Rafael Holdings (RFL) ניצלה את כנס Guggenheim השנתי השלישי לחדשנות בתחום הבריאות, שהתקיים ביום שני, 09.11.2026, כדי להציג את התיק הרגולטורי עבור remibetadex – תרופה שהחברה מקווה להגיע איתה לחולי Niemann-Pick מסוג C. החברה הדגישה את השלמת מחקר שלב III, הגשת בקשה ל-FDA ומסלול מסחרי אפשרי, תוך הודאה שהניסוי לא עמד במדד הראשי שנקבע מראש.
המצגת התקיימה כאשר מניית החברה סיימה את מושב הבורסה הרגיל במחיר של $1.09, עלייה של 4.81% לעומת סיום המסחר הקודם של $1.04, לפני שירדה ל-$1.08 במסחר לאחר שעות הפעילות. המניה נסחרה בטווח שבין $0.99 ל-$3.96 ב-52 השבועות האחרונים.
נקודות מפתח
- Rafael Holdings ו-Cyclo Therapeutics התמזגו במרץ 2025, ומיזגו את תוכנית remibetadex תחת חברה אחת.
- החברה השלימה מחקר שלב III על 94 חולים ביוני 2025 והגישה בקשה לתרופה חדשה (NDA) ל-FDA באוקטובר 2025.
- המחקר לא עמד במדד הראשי שנקבע מראש, אולם החברה טוענת כי ניתוח משתנים שנקבע מראש ונתונים נוספים תומכים בהגשה.
- Rafael דיווחה על יתרת מזומנים של מעט יותר מ-$22 מיליון בסוף יולי 2025, סכום שלדבריה מספיק להגיע לחלון ההחלטה הצפוי של ה-FDA.
- החברה מכוונת לביטויים הנוירו-ויסצרליים של NPC ורואה פתח מסחרי באוכלוסיית הילדים הפגועים קשות.
התוכנית הקלינית ותוצאות הניסוי
ג’וש, מנהל עסקים ב-Rafael Holdings וב-Cyclo Therapeutics, אמר כי שתי החברות התאחדו במרץ 2025, לאחר ש-Rafael הייתה המשקיעה הגדולה ביותר ב-Cyclo. לדבריו, החברה המאוחדת מקדמת את remibetadex, שהיה ידוע בעבר בשם Trappsol Cyclo, לטיפול ב-NPC – מחלה גנטית נדירה עם תסמינים נוירולוגיים וויסצרליים כאחד.
מחקר שלב III המרכזי החל ב-2021 וגייס 94 חולים במתכונת כפולת-סמיות לשנתיים, עם בחינת ביניים בשבוע 48. החברה מסרה כי הביקור האחרון של המטופל האחרון הושלם ביוני 2025 בשבוע 96, עם נתוני שורה עליונה שדווחו בספטמבר 2025 וה-NDA שהוגש בסוף אוקטובר 2025.
Rafael ציינה כי הניסוי לא עמד במדד הראשי שנקבע מראש – ציון 4D המשולב הכולל בליעה, הליכה, מוטוריקה עדינה ודיבור. עם זאת, החברה הדגישה ניתוח משתנים שנקבע מראש שהראה ירידה של 0.46 במשך שנתיים בקבוצת הטיפול. לדבריה, התוצאה הייתה עקבית הן בקבוצה המלאה של 94 חולים והן בתת-קבוצה של 78 חולים.
החברה הצביעה גם על ראיות תומכות נוספות, כולל:
- ניתוח מגיבים המציג שיעורי תגובה חיוביים.
- נתוני תת-מחקר בקבוצת הגיל 0 עד 3 שנים, שבה 8 מתוך 10 חולים הגיעו לייצוב או שיפור בשבוע 48.
- נתוני מעקב מורחב שהוצגו ב-SSIEM, שבהם 6 מתוך 6 חולים שהשלימו 96 שבועות הראו ייצוב או שיפור.
- ניתוח הישרדות כוללת עם שני ערכי p שצוינו כתמיכה נוספת.
- נתוני הרחבה בתווית פתוחה המראים חולים שטופלו עד 6 שנים.
- העדר בעיות אינטראקציה בין תרופות עם טיפולי NPC אחרים.
Rafael מסרה כי ה-FDA כבר סקר את נתוני מחקר ההרחבה בתווית פתוחה לתינוקות כחלק מחבילת ההגשה. החברה תיארה את מכלול הראיות כבסיס להגשתה.
המסלול הרגולטורי והלוח הזמנים
החברה מסרה כי קיימה פגישת טרום-NDA עם ה-FDA בפברואר 2025 ומבקשת סקירה מועדפת. היא צופה החלטה ביום ה-60 ב-27.12.2025 וציינה כי אינה מצפה לכינוס ועדה מייעצת, אם כי היא מתכוננת לתוצאות שונות.
Rafael מבקשת אישור לביטויים הנוירו-ויסצרליים של Niemann-Pick מסוג C בחולים מלידה ועד בגרות, כמונותרפיה. ג’וש אמר: "המטרה שלנו היא ברור להגיע עם תרופה לחולים האלה, אבל התווית שאנחנו, או ההתוויה בתווית שאליה שאפנו היא הביטויים הנוירו-ויסצרליים של Niemann-Pick מסוג C ממבוגרים וילדים מלידה ומעלה כמונותרפיה."
לגבי אירופה, החברה מסרה כי היא מתכננת להתחיל דיונים רגולטוריים עם הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) במחצית הראשונה של 2026. היא ציינה כי ה-EMA משתמשת במסגרת מדדים שונה, כולל ציון 5D, וכי נתוני הגיל 0 עד 3 שנים יהיו חשובים לתוכנית החקירה הפדיאטרית. Rafael ציינה כי כבר קיימה פגישות ייעוץ מדעי עם הסוכנות ומצפה לפעול במודל שותפות לצורך הפצה מסחרית באירופה.
המצב הכספי
Rafael מסרה כי שנת הכספים שלה מסתיימת ביולי וכי היה לה מעט יותר מ-$22 מיליון במזומן בסוף יולי 2025. ג’וש אמר כי זה מעניק לחברה "קצת פחות מ-12 חודשי פעילות, פחות או יותר", וכי היתרה אמורה להספיק להגיע לתאריך ה-PDUFA הצפוי.
הוא הוסיף כי החברה תזדקק ככל הנראה לעוד כמה מיליוני דולרים בלבד כדי לבנות את הצוות והתשתית להשקה בארה"ב. החברה ציינה כי היא מאמינה שתוכל למתוח את מסלול המזומנים שלה במידת הצורך.
האסטרטגיה המסחרית ומיצוב בשוק
Rafael ממצבת את remibetadex כטיפול תוספתי ולא כתחליף לטיפולי NPC הקיימים. החברה מסרה כי חולים ככל הנראה ימשיכו ליטול את התרופות הנוכחיות שלהם, כאשר הרופאים יחליטו מקרה לגופו האם לשלב טיפולים.
החברה רואה הזדמנות מסחרית באוכלוסיית הגיל 0 עד 3 שנים, שתיארה כקבוצה הפגועה קשות ביותר ואחת עם צורך רפואי לא מסופק משמעותי. בנוסף, ציינה כי היא עובדת עם קבוצות חולים על מאמצי סקירת יילודים, שהיא רואה בהם פער אבחוני משמעותי.
Rafael ציינה כי remibetadex עשויה להפיק תועלת מהיותה התרופה השלישית בשוק NPC, מאחר שהמתחרים כבר קבעו טווח תמחור. החברה הוסיפה כי מוצרה מובחן בכך שהוא מכוון לביטויים הנוירו-ויסצרליים, בעוד שתרופות מתחרות מתמקדות יותר בתסמינים נוירולוגיים. היא ציינה כי remibetadex ניתנת בעירוי תוך-ורידי, בשונה ממתחרות הניתנות דרך הפה.
החברה מסרה כי שוק NPC הרחב יותר הוא נדיר ביותר אך מבוסס, עם שתי תרופות מאושרות ושלישית המשמשת off-label בארה"ב. היא ציינה כי בסיס החולים גדול יותר באירופה מאשר בארה"ב, דבר התומך בעניינה בהתרחבות בינלאומית.
היסטוריית הפיתוח ועדכונים תפעוליים
Rafael מסרה כי תוכנית remibetadex נמצאת בפיתוח יותר מ-10 שנים, כאשר מחקרים מוקדמים כללו עבודת שלב I ושלב I/II לפני הניסוי המרכזי. החברה ציינה כי עיצוב מחקר שלב III פותח בשיתוף עם ה-FDA והוארך לשנתיים לפי בקשת הסוכנות, בשל חששות ענפיים רחבים יותר באותה תקופה.
החברה ציינה כי מדד 4D המשולב פותח אף הוא בהשתתפות ה-FDA על בסיס משוב ממולקולות אחרות. היא תיארה את המחקר כקפדני, עם מתכונת כפולת-סמיות, בחינת ביניים בשבוע 48 ומעקב מלא של 96 שבועות.
Rafael מסרה כי שימור המטופלים היה חזק, כאשר חלק מהחולים עברו מהרחבת התווית הפתוחה לתוכנית גישה מורחבת. כמו כן ציינה כי חלק מהחולים טופלו עד 6 שנים.
תחזית עתידית
בהסתכלות קדימה, Rafael מסרה כי היא צופה שה-FDA יפעל על ההגשה בסוף דצמבר 2025, בהנחה שהסקירה תתקדם לפי לוח הזמנים. החברה ציינה כי אינה מצפה לכינוס ועדה מייעצת ומאמינה כי יש לה מספיק הון להגיע לנקודת ההחלטה.
באירופה, החברה מתכננת לפתוח דיונים רגולטוריים בתחילת 2026 ובוחנת שותפויות לצורך הפצה מסחרית. היא ציינה כי הנתונים הפדיאטריים מתת-קבוצת הגיל 0 עד 3 שנים יהיו חשובים למסלול זה.
עבור המשקיעים, השאלה המרכזית היא האם ה-FDA יראה במכלול הראיות – כולל ניתוח המשתנים שנקבע מראש ונתוני הילדים – בסיס מספיק לאישור, למרות אי-עמידה במדד הראשי. החברה מהמרת שהתשובה תהיה חיובית.
הקוראים יכולים לעיין בתמלול המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
