סאגימט ביוסיינסס מציגה ציר אסטרטגי לטיפול באקנה

סאגימט ביוסיינסס (SGMT) ניצלה את הכנס השנתי ה-46 לצמיחה של Canaccord Genuity, ביום שלישי, 11.08.2026, כדי להציג התמקדות חדה יותר בטיפול באקנה, לאחר שתרופת הדגל שלה הציגה תוצאות מעודדות במחקר שנערך בסין. החברה תיארה הזדמנות שוק גדולה ופרופיל בטיחות חיובי, תוך ציון כי התוכנית עדיין נמצאת בשלבי פיתוח וצפויה להתמודד עם הסיכונים הרגילים של עבודת ביוטק בשלבים מתקדמים.

נקודות מפתח

• דניפנסטט, מעכב חומצת שומן סינתאז המוביל של סאגימט, עובר לניסוי שלב III לאקנה בארה"ב, לאחר נתוני שלב III חזקים מהשותפה Ascletis בסין.
• המחקר בסין הראה שיפור של כ-20 נקודות אחוז בהצלחת IGA לעומת פלצבו, ללא אירועים שליליים מדרג 3 וללא אירועים שליליים חמורים.
• החברה רואה שוק אקנה גדול ולא מנוצל דיו, במיוחד עבור אקנה בינונית עד חמורה ואקנה בגזע הגוף, שם הטיפולים הקיימים עדיין מוגבלים.
• סאגימט מקדמת גם מעכב FASN אוראלי שני ותוכנית מקומית, המצביעות על צנרת רחבה יותר מעבר לדניפנסטט.
• מחקר ראשוני של גורמי תשלום מצביע על רצפת מחיר חודשית פוטנציאלית של $1,200 עד $1,500, אם כי אימוץ מסחרי עדיין תלוי בביצוע קליני ורגולטורי.

מעבר אסטרטגי לאקנה

המנכ"ל דיוויד האפל אמר כי סאגימט מתמקדת בהבנת האופן שבו ביטוי יתר או פעילות יתר של חומצת שומן סינתאז, או FASN, תורמת למחלות שאינן מטופלות כראוי. כרגע, מאמץ הדגל של החברה הוא אקנה, שם היא מאמינה כי דניפנסטט יכולה למלא פער טיפולי ותיק.

המהלך מסמן ציר בולט מעבודת MASH הקודמת של החברה, או דלקת כבד שומני הקשורה לתפקוד מטבולי לקוי. ההנהלה אמרה כי השוק הגיב בחיוב לשינוי הכיוון, בסיוע נתונים קליניים התומכים בתוכנית האקנה.

• דניפנסטט הוא מעכב FASN שנועד להפחית ליפוגנזה de novo, או ייצור שומן.
• התרופה אינה נחשבת כמשנה מהלך מחלה, שכן רמות FASN מתנרמלות תוך 4 עד 6 שבועות לאחר הפסקת הטיפול.
• ההנהלה אמרה כי לתוכנית יש רלוונטיות רחבה מכיוון ש-FASN מעורב גם ב-MASH ובסוגי גידולים מסוימים.

התוכנית הקלינית ועיצוב הניסוי

סאגימט אמרה כי היא מצפה להתחיל את ניסוי שלב III לאקנה תוך מספר חודשים, כאשר מתן המינון לחולה הראשון קרוב. החברה מצפה שהחולה האחרון יקבל את המינון האחרון בערך בתקופה זו בשנה הבאה, ולאחר מכן נתוני קו ראשון זמן קצר לאחר מכן.

למחקר יש בקשת תרופה חדשה לחקירה פתוחה וקיבל הרשאה להמשיך מה-FDA. הרגולטורים המליצו גם לכלול מתבגרים בגילאי 12 עד 17, בהתבסס על מידע בטיחות וסבילות מעבודת הפיתוח הרחבה יותר של החברה.

• גודל הניסוי הכולל: 800 חולים.
• רישום מתבגרים: 450 חולים, אקראיים 2:1 על תרופה פעילה לעומת פלצבו.
• חולים בוגרים: אקנה בינונית עד חמורה.
• נקודות קצה ראשוניות: הצלחת IGA, הפחתת נגעים דלקתיים והפחתת נגעים לא דלקתיים בשבוע 12.
• אקנה בינונית עד חמורה מוגדרת כציוני IGA של 3 עד 4, עם 30 עד 75 נגעים דלקתיים ו-30 עד 100 נגעים לא דלקתיים.
• הצלחה פירושה ציוני IGA של 0 עד 1, או עור נקי עד כמעט נקי.

נתוני סין מפחיתים סיכון לתרופת הדגל

הביטחון של החברה נובע בעיקר מניסוי שלב III של Ascletis בסין, שגייס 480 חולים עם אקנה בינונית עד חמורה. המחקר השתמש באקראיות 1:1 ובחן את אותו תרכובת דגל, דניפנסטט.

הרופא הראשי אנדראס גראואר אמר כי התוצאות היו חזקות דיין כדי להפחית באופן משמעותי את הסיכון של התוכנית האמריקאית.

• הצלחת IGA השתפרה בכ-20 נקודות אחוז לעומת פלצבו.
• הפחתת נגעים דלקתיים הייתה משמעותית וניכרת.
• הפחתת נגעים לא דלקתיים הייתה גם היא משמעותית.
• הפחתות ספירת הנגעים תוארו כמתקרבות לאפקטיביות ברמת Accutane.
• השיפור החל במהירות, עם הפחתות נראות לעין תוך שבועיים והפרדה מפלצבו עד שבוע 4.

גראואר אמר: "מה שראינו עבור הצלחת IGA הוא שיפור של כ-20 נקודות אחוז, שהוא משמעותי מאוד לעומת פלצבו, ובאופן דומה, הפחתות חזקות מאוד בנגעים דלקתיים ולא דלקתיים. פרופיל הבטיחות, שחשוב גם הוא כמובן, היה חיובי מאוד."

פרופיל בטיחות וסבילות

ההנהלה הדגישה כי פרופיל הבטיחות נראה חיובי, במיוחד בהשוואה לטיפולי אקנה אגרסיביים יותר. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו אפקטים ממוקדים הקשורים למנגנון התרופה.

• עין יבשה אירעה בכ-10% מהחולים בטיפול פעיל לעומת 9% בפלצבו.
• עור יבש אירע ב-6% מהחולים הפעילים לעומת 2% בפלצבו.
• כל אירועי עין יבשה ועור יבש היו קלים עד בינוניים.
• לא דווחו אירועים שליליים מדרג 3.
• לא דווחו אירועים שליליים חמורים.

בהרחבה הפתוחה של הניסוי, החברה אמרה כי חולים המשיכו להשתפר במשך 52 שבועות, מה שתיארה כיוצא דופן עבור טיפולי אקנה שלעיתים קרובות מגיעים לרמה יציבה לאחר 12 עד 13 שבועות.

הזדמנות שוק ומיצוב תחרותי

סאגימט הציגה את האקנה כשוק גדול עם מעט חדשנות. החברה אמרה כי כ-50 מיליון אמריקאים סובלים מאקנה, ובערך 20% מהם, או 10 מיליון עד 15 מיליון אנשים, סובלים ממחלה בינונית עד חמורה.

ההנהלה אמרה כי פחות ממחצית מאותם חולים מקבלים כיום טיפול במרשם, והשוק לא ראה אישור אוראלי חדש שאינו אנטיביוטי ב-45 שנים.

• הטיפול הנוכחי מתחיל לעיתים קרובות עם בנזואיל פרוקסיד ללא מרשם.
• אנטיביוטיקה אוראלית נותרת האפשרות העיקרית במרשם.
• נגד-אנדרוגנים מקומיים ורטינואידים משמשים גם הם.
• Accutane, או איזוטרטינואין, שמורה למקרים חמורים בשל פרופיל הרעילות שלה.
• תכשירים מקומיים פחות שימושיים לאקנה בגזע הגוף, שם טיפול סיסטמי עשוי להיות אפקטיווי יותר.

האפל אמר: "האוכלוסייה שנחשוב בהכרח שדניפנסטט תשמש בה באופן נרחב היא בכל השאר מלבד חולים שמקבלים Accutane. וזה באמת עיקר האוכלוסייה... קיום בקשה סיסטמית שהיא בטוחה ונסבלת היטב שיכולה לתקוף ולמקד את הגזע הוא קריטי באמת, וזו הסיבה שתרופה כזו יכולה לעבוד ביעילות כה רבה."

הוא הוסיף כי החברה אינה מנסה להתחרות ישירות ב-Accutane, אך אמר כי הפחתות הנגעים שנראו בנתוני סין קרובות מספיק כדי למשוך תשומת לב מרופאי עור.

האפל אמר: "מה שתראו בנתונים מ-Ascletis הוא חשוב מאוד. אנו רואים הפחתות ספירת נגעים שאף שאיננו מנסים לפלוש לתחום ה-Accutane, אנו מתחילים לראות הפחתות ספירת נגעים שמתקרבות מאוד, מה שהתקבל בברכה רבה על ידי רופאי העור שלנו, מובילי דעה מרכזיים, שהייתה להם הזדמנות לראות את הנתונים."

תמחור ואסטרטגיה מסחרית

מחקר ראשוני של גורמי תשלום מצביע על מרחב לתמחור פרמיום אם התרופה תגיע לשוק עם פרופיל האפקטיביות והבטיחות הצפוי. סאגימט אמרה כי הרצפה הסבירה היא בטווח של $1,200 עד $1,500 לחודש.

החברה השוותה זאת למוצרים אחרונים, כולל sarecycline בכ-$1,000 עד $1,200 לחודש ותכשירים מקומיים חדשים יותר בכ-$1,000 לחודש.

• ההנהלה אמרה כי גורמי תשלום נראים גמישים מכיוון שהתרופה עשויה להיות אפקטיווית פי שניים בערך מאנטיביוטיקה אוראלית או תכשירים מקומיים.
• סאגימט מתכננת מחקר נוסף של גורמי תשלום לאחר שנתונים נוספים מהרחבה הפתוחה של Ascletis יוצגו בכנס האירופי לרפואת עור.
• החברה מצפה למודל מסחרי היברידי, המשלב אלמנטים של גישות מחלות נדירות ופארמה גדולה יותר.
• פנייה ישירה לצרכנים ומדיה חברתית צפויות למלא תפקיד מרכזי בחינוך.
• סאגימט מצפה גם לנוכחות מכירות פיסית ממוקדת יותר המכוונת למומחי רפואת עור.

צנרת מעבר לדניפנסטט

סאגימט אמרה כי דניפנסטט הוא רק הצעד הראשון באסטרטגיית FASN רחבה יותר. מעכב FASN אוראלי שני משלים כעת שלב I ומצופה להיכנס לשלב II בסוף 2024.

המועמד האוראלי הבא מתואר כגרסה חזקה יותר של דניפנסטט. החברה רוצה לראות האם עוצמה גדולה יותר יכולה לשפר את התגובה מבלי לפגוע בבטיחות.

• נתוני שלב II עבור התוכנית האוראלית השנייה צפויים עד סוף 2025.
• מעכב FASN מקומי נמצא בפיתוח פורמולציה.
• מחקרים ראשונים בבני אדם עבור התוכנית המקומית צפויים בתחילת 2028.
• המועמד המקומי מכוון לאקנה קלה, המייצגת כ-80% מאוכלוסיית האקנה.

מסלול רגולטורי וציר זמן

סאגימט אמרה כי היא כבר השלימה דיוני סוף שלב II עם ה-FDA. הסוכנות העניקה סטטוס IND פתוח והרשאת המשך מחקר לתוכנית האקנה.

ה-FDA גם המליץ לכלול מתבגרים בניסוי שלב III, בהתבסס על אמון בחבילת הבטיחות והסבילות של החברה מעבודת FASN הרחבה שלה.

• תחילת שלב III: תוך מספר חודשים.
• מתן מינון לחולה הראשון: קרוב.
• חולה אחרון, מינון אחרון: בערך בתקופה זו בשנה הבאה.
• נתוני שלב III קו ראשון: זמן קצר לאחר מכן.
• נתוני שלב II של מעכב FASN אוראלי שני: סוף 2025.
• מעכב FASN מקומי ראשון בבני אדם: תחילת 2028.

הקשר פיננסי ותאגידי

סאגימט אמרה כי גייסה הון משמעותי באפריל 2024 לתמיכה בתוכניות הצנרת שלה. ההנהלה אמרה כי השוק הגיב היטב לשינוי האסטרטגי של החברה לכיוון אקנה.

החברה לא דנה ברווחים ולא סיפקה תוצאות פיננסיות חדשות בשיחה, אך הציגה את תוכנית הפיתוח שלה כממומנת היטב לשלב העבודה הבא.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך הדיון, ההנהלה חזרה מספר פעמים על הרעיון שאקנה נותרת שוק גדול ולא מטופל דיו. האפל אמר כי החברה רואה הזדמנות לשנות הרגלי טיפול בתחום שנשאר ברובו ללא שינוי במשך עשורים.

הוא גם הצביע על השילוב יוצא הדופן של פעילות הן בעור והן בכבד, ואמר: "שיהיה משהו שעובד כל כך בשני איברים שונים, נכון? העור והכבד, ועובד באותה מידה בשניהם."

הערה זו שיקפה את המגרש הרחב יותר של סאגימט: מטרה ביולוגית אחת עשויה לתמוך במספר תוכניות, גם כאשר מניע הערך לטווח הקצר של החברה עובר לכיוון רפואת עור.

הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.