NeuroPace בכנס Wells Fargo: הרחבת IGE עומדת בפני מבחן ה-FDA

ביום שלישי, 08.09.2026, השתמשה NeuroPace (NPCE) בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo כדי להציג עסק עם צמיחה חזקה, מרג’ין משתפר ושוק אפילפסיה גדול שעדיין מטופל באופן חלקי בלבד. ההנהלה גם הודתה בכישלון מרכזי: מאמצי החברה לזכות באישור לאינדיקציה של אפילפסיה גנרלית אידיופתית (IGE) נתקלו בתהליך סקירה של ה-FDA שעדיין פתוח, אך אינו ודאי.

נקודות מפתח

• NeuroPace אמרה כי מערכת ה-RNS המרכזית שלה נמצאת בשוק גדול ולא מנוצל של אפילפסיה עמידה לתרופות, כאשר הצמיחה הנוכחית מונעת בעיקר על ידי אפילפסיה מוקדית.
• החברה פועלת במסלול FDA לאפילפסיה גנרלית אידיופתית לאחר קבלת מכתב אי-אישור, ומצפה לפגישה עם המסדירים בתחילת עד אמצע הרבעון הרביעי של 2024.
• ההנהלה אמרה כי מחקר NAUTILUS לא עמד ב-endpoint הראשוני שלו, אך הציג תוצאות משניות חזקות, כולל הפחתת התקפים חציונית של 100% ב-24 חודשים.
• NeuroPace אישרה מחדש את תחזית הפיננסית לצמיחת הכנסות של 21% עד 23% ל-RNS בשנת 2024, וציינה כי היא מצפה למרג’ין ברוטו non-GAAP של 82% עד 83%.
• החברה שמרה על יעד ארוך הטווח שלה להגיע לאיזון בתזרים מזומנים חופשי ביציאה מ-2027, וציינה כי יעד זה אינו תלוי באישור ה-IGE.

מיקום בשוק ואסטרטגיה

פטריק וויליאמס, סמנכ"ל הכספים של החברה, אמר כי NeuroPace רואה הזדמנות רחבה באפילפסיה מכיוון שהשוק עדיין משרת בצורה גרועה. מתוך 3.6 מיליון אנשים בארה"ב עם אפילפסיה, כ-1.2 מיליון הם עמידים לתרופות, אך רק כ-75,000 מגיעים למרכזי אפילפסיה מקיפים ברמה 4 ורק כ-15,000 מקבלים צורה כלשהי של התערבות רפואית בכל שנה.

הוא אמר כי NeuroPace מחזיקה פחות מ-15% עד 20% מנתח השוק הכולל של נוירומודולציה לאפילפסיה, ומתחרה עם טיפול גירוי עצב הוואגוס של LivaNova, מערכת גירוי מוח עמוק של Medtronic וכריתה כירורגית.

• מערכת ה-RNS נמצאת בשוק יותר מ-10 שנים.
• NeuroPace אמרה כי ההתקן נותר האפשרות היחידה לנוירומודולציה שאושרה על ידי ה-FDA לאפילפסיה מוקדית.
• החברה תיארה את הנוירומודולציה כ"גבול הבא" בטיפול בהתקנים רפואיים.
• הכנסות מהחלפה עדיין מהוות פחות מ-10% מסך ההכנסות, אך עשויות לגדול ככל שהבסיס המותקן מתרחב.

תוצאות פיננסיות

NeuroPace אמרה כי היא עוקבת קדימה מציפיותיה הקודמות לשנת 2024. החברה מנחה כעת לצמיחת הכנסות ממערכת ה-RNS של 21% עד 23% לשנה, בהשוואה לציפייה ראשונית של כ-20%. קונצנזוס האנליסטים לצמיחת סך ההכנסות עומד על כ-22%.

• תחזית הפיננסית למרג’ין ברוטו non-GAAP נותרת בטווח של 82% עד 83%.
• החברה אמרה כי יצרה תזרים מזומנים חופשי ברבעונים האחרונים.
• איזון בתזרים מזומנים חופשי לטווח ארוך עדיין ממוקד ביציאה מ-2027.
• יעד האיזון לא היה קשור לאישור האינדיקציה של IGE.
• צמיחת התמחור רצה בקצב מתון של 200 עד 250 נקודות בסיס בשנה, בהתאם למגמות ההחזר של CMS.

NeuroPace גם אמרה כי תמהיל הביטוח שלה הוא כ-50% תשלום פרטי, 20% Medicare ו-Medicaid מסורתי, ו-30% תוכניות Medicare ו-Medicaid Advantage. ההנהלה אמרה כי כיסוי ביטוח של חייב פרטי לאינדיקציה חדשה יעודכן ככל הנראה עם הזמן, ולא בבת אחת.

עדכונים תפעוליים

ההנהלה הקדישה חלק גדול מהדיון למיקום הקליני והמסחרי של החברה באפילפסיה. NeuroPace אמרה כי מערכת ה-RNS שלה מנטרת ומנתחת באופן רציף את פעילות המוח באמצעות שתל גולגולתי, המאפשר להתאים את הטיפול לכל מטופל.

• סוללת ההתקן נמשכת כ-10 שנים, בהשוואה ל-3 עד 4 שנים עבור מחזורי החלפת VNS.
• NeuroPace אמרה כי אספה יותר מ-27 מיליון EEG, ויוצרת מאגר נתונים גדול לתובנות קליניות ועבודת בינה מלאכותית.
• החברה השיקה לאחרונה את ECoG Assistant, המשתמש בלמידת מכונה למיון אלפי נקודות נתוני ECoG ל-50 עד 60 מסכים רלוונטיים קלינית.
• Remote Care מתוכנן לתיוק ב-FDA עד סוף 2024 ויאפשר תכנות מרחוק וקריאת ECoG.
• פרויקט CARE, שהושק לפני כשנתיים, נועד לבנות מודעות בסביבות קהילתיות.

וויליאמס אמר כי שוק האפילפסיה המוקדית הנוכחי של החברה הוא כ-48% מכלל שוק האפילפסיה, בהתבסס על מטופלים בוגרים בגיל 18 ומעלה. הוא גם אמר כי החברה רואה באפילפסיה גנרלית אידיופתית הזדמנות נפרדת השווה לכ-20% משוק האפילפסיה העמידה לתרופות, עם עוד 20% מאינדיקציות נישה כגון תסמונת Lennox-Gastaut.

ניסוי NAUTILUS וסקירת ה-FDA

מרכז השיחה היה ניסוי NAUTILUS של NeuroPace באפילפסיה גנרלית אידיופתית. המחקר לא עמד ב-endpoint הראשוני שלו, שמדד את הזמן להתקף טוניק-קלוני גנרלי שני. אך החברה אמרה כי ה-endpoint הבטיחותי הושג ותוצאות האפקטיביות המשניות היו חזקות.

• הפחתת ההתקפים החציונית הייתה 77% ב-18 חודשים.
• הפחתת ההתקפים החציונית השתפרה ל-100% ב-24 חודשים.
• אירועי פציעה הקשורים להתקפים ירדו ב-30%.
• השימוש בתרופות חירום ירד ביותר מ-40%.
• הנתונים פורסמו ב-Epilepsia לפני הזמן המתוכנן.

ה-FDA הוציא מכתב אי-אישור בסוף יולי 2024. הסוכנות ציינה שתי חששות עיקריות: מטופלים ילדים שאינם מיוצגים מספיק ושאלות לגבי ניתוח תת-אוכלוסייה הקשור לתדירות ההתקפים. NeuroPace אמרה כי ה-FDA גם ביקש נתוני 24 חודשים, שהחברה סיפקה מאוחר יותר.

ההנהלה אמרה כי הסוכנות המליצה בחום על תהליך Submission Issue Request, המאפשר דיון הלוך ושוב נוסף. NeuroPace הגישה בקשה זו ומצפה לפגישה עם ה-FDA בתחילת עד אמצע הרבעון הרביעי של 2024. אם הסוכנות תוציא תיקון מרכזי, הסקירה עלולה להוסיף 180 ימים, ולדחות אישור אפשרי לרבעון הראשון או השני של 2027.

• החברה אמרה כי היא מחפשת אישור מלא לכל מטופלי ה-IGE, ללא קשר לתדירות ההתקפים.
• היא אמרה כי המסלול הפדיאטרי עשוי לדרוש מחקר לאחר אישור, ניסוי נוסף או ראיה מהעולם האמיתי.
• ההנהלה לא שללה תווית ראשונית צרה יותר, כגון אישור למבוגרים בלבד או הגבלת תדירות התקפים.
• NeuroPace אמרה כי יש לה Breakthrough Device Designation, התומך באינטראקציה קרובה יותר עם ה-FDA.

מדוע הזדמנות ה-IGE חשובה

NeuroPace טענה כי אפילפסיה גנרלית אידיופתית עשויה להיות קלה יותר לטיפול מאפילפסיה מוקדית. וויליאמס אמר כי קבוצת המטופלים היא בעיקר מבוגרים, מכיוון שהופעה מתחילה לעתים קרובות בשנות הנעורים והטיפול מגיע בדרך כלל מאוחר יותר. הוא גם אמר כי רבים מהמטופלים הללו מתפקדים קוגניטיבית ומסוגלים לדבר בעד עצמם.

החברה אמרה כי מערכת ה-RNS עשויה להתאים לקבוצה זו היטב מכיוון שהנוהל יכול להיות פשוט יותר מהעבודה עבור אפילפסיה מוקדית.

• טיפול IGE עשוי לעקוף את עבודת ה-stereo-EEG הפולשנית של שלב II המשמשת באפילפסיה מוקדית.
• ההתקן יכול להשתמש בשני לידים המוצבים בתלמוס או ברשת העצבית, במקום ליד אחד על פני השטח וליד עמוק אחד.
• זה יכול להפחית את ניחושי הרופא ולהקל על מתן הטיפול.
• החברה מאמינה שזה יכול להסיט את הטיפול לסביבות קהילתיות, ולא רק למרכזי רמה 4.

וויליאמס אמר כי דינמיקת האימוץ עבור IGE צריכה להיות "טובה מאוד, מאוד" אם האישור יתקבל, מכיוון שהמסלול פשוט יותר הן עבור המטופלים והן עבור הרופאים.

תחזית מסחרית

NeuroPace אמרה כי היא מוכנה להשיק את אינדיקציית ה-IGE אם תאושר. ההנהלה אמרה כי כוח המכירות ותשתית התמיכה כבר קיימים, ואין תכנון לגיוס עובדים נוספים.

• החברה מצפה שאותם קודי CPT ו-DRG יחולו, כך שהמשימה העיקרית תהיה עדכון מדיניות כיסוי ביטוח של חייבים.
• החלטות כיסוי של חייבים פרטיים מדורגות לאורך השנה, ולא מתקבלות בבת אחת.
• NeuroPace מצפה כי חייבים פרטיים מרכזיים, המייצגים כ-50% מתמהיל הביטוח, יעדכנו מדיניות תוך 12 חודשים מהאישור.
• ששת החודשים הראשונים לאחר האישור יהיו תלויים מאוד בכיסוי ביטוח.
• ההנהלה מצפה להרצה בחודשים 7 עד 9, כאשר רוב הכיסוי יהיה במקום עד חודשים 10 עד 12.

החברה אמרה כי אינה מתכננת העלאת מחיר ספציפית ל-IGE. במקום זאת, היא מצפה להתמקד בנתח שוק, הוצאה לפועל של החזרים ואימוץ רחב יותר. ההנהלה גם אמרה כי הבסיס המסחרי הנוכחי צריך לתמוך בהשקה, מכיוון שאותה צוות יכול לטפל הן באפילפסיה מוקדית והן בגנרלית.

תחרות וטכנולוגיה

NeuroPace השוותה את מיקומה עם מתחרים גדולים יותר בטיפול באפילפסיה. טיפול ה-VNS של LivaNova נותר המתחרה הגדול ביותר לפי נפח, אם כי ההנהלה אמרה כי חלק גדול מהעסק הזה מגיע ממחזורי החלפה. ה-DBS של Medtronic הוא אפשרות נוספת, יחד עם ניתוח.

NeuroPace אמרה כי חיי הסוללה הארוכים יותר שלה מעניקים לה יתרון בתמהיל השתלים, בעוד שמאגר הנתונים וכלי התוכנה שלה יכולים לתמוך בצמיחה עתידית.

• ECoG Assistant נועד לעזור לקלינאים לסקור נתונים בצורה יעילה יותר.
• Remote Care יכול להקל על ניהול מטופלים מחוץ למרכזי אפילפסיה מרכזיים.
• החברה אמרה כי כלי בינה מלאכותית עתידיים עשויים לסייע בזיהוי אוטומטי והפעלה אוטומטית.
• ההנהלה תיארה את המטרה ארוכת הטווח כהפיכת המערכת לקרובה יותר ל"הגדר ושכח".

עיקרי שאלות ותשובות

במושב הבורסה של שאלות ותשובות, ההנהלה אמרה כי חדירה נמוכה בטיפול באפילפסיה נובעת ממספר גורמים, כולל אבחון, דפוסי הפניה ומודעות מוגבלת של רופאים. וויליאמס אמר כי מטופלים רבים אומרים לאחר מכן כי היו רוצים לדעת על אפשרויות הטיפול מוקדם יותר.

הוא גם אמר כי המספר הקטן של מרכזי רמה 4, כ-250 ברחבי הארץ, יוצר מחסום גיאוגרפי לטיפול. זו אחת הסיבות לכך שהחברה מאמינה כי אימוץ מבוסס קהילה יכול להיות חשוב יותר אם תווית ה-IGE תאושר.

• ההנהלה אמרה כי נתוני NAUTILUS נתפסו בחיוב על ידי הקהילה הקלינית למרות כישלון ה-endpoint הראשוני.
• היא אמרה כי מגמת הפחתת ההתקפים של 77% עד 100% משמעותית ומשתווה לנתוני אפילפסיה מוקדית לאורך זמן.
• החברה אמרה כי הטון של ה-FDA היה שיתופי, ולא דחייה של התוכנית.
• וויליאמס אמר כי NeuroPace אינה מוותרת על אף תת-אוכלוסייה בודדת, כולל מטופלים ילדים.
• הוא אמר כי החברה מאמינה כי הנתונים תומכים באוכלוסיית ה-IGE המלאה, ולא רק בתת-קבוצה צרה.

סיכום

NeuroPace עזבה את הכנס עם מסר של התקדמות תפעולית יציבה ומשוכה רגולטורית חשובה שעדיין לפניה. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.