אקס4 פרמצבטיקה בכנס גוגנהיים: מיקוד אסטרטגי בנויטרופניה

ביום שני, 10 בנובמבר 2025, אקס4 פרמצבטיקה (NASDAQ:XFOR) הציגה בכנס החדשנות השנתי השני לתחום הבריאות של גוגנהיים סקיוריטיז. החברה פרשה את המיקוד האסטרטגי שלה בקידום התוכנית המובילה שלה, מבוריקספור, לטיפול בנויטרופניה כרונית. בעוד שהארגון מחדש והמימון החדש של כמעט 240 מיליון דולר הודגשו כצעדים חיוביים, ההחלטה להוריד בעדיפות את מסחור תסמונת WHIM צוינה כשינוי הכרחי כדי לרכז משאבים בהזדמנות שוק גדולה יותר.

נקודות מפתח

• אקס4 פרמצבטיקה מתמקדת במבוריקספור לטיפול בנויטרופניה כרונית, במטרה להשיק אותו בשנת 2028.
• מחקר שלב 3 FORWARD נמצא בעיצומו, עם השלמת יותר משליש מגיוס המטופלים.
• החברה גייסה כמעט 240 מיליון דולר, סכום מספיק להשלמת הניסוי וההשקה.
• אקס4 מכוונת לסביבת תמחור פרמיום ומתכננת מסחור בארה"ב, תוך שיתוף פעולה עם נורג’ין עבור אירופה.
• החברה שואפת להפחתה של שליש בשיעורי הזיהום בניסוי.

תוצאות פיננסיות

• גייסה כמעט 240 מיליון דולר במזומן, המבטיחים מקורות כספיים מספיקים להשלמת ניסוי שלב 3 והשקת מבוריקספור.
• המיקוד האסטרטגי בנויטרופניה כרונית צפוי לפתוח שוק רחב יותר עם כ-15,000 מטופלים.

עדכונים תפעוליים

• החברה ארגנה מחדש את ההנהלה שלה, הסירה את ה-C-suite ומינתה צוות חדש להאצת ניסוי שלב 3.
• הרישום למחקר FORWARD הושלם ביותר משליש, עם מאמצים להגדיל את הגיוס באמצעות אתרים בארה"ב וקבוצות סנגור למטופלים.
• החברה צופה לסיים את הגיוס עד סוף הרבעון השלישי של 2026 ומצפה לנתונים מובילים במחצית השנייה של 2027.

תחזית עתידית

• אקס4 פרמצבטיקה מתכננת להתמקד במסחור בארה"ב תוך שיתוף פעולה עם נורג’ין לזכויות באירופה.
• שוק הנויטרופניה הכרונית צפוי להיות סביבת תמחור פרמיום, אופיינית למחלות המטולוגיות נדירות.
• החברה שואפת לייצר נתוני שילוב G-CSF כדי לחזק את מעמדה בשוק.

נקודות בולטות בשאלות ותשובות

• מבוריקספור מכוון ל-CXCR4, משחרר נויטרופילים ממח העצם למחזור הדם.
• המחקר מתוכנן עם יותר מ-96% עוצמה עבור שתי נקודות קצה ראשיות, המתמקדות בהפחתת שיעורי זיהום.
• כ-40% מהמטופלים משתמשים כיום ב-G-CSF, והמחקר שואף לספק נתוני שילוב.

להבנה מפורטת יותר, הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.