אקלאריס בכנס קנטור פיצג’רלד: צנרת מוצרים, מזומן וקטליזטורים

אקלאריס תרפיוטיקס (ACRS) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של קנטור פיצג’רלד ביום חמישי, 10.09.2026, כדי להציג תוכנית פיתוח עמוסה בתחומי הדלקת והאימונולוגיה. החברה הדגישה מספר תוצאות קליניות ורגולטוריות צפויות בתקופה הקרובה, תוך הודאה כי המזומן שברשותה אינו מספיק למימון מלא של כל התוכניות, ובמיוחד שלב 2B בדרמטיטיס אטופית.

עיקרי הדברים

• אקלאריס צופה מספר שחרורי נתונים במהלך תשעת החודשים הקרובים, בראשם תוצאות שלב 1B לנוגדן הביספציפי ATI-052 באסתמה ובדרמטיטיס אטופית.
• החברה רואה בליכן פלנוס הזדמנות אסטרטגית משמעותית חדשה, עם מעמד Fast Track ומסלול אפשרי לדיונים רגולטוריים לקראת רישום כבר במחצית הראשונה של 2027.
• ההנהלה ציינה כי המזומן הנוכחי מספיק עד סוף 2028 ומממן במלואו את תוכנית האסתמה, ליכן פלנוס, עבודת הוכחת הרעיון ב-EoE, ואת שתי תוכניות ה-ITK עד להוכחת הרעיון.
• אקלאריס ציינה כי תוכניות הביספציפי וה-ITK שלה מתוכננות להתבלט מול המתחרים באמצעות בחירת מטרות, גמישות מינון והעשרת חולים.
• החברה ציינה כי היא יכולה לממן רק באופן חלקי את שלב 2B בדרמטיטיס אטופית עם האמצעים השוטפים הקיימים, מה שמותיר פער מימון לביצוע מלא של אותה תוכנית.

סקירת צנרת המוצרים

המנכ"ל ניל ווקר אמר כי אקלאריס מתמקדת בשלושה תחומים עיקריים:

• נוגדן ביספציפי המכוון ל-TSLP ו-IL-4Rα למחלות דלקתיות ואימונולוגיות.
• מעכב ITK/JAK3 סלקטיבי פומי, ATI-2138, לטיפול בליכן פלנוס.
• מעכבי ITK מהדור הבא, כולל ATI-9494.

ווקר אמר כי החברה שואפת להגיע למספר נקודות נתונים במהלך תשעת החודשים הקרובים, כאשר מניע הערך המרכזי הראשון יגיע מתוצאות שלב 1B בחולים עם מחלה, ולא מתנדבים בריאים.

תוצאות פיננסיות

אקלאריס ציינה כי יתרת המאזן שלה מספקת לה מזומן מספיק לפעילות עד סוף 2028. ההנהלה ציינה כי המימון מכסה:

• את תוכנית שלב 2B המלאה באסתמה.
• את מחקר ליכן פלנוס המלא בכל שלוש הקבוצות.
• מחקרי הוכחת רעיון באזופגיטיס אאוזינופילית.
• את שתי תוכניות ה-ITK עד להוכחת הרעיון.

במקביל, החברה ציינה כי האמצעים השוטפים הנוכחיים מממנים רק באופן חלקי את שלב 2B בדרמטיטיס אטופית, מה שמרמז כי יידרש הון נוסף לביצוע מלא של אותה תוכנית.

ההנהלה גם הציגה את הזדמנות ליכן פלנוס כגדולה. החברה ציינה כי ליכן פלנוס פומי בלבד עשוי לייצג שוק בשווי של יותר מ-$1 מיליארד, וכי השוק הרחב יותר בכל הפנוטיפים עשוי להיות שווה כמה פעמים יותר. אקלאריס ציינה כי השכיחות מוערכת בין 0.1% ל-2%, כאשר החברה נוטה לקצה העליון של הטווח.

עדכונים תפעוליים

אקלאריס פרסה סדרה של אבני דרך קליניות ורגולטוריות:

• נתוני שלב 1B עבור ATI-052 באסתמה ובדרמטיטיס אטופית צפויים להיות משוחררים בו-זמנית בתקופה הקרובה.
• נתוני שלב 1B עבור נוגדן חד-שבטי TSLP בדרמטיטיס אטופית צפויים לאחר כשישה שבועות.
• ATI-2138, תוכנית ה-ITK/JAK3 הפומית, אמורה להתחיל מחקר ליכן פלנוס ברבעון הרביעי של 2024.
• ATI-9494, תוכנית ה-ITK מהדור הבא, צפויה להגיש IND בתוך חלון תשעת החודשים.
• שלב 2B באסתמה מתוכנן להתחיל ברבעון הרביעי של 2024, עם נתוני שורה עליונה צפויים ב-2028.
• שלב 2B בדרמטיטיס אטופית נמצא בבחינה לאפשרות האצה.

תוכנית הביספציפי

ווקר אמר כי גישת הביספציפי נועדה לכוון לשלושה מתווכי דלקת דרך IL-4Rα ו-TSLP, ומעניקה לתוכנית טווח רחב יותר מאשר מתחרים המתמקדים בפחות מסלולים. הוא ציין כי החברה מאמינה שעיצוב זה יכול לתמוך במינון רבעוני.

לגבי אסתמה, אקלאריס מצפה לנתוני שלב 1B של מנה בודדת במעקב עד יום 43. ההנהלה ציינה כי היא מחפשת:

• ירידות FeNO של כ-4 רמות במקרה החיובי ו-5 רמות במקרה החזק יותר.
• עליות FEV1 מוחלטות מעל 150 מ"ל.

אוכלוסיית מחקר האסתמה דומה למחקר שלב 1 של לונסקימיג של סאנופי, על פי החברה.

לגבי דרמטיטיס אטופית, אקלאריס ציינה כי מחקר שלב 1B משתמש באסטרטגיית מנת עומס, עם המנה האחרונה בשבוע 4 ומעקב יעילות מהשבוע ה-8 עד השבוע ה-20. נתוני השורה העליונה צריכים לכסות לפחות עד שבוע 12. המחקר מועשר למחלה חמורה, עם רוב של חולי IGA 4 וציוני EASI מעל 21.

ההנהלה ציינה כי היא מצפה:

• עלייה של 5% בשינוי EASI הממוצע במקרה החיובי, ו-10% במקרה האידיאלי.
• תוצאות EASI 50 בטווח של 60%, עם מקום לשיפור של 5% עד 10%.

אקלאריס ציינה כי עיצוב הדרמטיטיס האטופית שלה שונה ממחקרי מתחרים אחרונים שכללו יותר חולי IGA 3.

תוכנית ליכן פלנוס

ווקר תיאר את ליכן פלנוס כהזדמנות אסטרטגית מרכזית מכיוון שאין טיפולים מאושרים בקטגוריה. הוא ציין כי למחלה יש אותה ביולוגיה בסיסית בשלושה צורות, אך מופיעה אחרת אצל חולים:

• מחלה ריריתית, בדרך כלל בפה ולעיתים באזור המין.
• מחלה עורית, שאקלאריס משווה לדרמטיטיס אטופית מתונה עד חמורה.
• מחלת קרקפת, הידועה כליכן פלנופילאריס, שעלולה להוביל לפיברוזיס, צלקות ונשירת שיער.

החברה מתכננת מחקר סל עם כ-40 חולים לכל קבוצת מינון בשלושת הפנוטיפים. המינון יכלול 10 מיליגרם ו-20 מיליגרם פעמיים ביום, בתוספת פלצבו. המחקר יתחיל עם קבוצת הרירית, שתכלול כ-12 חולים לכל זרוע. קבוצות העור והקרקפת צפויות לעקוב, עם כ-20 חולים לכל זרוע.

פרטי עיצוב מרכזיים כוללים:

• נקודת קצה ראשונית: ציון חומרת מחלה פומית בשבוע 16.
• נקודות קצה משניות: הערכה גלובלית של החוקר וציוני גירוד.
• ניתוח ביניים: מתוכנן כאשר כ-60% מקבוצת הרירית מגיעה לנקודת הקצה של שבוע 16.
• צעד רגולטורי אפשרי: אם נתוני הביניים חיוביים, אקלאריס ציינה כי מעמד Fast Track יכול לתמוך בשיחות מוקדמות עם הרגולטורים על מחקר לרישום.

ווקר אמר כי זה יכול לקרות כבר במחצית הראשונה של 2027. הוא גם ציין כי ניסויים נפרדים לכל פנוטיפ עשויים להיות מהירים ומעשיים יותר מאשר מחקר משולב אחד מכיוון שנקודות הקצה שונות.

תוכניות ITK

אקלאריס ציינה כי אסטרטגיית ה-ITK שלה כוללת מעכב ITK/TXK כפול ומעכב ITK סלקטיבי נפרד. החברה ציינה כי לתוכנית המובילה שלה יש עוצמה ביוכימית פי 25 מתוכנית המתחרה של Corvus Pharmaceuticals ועוצמה תאית פי 10 גבוהה יותר, עם זמן מחצית חיים ארוך פי שניים עד שלושה, שיכול לתמוך במינון יומי אחד.

ווקר אמר כי רכיב ה-TXK עשוי לייצר תגובה חזקה יותר מבלי להוסיף חששות בטיחות. החברה מעריכה את התוכניות בדרמטיטיס אטופית, אסתמה ואזופגיטיס אאוזינופילית.

לגבי ATI-9494, אקלאריס ציינה כי היא מתכננת גישה סטנדרטית של מנה בודדת עולה ומנות מרובות עולות, עם חולי דרמטיטיס אטופית הכלולים בקבוצת MAD כדי לסייע בהערכת תגובת המינון מוקדם יותר.

אזופגיטיס אאוזינופילית

אקלאריס ציינה כי היא בוחנת גם את האזופגיטיס האאוזינופילית כתחום התרחבות אפשרי. ההנהלה הצביעה על נתוני דיכוי אאוזינופילים המראים ירידה מוחלטת של יותר מ-70% בנבדקים בריאים. החברה ציינה כי מדד זה מבוסס על ספירת אאוזינופילים מוחלטת, ולא על אחוז מתאי הדם הלבנים.

ווקר אמר כי החברה שוקלת האם לעבור מהוכחת רעיון ישירות לשלב 2B, בהתאם לאופן שבו תוכנית האסתמה תאמת את הגישה.

תחזית עתידית

אקלאריס ציינה כי תשעת החודשים הקרובים צפויים להביא מספר תוצאות ותיוקים חשובים:

• נתוני שלב 1B בו-זמניים עבור ATI-052 באסתמה ובדרמטיטיס אטופית.
• נתוני נוגדן חד-שבטי TSLP כשישה שבועות לאחר מכן.
• תחילת מחקר ליכן פלנוס ברבעון הרביעי של 2024.
• הגשת IND עבור ATI-9494.

במבט קדימה, החברה מצפה:

• ניתוח ביניים של ליכן פלנוס ב-60% רישום, עם דיונים רגולטוריים אפשריים לקראת רישום במחצית הראשונה של 2027.
• נתוני שורה עליונה רשמיים של ליכן פלנוס במחצית השנייה של 2027.
• נתוני שורה עליונה של שלב 2B באסתמה ב-2028.
• האצה אפשרית של שלב 2B בדרמטיטיס אטופית, בהתאם לנתונים מוקדמים ומימון.

ווקר ציין כי מניעי הערך המרכזיים של החברה הם נתוני שלב 1B בחולים, קידום תוכנית ה-ITK ל-IND, וליכן פלנוס כזרם ערך חדש.

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

במהלך שאלות מאנליסטים, ווקר הרחיב על הסיבות שבגינן אקלאריס בחרה בליכן פלנוס וכיצד היא רואה את הנוף התחרותי.

הוא אמר כי המחלה היא מתאימה מבחינה מנגנונית מכיוון ש-ITK משפיע על איתות קולטן תאי T, שתיאר כמניע עיקרי של המחלה, בעוד ש-JAK3 עשוי לסייע בנגעים ריריים שבהם המסלול מבוטא יתר על המידה. הוא גם ציין כי דיווחי מקרה תומכים בביולוגיה, כולל תוצאות חיוביות עם ציקלוספורין וריטלציטיניב.

בנושא התחרות, ווקר אמר כי תחום הביספציפי הולך ומתגודד, עם חברות כמו סאנופי ופייזר המקדמות תוכניות קשורות. הוא אמר כי אקלאריס מאמינה שגישתה שונה מכיוון שהיא מכוונת ל-IL-4Rα ו-TSLP ולא ל-IL-13 בלבד, ומכיוון שהיא שואפת לכיסוי מחלה רחב יותר ומינון רבעוני.

הוא גם הגיב על תוכנית הנוגדן החד-שבטי TSLP. ההנהלה ציינה כי השוק נותר סקפטי לגבי האם נוגדן TSLP בלבד יכול לספק יעילות חזקה. ווקר אמר כי תוצאות מובהקות סטטיסטית יהיו תוצאה חזקה, בעוד שיעילות קרובה לרמת Dupixent תאלץ הערכה מחדש רחבה יותר של הנכס. במקרה הבסיסי, הוא אמר כי המולקולה עדיין יכולה להיות בעלת ערך כשותפה לשילוב.

בנושא אסתמה, ווקר אמר כי מחקר שלב 1B של החברה משתמש בעיצוב של מנה בודדת ועוקב אחר חולים עד יום 43. הוא אמר כי החברה מצפה לתגובת FeNO משמעותית ולשיפור של יותר מ-150 מ"ל ב-FEV1 מוחלט, תוך ציון כי תפקוד ריאות בסיסי יכול להגביל את הפוטנציאל העליון.

בנושא דרמטיטיס אטופית, הוא אמר כי החברה העשירה בכוונה את המחקר למחלה חמורה כדי להימנע מהרעש שיכול לנבוע ממקרים קלים יותר. הוא השווה את העיצוב עם מחקרי מתחרים של Dupixent, Ebglyss ואמליטלימאב, שהשתמשו בתמהילים שונים של חולי IGA 3 ו-IGA 4.

ווקר סיכם את מצב המזומנים של החברה באומרו: "המזומן שברשותנו מספיק לנו עד סוף 2028." הוא הוסיף כי החברה יכולה לממן במלואם את האסתמה, ליכן פלנוס, עבודת הוכחת הרעיון ב-EoE, ואת שתי תוכניות ה-ITK עד להוכחת הרעיון, אך רק חלק משלב 2B בדרמטיטיס אטופית.

אקלאריס נכנסת כעת לתקופה של תוצאות מרובות שעשויות לעצב את שלב הפיתוח הבא שלה. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.