מה העלאות הריבית של הפד אומרות על מחיר הזהב ב-2027, לפי גולדמן זאקס
ביום שני, 14.09.2026, השתמשה CytomX Therapeutics (CTMX) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של Morgan Stanley כדי להציג אסטרטגיה אונקולוגית דו-מסלולית המבוססת על פלטפורמת הביולוגיקה המוסווית שלה. החברה הדגישה נתונים מוקדמים מעודדים עבור תרופת סרטן המעי הגס המובילה שלה, Varseta-M, תוך שהיא מצביעה גם על תוכנית אינטרפרון מוסווה בסרטן העור. ההנהלה ציינה כי המדע מתקדם, אך הודתה גם בסיכונים מרכזיים, כולל שלשולים, תחרות והצורך להוכיח שהאיתות המוקדם יכול להחזיק מעמד במחקרים גדולים יותר.
ראשי פרקים
- CytomX ציינה כי פלטפורמת הביולוגיקה המוסווית שלה נועדה להגביל את הפעילות ברקמות בריאות ולהפעיל את התרופה בגידולים.
- Varseta-M הציגה שיעורי תגובה של 20% עד 30% במחקרי שלב I בסרטן המעי הגס, לעומת 1% עד 2% לאפשרויות הקיימות בשלבים מאוחרים.
- הבעיה העיקרית מבחינת בטיחות היא שלשולים, אך החברה ציינה כי טיפול מניעתי ושינויי מינון שיפרו את הסבילות.
- CytomX סיימה את התקופה עם מצב מזומנים פרו-פורמה של כ-$367 מיליון, מספיק למימון הפעילות עד המחצית השנייה של 2028.
- החברה מקדמת גם תוכנית אינטרפרון אלפא-2b מוסווה בסרטן עור עמיד ל-PD-1, עם נתונים מוקדמים צפויים במחצית הראשונה של 2025.
אסטרטגיית הפלטפורמה ומיקוד המחלות
מנהל הכספים הראשי Chris Ogden ציין כי CytomX בנתה את עסקיה סביב טכנולוגיה שלטענתה פיתחה: ביולוגיקה מוסווית. המטרה היא לשמור על התרופה "שקטה" ברקמה תקינה ולהפעילה באופן סלקטיבי יותר בגידולים.
- החברה ציינה כי גישה זו עשויה להרחיב את טווח מטרות התרופות שניתן לרדוף אחריהן בבטחה.
- ההנהלה תיארה את CytomX כחברה אונקולוגית מובחנת בשל עיצוב זה.
- המיקוד העיקרי נותר סרטן המעי הגס, שם החברה רואה צורך גדול שלא נענה ומקום ליותר ממנצח אחד.
Ogden אמר כי החברה רואה בסרטן המעי הגס אחת הבעיות הדחופות ביותר באונקולוגיה. הוא ציין כי זוהי הסיבה השנייה בשכיחותה למוות מסרטן בארה"ב והסיבה המובילה למוות מסרטן בחולים מתחת לגיל 50.
עדכונים תפעוליים
Varseta-M, קונז’וגט נוגדן-תרופה (ADC) המכוון ל-EpCAM עם מטען Topo I, נותרת התוכנית המובילה של CytomX. החברה ציינה כי היא מנסה לשפר את סבילות התרופה תוך שמירה על האפקטיביות שנצפתה עד כה בחולים קשה מאוד.
- נתוני שלב I בסרטן המעי הגס בקו הרביעי ומעלה הראו שיעורי תגובה בטווח של 20% עד 30%.
- הישרדות ללא התקדמות מוערכת עמדה על 6 עד 7 חודשים.
- הסטנדרטים המאוחרים הנוכחיים מניבים בדרך כלל שיעורי תגובה של 1% עד 2%, עם הישרדות ללא התקדמות של כמה חודשים בלבד והישרדות כוללת של 6 עד 7 חודשים.
- CytomX ציינה כי חקרה מינונים של 8.6 מ"ג/ק"ג ו-10 מ"ג/ק"ג לפי משקל גוף בפועל.
תופעת הלוואי העיקרית היתה שלשולים, ובמיוחד שלשולים מדרג 3. החברה ציינה כי שיעור זה עלה על 20% במינונים סטנדרטיים והגיע לכ-30% במינונים גבוהים יותר לפני נקיטת צעדי הפחתה.
- ההנהלה הציגה טיפול מניעתי כפול עם loperamide ו-budesonide.
- נתוני מעקב מוקדמים הראו ירידה בשלשולים מדרג 3 מכ-30% ל-10%.
- החברה גם החלה במינון לפי משקל גוף אידיאלי מותאם כדי להפחית חשיפה בחולים עם מדד מסת גוף גבוה יותר.
- CytomX ציינה כי שיעור שלשולים מדרג 3 של 10% עד 20% ייחשב לטווח סיכון-תועלת מקובל.
ההנהלה ציינה כי התרופה נראית עקבית בהתנהגותה לאורך טווח המינון שנחקר, אך עדיין ברצונה לאשר את המשטר האופטימלי בקבוצות עתידיות.
מדוע EpCAM חשוב
CytomX הקדישה זמן להגנה על בחירתה ב-EpCAM, מטרה הידועה בסרטן המעי הגס כבר עשרות שנים. החברה ציינה כי המטרה אטרקטיבית מכיוון שהיא מבוטאת בצורה גבוהה בגידולים, ובשונה מגישות אחרות, עשויה שלא לדרוש בחירת חולים בסרטן המעי הגס.
- ניסיונות EpCAM קודמים, כולל נוגדנים חד-שבטיים ומפעילי תאי T, נתקלו בבעיות רעילות.
- בעיות אלו כללו דלקת לבלב, רעילות כבדית ורעילות במערכת העיכול.
- CytomX ציינה כי טכנולוגיית המיסוך שלה נועדה ליצור חלון טיפולי רחב יותר.
- החברה בחרה במטען Topo I, DXd, מכיוון שיש לו כבר פעילות ידועה בסרטן המעי הגס ומתאים לסטנדרט הטיפול המבוסס על irinotecan.
ההנהלה ציינה כי יחס התרופה-לנוגדן הוא DAR8 וכי העיצוב נבדק כמדד ייחוס מול ENHERTU, ה-ADC המכוון ל-HER2 שאותו תיארה CytomX כמוביל בתחומו בעת העיצוב.
תוכניות שילוב והרחבה מעבר לסרטן המעי הגס
CytomX אינה מסתמכת על מונותרפיה בלבד. החברה מנהלת מחקרי שילוב ובוחנת סרטנים אחרים המבטאים EpCAM.
- מחקר שילוב עם bevacizumab החל בסוף הרבעון הראשון או הרבעון השני של 2024, עם נתונים ראשוניים צפויים במחצית הראשונה של 2027.
- מחקר טריפלט עם bevacizumab ו-5-FU מתוכנן לרבעון הרביעי של 2024.
- הטריפלט נועד להחליף את irinotecan במשטר FOLFIRI בתוספת bevacizumab.
- החברה גם מעריכה לוחות זמנים של כל שבועיים וכל ארבעה שבועות כדי להתאים ל-bevacizumab ולשפר את הנוחות.
ההנהלה ציינה כי היא מעבירה את לקחי הטיפול המניעתי והמינון של המונותרפיה לעבודת השילוב. כמו כן נאמר כי CytomX מפגרת בכשנה אחרי חלק מהמתחרים בפיתוח שילוב bevacizumab, אך היא מאמינה כי פער הזמן ניתן לניהול.
החברה גם מתחילה קבוצות שלב I בשלושה סרטנים נוספים המבטאים EpCAM:
- סרטן הקיבה וצומת הקיבה-ושט, שבו לא מתוכננת בחירת חולים מכיוון שרוב החולים צפויים לבטא EpCAM גבוה.
- סרטן הלבלב, שבו החברה מצפה שכ-50% מהחולים יהיו בעלי EpCAM גבוה ומתכננת לבחור קבוצה זו תחילה.
- סרטן דרכי המרה, שבו החברה גם מצפה שכ-50% מהחולים יהיו בעלי EpCAM גבוה ותתחיל עם בחירה.
CytomX ציינה כי לגידולים אלו יש צורך גדול שלא נענה ופיתוח ADC מוגבל, מה שיוצר מקום לכניסה מהירה יותר אם התוכנית תציג פעילות.
תחזית עתידית
ההנהלה ציינה כי הצעד המרכזי הבא עבור Varseta-M הוא הגדרת מסלול הרישום עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) במסגרת Project Optimus. החברה מצפה להכריז על בחירת המינון ועיצוב המחקר יחד.
- המחקר הרישומי הראשון צפוי להיות אקראי עם נקודת קצה של הישרדות כוללת.
- אפשרות אחת היא מונותרפיה מאוחרת בסרטן המעי הגס בקו הרביעי ומעלה.
- מתחרים אפשריים כוללים fruquintinib, regorafenib או LONSURF כסוכן יחיד.
- אפשרות נוספת היא שילוב בקו השלישי עם bevacizumab ו-LONSURF.
Ogden ציין כי החברה רואה שוק גדול בסרטן המעי הגס בקו השלישי ומאוחר יותר, עם כ-40,000 חולים אמריקאים הנכנסים להגדרה זו. הוא ציין כי שוק הקו הרביעי לבדו עשוי לעלות על $1 מיליארד, גם אם משכי הטיפול קצרים.
הוא גם ציין כי CytomX רוצה להעלות את התרופה במסלול הטיפול לאורך זמן. הרעיון לטווח הארוך הוא להחליף את irinotecan ב-ADC ממוקד ולהפוך את Varseta-M לעמוד שדרה לשילובים עתידיים עם תרופות EGFR מהדור הבא, תרופות PD-1 ומעכבי VEGF.
נוף תחרותי
CytomX השוותה את Varseta-M עם שני מתחרים עיקריים: ABBV-400, ADC Topo I המכוון ל-c-Met, ו-ADC Topo I המכוון ל-CEACAM5 מ-Merck Serono.
- ההנהלה ציינה כי שלוש התוכניות נראות אטרקטיביות בנתונים מוקדמים, אך עדיין מוקדם מדי לבצע השוואות אפקטיביות מוצקות.
- CytomX ציינה כי בעיית הסבילות העיקרית שלה היא שלשולים.
- נאמר כי ל-ABBV-400 יש אנמיה מדרג 3 גבוהה יותר ולתוכנית של Merck Serono יש נויטרופניה גבוהה יותר.
- החברה טענה כי EpCAM הוא אחד המטרות הטובות ביותר לסרטן המעי הגס מכיוון שהביטוי עקבי כמעט בכל החולים.
Ogden ציין כי השוק הרחב יותר של ADC בסרטן המעי הגס צפוי לתמוך ביותר ממשתתף אחד, בהתחשב בכמה מעט חדשנות ראתה תחום המחלה במשך עשרות שנים.
תוכנית אינטרפרון אלפא-2b מוסווה
CytomX דנה גם בתוכנית מרכזית שנייה: טיפול באינטרפרון אלפא-2b מוסווה לסרטן עור עמיד ל-PD-1.
- התוכנית נמצאת בהסלמת מינון בשלב I.
- מחקר הוכחת הקונספט הראשון ישלב את התרופה עם KEYTRUDA.
- החברה מצפה לנתונים ראשוניים במחצית הראשונה של 2025.
- ההנהלה ציינה כי המטרה היא לעלות על שיעורי התגובה של 7% עד 10% הנצפים עם אתגר מחדש של נקודות ביקורת.
Ogden ציין כי אינטרפרון אלפא-2b הוא אימונותרפיה מאומתת שאושרה מזמן אך ננטשה מאוחר יותר בשל רעילות חמורה. CytomX מאמינה כי גישת המיסוך שלה יכולה לשמר את הפעילות תוך הפחתת תופעות הלוואי הללו. אם הנתונים המוקדמים יהיו חיוביים, החברה ציינה כי התוכנית עשויה להתרחב לסרטן עור בשלב מאוחר, הגדרות מוקדמות יותר וסרטנים עמידים ל-PD-1 אחרים, כולל גידולי כליה ושלפוחית שתן.
תוצאות פיננסיות ונזילות
CytomX ציינה כי מצב המזומנים שלה עמד על $330 מיליון נכון ל-30.06. ביולי קיבלה החברה $37 מיליון נוספים מהרחבת שיתוף פעולה עם Regeneron, מה שהביא את מצב המזומנים הפרו-פורמה לכ-$367 מיליון.
- החברה ציינה כי רמת מזומנים זו מעניקה לה מסלול פעילות לפחות עד המחצית השנייה של 2028.
- מסלול זה נועד לכסות עבודה רישומית, מחקרי שילוב, מחקרי הוכחת קונספט והרחבה לסרטנים שאינם סרטן המעי הגס.
- ההנהלה ציינה כי תספק פרטים נוספים על צרכי הון עתידיים לאחר שעיצוב המחקר הרישומי יסתיים.
ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה להיגיון שמאחורי EpCAM ובחירות העיצוב של החברה.
- Ogden ציין כי החברה בחרה במטען Topo I ולא במטען maytansine מכיוון שרצתה תרופה המותאמת לביולוגיה של סרטן המעי הגס ולסטנדרט הטיפול של irinotecan.
- הוא ציין כי הפורמט המוסווה נועד לפתור את בעיות הרעילות שפגעו בתוכניות EpCAM קודמות.
- ההנהלה ציינה כי האפקטיביות שנצפתה עד כה הגיעה לפני הדיוקים האחרונים בסבילות, מה שמעלה את האפשרות לשמור על פעילות תוך שיפור הבטיחות.
- כמו כן נאמר כי המחקרים שאינם בסרטן המעי הגס ישתמשו בטווח המינון הקרוב מספיק להמשך בעוד שתוכנית סרטן המעי הגס ממשיכה להגדיר את המינון הסופי.
בחזית התחרותית, החברה ציינה כי אינה רואה את התחום כ"הכל או לא כלום". במקום זאת, היא מצפה ש-ADC יהפכו לחלק חשוב בטיפול בסרטן המעי הגס, עם מקום למספר מוצרים אם יציגו מספיק פעילות ובטיחות ניתנת לניהול.
CytomX ציינה כי העדכונים הבאים שלה אמורים להבהיר את בחירת המינון, עיצוב הרישום ומסלול מחקרי השילוב. הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
