EyePoint Pharmaceuticals Inc. (EYPT) ניצלה את יום שני, 09.11.2026, בכנס השנתי השלישי לחדשנות בתחום הבריאות של Guggenheim, כדי למתוח קו ברור בין כישלון בטיפול בניוון מקולרי לחים הקשור לגיל לבין מסלול מבטיח יותר בבצקת מקולרית סוכרתית (DME). ההנהלה מסרה כי התרופה המובילה שלה, DURAVYU, לא עמדה ביעד העיקרי בשני ניסויי שלב III בניוון מקולרי לח, אך הצביעה על נתוני בטיחות חזקים, תוצאות משניות מוצקות והזדמנות מסחרית גדולה יותר ב-DME.
המנכ"ל Jay Duker והמנהל הפיננסי George ציינו כי החברה מתמקדת כעת בניסויי ה-DME שלה, בשמירה על מזומנים ובסגירה מסודרת של תוכנית הניוון המקולרי הלח. המסר היה זהיר, אך גם רמז לכך ש-EyePoint עדיין רואה מסלול ישים קדימה אם קריאת הנתונים הבאה תהיה חיובית.
ראשי פרקים
- EyePoint מסרה כי שני ניסויי שלב III בניוון מקולרי לח, LUGANO ו-LUCIA, לא עמדו ביעד העיקרי של אי-נחיתות בחדות הראייה לעומת EYLEA במינון 2 מיליגרם.
- ההנהלה ציינה כי DURAVYU הציגה עדיין פרופיל בטיחות חזק מאוד ויתרונות משניים משמעותיים, כולל שליטה טובה יותר בנוזלים ומספר זריקות נמוך יותר.
- החברה מעבירה את תשומת הלב ל-DME, שם היא סבורה שמנגנון הפעולה של התרופה מתאים טוב יותר למחלה והשוק גדול יותר.
- שני ניסויי שלב III ב-DME, COMO ו-CAPRI, גויסו במלואם, עם נתונים צפויים בתחילת הרבעון הרביעי של 2025.
- EyePoint סיימה את ספטמבר עם $118 מיליון במזומן לאחר שצמצמה את כוח האדם ב-53% וסגרה את תוכנית הניוון המקולרי הלח.
ניוון מקולרי לח: היעד העיקרי לא הושג, אך נתוני הבטיחות והמשניים החזיקו מעמד
EyePoint מסרה כי שני ניסויי שלב III בניוון מקולרי לח, LUGANO ו-LUCIA, לא עמדו ביעד העיקרי. הניסויים תוכננו להוכיח כי DURAVYU אינה נחותה מ-EYLEA המאושר במינון 2 מיליגרם בשינוי חדות הראייה בשבועות 52 ו-56.
עם זאת, ההנהלה ציינה כי שאר הנתונים היו מעודדים:
- כ-450 חולים טופלו בשני הניסויים.
- יעדים משניים תוארו כחזקים.
- שליטה בנוזלים בטומוגרפיה קוהרנטית אופטית הייתה קרובה לקבוצת הביקורת, עם הפרש של 10 מיקרון בלבד בשבוע 56 בנתונים המאוחדים.
- Duker תיאר הפרש זה כחסר משמעות קלינית, בהתחשב בכך שעובי הפובאה התקין הוא כ-325 מיקרון.
- חולים בקבוצת DURAVYU נזקקו בממוצע לכשתי זריקות פחות.
Duker אמר כי התוצאות המשניות הפכו את הכישלון ביעד העיקרי ל"מפתיע אף יותר". הוא הוסיף כי התרופה שמרה על "פרופיל בטיחות טוב מאוד".
החברה ציינה כי תופעות עכירות בזגוגית (floaters) דווחו בשיעור של כ-2.5 פעמים מזה שנצפה בקבוצת הביקורת, אך עדיין בפחות מ-10% מהחולים במאגר המאוחד. Duker אמר כי הבעיה ככל הנראה שיקפה חולים שראו את ההשתל במהלך הזריקה או זמן קצר לאחריה. לא נצפתה ניוון גיאוגרפי, אם כי תופעת לוואי זו רלוונטית יותר לניוון מקולרי לח מאשר ל-DME.
EyePoint ציינה גם כי לא נמצא הבדל משמעותי בין חולים שלא טופלו קודם לכן לבין חולים שטופלו בעבר בתוכנית הניוון המקולרי הלח. חולים שטופלו בעבר נראו מגיבים מעט טוב יותר, אך ההבדל לא היה מובהק סטטיסטית בשל גודל הקבוצות.
מדוע ההנהלה פונה ל-DME
הטיעון המרכזי של EyePoint הוא ש-DME אינה רק גרסה אחרת של ניוון מקולרי לח. Duker אמר ששתיהן מחלות אקסודטיביות, אך הביולוגיה שונה.
הוא ציין כי VEGF נראה כגורם המניע העיקרי בניוון מקולרי לח, בעוד ש-DME כוללת מספר מסלולים, כולל דלקת הקשורה ל-IL-6. המרכיב הפעיל של DURAVYU, vorolanib, חוסם את קולטן JAK1 ומיועד לדכא את ההשפעות במורד הזרם של IL-6.
ההנהלה הצביעה על מספר סיבות לכך שהיא סבורה ש-DME מתאימה יותר:
- קורטיקוסטרואידים תוך-זגוגיתיים פועלים ב-DME אך לא בניוון מקולרי לח, מה שמרמז על מנגנוני מחלה שונים.
- קומבינציות של אגוניסטי Wnt הראו גם הן נתוני DME חיוביים, התומכים בהבנה רחבה יותר של ביולוגיית המחלה.
- טיפול משולב עשוי להיות שימושי ב-DME, ו-EyePoint ציינה שאין סיבה שרופאים לא יוכלו להשתמש ב-DURAVYU יחד עם תרופות אחרות במידת הצורך.
החברה ציינה כי שוק ה-DME גדול בהרבה מהזדמנות הניוון המקולרי הלח, עם שווי עולמי של כ-$5 מיליארד ושוק אמריקאי של כ-$3 מיליארד.
היא גם ציינה כי הנטל על החולים גבוה. חולים סוכרתיים אמורים לקבל כ-11 זריקות בשנה, אך בפועל הם מקבלים בממוצע רק שלוש. כ-40% מפסיקים טיפול תוך שנה אחת. EyePoint ציינה כי זה הופך מוצר בשחרור מתמשך לאטרקטיבי פוטנציאלית.
נתוני שלב II של VERONA תומכים בתזה של DME
EyePoint הדגישה את מחקר שלב II שלה, VERONA, כסיבה המרכזית לכך שהיא נותרת בטוחה לגבי DME.
הניסוי גייס חולים פעילים עם ירידה בראייה ונוזלים, וכולם קיבלו בעבר טיפול נגד VEGF. לאחר זריקת EYLEA ביום 1, החולים קיבלו DURAVYU או פלצבו 30 דקות לאחר מכן.
ממצאים מרכזיים כללו:
- בשבוע 4, חולי DURAVYU השיגו 4 אותיות בחדות הראייה לעומת EYLEA.
- הפחתת הנוזלים הייתה טובה בכ-40 עד 50 מיקרון מ-EYLEA בנקודה זו.
- אפקט הייבוש נמשך לאורך המחקר.
- חדות הראייה הסופית הייתה חיובית בכ-7 אותיות בשתי הקבוצות, ללא הבדל משמעותי.
- יותר מ-70% מהעיניים שטופלו ב-DURAVYU נותרו ללא צורך בהצלה והשיגו יותר מ-10 אותיות, בעוד שהנוזלים ירדו בכ-120 מיקרון.
- כמחצית מהעיניים שטופלו ב-DURAVYU לא הראו עוד DME בסוף המחקר, לעומת כל העיניים שטופלו ב-EYLEA שעדיין הראו מחלה כלשהי.
- אנגיוגרפיה פלואורסצאין הראתה דליפה פחותה בקבוצות DURAVYU, עם תגובה תלוית מינון.
ההנהלה ציינה כי תוצאות אלה תומכות ברעיון ש-DURAVYU עשויה לפעול מהר יותר ובאופן עמיד יותר ב-DME מאשר בניוון מקולרי לח.
ניסויי שלב III ב-DME גויסו במלואם
EyePoint מסרה כי שני ניסויי שלב III שלה ב-DME, COMO ו-CAPRI, גויסו כעת במלואם. יחד הם כוללים 550 חולים, עם תמהיל של 75% חולים שלא טופלו קודם ו-25% שטופלו בעבר.
החברה ציינה כי העיצוב כולל:
- מרג’ין של אי-נחיתות של מינוס 4.5 אותיות, כפי שנקבע על ידי ה-FDA.
- יעד עיקרי המבוסס על ממוצע שבועות 52 ו-56, בדומה לניסויי הניוון המקולרי הלח.
- יעד משני מרכזי המתמקד במצב הראייה והנוזלים בשבוע 4.
- מינון ביום 1 עם DURAVYU, בניגוד לתוכנית הניוון המקולרי הלח.
EyePoint סיפקה תחזית פיננסית לתחילת הרבעון הרביעי של 2025 לשתי קריאות הנתונים, שהיא מצפה לפרסם בערך באותו זמן מכיוון שהגיוס הסתיים בתוך שבועות אחד מהשני.
ההנהלה ציינה כי מבוצעים רק שינויים קלים בפרוטוקול וכי לא מתוכננים שינויים מהותיים. היא גם ציינה כי אירועי אובדן של 15 אותיות, שנצפו בניוון מקולרי לח וקושרו לניוון גיאוגרפי, אינם צפויים ב-DME.
מסלול רגולטורי ומשוב ה-FDA
EyePoint ציינה כי פנתה ל-FDA מספר פעמים בנוגע למסלול אישור על בסיס ניסוי יחיד, אך הרגולטור היה "נחוש" בכך שנדרשים שני מחקרי ציר הן בניוון מקולרי לח והן ב-DME.
משמעות הדבר היא ש-COMO ו-CAPRI הם כעת המסלול הרגולטורי המרכזי של החברה ל-DME. EyePoint ציינה כי ה-FDA דורש הוכחת אי-נחיתות לעומת EYLEA המאושר, יחד עם נתונים משניים המראים שיפור מהיר יותר ומספר זריקות נמוך יותר.
תוצאות פיננסיות ומצב ההון
George ציין כי EyePoint סיימה את ספטמבר עם כ-$118 מיליון במזומן, כולל ייצוב לניסויי ה-DME.
החברה גם נקטה צעדי קיצוץ עלויות משמעותיים לאחר תוצאות הניוון המקולרי הלח:
- היא צמצמה את גודל הארגון בכ-53%.
- תוכנית הניסויים הקלינית לניוון מקולרי לח נמצאת בתהליך סגירה.
- ההנהלה מתמקדת בהארכת המזומנים עד קריאת נתוני ה-DME.
- לא נחשף שיעור שריפת מזומנים חודשי או הארכת מסלול מדויקת.
George ציין כי החברה מריצה תרחישים לאופטימיזציה של השימוש במזומנים ותזמון סגירת הניסויים. המטרה, אמר, היא לשמור על מספיק מזומנים כדי להגיע לקריאת נתוני ה-DME.
עדכונים תפעוליים ופיקוח על הניסויים
EyePoint ציינה כי ועדת ניטור הבטיחות של הנתונים שלה מתכנסת כל שישה חודשים. הוועדה בוחנת נתוני בטיחות מוסווים שמשותפים על ידי החברה וכן בוחנת נתונים לא מוסווים בעצמה. EyePoint עצמה אינה רואה את תוצאות הבטיחות הלא מוסוות.
ישיבת הוועדה האחרונה בחנה את בטיחות ה-DME כאשר רק כ-12 חולים גויסו. הישיבה הבאה מתוכננת לדצמבר, שבה החברה מצפה לעדכון נוסף.
ההנהלה ציינה כי תוכנית הניוון המקולרי הלח נמצאת כעת בשלב האקזיט, עם עבודה המתמקדת בסגירת הניסויים ביעילות והקצאה מחדש של משאבים ל-DME.
נוף תחרותי והקשר שוק
EyePoint מיצבה את DME כשוק צפוף אך עדיין אטרקטיבי. היא ציינה כי האפשרויות הנוכחיות כוללות תרופות נגד VEGF, קורטיקוסטרואידים וטיפול בלייזר, אך אף אחת מהן אינה פותרת לחלוטין את בעיית ההיענות.
החברה ציינה כי:
- Vabysmo, faricimab של Roche ו-Genentech, כבר מתחרה ב-DME.
- תרופות נגד VEGF מהדור השני לא סיפקו את מרווחי המינון הארוכים יותר שרבים ציפו להם בשימוש בעולם האמיתי.
- קורטיקוסטרואידים משמשים פחות בשל סיכון לקטרקט ולחץ תוך-עיני גבוה יותר.
- טיפול בלייזר כמעט ואינו בשימוש כיום על ידי כירורגי הרשתית.
ההנהלה ציינה כי שחרור מתמשך יכול לסייע בהתמודדות הן עם הביולוגיה של המחלה והן עם הבעיה המעשית של זריקות שלא ניתנות. Duker אמר כי הפנייה פשוטה: ראייה טובה יותר, מהר יותר, עם פחות מחטים בעין.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך השאלות, Duker חזר על נתוני הניוון המקולרי הלח וציין כי החשש המרכזי של המשקיעים היה האם מינון שני של DURAVYU יצר בעיית בטיחות כלשהי. הוא אמר שלא.
הוא גם ציין כי הפרש ה-OCT המאוחד של 10 מיקרון בשבוע 56 לא היה משמעותי מבחינה קלינית. הוא תיאר את התוצאות המשניות כחזקות מספיק עד שהכישלון ביעד העיקרי היה בלתי צפוי.
לגבי קבוצות החולים, הוא ציין כי ניסוי שלב III בניוון מקולרי לח כלל הן חולים שלא טופלו קודם והן חולים שטופלו בעבר כדי להרחיב את התווית ולהפחית סיכון. מחקר שלב II גייס רק חולים שטופלו בעבר והראה תוצאות חיוביות.
לגבי DME, Duker אמר כי המחלה מורכבת יותר מניוון מקולרי לח ועשויה להגיב טוב יותר לתרופה המכוונת לדלקת כמו גם למסלולים הקשורים ל-VEGF. הוא ציין כי טיפול משולב יכול גם הוא למלא תפקיד בעתיד, כולל תרופות ביולוגיות בשילוב עם עיכוב טירוזין קינאז תוך-תאי.
הוא הצביע על נתוני ה-DME בשבוע 4 כמבדל המסחרי המרכזי. "אם נוכל להראות שאנחנו לא נחותים מ-EYLEA המאושר במינון 2 מיליגרם ואנחנו מאושרים, אך אנחנו משיגים את אותו שיפור, אבל אנחנו משיגים אותו בארבעה שבועות והם משיגים אותו בחמישה חודשים," אמר, "אני חושב שמבחינה מסחרית, זה מדבר בצורה טובה מאוד על כמה מוצלחים נהיה, כי מי לא ירצה לראות טוב יותר מהר יותר עם פחות מחטים בעין?"
סיכום
ל-EyePoint יש כעת עדיפות אחת ברורה: להוכיח ש-DURAVYU יכולה לפעול ב-DME לאחר שנכשלה בניוון מקולרי לח.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הערות החברה ושאלות ותשובות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
