Verastem (VSTM) הציגה בפני משקיעים ביום שני, 09.11.2026, בכנס השנתי ה-3 לחדשנות בתחום הבריאות של Guggenheim, כי היא נכנסת לשלב חדש: התרופה המאושרת הראשונה שלה הגיעה לנקודת איזון, בעוד שמעכב KRAS G12D הניסיוני שלה מתקדם בתוכנית פיתוח אגרסיבית. החברה שילבה את המסר האופטימי עם תזכורת כי הדרך קדימה עדיין תלויה בנתונים קליניים, בבחינה רגולטורית ובתחרות בשוק תרופות הסרטן הצפוף.
המניה עלתה 3.45% במסחר הרגיל ל-$8.7, ולאחר מכן ירדה 1.72% במסחר המאוחר ל-$8.55. המניה נסחרה בטווח שבין $3.43 ל-$10.821 במהלך 52 השבועות האחרונים.
נקודות מפתח
- Verastem מסרה כי מכירות CO-PACK, שילוב מאושר של מעכב RAF/MEK ו-FAK, מכסות כעת את כוח המכירות המסחרי, ומציבות את הנכס בנקודת איזון.
- החברה מקדמת את VS-7375, מעכב KRAS G12D, בסרטן הלבלב, סרטן המעי הגס וסרטן ריאה מסוג תאים לא-קטנים.
- ההנהלה הדגישה שיעור תגובה של 41% בסרטן לבלב שטופל בעבר, שתי תגובות מלאות ושיעור הישרדות ללא התקדמות המחלה של 67% לאחר שישה חודשים.
- Verastem שואפת לאישור מואץ בסרטן לבלב קו שני ומקווה להגיש לאישור ה-FDA ברבעון השני של 2026.
- בכירי החברה ציינו כי פרופיל הבטיחות נראה נקי, כאשר תופעות לוואי במערכת העיכול הן הבעיה העיקרית ולא דווחו דלקת בפה (stomatitis) או פריחה.
תוצאות פיננסיות
Verastem מסרה כי הפעילות המסחרית שלה הגיעה לאבן דרך חשובה לאחר אישור CO-PACK במאי 2025, המשלב את avutometinib ו-defactinib.
- Jonathan Pachter, מנהל המדע הראשי של החברה, אמר כי CO-PACK היה "האישור החדשני הראשון שקיבלנו במאי 2025."
- הוסיף כי "המכירות שלנו מכסות את כוח המכירות המסחרי," וכינה את הפעילות "נקודת איזון עבור אותו נכס."
- החברה ציינה כי גיוס הון שנערך לאחרונה מעניק לה את המימון הדרוש להאצת פיתוח VS-7375.
- ההנהלה תיארה את החברה כמי שעוברת ממודל של שלב פיתוח לפלטפורמה מסחרית עם שני מנועי ערך.
עדכונים תפעוליים
Verastem הקדישה חלק ניכר מהדיון ל-VS-7375, שלדבריה הוא מעכב G12D מובחן עם עיכוב כפול ON ו-OFF וזמן שהייה ממושך. החברה מנסה למצב את התרופה כטיפול אפשרי מהמיטב בסוגו במספר סוגי גידולים.
- בסרטן לבלב צינורי אדנוקרצינומה שטופל בעבר, Verastem דיווחה על שיעור תגובה של 41% ב-22 חולים.
- החברה ציינה כי נצפו שתי תגובות מלאות בסרטן לבלב G12D, שתיארה כראשונות בתחום.
- כמו כן דווח על שיעור הישרדות ללא התקדמות המחלה של 67% לאחר שישה חודשים.
- ההנהלה אמרה כי פרופיל הבטיחות "נקי למדי," כאשר הפרעות במערכת העיכול הן תופעת הלוואי העיקרית, ברובן דרגה 1 ומעט דרגה 2.
- בכירי החברה ציינו כי דלקת בפה ופריחה, שעלולות להופיע עם מעכבי KRAS אחרים, לא נצפו עם VS-7375.
Verastem ציינה כי בחרה במינון יומי של 900 מ"ג בארצות הברית, במקום מינון 600 מ"ג שנעשה בו שימוש בחלק מהמחקרים שבוצעו בסין, מכיוון שהחשיפה עולה באופן פרופורציונלי למינון וסבילות נראית דומה.
- החברה ציינה כי "אפיינה במלואה" את מינון 900 מ"ג.
- ההנהלה אמרה כי עבודה פרה-קלינית הצביעה על 900 מ"ג כמינון האופטימלי יותר.
- בכירי החברה ציינו כי רמות המינון של 600 מ"ג ו-900 מ"ג נראות בעלות פרופיל בטיחות זהה.
- החברה ציינה כי הנתונים דווחו על בסיס כוונת-לטפל (intent-to-treat), כאשר כל התגובות המאושרות נכללו.
Verastem מנהלת מספר מחקרים בשלושה סוגי סרטן:
- TARGET-D 201 בסרטן לבלב קו שני כמעט הושלמה הרשמתו ומצופה להסתיים לפני סוף 2025.
- TARGET-D 202 מגייסת חולי סרטן ריאה מסוג תאים לא-קטנים שטופלו בעבר.
- TARGET-D 203 מגייסת חולי סרטן מעי גס, כאשר יותר מ-50 חולים כבר קיבלו מינון.
- קבוצת מחקר ייעודית של 25 חולי סרטן ריאה בוחנת האם התרופה יכולה להפחית גרורות מוחיות א-סימפטומטיות.
החברה תיארה גם מספר מחקרי שילוב:
- מחקר שלב I עם cetuximab בסרטן לבלב מתנהל, עם נתונים מקבוצת 600 מ"ג בשילוב cetuximab צפויים ברבעון הראשון של 2026.
- מחקר שלב II אקראי ישווה 80 חולים על מונותרפיה עם 80 חולים על שילוב cetuximab, עם תוצאות צפויות סביב אמצע 2026.
- מחקר שלב III בסרטן לבלב קו ראשון, TARGET-D 301, ישתמש בעיצוב תלת-זרועי הכולל VS-7375 בשילוב cetuximab, VS-7375 בשילוב GemNab, או טיפול ביקורת.
- מחקרי שלב III בסרטן מעי גס ובסרטן ריאה מסוג תאים לא-קטנים מתוכננים גם הם למחצית הראשונה של 2026.
תחזית עתידית
האסטרטגיה לטווח הקרוב של Verastem בנויה סביב אישור מואץ בסרטן לבלב קו שני, שם היא מאמינה שהתרופה יכולה להציג יתרון ברור על פני האפשרויות הקיימות.
- ההנהלה ציינה כי היא שואפת להגשה אפשרית ל-FDA ברבעון השני של 2026.
- בכירי החברה אמרו כי האישור עשוי להגיע מוקדם ככל סוף 2026.
- החברה תיארה את VS-7375 כ"ככל הנראה ה-G12D הראשון שיאושר."
- Verastem ציינה כי רף האישור ידרוש יעילות מהותית, פרופיל תועלת-סיכון חיובי ותגובות עמידות.
- ההנהלה הצביעה על שיעור התגובה של 24% של daraxonrasib באוכלוסיית G12D כמדד ייחוס לעקוף.
החברה בונה גם תיק מסחרי רחב יותר לתרופה בסרטן מעי גס ובסרטן ריאה מסוג תאים לא-קטנים.
- בסרטן מעי גס, Verastem מכוונת לנתיב אישור מואץ בקו שלישי.
- ההנהלה ציינה כי שיעור תגובה של 30% יהווה רף משמעותי, בהשוואה לשיעור תגובה של 6% שנצפה עם LONSURF ו-bevacizumab.
- GenFleet דיווחה על שיעור תגובה של 44% עם VS-7375 בשילוב cetuximab בסרטן מעי גס קו שלישי, לפי Verastem.
- בסרטן ריאה מסוג תאים לא-קטנים, החברה ציינה כי היא מצפה לעלות על שיעורי התגובה שנצפו במחקרי KRAS G12 רחבים יותר.
- Verastem ציינה כי תוכנית סרטן הריאה כוללת חולים שכבר קיבלו taxanes, שלא כמו חלק ממחקרי המתחרים.
ההנהלה הסבירה גם מדוע היא אינה משלבת את התרופה עם משטרי כימותרפיה חזקים יותר בסרטן לבלב קו ראשון.
- בכירי החברה ציינו כי הם רוצים לשמר את יתרון הסבילות של התרופה.
- הם ציינו כי חולים לעתים קרובות מפסיקים כימותרפיה לאחר שלושה עד ארבעה חודשים בשל רעילות הקשורה לדם או נוירופתיה.
- לדעתם, פעילות התרופה כסוכן יחיד לאחר נקודה זו היא מה שיכול להניע הישרדות ללא התקדמות המחלה במחקרים אקראיים.
- החברה ציינה כי GemNab נבחר מכיוון שהוא עשוי לאפשר איזון טוב יותר בין פעילות לסבילות בהשוואה ל-FOLFIRINOX.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך השאלות, בכירי Verastem הגנו על חוזק הנתונים ועל בחירת המינון, תוך דיון באסטרטגיית השילוב של החברה.
- Ting Wu, ראש הפיתוח, אמרה כי הנתונים מ-14 באוקטובר "מדגישים ממש שיש לנו פוטנציאל להיות מהמיטב בסוגו במרחב G12D."
- היא ציינה כי החברה אינה מסתירה חולים בסט הנתונים של 900 מ"ג ומדווחת על כל התגובות המאושרות.
- Wu ציינה כי הנתונים תומכים בהזדמנויות בסרטן לבלב, סרטן מעי גס וסרטן ריאה מסוג תאים לא-קטנים.
- Pachter אמר כי נתוני הסוכן היחיד חשובים מכיוון ש"פעילות הסוכן היחיד היא הדבר שיכריע."
- הוסיף כי היכולת לשלב את התרופה היא גם יתרון.
בנוגע לנתיב האישור המואץ, ההנהלה ציינה כי תמשיך לעבוד עם ה-FDA לאישור הדרך קדימה.
- בכירי החברה ציינו כי הגשת סרטן לבלב קו שני תתבסס על יעילות מהותית ונתונים עקביים.
- הם ציינו כי הגבול התחתון של רווח הסמך של 95% יהיה חשוב בבחינה.
- ההנהלה ציינה כי פרופיל הסבילות מחזק את תיק התועלת-סיכון.
- החברה ציינה כי היא מתמקדת בסרטן לבלב קו שני, ולא במחלה קו שני ומעלה.
Verastem סיפקה גם פרטים נוספים על אסטרטגיית cetuximab שלה.
- ההנהלה ציינה כי עבודה פרה-קלינית ממעבדתו של Channing Der זיהתה את EGFR כמטרה החזקה ביותר להגברת פעילות מעכב RAS בסרטן לבלב.
- בכירי החברה ציינו כי תצפיות קליניות מוקדמות הראו תגובות אפילו במינונים תת-טיפוליים, עם תגובות עמוקות יותר במינונים גבוהים יותר.
- הם ציינו כי מחקר שלב II האקראי נועד לתמוך במרכיב התרומה הנדרש לאישור מואץ.
- החברה ציינה כי המחקר עשוי גם לסייע בעיצוב שלב III בקו ראשון.
בסרטן מעי גס, Verastem ציינה כי היא רואה צורך ברור באפשרויות טובות יותר בקווי טיפול מאוחרים.
- ההנהלה ציינה כי שיעורי התגובה נותרים חשובים בהגדרות קו מאוחר מכיוון שלתרופות רבות יש תופעות לוואי משמעותיות.
- בכירי החברה ציינו כי תוצאת הישרדות ללא התקדמות המחלה של 6.5 עד 7 חודשים תהיה משמעותית קלינית בהשוואה ל-LONSURF ו-bevacizumab.
- הם ציינו כי כישלון מחקר KRAS G12C קודם אינו השוואה טובה מכיוון שהוא כלל הגדרה שונה ולא יכול היה להשתמש בכימותרפיה באותה הדרך.
בסרטן ריאה, החברה ציינה כי קבוצת גרורות המוח עשויה להבדיל את התרופה שלה ממולקולות גדולות יותר שאינן חוצות היטב את מחסום דם-מוח.
- ההנהלה ציינה כי אם התרופה יכולה להשפיע על גרורות מוחיות, "כולם ישתמשו בזה כסוכן המועדף."
- הם ציינו כי מינון 900 מ"ג הוא המינון המתקדם בסרטן ריאה.
- הם ציינו כי מינון 600 מ"ג כבר תומך ברף האישור המואץ.
שותפויות והרחבת צינור המוצרים
מעבר ל-VS-7375, Verastem דנה במספר רעיונות שילוב שעשויים להרחיב את צינור המוצרים.
- החברה ציינה כי היא מצפה להכריז בקרוב על שותף לשילוב מעכב PRMT5 המכוון לסרטן לבלב G12D עם מחיקת MTAP.
- ההנהלה תיארה את הנתונים הפרה-קליניים כמרשימים, עם תגובות ארוכות ועמוקות במודלים של לבלב.
- Verastem עובדת גם עם Erasca על שילוב pan-RAS.
- בכירי החברה ציינו כי נתונים פרה-קליניים הראו נסיגת גידול עמוקה וכי מינון pan-RAS נמוך יותר עשוי לסייע בהפחתת פריחה ודלקת בפה.
- ההנהלה ציינה כי יש לה עניין מסוים בשילובי מעכב PARP, אם כי מסרה מעט פרטים.
מיצוב תחרותי
Verastem השוותה שוב ושוב את תוכניתה לתרופות KRAS ו-RAS אחרות הנמצאות בפיתוח.
- ההנהלה ציינה כי VS-7375 עשוי להיות מובחן יותר ממעכבים תלת-מורכבים כגון zoldonrasib ו-daraxonrasib.
- נאמר כי עיכוב ON ו-OFF הכפול של התרופה עשוי להפוך אותה לשותף שילוב גמיש יותר.
- החברה ציינה כי חברות אחרות, כולל Quanta Therapeutics, Incyte ו-RevMed, בוחנות גם הן שילובים מבוססי cetuximab.
- בכירי החברה ציינו כי סרטן הלבלב נותר מחלה קשה, כאשר חציון ההישרדות הכוללת עדיין עומד על כ-12 חודשים.
- Pachter אמר כי אפילו בעידן ההתקדמות של מעכבי RAS, נתון הישרדות זה הוא "קריאה לפעולה."
הוסיף כי הישרדות ממושכת יותר תהיה התקדמות משמעותית עבור חולי סרטן לבלב.
- "אני חושב שכל שילוב שיכול להביא אתכם לשלוש שנים, חמש שנים יהיה נפלא," אמר.
לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
