Harmony Biosciences בכנס קנטור: תוכנית הצמיחה מתרחבת

יום חמישי, 10.09.2026 — Harmony Biosciences (HRMY) השתמשה ב-12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference כדי להציג שלב חדש של צמיחה, המבוסס על העוצמה של WAKIX ואסטרטגיית פייפליין רחבה יותר. ההנהלה ציינה כי לחברה יש מזומנים בשפע, תוכנית אורקסין-2 מבטיחה ב-BP-205 ותוכנית לרדוף אחר עסקאות חיצוניות, אך היא גם מתמודדת עם תביעות פטנט ואובדן בלעדיות צפוי עבור התרופה העיקרית שלה.

נקודות מפתח

• WAKIX נותרת המנוע הפיננסי של החברה ועל המסלול לייצר יותר מ-$1 מיליארד בהכנסות ב-2024.
• Harmony ציינה כי ברשותה כ-$963 מיליון במזומנים, המאפשרים לה לממן עבודת פייפליין ועסקאות אסטרטגיות.
• BP-205 הוא התוכנית הפנימית המובילה ומוצב כאגוניסט אורקסין-2 הטוב ביותר בסוגו שנמצא כיום בפיתוח קליני.
• ההנהלה צופה לרדוף אחר שתיים עד שלוש עסקאות פיתוח עסקי, ככל הנראה המכוונות לנכסים שיוכלו לתרום הכנסות בין 2028 ל-2032.
• החברה ממשיכה להתמקד בהגנה על הקניין הרוחני של WAKIX וציינה כי יש לה אמונה חזקה בתאריך אובדן הבלעדיות של מרץ 2030.

סקירת הכנס

המנכ"ל Jeff Dayno ומנהל התפעול הראשי Peter Anastasiou אמרו כי Harmony נכנסת למה שהם כינו "פרק שני של צמיחה". החברה, שנתפסה לאורך זמן בעיקר כסיפור מסחרי הקשור ל-WAKIX, מנסה להפוך לפלטפורמת מדעי המוח והפרעות שינה-ערות רחבה יותר.

Dayno אמר: "אנחנו מרגישים שאנחנו מתעוררים לפרק השני של הצמיחה שלנו. ברור שעל רקע ההצלחה של WAKIX, שהיא מוצלחת מאוד מבחינת מוצר מסחרי, הפרנצ’ייז ממשיך לצמוח. אנחנו על המסלול להגיע ליותר מ-$1 מיליארד בהכנסות השנה, ותוכניות הדור הבא גם מתקדמות."

Anastasiou אמר כי החברה נתפסת כעת פחות כסיפור של מכירות רבעוניות ויותר כחברת פייפליין. "היסטורית, בגלל ההצלחה של WAKIX, נתפסנו בעיקר כסיפור של מכירות רבעוניות. אנחנו בתחילת תהליך של שינוי דירוג המניה שלנו," אמר.

תוצאות פיננסיות

Harmony הדגישה את עוצמת המאזן שלה ואת תזרים המזומנים מ-WAKIX.

• WAKIX על המסלול לייצר יותר מ-$1 מיליארד בהכנסות ב-2024.
• החברה ציינה כי ברשותה כ-$963 מיליון במזומנים במאזן.
• ההנהלה אמרה כי העסק כיום רווחי, מה שתומך הן בפיתוח פנימי והן בעסקאות חיצוניות.
• החברה תיארה את מצבה הכספי כחזק דיו כדי לסייע במימון הפעילות, כולל תוכניות פייפליין ופיתוח עסקי.

ההנהלה לא סיפקה תחזית פיננסית חדשה להכנסות מ-BP-205, אך ציינה כי החברה מחפשת נכסים שיוכלו לייצר הכנסות בחלון 2028 עד 2032. עיתוי זה נועד לסייע בגישור על אובדן הבלעדיות הצפוי של WAKIX במרץ 2030.

עדכונים תפעוליים

BP-205 היה המוקד המדעי העיקרי של המצגת. Harmony ציינה כי התרכובת היא אגוניסט קולטן אורקסין-2 ותיארה אותה כאגוניסט האורקסין-2 הפוטנטי ביותר הנמצא כיום בפיתוח קליני.

• נתוני מינון עולה בודד שנחשפו ברבעון השני הראו Tmax קצר, כלומר זמן להגעה לריכוז מרבי, מה שעשוי לתמוך בהתחלת פעולה מהירה.
• התרכובת הראתה פרופורציונליות מינון על פני טווח מינון פי 30.
• זמן מחצית החיים שלה דווח כ-25 שעות, התומך באפשרות של מינון פעם ביום.
• נתוני מינון עולה מרובה צפויים ברבעון הרביעי של 2024.
• נתוני מתנדבים בריאים בחסר שינה צפויים בתחילת 2025.
• מספר מחקרי הוכחת-קונספט בשלב 2 מתוכננים לאמצע 2026.

מחקרים אלה צפויים לכסות נרקולפסיה מסוג 1, נרקולפסיה מסוג 2 והיפרסומניה אידיופטית. Harmony גם ציינה כי ברצונה לחקור שימושים רחבים יותר במערכת העצבים המרכזית, כולל קוגניציה, ADHD, הפרעות מצב רוח ועייפות.

Dayno אמר כי ל-BP-205 יש פיגום כימי ייחודי ופוטנציה חזקה. הוסיף כי החברה בחנה תוכניות אורקסין-2 רבות לפני שהשותפה Bioprojet הציגה בפניה הזדמנות זו.

"BP-205 הוא אגוניסט אורקסין-2. היינו בתחום הזה, כפי שאמר Peter Anastasiou, מובילים בתחום שינה-ערות. בדקנו הרבה מתוכניות האורקסין-2. לא ראינו שום דבר שהיה אטרקטיבי מספיק. אז השותפה שלנו, Bioprojet, הגיעה אלינו עם ההזדמנות הזו," אמר Dayno.

הוא אמר כי פרופיל התוכנית כולל סלקטיביות גבוהה לאורקסין-2 על פני אורקסין-1, פרופיל פרמקוקינטי נוח ואין ראיה למטבוליטים ריאקטיביים בעבודה פרה-קלינית. החברה ציינה כי התרכובת נבדקה מול 150 קולטנים ביולוגיים אחרים ללא השפעות משמעותיות.

Harmony גם ציינה כי היא עובדת עם Bioprojet ו-Teijin Pharma על תרכובות אורקסין-2 נוספות מעבר ל-BP-205. החברה רוצה לבנות תיק נכסים במקום להסתמך על נכס בודד.

בתוכנית נפרדת, EPX-100, המיועדת לאפילפסיה, מתקדמת בניסויים קליניים. ההנהלה אמרה כי עבודה זו מסייעת לבנות את יכולת החברה באפילפסיה עמידה לתרופות, תחום נוסף שהיא עשויה לשקול בעסקאות עתידיות.

אסטרטגיית פייפליין ופיתוח עסקי

Harmony ציינה כי פיתוח עסקי הוא עדיפות מרכזית. החברה מחפשת נכסים בשלב מאוחר, כולל מוצרים בשלב 3, תחת בחינה רגולטורית או כבר בשוק. תחומי המטרה הם הפרעות שינה-ערות ומצבים נדירים של מערכת העצבים המרכזית, עם תשומת לב מסוימת גם לאפילפסיה.

• החברה ציינה כי היא אגנוסטית למבנה העסקה ותשקול הן רכישות והן עסקאות רישוי.
• ההנהלה צופה לרדוף אחר שתיים עד שלוש עסקאות אסטרטגיות במקום עסקה גדולה אחת.
• נאמר כי לא סביר שהיא תשתמש בכל המזומנים שלה ברכישה בודדת.
• הכרזות אפשריות עשויות להגיע ב-2026 או 2027, אם כי העיתוי אינו ודאי.

Anastasiou אמר כי החברה מכוונת למוצרים שיוכלו להביא הכנסות בתקופה 2028 עד 2032. הוא אמר כי זה יסייע לגשר על צוק הבלעדיות של WAKIX ולתמוך בשלב הצמיחה הבא.

"הדברים שאנחנו מטווחים הם מוצרים שיוכלו להביא הכנסות בטווח הזמן 2028-2032. הסיבה לכך היא לסייע לגשר על אובדן הבלעדיות של WAKIX. זה גם עוזר לנו לגשר על ההכנסות המשמעותיות שאנחנו מצפים מ-BP-205, אגוניסט האורקסין שלנו," אמר.

ההנהלה ציינה כי לחברה יש צוות ייעודי ומספיק כוח אש פיננסי להעריך הזדמנויות רבות. הודגש כי כל עסקה חייבת ליצור ערך.

קניין רוחני והגנה על WAKIX

WAKIX נותרת מרכזית לעסקי Harmony, והחברה מגינה על עיזבון הפטנטים שלה מפני מתחרים גנריים.

• ל-Harmony שני תיקי בית משפט פעילים נגד AET ו-Sandoz.
• התיק הראשון עוסק בפטנט פולימורף ופטנט שיטת שימוש.
• סגירת הטיעונים בתיק זה מתוכננת לאוקטובר.
• התביעה השנייה, שהוגשה באפריל 2024, עוסקת בפטנט צורה אמורפית.
• ההנהלה אמרה כי תיק זה עשוי להימשך 2.5 עד 3 שנים, בתוספת תקופת ערעור אפשרית של 18 חודשים.

החברה ציינה כי כבר הגיעה לסילוק עם שישה מגישי ANDA אחרים, והיא רואה בכך מודל לסילוק אפשרי. ההנהלה אמרה כי היא נותרת בטוחה בתאריך אובדן הבלעדיות של מרץ 2030 עבור WAKIX.

Anastasiou אמר: "כך או כך שתסתכל על זה, אנחנו מאמינים שיש לנו אמונה חזקה בתאריך 2030 הזה."

Harmony ציינה כי חלון הבלעדיות הצפוי נותן ל-BP-205 ולכל נכס נרכש זמן להבשיל לפני ש-WAKIX תתמודד עם תחרות גנרית.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך השאלות, משקיעים לחצו על ההנהלה בנוגע לסלקטיביות של BP-205, האפשרות של מינון פעם ביום ועיתוי פיתוח עסקי.

• בנוגע לסלקטיביות, ההנהלה אמרה כי פרופיל BP-205 מספק ואינו גורם מגביל, למרות שמתחרים מסוימים מדווחים על מספרי סלקטיביות גבוהים יותר.
• החברה אמרה כי יש להתייחס לסלקטיביות כאפקט סף וציינה כי לתרופות נוירופסיכיאטריות מאושרות רבות יש סלקטיביות של 10 עד 30 בלבד.
• Harmony ציינה כי ל-BP-205 יש סלקטיביות פי 140 לאורקסין-2 על פני אורקסין-1 במינונים קליניים צפויים, לאחר התחשבות בפוטנציה.
• בנוגע למינון, ההנהלה אמרה כי פרמקוקינטיקה לבדה אינה קובעת אם תרופה נלקחת פעם או פעמיים ביום.
• נאמר כי פרופיל BP-205, כולל ה-Tmax הקצר והפוטנציה שלו, עשוי לתמוך בשימוש פעם ביום, תוך השוואה ל-WAKIX שיש לה זמן מחצית חיים של 20 שעות ושיעור נדודי שינה של 5% עד 6%.
• ההנהלה אמרה כי ה-Tmax הקצר עשוי להיות שימושי במיוחד עבור חולי נרקולפסיה והיפרסומניה אידיופטית הזקוקים לאפקט בוקר מהיר.

בנוגע לפיתוח עסקי, ההנהלה אמרה כי החברה בוחנת באופן פעיל הזדמנויות רבות ויש לה את המשאבים לפעול, אך אינה יכולה לחזות עיתוי מדויק. הודגש שוב כי היא מתמקדת רק בעסקאות יוצרות ערך.

Harmony גם התייחסה למדע הרחב מאחורי מערכת האורקסין. ההנהלה אמרה כי המסלול הוא יעד לוגי הבא להפרעות שינה-ערות לאחר גישות מבוססות היסטמין ועשוי להיות בעל פוטנציאל בקוגניציה, ADHD, מצב רוח ועייפות, אם כי שימושים אלה נותרים חקרניים.

תחזית

במהלך 12 החודשים הבאים, Harmony צופה מספר זרזים:

• נתוני מינון עולה מרובה עבור BP-205 ברבעון הרביעי של 2024.
• נתוני מתנדבים בריאים בחסר שינה בתחילת 2025.
• הכרזות פיתוח עסקי אפשריות ב-2026 או 2027.
• מחקרי הוכחת-קונספט בשלב 2 עבור BP-205 באמצע 2026.
• הליכים משפטיים מתמשכים הקשורים לקניין הרוחני של WAKIX.

ההנהלה אמרה כי החברה מנסה לבנות תיק של אגוניסטי אורקסין-2 ונכסי מערכת עצבים מרכזית אחרים שיוכלו להאריך את הצמיחה מעבר ל-WAKIX. המטרה הרחבה יותר היא לשנות את תפיסת השוק את Harmony מחברת פארמה מתמחה הקשורה למוצר אחד לחברת ביוטק מונעת פייפליין עם מספר מנועי צמיחה.

הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.