פאית’ תרפיוטיקס בכנס מורגן סטנלי: אסטרטגיית סרטן הפה

רביעי, 16.09.2026 — Faeth Therapeutics (FTH) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של Morgan Stanley כדי להציג אסטרטגיית אונקולוגיה ממוקדת הבנויה סביב עיכוב רב-צמתי של מסלול PI3K/AKT/mTOR. ההנהלה אמרה כי הגישה עשויה לשפר הן את האפקטיביות והן את הסבילות, אך החברה עדיין ממתינה לנתונים קליניים מרכזיים שיבחנו האם התיאוריה מחזיקה מעמד בחולים.

החברה הדגישה שיעורי תגובה מוקדמים מעודדים, מצב מזומנים חזק והגנת פטנטים רחבה. היא גם הכירה בתחום תחרותי, שבו תרופות חדשות יותר ואסטרטגיות שילוב כבר מעצבות את השוק.

נקודות מפתח

• Faeth מפתחת את PIKTOR, שילוב פומי במינון קבוע שנועד לעכב בו-זמנית את צמתי PI3K alpha ו-mTORC1/2.
• ההנהלה אמרה כי עיכוב רב-צמתי במינון נמוך יותר עשוי להימנע מבעיות הרעילות שהגבילו תרופות ישנות יותר במסלול PAM.
• לחברה היה $186 מיליון במזומן נכון לרבעון השני של 2024, מספיק למימון הפעילות דרך תוצאות מרכזיות בסרטן הרחם ובסרטן השד.
• נתוני שלב II ראשוניים בסרטן הרחם צפויים עד סוף 2024, מה שהופך אותם לזרז הקרוב המרכזי.
• Faeth גם מכינה מחקרי סרטן שד והתרחבות ארוכת טווח לסרטן השחלות, סרטן הריאות וגידולים מוצקים אחרים.

אסטרטגיה ותיאוריה מדעית

המנכ"ל Anand Parikh אמר כי Faeth מתמקדת בעיכוב רב-צמתי של מסלולי סרטן מרכזיים, החל במסלול PI3K/AKT/mTOR, או PAM, שאותו תיאר כמסלול המוטנטי ביותר בגידולים מוצקים.

הוא טען כי מעכבי צומת-בודדת ישנים יותר לרוב אינם מספיקים מכיוון שהם סוגרים את המסלול רק באופן חלקי.

• תרופות צומת-בודדת עשויות לדרוש מינונים גבוהים יותר כדי לפעול היטב.
• מינונים גבוהים יותר עלולים להגביר רעילות ולצמצם את החלון הטיפולי.
• Faeth מאמינה כי פגיעה במסלול ביותר מנקודה אחת, אך במינונים נמוכים יותר, יכולה לשפר הן את הפעילות והן את הבטיחות.

Parikh השווה את האסטרטגיה עם סוגי תרופות אחרים לסרטן שבהם שילוב או עיכוב רחב יותר הפך לסטנדרט, כולל גישות KRAS ו-BRAF-MEK.

הוא גם אמר כי מסלול PAM קשור קשר הדוק לשליטה מטבולית תקינה, ולכן Faeth משתמשת במינון לסירוגין במקום בטיפול יומי רציף.

התרופה המובילה PIKTOR ופרופיל המינון

המועמד המוביל של Faeth, PIKTOR, משלב שתי מולקולות קטנות פומיות, sapanisertib ו-serabelisib. החברה אמרה כי השילוב במינון קבוע נועד לעכב בו-זמנית את PI3K alpha ו-mTORC1/2.

ההנהלה הדגישה את הפרופיל הפרמקוקינטי ולוח המינון של התרופה:

• מתן פומי.
• מינון לסירוגין של 3 ימים פעיל ו-4 ימים כבוי.
• ריכוז שיא נשמר ב-2 עד 3 פעמים IC90, בהשוואה לכ-50 פעמים IC90 עבור חלק מהמתחרים.
• משך הזמן מעל IC90 נאמר כגדול פי 2 עד 3 מהמתחרה gedatolisib.

Parikh אמר כי החברה "לעולם אינה עולה על 2 עד 3 פעמים IC90," דבר שלדבריו מסייע בהפחתת רעילות, במיוחד stomatitis (דלקת פה).

• Stomatitis היה מתחת ל-20% עד כה.
• לא נצפה stomatitis מדרג 3 עד כה.
• ההנהלה אמרה כי אין צורך בטיפול מניעתי לניהול stomatitis.
• מתחרים דיווחו על שיעורים גבוהים בהרבה, כולל stomatitis משמעותי מדרג 3 למרות טיפול מניעתי.

מינון סרטן הרחם הוא 200 מ"ג sapanisertib ו-3 מ"ג serabelisib.

עמדה פיננסית ומשאבי הון

Faeth אמרה כי היה לה $186 מיליון במזומן נכון לרבעון השני של 2024. ההנהלה אמרה כי סכום זה אמור להספיק לתמוך בחברה דרך שני אבני דרך מרכזיות:

• תוצאת שלב II בסרטן הרחם הצפויה עד סוף 2024.
• ניתוח ביניים של שלב I-B/II בסרטן השד הצפוי עד סוף 2027.

החברה גם הצביעה על עמדת הרכוש הרוחני שלה כחלק מתוכניתה ארוכת הטווח.

• הגנת הרכב-חומר נמשכת עד 2037.
• פטנטי שיטה מתארכים לשנות ה-2040.
• Faeth צופה הארכה אפשרית נוספת לשנות ה-2040 באמצעות אסטרטגיית פטנט לשילוב במינון קבוע.
• החברה אמרה כי הכרזה על אסטרטגיה זו צפויה תוך 12 חודשים.

תוכנית סרטן הרחם

סרטן הרחם הוא הבחינה הקלינית הקרובה ביותר של Faeth ונקודת השינוי המרכזית של החברה עבור משקיעים.

ההנהלה אמרה כי מחקר שלב II מתנהל ונתונים ראשוניים צפויים עד סוף 2024. הניסוי מתמקד באוכלוסיית חולים מאתגרת מטבולית, כאשר כ-90% מהחולים סובלים מהשמנת יתר, טרום-סוכרת או סוכרת.

Faeth אמרה כי קריטריוני ההכללה שלה מאפשרים רמות HbA1c עד 8, גבוה יותר מאשר עבור סוכנים אחרים של PI3K. החברה אמרה כי הדבר חשוב מכיוון שהמסלול קשור לשליטה בגלוקוז והיפוגליקמיה הייתה חשש בסוג זה.

נתונים מוקדמים משלב I-B הוצגו כמעודדים:

• שיעור תגובה כולל של 47%.
• ארבע תגובות בחמישה חולי סרטן רחם.
• שלוש מהתגובות הללו היו תגובות מלאות.

Faeth גם קיבלה ייעוד Fast Track מה-FDA (מינהל המזון והתרופות האמריקאי) עבור תוכנית סרטן הרחם.

בהסתכלות קדימה, ההנהלה תיארה תוכנית שלב III שתשווה PIKTOR בתוספת paclitaxel עם paclitaxel בלבד. זרוע שלישית יכולה להתווסף להערכת תרומת serabelisib.

Parikh אמר כי מדד הייחוס לאתגר מחדש עם paclitaxel הוא בדרך כלל שיעור תגובה כולל של 10% עד 15% ו-3 עד 4 חודשים של הישרדות ללא התקדמות. הוא גם ציטט את sac-TMT, שהראה שיעור תגובה של 30% ו-5.6 חודשים של הישרדות ללא התקדמות בשלב II ולאחר מכן זכה בשלב III.

תוכנית סרטן השד

Faeth גם בונה תוכנית לסרטן השד שההנהלה אמרה עשויה להפוך חשובה עם הזמן, במיוחד בשל הניסוח הפומי של החברה ואסטרטגיית השילוב הגמישה.

מחקר שלב I-B/II נמצא בגיוס, וקבוצות הסלמת המינון הושלמו עבור PIKTOR בתוספת fulvestrant. החברה גם מפתחת שילוב תלתי עם palbociclib.

נקודות מפתח בתוכנית סרטן השד כוללות:

• נתוני אפקטיביות ביניים צפויים עד סוף 2027.
• שימוש פוטנציאלי עם מעכבי CDK4/6 ו-fulvestrant או SERDs פומיים.
• עניין הן בחולים עם מוטציית PI3K והן בחולים מסוג wild-type.
• פוטנציאל לעבור לשילובים חדשים יותר במקום להיות מוגבל לתכשירים ישנים יותר מבוססי fulvestrant.

ההנהלה אמרה כי התזמון חשוב בסרטן השד מכיוון ש-Faeth עשויה להיות מסוגלת לשלב את PIKTOR עם SERDs פומיים מתפתחים ומעכבי CDK4/6 חדשים יותר. לעומת זאת, חלק מהמתחרים כבר נעולים על שדרות שילוב ישנות יותר בשל מועד תחילת הניסויים שלהם.

עמדה תחרותית ורקע שוק

Faeth מסגרה את אסטרטגיתה על רקע תחרותי הכולל כעת את אישור REVTORPYK של Celcuity. ההנהלה אמרה כי אישור זה תומך ברעיון הרחב של עיכוב רב-צמתי, אך ציינה כי מוצר Celcuity הוא תוך-ורידי.

Faeth אמרה כי ההבחנה שלה עצמה נשענת על שלושה תחומים:

• אפקטיביות.
• סבילות.
• מסלול מתן.

Parikh אמר כי הפורמט הפומי עשוי להיות שימושי במיוחד ככל שהטיפול בסרטן עובר לטיפולי שדרה פומיים. הוא גם אמר כי פרופיל הסבילות של Faeth יכול להפוך שילובים עם קונייגטים נוגדן-תרופה (ADC) לפרקטיים יותר בקווי טיפול מוקדמים יותר.

הוא הצביע על צינור ה-ADC הנוכחי, ואמר כי רבות מהתרופות משתמשות בעומסי Topo1 ולכן לא ניתן לעשות בהן שימוש חוזר בסדרה עם סוכנים אחרים מבוססי Topo1.

"אנו חושבים שכאשר אנו מסתכלים על מעבר לקווי טיפול מוקדמים יותר, פרופיל הרעילות שלנו נראה מובחן באופן משמעותי מה-ADCs," אמר, והוסיף כי אסטרטגיית שילוב קו ראשון יכולה להיות הגיונית.

הזדמנויות התרחבות מעבר לתוכניות המובילות

Faeth אמרה כי הפלטפורמה שלה יכולה לתמוך בתוכניות נוספות בסרטנים גינקולוגיים, סרטן הריאות ומחלות נדירות.

בממאירויות גינקולוגיות, החברה הדגישה את סרטן השחלות כצעד אפשרי הבא. היא אמרה כי sapanisertib בתוספת paclitaxel הראה יחס תסכונת נמוך להישרדות ללא התקדמות במחקר שלב II אקראי, וכי תכנית PIKTOR מתוכננת.

החברה גם אמרה כי היא רואה הצדקה לשילוב עם קונייגטים נוגדן-תרופה בהגדרת הקו הראשון מכיוון שפרופיל הרעילות שונה מכימותרפיה. ההנהלה אמרה כי אתגר מחדש עם Topo1 אינו אפשרי לאחר ADCs מבוססי Topo1, דבר שיכול ליצור מקום לגישת שילוב שונה.

בסרטן הריאות, Faeth ציטטה נתוני מונותרפיה של sapanisertib במחלה עם מוטציית NRF2/KEAP1:

• שיעור תגובה כולל של 25%.
• 8.9 חודשים של הישרדות ללא התקדמות בהגדרת הקו השני.

החברה אמרה כי היא מתכננת מחקר Lung-MAP באמצעות PIKTOR בתוספת paclitaxel באותה אוכלוסייה, עם הכרזה צפויה.

Faeth גם אמרה כי היא רואה פוטנציאל במחלות נדירות שבהן חוסר ויסות מסלול PAM ממלא תפקיד.

מה משקיעים צפויים לעקוב אחריו

ההנהלה אמרה כי התוצאה הגדולה הבאה בסרטן הרחם תהיה האירוע הקרוב המשמעותי ביותר עבור המניה. משקיעים צפויים להתמקד בשלוש שאלות:

• עד כמה חזקה הפעילות והאם היא תומכת בנתיב לשלב III.
• האם פרופיל הסבילות מחזיק מעמד באוכלוסייה עם פגיעה מטבולית.
• האם נתוני סרטן הרחם מתורגמים לסרטן השד.

Faeth אמרה כי מחקר סרטן הרחם אמור להיות אינפורמטיבי מכיוון שכל החולים קיבלו בעבר אימונותרפיה וטיפול קודם ב-taxane-carboplatin, מה שהופך את האוכלוסייה לאחידה יותר מאשר בעבודות קודמות.

עבור סרטן השד, משקיעים ככל הנראה יחפשו ראיה לכך שהחברה יכולה להראות פעילות הן במחלה עם מוטציית PI3K והן במחלה מסוג wild-type תוך שמירה על סבילות בשילובים עם מעכבי CDK4/6 ו-SERDs פומיים.

תחזית ההנהלה

Parikh אמר כי הוא רוצה להראות ש-Faeth בונה "חברת אונקולוגיה מובילה" עם הפוטנציאל להשפיע על "עשרות או מאות אלפי חיים" דרך תוכניות סרטן הרחם והשד.

לעת עתה, סיפור החברה נשאר קשור לסט של בחינות קליניות קרובות. הנתונים יקבעו האם אסטרטגיית העיכוב הרב-צמתי שלה יכולה לממש את ההבטחה שתיארה בכנס.

הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.