הלוס פארמה בכנס קנאקורד: ניסוי שלב III מתקרב

רביעי, 12.08.2026 — הלוס פארמה (HELP) ניצלה את הכנס השנתי ה-46 לצמיחה של Canaccord Genuity כדי להאיר זרקור על תקופה מכרעת עבור מפתחת תרופות בתחום בריאות הנפש. המנכ"ל החדש מייקל הולסטד, שהצטרף לחברה שמונה ימים בלבד קודם לכן, אמר כי לחברה יש נתונים קליניים חזקים ומסלול רגולטורי ברור יותר, אך היא עדיין עומדת בפני מבחן מכריע בקראת תוצאות שלב III הצפויות לתוכנית המובילה שלה.

המניה עלתה ב-7.38% ל-$15.14, קרוב לשיא של 52 שבועות שעמד על $16.3, כאשר משקיעים שקלו את הפוטנציאל של צינור התרופות מול הסיכונים הרגילים הכרוכים בפיתוח תרופות בשלב מתקדם.

נקודות מפתח

• הלוס מצפה לנתוני שלב III ראשוניים עבור HLP003, תוכנית הטיפול הנלווה המובילה שלה להפרעת דיכאון מג’ורי, ברבעון הרביעי של 2024.
• תוצאות שלב II היו חזקות, עם שיפור של 13 עד 14 נקודות בסולם MADRS לאחר מנה אחת, שיפור נוסף של 5 נקודות לאחר מנה שנייה, שיעור תגובה של 100% ושיעור הפוגה של יותר מ-70%.
• הולסטד אמר כי החברה בונה פלטפורמה, ולא רק מוצר בודד, כאשר HLP004 מיועד להפרעת חרדה כללית ו-HLP005 הוא תוכנית בשלב מוקדם יותר.
• החברה הדגישה עמדת פטנטים רחבה, הכוללת הגנה על הרכב החומר, שיטת הטיפול וניסוח התרופה בכל תוכניותיה.
• ההנהלה אמרה כי הרקע הרגולטורי השתפר, כאשר ה-FDA פרסם תחזית פיננסית חדשה המתווה מסלול לתרופות מבוססות פסיכדליות.

שינוי מנהיגות ומסגרת אסטרטגית

הולסטד פתח בהדגשת עד כמה הוא חדש בתפקיד, אך גם עד כמה מהר השתכנע בסיכויי החברה. הוא אמר שבילה זמן עם המייסדים ומועצת המנהלים לפני שהצטרף, ויצא מכך נרגש יותר ויותר מהמשימה של הלוס בתחום בריאות הנפש.

• הולסטד מביא עמו 25 שנות ניסיון בתעשיית הפרמצבטיקה.
• בעבר הוביל את Intra-Cellular Therapies, שצמחה מ-20 עובדים ל-1,000 ונרכשה על ידי ג’ונסון וג’ונסון בשנת 2025.
• הוא אמר כי החל את הקריירה שלו כעורך דין מיזוגים ורכישות לפני שעבר לפרמה מתמחה.
• מועצת המנהלים כוללת את השותף-מייסד פול גלאבין, בעוד שהמייסד אריק סו ממשיך להיות מעורב בחברה.

הולסטד אמר כי מסגרת ההשקעה העיקרית שלו בהלוס נשענת על שלוש שאלות: האם הנכסים חזקים, האם סביר שיצליחו, והאם הצוות מסוגל לבצע. הוא טען כי הלוס מצטיינת בכל שלושת הפרמטרים, בעיקר בשל הנתונים הקליניים של החברה וניסיון קבוצת ההנהלה שלה.

התוכנית הקלינית: HLP003 להפרעת דיכאון מג’ורי

מוקד השיחה היה HLP003, תרכובת פסילוצין מדוטרת המפותחת כטיפול נלווה להפרעת דיכאון מג’ורי. הלוס מטווחת חולים שאינם מגיבים מספיק לתרופות נוגדות דיכאון סטנדרטיות כגון SSRI ו-SNRI.

• גיוס המשתתפים לניסוי שלב III הושלם באוגוסט 2024.
• תוצאות ראשוניות צפויות ברבעון הרביעי של 2024.
• אוכלוסיית היעד היא כ-21 מיליון אמריקאים הסובלים מהפרעת דיכאון מג’ורי שאינם משיגים תגובה אופטימלית לטיפול הסטנדרטי.
• ההנהלה אמרה כי כשליש מהחולים מגיבים לטיפול הסטנדרטי, ומכאן שכשני שלישים עשויים להזדקק לטיפול נוסף.

הולסטד אמר כי הגישה הנלווית מעשית יותר ממונותרפיה או מאסטרטגיה לדיכאון עמיד לטיפול, מכיוון שהיא מאפשרת לחולים להמשיך בתרופות הנוכחיות שלהם תוך הוספת טיפול נוסף. הוא אמר שזה משקף את האופן שבו פסיכיאטרים מטפלים לעיתים קרובות בדיכאון בעולם האמיתי.

החברה אמרה כי תוצאות שלב II היו חזקות באופן יוצא דופן:

• שיפור של 13 עד 14 נקודות בסולם דירוג הדיכאון של Montgomery-Åsberg לאחר מנה בודדת בנקודת הסיום העיקרית של 3 שבועות.
• שיפור נוסף של 5 נקודות לאחר מנה שנייה.
• שיעור תגובה של 100%.
• שיעור הפוגה של יותר מ-70%.
• עמידות שהוכחה לאורך 12 חודשי מעקב.
• לא דווחו אירועים שליליים חמורים הקשורים לתרופה.
• אירועים שליליים תוארו כקלים עד בינוניים, חולפים ברובם ומתפוגגים ביום הטיפול.

הולסטד אמר שנדהם מנתוני שלב II כאשר סקר אותם במהלך בדיקת הנאותות, וציין כי "הלסת נפלה לו" והוא נאלץ לבדוק את המספרים שוב. הוא גם אמר כי עיצוב שלב III משקף מקרוב את גישת שלב II, כולל אסטרטגיית האינדוקציה של שתי מנות, מכיוון שהחברה אינה רוצה להוסיף מורכבות מיותרת.

צינור התרופות מעבר לנכס המוביל

הלוס הציגה את עצמה כחברת פלטפורמה עם יותר מהזדמנות אחת להצלחה. ההנהלה אמרה כי צינור התרופות הרחב יכול להפחית את התלות בתוכנית בודדת ולהרחיב את נוכחות החברה בתחום בריאות הנפש.

• HLP004 הוא מולקולה נפרדת בשלב II להפרעת חרדה כללית.
• החברה מעצבת כעת את שלב הניסוי הבא עבור HLP004.
• הלוס אמרה כי היא מצפה לשתף פרטים נוספים על אותה תוכנית בעתיד הקרוב.
• HLP005 הוא תוכנית פלטפורמה בשלב מוקדם יותר עם תרכובות מרובות בפיתוח לשימושים שונים בבריאות הנפש.

הולסטד אמר כי המטרה ארוכת הטווח של החברה היא להפוך לארגון מסחרי משולב לחלוטין עם מוצרים מרובים, ולא להישאר חברת ביוטק בעלת נכס אחד.

רכוש רוחני ועיצוב המוצר

הלוס הקדישה זמן רב לעמדת הרכוש הרוחני שלה, אותה היא רואה כחלק חשוב מהמקרה להשקעה. החברה אמרה כי בנתה תיק פטנטים רחב בכל תוכניותיה.

• ההגנה כוללת פטנטים על הרכב החומר.
• היא כוללת גם פטנטים על שיטת הטיפול וניסוח התרופה.
• אסטרטגיית הדוטרציה המשמשת ב-HLP003 עשויה לתמוך בהגנת פטנטים חזקה יותר בהשוואה למולקולות פסיכדליות קלאסיות.
• דוטרציה יכולה גם להפחית את עומס התרופה, לשפר את היציבות ולהוריד את השונות בפרמקוקינטיקה ובפרמקודינמיקה.

ההנהלה אמרה כי מאפיינים אלו חשובים הן להגנה מסחרית והן לשימוש המטופלים. החברה טענה כי תרכובות מדוטרות יכולות להציע יתרון מעשי על פני מולקולות פסיכדליות ישנות יותר, שעשויות להיות בעלות מחסומי רכוש רוחני חלשים יותר בשל היסטוריה ארוכה של שימוש.

הרקע הרגולטורי והקשר השוק

הולסטד אמר כי הסביבה הכוללת לתרופות מבוססות פסיכדליות השתפרה. הוא הצביע על ניהול תומך יותר, FDA בונה ותחזית פיננסית חדשה של הרשות שלדבריו יוצרת מסלול ברור יותר לאישור.

• ה-FDA פרסם לאחרונה קווים מנחים חדשים לתרופות מבוססות פסיכדליות.
• ההנהלה אמרה כי התחזית הפיננסית מסייעת להגדיר מסלול לאישור.
• הולסטד אמר כי כניסת חברות פרמצבטיות גדולות יותר לתחום מאמתת הן את צורך המטופלים והן את ההזדמנות המסחרית.

רקע זה חשוב להלוס מכיוון שהחברה מתקרבת לרגע בינארי. נתוני שלב III חיוביים יכולים לחזק את המקרה שלה לקראת מסחור, בעוד שכישלון עלול לאפס את הציפיות.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

• הוא אמר כי שוק הטיפול הנלווה גדול יותר ומותאם יותר לאופן שבו רופאים כבר מטפלים בחולים.
• הוא ציין כי חולים רבים ממשיכים בתרופות נוגדות הדיכאון הנוכחיות שלהם וזקוקים לתגמול נוסף, לא להחלפה מלאה.
• הוא אמר כי הגישה פונה לאוכלוסייה גדולה בשלב מוקדם יותר של מהלך המחלה.

הוא גם דן במה שהופך את הנתונים למשמעותיים מבחינה קלינית. היסטורית, הוא אמר, טיפולים נלווים שהראו שיפור של 2 עד 4 נקודות ב-MADRS נחשבו משמעותיים, בעוד שמועמדים חזקים יותר הניבו 4 עד 5 נקודות. תוצאות שלב II של הלוס, לדבריו, היו הרבה מעל מדדי הייחוס הללו.

הולסטד אמר כי אסטרטגיית האינדוקציה של שתי מנות היא אחד מגורמי הבידול של הלוס וסיבה מרכזית לכך שהוא מאמין שעיצוב שלב III יש לו סיכוי טוב לשחזר את ההשפעה של שלב II. הוא אמר כי החברה נזהרה לשמור על הניסוי בשלב המאוחר קרוב לניסוי המוקדם יותר, במקום להוסיף נקודות סיום או מורכבות נוספות.

תוצאות פיננסיות

לא נדונו נתוני הכנסות, רווחים או יתרה בשיחה. הדיון התמקד בפיתוח קליני, מיצוב רגולטורי ומנהיגות.

תחזית

הלוס נכנסת לחודשים הקרובים עם אבן דרך ברורה לפניה: נתוני שלב III עבור HLP003 ברבעון הרביעי של 2024. ההנהלה אמרה כי החברה בנתה את האסטרטגיה שלה סביב הוצאה לפועל, עם פיקוח מעשי ברמת האתר כדי לסייע בהבטחת איכות הניסוי ועמידה בפרוטוקול.

• תקופה קרובה: קראת תוצאות שלב III עבור HLP003.
• טווח בינוני: פיתוח נוסף של HLP004 והרחבת צינור התרופות.
• תקופה ארוכה: בניית חברה מסחרית עם מוצרים מרובים לבריאות הנפש.

כרגע, הלוס מבקשת ממשקיעים להתמקד בעוצמת הנתונים הקליניים שלה, ברוחב עיזבון הפטנטים שלה ובניסיון המנכ"ל החדש שלה. הזרז הבא יראה האם המקרה הזה יכול לעמוד בבדיקות שלב מאוחר.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.