BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) השתמשה ביום רביעי, 11.11.2026, בכנס הבריאות של Stifel לשנת 2026 כדי להציג אסטרטגיה רחבה המבוססת על צמיחה מסחרית, סינרגיות מרכישות ושיקום צנרת מוצרים למחלות נדירות. ההנהלה הדגישה תוצאות אחרונות חזקות ובסיס מוצרים מורחב, תוך הכרה בכך שמספר תוכניות מפתח ייקחו שנים להבשיל.
החברה ציינה כי רכישת Amicus Therapeutics כבר תורמת להכנסות וצפויה לתמוך בהרחבת המרג’ין לאורך זמן. במקביל, BioMarin עדיין עובדת על צמצום המינוף וצנרת מוצרים הכוללת כיום מספר נכסים בשלבים מוקדמים ובינוניים עם לוחות זמנים ארוכים לפיתוח.
נקודות מפתח
- BioMarin דיווחה על צמיחה בהכנסות ברבעון השלישי של 32% וחצתה את רף מיליארד הדולר בהכנסות רבעוניות לראשונה בתולדות החברה.
- יחידה העסקית של מצבים מטבוליים צמחה ב-44%, בסיוע רכישת Amicus ומכירות חזקות של GALAFOLD, POMBILITI ו-OPFOLDA.
- ההנהלה זיהתה כ-$220 מיליון בסינרגיות שנתיות בהוצאות תפעוליות non-GAAP מ-Amicus, כאשר המימוש המלא צפוי ב-2028.
- החברה הוסיפה ארבעה נכסים לצנרת המוצרים ב-2024 ובונה סביב מחלות נדירות כולל מחלת פברי, היפופוספטזיה, אכונדרופלזיה, היפוכונדרופלזיה ו-FSGS.
- BioMarin ציינה כי היא ממוקדת תחילה בצמצום המינוף, כאשר עסקאות גדולות יותר אפשריות בהמשך לאחר שיפור המאזן.
תוצאות פיננסיות
סמנכ"ל הכספים Brian ציין כי BioMarin משתמשת במאזן שלה למימון חדשנות עתידית תוך פרסום תוצאות תפעוליות חזקות יותר.
- הכנסות הרבעון השלישי עלו ב-32% בהשוואה לתקופה המקבילה אשתקד.
- סך ההכנסות עבר את מיליארד הדולר לראשונה בתולדות החברה.
- הרווח למניה המשיך לצמוח והרווחיות התרחבה.
- היחידה העסקית של מצבים מטבוליים גדלה ב-44%.
- צמיחת מטופלי GALAFOLD הגיעה ל-20% בשוק אחד במהלך הרבעון.
- הכנסות POMBILITI ו-OPFOLDA עלו בכ-60%.
Brian ציין כי החברה מממשת חלק מרכזי בתוכניתה באמצעות שימוש בעוצמה הפיננסית לתמיכה בחדשנות עתידית. הוא הוסיף כי יחידת Amicus יכולה בסופו של דבר לפעול במרג’ין תפעולי של כ-60% עד סוף העשור.
בנוגע לרכישה עצמה, ציינה ההנהלה:
- סינרגיות הוצאות תפעוליות non-GAAP הצפויות הן כ-$220 מיליון.
- סכום זה מהווה כ-50% מהוצאות התפעול הבסיסיות של Amicus.
- תגמולי הסינרגיה לשנה מלאה צפויים ב-2028.
- האינטגרציה צפויה להסתיים ברובה עד אמצע 2025.
- העסקה מומנה מהמזומנים הקיימים, ללא צורך בגיוס הון נוסף.
עדכונים תפעוליים
BioMarin ציינה כי הוסיפה ארבעה נכסים חדשים לצנרת המוצרים ב-2024 כחלק ממאמץ שיקום רחב יותר.
- BMN 450 למחלת פברי: טיפול אנזים תחליפי תת-עורי פוטנציאלי ראשון מסוגו, שנרכש דרך עסקת GC Biopharma Hanmi.
- BMN 440 להיפופוספטזיה: טיפול אורלי פוטנציאלי ראשון מסוגו, שתוכנן כטיפול להפחתת סובסטרט ממולקולה קטנה המכוון ל-ENPP1.
- BMN 430 לתסמונת ReNU: תוכנית פרה-קלינית בתחום מחלה שזוהה לאחרונה.
- BMN 820 לגלומרולוסקלרוזיס מוקדי סגמנטלי (FSGS): מעכב CCR2 שנרכש דרך עסקת Amicus.
Greg, המוביל את צנרת המוצרים ומשמש כרופא ראשי, ציין כי החברה מנסה לבנות תיק רחב יותר במחלות נדירות תוך שמירה על מיקוד בתחומים שבהם כבר יש לה ניסיון.
BMN 450 במחלת פברי
BioMarin תיארה את BMN 450 כטיפול אגנוסטי למוטציות שיכול להרחיב את הטיפול מעבר לאוכלוסייה המכוסה על ידי GALAFOLD.
- GALAFOLD מגיע לכ-35% עד 50% מחולי פברי עם מוטציות מתאימות.
- BMN 450 יכול לטפל ב-50% עד 65% הנותרים של החולים.
- התרופה משתמשת במחלק Fc אגליקוזילי להארכת זמן מחצית חיים ולאפשר מתן תת-עורי.
- טיפולי אנזים תחליפי קיימים הם תוך-ורידיים, מה שמעניק ל-BMN 450 יתרון נוחות.
- מחקר השלב I/II מתנהל בהסלמת מינון, עם מספר דו-ספרתי נמוך של חולים שנרשמו.
- נצפו סמנים פרמקוקינטיים מוקדמים וסימנים של פעילות ביולוגית.
Greg ציין כי החברה עשויה גם לחקור האם המולקולה יכולה להשפיע על איברי מטרה אחרים, כולל הלב. הוא הוסיף כי תוכניות הפיתוח עדיין מגובשות עם הרגולטורים, רק שבועיים לאחר הרכישה.
BMN 440 בהיפופוספטזיה
BioMarin ציינה כי BMN 440 עשוי להפוך לטיפול האורלי הראשון להיפופוספטזיה ועשוי לטפל בפערים שהשאירו טיפולי אנזים תחליפי קיימים.
- התוכנית מכוונת ל-ENPP1 ומטרתה להפחית ייצור של פירופוספט אנאורגני.
- בניגוד לטיפול אנזים תחליפי, הוא מתוכנן להגיע לתאי שריר ומפרקים בנוסף לעצם.
- החברה ציינה כי זה עשוי להיות משמעותי לכאב ובעיות מפרקים, במיוחד במחלה שמתפרצת בבגרות.
- כ-9,000 חולים בארה"ב אובחנו עם היפופוספטזיה.
- רק 10% עד 30% נמצאים כיום בטיפול.
- מחקר השלב I/II כולל מתנדבים בריאים וחולים, עם קבוצות של מינון יחיד ומינונים מרובים.
- BioMarin צופה לשתף נתוני PK ונתוני PD ראשוניים בשנה הבאה, כולל הוכחת קונספט ביוכימית.
ההנהלה ציינה כי יעד הפחתת הפירופוספט הוא 30% עד 50%, בהתבסס על מודלים פרה-קליניים, נתונים גנטיים ואימות קליני מטיפולים קיימים. החברה הוסיפה כי התוכנית אינה מכוונת למחלה שמתפרצת בינקות, שם הביולוגיה שונה.
BMN 430 ו-BMN 820
BMN 430 נותר פרה-קליני, אך BioMarin ציינה כי הוא מרחיב את פעילות החברה לתסמונת ReNU, תחום מחלה שזוהה לאחרונה.
BMN 820, שנרכש דרך Amicus, מתקדם בשלב III ב-FSGS.
- התרופה היא מעכב CCR2 אורלי המיועד לשימוש בנוסף לחסימת קולטן אנגיוטנסין.
- מחקר השלב III מגויס במלואו ועבר ניתוח חסר תועלת.
- הניסוי נותר מוסווה.
- נתונים צפויים ב-2028.
- המחקר דורש שנתיים מלאות של מעקב.
- BioMarin ציינה כי הפחתת פרוטאינוריה לשנתיים היא נקודת קצה ניתנת לאישור לאישור מלא של ה-FDA.
Greg ציין כי המנגנון אורתוגונלי לסוכנים המכוונים לכלי דם ויכול להרחיב את השימוש בקרב חולים נפרוטיים ולא-נפרוטיים ללא סייגי אזהרה בתיבה.
BMN 333 באכונדרופלזיה ובהיפוכונדרופלזיה
BioMarin דנה גם ב-BMN 333, אגוניסט קולטן CNP דור הבא לדיספלזיה שלדית.
- למולקולה זמן מחצית חיים מורחב של כ-99 שעות, בהשוואה לכ-שעה אחת עבור VOXZOGO.
- שלב II בוחן שלושה מינונים ב-30 חולים, כאשר 10 חולים על VOXZOGO משמשים כביקורת פנימית.
- המחקר משתמש בנתונים היסטוריים ובמודל בייזיאני להערכת תגובת המינון.
- BioMarin ציינה כי AUC CNP חופשי גבוה פי 8 או יותר מ-YUVIWEL בשלב II.
- מחקרי מתנדבים בריאים הראו עליות GMP מחזורי של פי 2 עד 5 ברמות חשיפה גבוהות יותר לעומת YUVIWEL.
- נתונים צפויים ב-2027.
- המחקר גייס באופן פעיל ברחבי העולם.
Greg ציין כי לא נצפתה יתר לחץ דם בשלב I וכי הסיכון נראה קשור לריכוז שיא, אותו זמן מחצית חיים ארוך יותר עשוי לסייע בהפחתתו. הוא הוסיף כי החברה לא ראתה עד כה חששות מוגזמים לגבי מהירות צמיחה.
תחזית עתידית
BioMarin ציינה כי מסלול המסחר והפיתוח לטווח הקרוב שלה כולל גם הכנות להשקה וגם קריאות קליניות ארוכות טווח.
- היפוכונדרופלזיה, עם תאריך PDUFA של 30.05.2025, עשויה להשיק באמצע 2025.
- אוכלוסיית היפוכונדרופלזיה הניתנת לטיפול היא כ-14,000 חולים, לעומת 24,000 לאכונדרופלזיה.
- האבחנה מורכבת יותר בהיפוכונדרופלזיה, והשכיחות המאובחנת נמוכה יותר.
- החברה בונה על תשתית האכונדרופלזיה שלה, כולל מרכזי דיספלזיה שלדית, מאמצי אבחון ושיווק דיגיטלי.
- BMN 440 יכול לעבור למסלול שלב מאוחר יותר לאחר נתוני שלב I/II ב-2025.
- נתוני שלב II של BMN 333 צפויים ב-2027.
- נתוני שלב III של BMN 820 צפויים ב-2028.
ההנהלה ציינה כי החברה ממוקדת בנכסים בשלב קליני בתחומים הטיפוליים המרכזיים שלה, כולל מטבוליקה, דיספלזיה שלדית ומחלת כליות נדירה. היא ציינה כי היא פתוחה לתחומים טיפוליים משיקים, אך עסקאות גדולות יותר בטווח של מיליארד דולר ומעלה ככל הנראה ימתינו עד שהמינוף יירד ותזרים המזומנים ישתפר.
יעד המינוף הנוכחי של BioMarin הוא פחות מ-2.5x עד אמצע 2025. ההנהלה ציינה כי לאחר השגת צמצום המינוף, החברה תוכל לשקול עסקאות גדולות יותר, אך לעת עתה היא מתכננת להמשיך לממן מהמאזן כאשר הסינרגיות והרווחים יצברו.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך מושב שאלות ותשובות, ההנהלה סיפקה פרטים נוספים על כל תוכנית מרכזית.
- לגבי BMN 440, BioMarin ציינה כי המטרה היא להפחית פירופוספט מספיק כדי לשפר תוצאות עצם, שריר ומפרקים, לא רק מינרליזציה.
- לגבי מחלת פברי, החברה ציינה כי BMN 450 יכול להציע אפשרות תת-עורית ואגנוסטית למוטציות ועשוי לתמוך במחקרים באיברי מטרה אחרים, כולל הלב.
- לגבי BMN 333, Greg ציין כי החברה מאמינה שעקומת תגובת המינון עדיין יש בה מקום לחקור מכיוון שרמות החשיפה בשלב II גבוהות בהרבה מהמשווים הנוכחיים.
- לגבי FSGS, החברה ציינה כי הפחתת פרוטאינוריה לשנתיים היא נקודת הקצה המרכזית הניתנת לאישור וכי BMN 820 יכול להשלים טיפולים קיימים עם מנגנון שונה.
- לגבי היפוכונדרופלזיה, ההנהלה ציינה כי החברה עדיין מחליטה כמה הכנסות לכלול בתחזית הפיננסית לשנת 2027 מכיוון שעיתוי ההשקה ופרטי התווית טרם סופיים.
Brian ציין כי רכישת Amicus מתואמת אסטרטגית עם הנכסים המסחריים ופרופיל הצמיחה של BioMarin. הוא הוסיף כי החברה אינה מתחייבת לגודל עסקה ספציפי כיום, אך רכישות גדולות יותר עשויות להפוך לאפשריות לאחר שיפור המאזן.
ציטוטים נבחרים
Brian אמר: "אנו מממשים אחד מהמרכיבים המרכזיים באסטרטגיה שלנו, שהוא שימוש בעוצמה הפיננסית שלנו למימון חדשנות עתידית. רבעון שלישי חזק מאוד עם צמיחה בהכנסות של 32%. הגענו למיליארד דולר בסך ההכנסות לראשונה בתולדות החברה."
Greg אמר: "היופי של BMN 450 הוא שהוא יהיה אגנוסטי למוטציות. הוא יכול להגיע לכל האחרים."
Greg הוסיף: "ההשערה היא ששיפורים דרמטיים ב-AUC, אנחנו מדברים לא רק על פי אחד או שניים, אלא במחקר השלב II שלנו, עד פי שמונה או יותר של AUC CNP חופשי בהשוואה לתרופה כמו YUVIWEL, שיש עוד ביולוגיה לחקור על עקומת תגובת המינון."
Brian אמר: "אנו סבורים שהסינרגיות של כ-$220 מיליון יתממשו במלואן לשנה מלאה ב-2028. האינטגרציה תושלם ברובה עד אמצע השנה הבאה, ואנו סבורים שיחידת Amicus יכולה לפעול במרג’ין תפעולי של כ-60% עד סוף העשור."
Greg אמר: "הפחתת פרוטאינוריה לשנתיים היא נקודת קצה ניתנת לאישור לאישור מלא עם ה-FDA כיום במצב זה. זוהי נקודת הקצה שאנו בוחנים עם המולקולה עליה אנו מדברים, BMN 820."
BioMarin עזבה את הכנס עם מסר של מכירות חזקות יותר, צנרת מוצרים רחבה יותר ודרך ארוכה יותר ליצירת ערך מלא. ניתן לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
