Arcturus בכנס Canaccord Genuity השנתי ה-46: מזומנים וזרזים קליניים

יום שלישי, 11.08.2026 — Arcturus Therapeutics (ARCT) השתמשה בכנס Canaccord Genuity השנתי ה-46 לצמיחה כדי להציג אסטרטגיה דו-שלבית המבוססת על עסקי החיסונים שלה ושתי תרפיות mRNA מובילות. החברה הדגישה מצב מזומנים חזק ואבני דרך קליניות קרובות, תוך ציון כי שני התוכניות עדיין מתמודדות עם הסיכונים הרגילים של פיתוח ביוטק בשלב מוקדם.

ראשי פרקים

• Arcturus הודיעה כי ברשותה נזילות של יותר מ-$200 מיליון, עם מסלול פעילות עד 2028.
• החברה צופה החלטה ברבעון הרביעי של 2024 בנוגע להתקדמות ARCT-032 לשלב III בטיפול בסיסטיק פיברוזיס.
• נתוני ARCT-810 והנחיות רגולטוריות צפויים לפני 30.09.2024.
• עסקי החיסונים, כולל KOSTAIVE, הוחזרו לשליטה אסטרטגית מלאה של 100%.
• ההנהלה תיארה את שתי התוכניות המובילות כגישות mRNA מובחנות בתחומים עם אפשרויות טיפול מוגבלות או ללא אפשרויות מאושרות.

סקירת החברה

Arcturus היא חברת תרופות mRNA מסן דייגו, המתמקדת בטכנולוגיית אספקה מהדור הבא ובתרפיות למחלות נדירות. המנכ"ל Joseph Payne אמר כי החברה פועלת כעת עם שני עסקים עיקריים: זרוע חיסונים וזרוע תרפיות.

• עסקי החיסונים כוללים את KOSTAIVE, חיסון COVID מאושר ב-32 מדינות.
• עסקי התרפיות מתמקדים ב-ARCT-032 לסיסטיק פיברוזיס וב-ARCT-810 לחוסר אורניתין טרנסקרבמילאז, או OTC.
• ההנהלה אמרה כי יחידת החיסונים נועדה לסייע במימון צינור התרפיות.
• החברה אמרה כי השיבה לאחרונה לשליטה אסטרטגית מלאה של 100% על עסקי החיסונים.

Payne אמר כי החברה רואה בשוק החיסונים הזדמנות מסחרית גדולה, והציע כי חברות חיסונים גדולות יותר עשויות להתעניין בשותפות בסופו של דבר.

תוצאות פיננסיות ומאזן

Arcturus הדגישה את מצב המזומנים שלה כתמיכה מרכזית בפיתוח.

• מזומן בהישג יד: $191 מיליון.
• הזרמה נוספת משותף: $12 מיליון.
• סך נזילות: יותר מ-$200 מיליון.
• מסלול פעילות: עד 2028, או יותר מ-2.5 שנות כושר תפעולי.

החברה אמרה כי המאזן הזה מעניק לה מרחב לקדם את שתי התוכניות המובילות ללא לחץ מימוני מיידי. ההנהלה גם אמרה כי היא עשויה להשתמש בשותפויות כדי לסייע במימון פיתוח בשלבים מאוחרים יותר, במיוחד אם שתי התוכניות ימשיכו להתקדם.

עדכונים תפעוליים

ARCT-032 לסיסטיק פיברוזיס

ARCT-032 היא תרפיית mRNA בשאיפה המיועדת לחולי סיסטיק פיברוזיס מסוג 1, קבוצה שלדברי החברה כוללת כ-10,000 אנשים וכיום אין לה אפשרות טיפול מאושרת.

• התרופה משתמשת בטכנולוגיית ננו-חלקיקי שומן LUNAR של Arcturus.
• היא מועברת באמצעות נבולייזר לתאי האפיתל הסימפונאי.
• היא מיועדת לייצר חלבון CFTR חדש ותפקודי, ולא לתקן חלבון פגום.
• הרשמה מתמשכת בשלב II עם עד 20 נבדקים בארה"ב, טורקיה וישראל.
• טורקיה וישראל הציגו שכיחות גבוהה של CF מסוג 1, עם עד 40% מהנבדקים באתרים אלה.
• ההנהלה תיארה את קצב ההרשמה כמעודד.

Payne אמר כי החברה אינה מנסה לווסת מוביל לא תקין, אלא לבנות חדש. הוא אמר: "אנחנו לא מווסתים מוביל שבור או לא תפקודי. אנחנו בונים חדש. התרופה של Arcturus, ARCT-032, היא מולקולת RNA שליח שמבטאת או מייצרת חלבון CFTR חדש לגמרי בריאה."

החברה אוספת חמישה מערכי נתונים עיקריים:

• נפח נשיפה כפוי, או FEV.
• מדד פינוי ריאות, או LCI.
• שני סקרי איכות חיים מאומתים.
• הדמיית CT ברזולוציה גבוהה.

Arcturus צופה החלטת התקדמות לשלב III ברבעון הרביעי של 2024, בהתבסס על נתוני שלב II. ההנהלה הדגישה כי זוהי החלטה על התקדמות, לא השלמת ההרשמה. ההחלטה קשורה גם להתחייבות תרומה של $40 מיליון מ-Thermo Fisher לתמיכה בשלב III.

Payne אמר כי לתוכנית אין מדד ייחוס היסטורי ברור מכיוון שהיא ראשונה מסוגה. "אנחנו התרפיה הראשונה מסוגה של mRNA בשאיפה לטיפול ב-CF מסוג 1, אז אין סטנדרט להסתכל עליו... Arcturus הולכת לקבוע מהו הסף הזה. אין סף שאנחנו צריכים להשיג. מה שאנחנו שומעים מהרגולטורים ומקרן CF ומהקהילה, הוא שכל דבר חיובי יהיה מדהים."

הוא הוסיף כי החברה משתמשת בעבודה הנורמטיבית של קרן CF שעוקבת אחר נבדקי סוג 1 במשך מספר שנים כדי לסייע בהשוואת התוצאות עם ההיסטוריה הטבעית. ההנהלה אמרה כי חבילת הנתונים רחבה יותר ממחקרי CF ישנים יותר וכוללת מדדים שלא היו זמינים בתוכניות קודמות.

ARCT-810 לחוסר OTC

ARCT-810 היא תרפיית mRNA להזרקה לחוסר OTC, שאותו תיארה החברה כהפרעת מחזור אוריאה מספר אחת ומצב הפוגע בכ-10,000 חולים בארה"ב ובאירופה.

• התוכנית מעבירה mRNA להפטוציטים לייצור אנזים OTC תפקודי.
• המטרה היא לנרמל את תפקוד האמוניה ומחזור האוריאה.
• הרשמה ומינון בשלב II הושלמו בארה"ב ובאירופה.
• נתונים והנחיות מסלול רגולטורי צפויים לפני 30.09.2024.
• Arcturus אמרה כי קיימה פגישות Type C מרובות עם רגולטורים ותיארה אותן כפרודוקטיביות.

החברה אמרה כי היא עוקבת אחר שלושה ביומרקרים: אמוניה, גלוטמין ואוריאה. ההנהלה אמרה כי הפחתת אמוניה היא נקודת הקצה המרכזית במחלה ילדית חמורה, בעוד שגלוטמין חשוב גם הוא מכיוון שהוא יכול להישאר מוגבה גם כאשר חולים מטופלים בחומרים שולים אמוניה ויכול לחצות את מחסום הדם-מוח.

Payne אמר כי התוכנית רלוונטית במיוחד לבנים ילדים עם קישור X, הנמצאים בפני הצורך הבלתי מסופק הגדול ביותר. "החלק הארי של ההזדמנות המסחרית הוא בילדים. החלק הארי של ההזדמנות הוא בבנים עם קישור X. זהו הפרעה גנטית עם קישור X שעלולה להיות קטלנית לזכרים צעירים, ושם נמצא הצורך הרפואי הבלתי מסופק, ושם נמצאת ההזדמנות המסחרית."

הוא גם אמר כי Arcturus היא כעת שחקנית ה-mRNA להזרקה היחידה שנותרה בתחום OTC, לאחר שתוכניות mRNA אחרות הופסקו. ההנהלה טענה כי גישת mRNA חולפת מתאימה היטב לכבד מכיוון שהוא איבר מתחדש ומכיוון שניתן לכוונן את הטיפול לאורך זמן.

עסקי החיסונים

Arcturus אמרה כי עסקי החיסונים שלה נותרים מקור תמיכה אסטרטגית ופיננסית חשוב.

• החברה השיבה לאחרונה שליטה אסטרטגית מלאה על היחידה.
• KOSTAIVE מאושר ב-32 מדינות.
• ל-Arcturus יש מפיץ יפני לעונה הנוכחית.
• ההנהלה אמרה כי היא רואה מרחב להרחבת ההפצה מעבר לטביעת הרגל הנוכחית.

Payne אמר כי שוק חיסוני COVID נותר גדול, והעריך אותו בכ-$10 מיליארד בשנה. הוא גם הצביע על שווקי חיסונים אחרים, כולל RSV ב-$2 מיליארד, שלבקת חוגרת ב-$6 מיליארד, דלקת ריאות ב-$9 מיליארד ושפעת ב-$9.5 מיליארד.

"זה עתה השבנו לעצמנו שליטה, 100% שליטה, על עסקי החיסונים שלנו... COVID, $10 מיליארד. זה עדיין השנה הזו... כמשקיע, אתה צריך להעריך שזהו שוק עצום ויש הרבה שחקני חיסונים גדולים שעשויים להתעניין בשותפות איתנו," הוא אמר.

תחזית עתידית

ההנהלה פירטה מספר אבני דרך קרובות ואפשרויות אסטרטגיות ארוכות טווח.

• רבעון רביעי 2024: החלטה על התקדמות ARCT-032 לשלב III.
• לפני 30.09.2024: קריאת נתוני ARCT-810 והנחיות רגולטוריות.
• שותפות פוטנציאלית לתוכנית OTC כדי לסייע במימון השלמת תוכנית CF.
• שותפויות חיסונים אפשריות עם שחקנים גדולים יותר בתעשייה.
• המשך שימוש בהכנסות מחיסונים לתמיכה בפיתוח תרפיות.

Payne אמר כי הסדר Thermo Fisher יוצא דופן. הוא תיאר אותו כתמיכה בתוכנית שלב III בתמורה לזכויות ייצור מסחרי, לא השקעה במניות או עסקת תמלוגים. הוא אמר כי ל-Thermo Fisher הייתה גישה לנתונים במסגרת הסכם סודיות לפני החתימה, ותקבל עדכונים תקופתיים לאחר סגירת העסקה.

הוא גם אמר כי העסקה משקפת את דרישות הייצור של תוכנית CF, שאותה תיאר כגדולה בהרבה על בסיס מינון מעסקי החיסונים. לדברי Payne, מוצר CF דורש 10,000 מיקרוגרם מדי יום, בהשוואה ל-5 מיקרוגרם בשנה עבור KOSTAIVE.

ההנהלה אמרה כי היא רוצה לשמר את עוצמת המאזן תוך קידום שתי התוכניות. החברה גם אמרה כי מצב המזומנים הנוכחי מעניק לה גמישות פיננסית לקדם פיתוח מבלי להסתמך מיידית על הון חדש.

ראשי פרקים מפגישת שאלות ותשובות

במהלך השאלות, Payne דן כיצד החברה חושבת על סף היעילות, ייצור ונוף התחרות.

• הוא אמר כי ARCT-032 ראשונה מסוגה, כך שהחברה מסייעת להגדיר כיצד נראה הצלחה.
• הוא אמר כי רגולטורים וקרן CF הציעו כי כל תוצאה חיובית תהיה משמעותית.
• הוא ציין כי החברה משתמשת בחבילת נתונים רחבה, כולל תפקוד ריאות, הדמיה ומדדי איכות חיים.
• הוא אמר כי עסקת Thermo Fisher נובנתה סביב זכויות ייצור בשל הצרכים הייחודיים של תוכנית CF.
• הוא אמר כי תחום OTC התצמצם, והותיר את Arcturus כחברת ה-mRNA להזרקה היחידה הפעילה שם.

בנוגע לתוכנית CF, Payne אמר כי אין רף יעילות קבוע מכיוון שהתרפיה חדשה. הוא אמר כי החברה אינה משווה את עצמה ישירות לתרופות מווסתות ישנות יותר, אלא בונה את נקודת התייחסות שלה עם רגולטורים ומומחי מחלות.

בנוגע להסכם Thermo Fisher, הוא אמר כי המבנה היה "ייחודי מאוד" ו"חד-פעמי", וכי חלק משמעותי מהתחייבות ה-$40 מיליון יופעל רק אם החברה תחליט להתקדם לשלב III.

בנוגע ל-OTC, הוא אמר כי ההזדמנות המסחרית חזקה ביותר בילדים ובבנים עם קישור X, בעוד שגישות עריכת גנים ותרפיית גנים מתמודדות עם אתגרים בחולים צעירים מאוד ויילודים. הוא אמר כי האופי החולף של mRNA עשוי להוות יתרון באיבר מתחדש כמו הכבד.

סיכום

Arcturus עזבה את הכנס עם מסר של גמישות פיננסית, זרזים קליניים קרובים ואסטרטגיה המבוססת על אספקת mRNA מובחנת. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.