לקסינגטון, מסצ'וסטס ואמסטרדם - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), חברת תרפיה גנטית, הודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק מעמד של תרופת יתום לתרפיה הגנטית הניסיונית AMT-191 לטיפול במחלת פברי. מעמד זה נועד לקדם את פיתוח הטיפולים למחלות נדירות המשפיעות על פחות מ-200,000 אנשים בארה"ב, ומספק תמריצים שונים כגון זיכויי מס ובלעדיות שוק לאחר האישור.
מחלת פברי היא מצב גנטי המאופיין בהצטברות של שומנים בתאים שונים, העלולה להוביל לנזק חמור לאיברים. הטיפול הסטנדרטי הנוכחי כולל עירויי החלפת אנזים דו-שבועיים, שעשויים לא להיות יעילים במלואם עבור כל המטופלים.
AMT-191, תרפיה תוך-ורידית חד-פעמית, מיועדת להעביר עותק תפקודי של הגן GLA לכבד כדי לייצר את האנזים החסר אצל חולי פברי. הניסוי הקליני בשלב I/IIa, שהחל במתן מנות למטופלים באוגוסט 2024, יעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות הראשונית של שתי רמות מינון במשתתפים גברים מבוגרים לאורך תקופה של שנתיים.
ד"ר וליד אבי-סעב, מנהל רפואי ראשי של uniQure, הדגיש את חשיבות פיתוח תרפיות גנטיות חדשות לאור המגבלות של הטיפולים הקיימים. החברה צופה לספק נתונים קליניים ראשוניים מהניסוי בשנת 2025.
מעמד תרופת היתום של ה-FDA מדגיש את הצורך הדחוף באפשרויות טיפול חדשניות למחלות נדירות ותומך בניסוי הקליני המתמשך של AMT-191. uniQure השיגה בעבר אבן דרך משמעותית עם אישור התרפיה הגנטית שלה להמופיליה B וממשיכה לפתח תרפיות גנטיות למגוון מחלות חמורות.
חדשות אלו מבוססות על הודעה לעיתונות מטעם uniQure Inc.
בחדשות אחרות לאחרונה, uniQure N.V. ממשיכה להתקדם בתחום התרפיה הגנטית. החברה דיווחה על נתונים ביניים מעודדים מניסויי שלב I/II של AMT-130, מועמד לתרפיה גנטית למחלת הנטינגטון. הניסויים הראו האטה משמעותית בהתקדמות המחלה וירידה ניכרת בחלבון נוירופילמנט קל, סמן לניוון עצבי. H.C. Wainwright ו-Stifel שמרו על דירוג קנייה ל-uniQure, בעקבות עדכוני הניסוי החיוביים הללו והענקת מעמד RMAT של ה-FDA ל-AMT-130.
בנוסף, החברה החלה בארגון מחדש משמעותי, כולל צמצום של 65% בכוח העבודה שלה ומכירת מתקן הייצור שלה בלקסינגטון, מסצ'וסטס. מהלך זה הוא חלק מהאסטרטגיה של uniQure לתעדף את פיתוח תוכניות התרפיה הגנטית שלה.
בהתפתחות משמעותית, Genezen רכשה את פעילות התרפיה הגנטית המסחרית של uniQure בלקסינגטון, מה שמחזק את יכולות פיתוח התרפיה הגנטית הגלובליות שלה. האתר בלקסינגטון ישמש כמרכז המצוינות הגלובלי של Genezen ל-AAV.
בצד הממשל התאגידי, בעלי המניות של uniQure אישרו הרחבה של תוכנית התמריצים במניות של החברה, מינוי מחדש של חברי הדירקטוריון, ואימוץ הדוחות השנתיים הסטטוטוריים לשנת 2023. עם זאת, פאולה סוטרופולוס, דירקטורית לא-מבצעת, בחרה שלא להתמודד על בחירה מחדש באסיפה השנתית הבאה. אלו הן ההתפתחויות האחרונות בפעילות החברה.
תובנות InvestingPro
בעוד uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) ממשיכה להתקדם בתחום התרפיה הגנטית עם מעמד תרופת היתום האחרון של ה-FDA ל-AMT-191, משקיעים עוקבים מקרוב אחר הבריאות הפיננסית והפוטנציאל השוקי של החברה. על פי נתונים בזמן אמת מ-InvestingPro, שווי השוק של uniQure עומד על 261.02 מיליון $, המשקף את גודל החברה בתחום הביוטכנולוגיה. למרות האתגרים שהחברה מתמודדת איתם, כולל ירידה משמעותית בהכנסות ב-12 החודשים האחרונים של -75.25%, ישנה צמיחה רבעונית בהכנסות של 359.37% נכון לרבעון השני של 2024, המצביעה על סימנים פוטנציאליים של מפנה או השגת אבני דרך.
טיפים של InvestingPro מדגישים כי אנליסטים צופים צמיחה במכירות בשנה הנוכחית, מה שעשוי להיות סמן חיובי לביצועי החברה בעתיד. בנוסף, העובדה ש-6 אנליסטים עדכנו את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה לתקופה הקרובה מרמזת על אופטימיות גוברת לגבי הסיכויים של uniQure. זה רלוונטי במיוחד לאור התמקדות החברה בפיתוח טיפולים פורצי דרך כמו AMT-191 למחלת פברי. מצד שני, אנליסטים לא צופים שהחברה תהיה רווחית השנה, ו-uniQure שורפת מזומנים במהירות, מה שעלול לעורר חששות לגבי קיימות פיננסית לטווח ארוך.
למשקיעים המחפשים ניתוח מפורט יותר ותובנות נוספות, ישנם 7 טיפים נוספים של InvestingPro זמינים עבור uniQure בכתובת https://il.investing.com/pro/QURE. טיפים אלה מספקים צלילה עמוקה יותר לפיננסים ולמיקום השוק של החברה, ומציעים מידע בעל ערך לקבלת החלטות השקעה מושכלות.
הערכת השווי ההוגן של InvestingPro ל-uniQure עומדת כעת על 6.59 $, שהיא מעל מחיר הסגירה הקודם של 5.36 $. זה מרמז שהמניה עשויה להיות מוערכת בחסר במחיר המסחר הנוכחי שלה, מה שמציג הזדמנות פוטנציאלית למשקיעים. עם זאת, בכל השקעה, במיוחד בסקטור הביוטכנולוגיה בעל הסיכון הגבוה, חשוב לשקול את התמונה המלאה, כולל הן את הפוטנציאל לתגמול והן את הסיכונים הכרוכים בכך.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.