלק חשוב ביכולת החברה לנוע במהירות בתחום האונקולוגיה.
Varseta-M: ההימור המרכזי על סרטן המעי הגס
המיקוד העיקרי של החברה הוא Varseta-M, או varsetatug masetecan, שהיה ידוע בעבר בשם CX-2051. CytomX תיארה אותו כצמוד נוגדן-תרופה מסוג ראשון מסוגו המכוון ל-EpCAM, וציינה כי הוא ה-ADC היחיד הידוע המכוון ל-EpCAM בפיתוח.
- מטרה: EpCAM, חלבון הידוע מאז 1979 ומבוטא בצורה גבוהה בסרטן המעי הגס.
- הבעיה שנפתרה: תרופות EpCAM קודמות נכשלו מכיוון שהמטרה קיימת גם ברקמת אפיתל תקינה, מה שיוצר רעילות מערכתית.
- הפתרון: פלטפורמת Probody של CytomX משתמשת במסיכה התלויה בפרוטאז, השומרת על הנוגדן שקט עד שפרוטאזות הקשורות לגידול מסירות את המסיכה בתוך רקמת הסרטן.
- מטען: CAP-059, הנקרא כיום בשם הגנרי masetecan, מעכב טופואיזומראז I חדשני.
- מקשר: מקשר פפטיד trialanine הניתן לחיתוך.
McCarthy אמר: "זהו ה-ADC היחיד המכוון ל-EpCAM שאנו מודעים לו. זהו צמוד נוגדן-תרופה ראשון מסוגו. אנו מאמינים שעם הטכנולוגיה שלנו, אנחנו הראשונים שפתחו את EpCAM כמטרה תרופתית."
התקדמות קלינית בסרטן המעי הגס
Varseta-M נבדק בסרטן המעי הגס גרורתי בשלב מאוחר, מצב עם מעט אפשרויות טיפול יעילות. CytomX ציינה כי שיעור ההישרדות לחמש שנים של המחלה הוא 13% בלבד, והיא הופכת נפוצה יותר בקרב חולים צעירים.
- גיוס לשלב 1: 113 חולים.
- שלבי מחקר שהושלמו: הסלמת מינון, הרחבת מינון ואופטימיזציה של מינון.
- רמות מינון שנבדקו בהרחבה: 7.2, 8.6 ו-10 מ"ג/ק"ג כל שלושה שבועות.
- אופטימיזציה של מינון: 8.6 ו-10 מ"ג/ק"ג כל שלושה שבועות עם חישוב משקל גוף אידיאלי מותאם.
- מעמד רגולטורי: ייעוד Fast Track של ה-FDA לסרטן המעי הגס גרורתי חוזר עקשני.
החברה ציינה כי ראתה פעילות אנטי-גידולית מעודדת באוכלוסייה כללית, ללא בחירת חולים לפי ביומרקר. ההנהלה גם ציינה כי המטרה מבוטאת בצורה גבוהה ביותר מ-90% מהחולים, המאפשרת גיוס רחב ללא קשר למוטציות KRAS או BRAF, צדדיות הגידול או גרורות בכבד.
פרופיל הבטיחות ושאלות פתוחות
CytomX הדגישה פרופיל בטיחות השונה מניסיונות קודמים לטרגט את EpCAM.
- שיעורים נמוכים של רעילות המטולוגית.
- אין מחלת ריאות אינטרסטיציאלית מדידה.
- אין רעילויות קלאסיות הקשורות ל-EpCAM.
- שלשול בדרגה גבוהה הופיע כאירוע שלילי עיקרי.
החברה ציינה כי היא מטפלת בשלשול באמצעות אופטימיזציה של מינון ושימוש מניעתי ב-loperamide ו-budesonide. בעיה זו נותרת חשובה, שכן הסבילות תעצב ככל הנראה עד כמה התוכנית יכולה להתקדם לשימוש רחב יותר.
הצעדים הבאים עבור Varseta-M
CytomX פירטה תוכנית פיתוח עמוסה לתרופה לאורך הרבעונים הבאים.
- סוף 2024: נתוני שלב 1 מעודכנים, כולל קבוצות הסלמה, הרחבה ואופטימיזציה, בתוספת נתוני הישרדות כוללת ראשונים.
- המחצית הראשונה של 2025: נתונים ראשוניים ממחקר השילוב עם bevacizumab.
- בהמשך 2024: תחילה מתוכננת של מחקרי שילוב עם כימותרפיה תוך שימוש בעמוד שדרה של 5-FU.
- שלושה סוגי גידול נוספים: סרטן צומת הוושט-קיבה, סרטן הלבלב וסרטן דרכי המרה.
- גיוס מתוכנן לאינדיקציות החדשות: כ-60 חולים.
- המחצית הראשונה של 2027: מועד יעד לתחילת מחקר הרישום הראשון.
McCarthy אמר כי החברה רואה נתיב לבניית זכיינות מערכת עיכול רחבה יותר סביב הנכס. "אנחנו בהחלט רואים קו ראייה לעשות זאת," אמר, בהתייחסו להרחבה מעבר לסרטן המעי הגס.
הזדמנות השוק וההקשר התחרותי
CytomX הציגה את Varseta-M כמהלך ראשון פוטנציאלי בשוק גדול ולא מטופל דיו. סרטן המעי הגס בשלב מאוחר נותר מצב קשה, והחברה טענה כי ההזדמנות יכולה להתרחב ככל שהתרופה תתקדם מוקדם יותר בטיפול ולסוגי גידולים אחרים.
- סרטן המעי הגס הוא הגורם השני בשכיחותו למוות מסרטן ברחבי העולם.
- מספרי החולים הגלובליים הם במיליונים.
- השכיחות עולה בקרב אנשים צעירים יותר, שאותה כינה McCarthy "משבר בריאות גלובלי מתפתח."
- החברה תיארה את שוק השלב המאוחר בלבד כהזדמנות של מיליארדי דולרים.
בהשוואה לטיפולים רבים בסרטן המעי הגס התלויים בבחירת ביומרקר, CytomX מקדמת גישה כוללת לכלל החולים. זה עשוי להקל על השימוש בתרופה אם הנתונים הקליניים ימשיכו להחזיק.
CX-801: אינטרפרון ממוסך נכנס לקליניקה
התוכנית הקלינית השנייה של CytomX, CX-801, היא גרסה ממוסכת של Probody של interferon alfa-2b. החברה ציינה כי המטרה היא לשמר את האפקט הממריץ את המערכת החיסונית של האינטרפרון תוך הפחתת הרעילויות המערכתיות שהגבילו את השימוש בו במשך שנים.
- סוג התרופה: interferon alfa-2b ממוסך.
- גישת המיסוך: מסיכת פפטיד הקושרת את הציטוקין בתוספת מסיכת Fc החוסמת קישור לקולטן.
- שתי המסיכות מתוכננות להיחתך על ידי פרוטאזות בסביבת המיקרו של הגידול.
- האפקט המיועד: דיכוי פעילות האינטרפרון המערכתית תוך שמירה על הפעלת המערכת החיסונית בתוך הגידול.
Interferon alfa-2b תואר כאימונותרפיה הראשונה שאושרה אי פעם וכתרופה עם פעילות ידועה במלנומה, סרטן הראש והצוואר, סרטן הכליה וסרטן שלפוחית השתן. אך השימוש בו הוגבל זה מכבר על ידי תסמינים דמויי שפעת, תופעות לוואי הקשורות לחיסון ורעילות נוירופסיכיאטרית.
נתוני CX-801 מוקדמים במלנומה
CX-801 נמצא בבדיקת שלב 1 במלנומה בשלב מאוחר, ספציפית בחולים שהתקדמו לאחר טיפול כפול בנקודות ביקורת. CytomX ציינה כי זרוע הסלמת המינון של המונותרפיה כבר עברה את המינון המאושר של interferon alfa מפוגיל ונסבלה היטב.
- מונותרפיה: הסלמת המינון התקדמה דרך רמות מינון מרובות.
- זרוע שילוב: נבדקת עם Keytruda במינון מלא בשיתוף פעולה עם Merck.
- בטיחות: סבילות טובה עד כה.
- ביומרקרים מחמשת חולי המונותרפיה הראשונים: הפעלת גנים מגיבי חיסון, השראת PD-1, PD-L1 ו-LAG-3, ביטוי כמוקינים וגיוס תאי T לתוך מיטת הגידול.
McCarthy אמר כי החברה מנסה לכבות את פעילות האינטרפרון המערכתית תוך שמירה על הפעלה חיסונית מקומית. "הסקנו שנוכל להשתמש באסטרטגיית המיסוך שלנו כדי לכבות את הפעילות המערכתית של interferon alpha תוך שמירה על הפעלת המערכת החיסונית החזקה בתוך הגידול. זה מה שאנחנו עושים עם CX-801," אמר.
תחזית עתידית
CytomX מצפה לנתונים נוספים משתי התוכניות בשנה הקרובה. אבני הדרך הקרובות של החברה חשובות מכיוון שיסייעו להראות האם אסטרטגיית המיסוך שלה יכולה להמשיך ולספק תוצאות בקבוצות חולים גדולות יותר ובמסגרות שילוב.
- Varseta-M: נתוני שלב 1 נוספים עד סוף 2024, כולל נתוני הישרדות.
- Varseta-M: קריאות שילוב עם bevacizumab במחצית הראשונה של 2025.
- CX-801: נתוני בטיחות ויעילות ראשוניים במחצית הראשונה של 2025.
- לטווח ארוך יותר: מחקר רישום ראשון של Varseta-M במחצית הראשונה של 2027.
האסטרטגיה של החברה בנויה על הרעיון שפלטפורמת המיסוך שלה יכולה לפתוח מטרות שנחשבו בעבר לרעילות מדי לרדיפה. אם המחקרים הנוכחיים ימשיכו להראות פעילות עם תופעות לוואי ניתנות לניהול, CytomX עשויה לחזק את עמדתה הן בסרטן המעי הגס והן באימונו-אונקולוגיה.
ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות
במהלך הדיון, חזר McCarthy מספר פעמים לתוכנית המסחרית הרחבה יותר של החברה. הוא אמר כי CytomX רוצה לבנות זכיינות מערכת עיכול סביב Varseta-M ומתחילה עם סוגי גידולים קשורים המראים ביטוי EpCAM משמעותי.
- סרטן צומת הוושט-קיבה: יותר מ-80% ביטוי EpCAM גבוה.
- סרטן הלבלב: כ-50% ביטוי EpCAM גבוה.
- סרטן דרכי המרה: כ-50% ביטוי EpCAM גבוה.
הוא גם אמר כי החברה חושבת כיצד להעביר את Varseta-M לקווי טיפול מוקדמים יותר בסרטן המעי הגס לאורך זמן. לעת עתה, עם זאת, המיקוד העיקרי נותר הוכחת התרופה במחלה בשלב מאוחר וקידום מחקרי השילוב שכבר נמצאים בעיצומם.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון והערות ההנהלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
