Chimerix Inc חשפה התקדמות משמעותית במחקר ACTION שלב 3 הגלובלי שלה של ONC201 במהלך שיחת הרווחים שלה לרבעון השלישי. המנכ"ל מייק אנדריול שפך אור גם על תוכניות החברה למסחור פוטנציאלי של ONC201, ועל הגיוס המתמשך של מנהל מסחרי ראשי.
נקודות מרכזיות מהשיחה כוללות:
- מחקר שלב 3 ACTION העולמי של ONC201 מתקדם היטב, עם 113 אתרים פתוחים על פני 12 מדינות, מעבר ליעד של 100 אתרים עד 30 בספטמבר.- נתוני הישרדות כוללים ביניים ונתוני הישרדות ללא התקדמות עבור מחקר ACTION צפויים בשנת 2025.- החברה נערכת למסחור פוטנציאלי של ONC201 ונמצאת בתהליך גיוס מנהל מסחרי ראשי.- ONC206 מחקרי הסלמת מינון שלב 1 קיבלו תיקוני פרוטוקול עבור לוח זמנים אינטנסיבי יותר למינונים, ללא רעילות מגבילה מינון. השלמת המחקרים צפויה במחצית הראשונה של 2024.- כימריקס סיימה את הרבעון עם מזומנים בסך 217 מיליון דולר וצופה כי יתרת המזומנים שלה תתמוך בפעילות עד סוף 2026.
במהלך השיחה, אנדריולה התייחס גם להתקדמות תוכנית ONC206, שהראתה תוצאות מבטיחות במחקרים פרה-קליניים. החברה מאמינה כי ל-ONC206 פוטנציאל בתחומים שונים, הן בתוך מערכת העצבים המרכזית (CNS) והן מחוצה לה. מחקר שלב 1 עבור ONC206 צפוי להסתיים במקביל למחקרים בחסות NIH ובחסות PNOC. החברה גם מקצה הון למחקרי שלב 2, עם דגש על ONC206.
מסלול ההוצאות צפוי להישאר עקבי, עם עלייה פוטנציאלית ככל שהם נערכים למסחור. החברה בוחנת הזדמנויות התרחבות עבור ONC206 תוך איזון הצורך לשמור מזומנים עבור מחקר ACTION. ההחלטה להשקיע בהזדמנויות התרחבות תהיה תלויה בנתונים ובצורך לשמור מזומנים למחקר ACTION.
השיחה הסתיימה בתזכורת להשתתף בכנס השלג ואינדיקציה לעדכונים עתידיים. כימריקס נסחרת בנאסד"ק תחת הסימול CMRX.
InvestingPro תובנות
בהתבסס על הנתונים והטיפים של InvestingPro בזמן אמת, אנו יכולים ללקט כמה תובנות חשובות לגבי מצבה הפיננסי של Chimerix Inc. והביצועים העתידיים הפוטנציאליים שלה.
InvestingPro טיפים חושפים כי כימריקס מחזיקה יותר מזומנים מאשר חוב במאזן שלה, סימן מבטיח לבריאות פיננסית. זה עולה בקנה אחד עם ההודעה האחרונה של החברה על 217 מיליון דולר במזומן, שצפויים לתמוך בפעילות עד סוף 2026. עם זאת, ראוי לציין כי החברה מסומנת גם לשרוף במהירות במזומן, אשר עשוי להיות נקודה לדאגה עבור משקיעים פוטנציאליים.
בנוסף, כימריקס מגדילה בעקביות את הרווח למניה, אינדיקטור חיובי לרווחיותה. עם זאת, אנליסטים אינם צופים שהחברה תהיה רווחית השנה, אולי בשל ההשקעה הרבה במחקר שלב 3 של ACTION והמסחור הפוטנציאלי של ONC201.
נתוני InvestingPro מראים שווי שוק של 86.81 מיליון דולר ומכפיל רווח של 0.48, מה שמרמז על כך שמניות החברה עשויות להיות מוערכות בחסר. הכנסות החברה נכון לרבעון השני של שנת 2023 עומדות על 33.68 מיליון דולר. למרות צמיחה משמעותית בהכנסות של 5439.14% ב-12 החודשים האחרונים, צמיחת ההכנסות הרבעונית ברבעון השני של 2023 מראה ירידה של -94.09%.
תובנות אלה, חלק ממאגר גדול יותר של טיפים ונתונים הזמינים על InvestingPro, מספקות תמונת מצב של המצב הפיננסי הנוכחי של כימריקס והסיכויים העתידיים שלה. לקבלת תובנות מקיפות יותר, שקול לחקור את הפלטפורמה של InvestingPro, המתגאה ב-10 טיפים נוספים עבור Chimerix ומגוון מדדים חשובים אחרים.
התמליל המלא - CMRX רבעון שלישי 2023:
מפעיל: בוקר טוב, גבירותיי ורבותיי, וברוכים הבאים לשיחת הוועידה לרווחי הרבעון השלישי של 2023 של כימריקס. כעת ברצוני להציג בפניכם את המארחת שלכם לשיחה היום, מישל לספלוטו, סגנית נשיא לתכנון אסטרטגי וקשרי משקיעים בכימריקס. נא להמשיך.
מישל לספלוטו: תודה, ג'ון. בוקר טוב לכולם, וברוכים הבאים לשיחת הוועידה של כימריקס לתוצאות הכספיות והתפעוליות של הרבעון השלישי של 2023. הבוקר הוצאנו הודעה לעיתונות הקשורה לעדכון הרבעון השלישי שלנו. אתה יכול לגשת להודעה לעיתונות בסעיף המשקיעים שלנו באתר. איתי בשיחה היום נמצאים הנשיא והמנכ"ל, מייק אנדריול; קצין רפואה ראשי, אלן מלמד; וסמנכ"ל הטכנולוגיה, ג'וש אלן. לפני שנתחיל, אני רוצה להזכיר לכם שההצהרות שנאמרו בשיחה היום כוללות הצהרות צופות פני עתיד כמשמעותן בחוק Private Securities Litigation Reform Act of 1995 והן כפופות לסיכונים ואי ודאות ולגורמים אחרים. סיכונים ואי ודאויות אלה וגורמים אחרים עלולים לגרום לתוצאות בפועל להיות שונות באופן מהותי מאלה המוזכרות בהצהרות הצופות פני עתיד. אנא עיין בהגשות שלנו ל-SEC לקבלת גילוי מלא יותר של סיכונים ואי ודאויות אלה. בשלב זה, אני רוצה להעביר את השיחה לנשיא ולמנכ"ל שלנו, מייק אנדריול.
מייק אנדריול: תודה, מישל, ובוקר טוב לכולם. הרבעון השלישי התאפיין בביצוע מתמשך בכל צבר המוצרים שלנו, כולל המשך ההרשמה למחקר ACTION שלב 3 הגלובלי שלנו של ONC201 ומחקרי העלאת מינון שלב 1 עבור תרכובת הדור השני שלנו, ONC206. אתחיל עם ONC201 במחקר ACTION. כעת יש לנו 113 אתרים פתוחים ב-12 מדינות ומעקב לקראת ההנחיה הקודמת שלנו להפעיל 100 אתרים עד 30 בספטמבר. ההרשמה מתקדמת עם הפעלת האתר, ואנו ממשיכים לצפות לנתוני הישרדות ביניים ראשונים ושניים וכן לנתוני PFS בשנת 2025. מבחינה גיאוגרפית, יש לנו כיום מספר זהה של אתרים המופעלים באירופה כמו בארה"ב. בספטמבר האחרון השתתפנו בכנס האיגוד האירופי לנוירו-אונקולוגיה, הידוע גם בשם EANO בהולנד. ובכנס זה, אירחנו סימפוזיון על האבחון, אסטרטגיות הטיפול והניסויים הקליניים הנוכחיים עבור גליומה מוטנטית H3 K27M ועסקנו עם הקהילה הנוירו-אונקולוגית באופן נרחב כדי לעורר מודעות מתמשכת ועניין במחקר ACTION. הייתי מרוצה מאוד מרמת ההתלהבות ברחבי הקהילה האירופית מתוכנית זו וממידת התמיכה של כל כך הרבה חוקרים שמכירים בצורך הגבוה מאוד שלא נענה באוכלוסיית חולים זו. נזכרתי גם בערך לתעשייה שלנו של חזרה אישית בכנסים רפואיים לאחר המגיפה כאשר הנוכחות ב- EANO הייתה בשיא חדש, וראינו עלייה יפה בפעילות האתר ברחבי אירופה בשבוע שחלף מאז שהכנס הסתיים. עלייה זו מתווספת למעורבות חזקה כבר לפני EANO. פונים לצפון אמריקה. המפגש השנתי של האגודה לנוירו-אונקולוגיה, הידוע גם בשם SNO, יתקיים בוונקובר, קנדה בעוד שבועיים בלבד, שם אנו מתכננים גם נוכחות גדולה. אני אתן לג'וש להגיב על התוכניות שלנו סביב הכנס הזה, אבל אנחנו מצפים לראות רבים מהחוקרים שלנו במחקר ACTION, כמו גם משתפי פעולה אחרים בתוכנית בהמשך החודש. מאמצינו לרשום את מחקר ACTION נתמכים גם על ידי אסטרטגיית פרסום חזקה הכוללת כתב יד שפורסם לאחרונה בגילוי סרטן ברבעון זה, שהתמקד בנתוני הישרדות ONC201 בחזית והסביר עוד יותר את מנגנון הפעולה שלו. הנתונים מפרסום ביקורת עמיתים זו מחזקים עוד יותר את ביטחוננו בניסוי ACTION וגם תומכים עוד יותר בהרשמתו. אני אתן לג'וש לדבר יותר על הפרטים הכלולים בכתב היד האחרון הזה. ככל שאנו ממשיכים לרשום את מחקר ACTION, אנו גם מכינים במקביל את החברה ואת השוק למסחור הפוטנציאלי של ONC201. לשם כך, אנחנו בתהליך של השלמת גיוס סמנכ"ל מסחרי, ואני שמח שהתהליך הזה מתקרב לסיומו. למעשה, אני מצפה להודיע על העסקתו של אותו אדם לפני סוף השנה. פונה בקצרה ל-ONC206. תיקוני הפרוטוקול עבור כל אחד ממחקרי העלאת המינון שלנו אושרו כצפוי במהלך הרבעון השלישי. תיקונים אלה מאפשרים לו"ז מינון אינטנסיבי יותר הכולל מינון פעמיים ביום עד שלושה ימים רצופים בשבוע על מנת להאריך את משך החשיפה הטיפולית. אנו צופים כי חשיפה מתמשכת של 72 שעות של ONC206 עשויה ליצור פעילות מונותרפיה נוספת הן בגידולים במערכת העצבים המרכזית והן בגידולים פוטנציאליים מחוץ למערכת העצבים המרכזית, בהתבסס על נתוני emergent in vivo. מחקרי PNOC ו- NIH נרשמים ברמות מינון שכיחות יותר. ואנו צופים שאלה יושלמו במחצית הראשונה של 2024. כזכור, דיווחנו בעבר על תגובת GBM בלוח הזמנים של פעם בשבוע החל מרמת מינון שתיים, ותגובת המטופל ממשיכה ככל שרמת המינון של המטופל עלתה. מאז שמחקרים אלה החלו להירשם שוב, אני גם שמח לדווח שלא ראינו רעילות מגבילה מינון עד כה. לפני שאעביר את השיחה לג'וש, אני רוצה לחזור על הגישה המכוונת והממושמעת שלנו להקצאת הון. סיימנו את הרבעון עם 217 מיליון דולר במזומן ושווי ערך, וזה מתוכנן לעמוד בתחזית הקודמת שלנו של כ-200 מיליון דולר במזומן בסוף השנה. אנו ממשיכים לצפות שיתרת המזומנים שלנו תספיק כדי לתמוך בפעילות עד סוף 2026 ובאמצעות כל אחת מנקודות הקצה הקליניות הצפויות. לפרטים נוספים על מאזן הרבעון השלישי ודוח רווח והפסד, עיין בהודעה לעיתונות, שפרסמנו מוקדם יותר היום. עם זאת, אעביר את הקריאה לג'וש, כדי לספק צבע נוסף, על הפרסום האחרון שלנו ב- Cancer Discovery ועל ההתקשרויות האחרונות שלנו עם הקהילה הנוירו-אונקולוגית. ג'וש?
ג'וש אלן: תודה, מייק. לכן אנו ממשיכים לראות תועלת מהקשרים שלנו עם הקהילה הנוירו-אונקולוגית העולמית. כפי שמייק הזכיר, ברבעון האחרון קיימנו את הסימפוזיון בכנס האיגוד האירופי לנוירו-אונקולוגיה בהולנד. שם נפגשנו עם נוירו-אונקולוג מוביל בחוקרי ניסויים קליניים פעילים, בנוסף לקיום סימפוזיון למצגות של מובילי דעה הקשורים לגליומה מוטנטית H3-K27M, כולל מחקר ACTION. בהמשך החודש, נהיה נוכחים באופן דומה במפגש השנתי של האגודה לנוירו-אונקולוגיה בוונקובר, שם אנו מתכננים נוכחות גדולה, כולל סימפוזיון על כיוונים עתידיים ואבחון הטיפול בגליומה מוטנטית H3-K27M, כמו גם תמיכה במשתפי הפעולה שלנו שיערכו סדרה של מצגות בעל פה על מחקרים פרה-קליניים וקליניים של ONC201 במסגרות טיפול שונות. אנו מצפים לראות רבים מהחוקרים ומשתפי הפעולה שלנו באופן אישי, כאשר אנו מניעים מעורבות מתמשכת במחקר ACTION ועוקבים מקרוב אחר אסטרטגיות טיפול מתפתחות בכימותרפיה מוגדרת מולקולרית. בנוסף לכנסי נוירו-אונקולוגיה גדולים אלה, אנו ממשיכים לעסוק באופן פעיל בחזית המדעית, כולל הצגת נתונים לא קליניים המשקפים את הבנתנו המעמיקה של מנגנון הפעולה החדש של [בלתי ניתן להבחנה] בכנס המיוחד של AACR לחקר הסרטן לסרטן המוח שנערך במיניאפוליס רק לפני מספר שבועות. כפי שמייק הזכיר, כתב יד מחקרי שנכתב במשותף על ידי חוקרים אקדמיים רבים וכימרי שפורסם לאחרונה בכתב העת Cancer Discovery המשקף מספר שנים של חקירות קליניות, תרגומיות ומכניסטיות של ONC201 כטיפול ראשון מסוגו עבור גליומה מוטנטית H3-K27M. כתב היד מתאר נתונים התומכים במגוון מסקנות חשובות עבור ONC201 בגליומה מוטנטית H3-K27M, המשתרעות על מנגנון הפעולה שלה, פעילותה הביולוגית בתוך גידולי חולים ופעילותה הקלינית המשתרעת מעבר לניתוחי היעילות הקודמים בסביבה החוזרת. החל מהממצא המכאניסטי, הנתונים מספקים הבנה שלב אחר שלב מדוע ONC201 ערוך באופן ייחודי לטפל במחלה זו, שמתחילה במעורבות של יעד הקישור העיקרי ClpP שלה במיטוכונדריה ומסתיימת בהיפוך אירוע אובדן הטרימתיל H3K27 בגרעין. היפוך סימן ההיכר האפיגנטי הזה הוא יוצא דופן מכיוון שהוא תוצאה ישירה של מוטציית H3 K27M ונחשב למניע הפתופיזיולוגי של המחלה. ממצאים אלה היו עקביים בכל המודלים של המחלה, וחשוב לציין כי היפוך אובדן הטרימתיל H3K27 ניכר היטב בכל ביופסיות הגידול שהתקבלו מחולים שטופלו ב- ONC201. פנייה לתוצאות קליניות. הישרדותם של חולי גליומה מוטנטית H3 K27 שקיבלו ONC201 במסגרת קו החזית לאחר הקרנות, אשר אבחין באותה הגדרה של ניסוי ACTION דווחה כ -21.7 חודשים מהאבחנה לעומת 12 חודשים עבור חולים שלא קיבלו ONC201. תוצאות הישרדות חיוביות בקרב מטופלים שטופלו ב-ONC201 נצפו באופן עקבי במגוון ניתוחי רגישות ותת-קבוצות. ראוי לציין כי בעוד שהתוצאות שנחשפו בעבר עבור ONC201 בסביבה החוזרת היו מוטות לכיוון חולים מבוגרים ומיקומי גידולים ראשוניים תלמיים, מערך נתונים חזיתי זה המתואר בכתב היד היה מוטה לכיוון חולים ילדים ומיקומי גידולים בגזע המוח. באופן מצטבר, ממצאים אלה מראים כי ONC201 הוא טיפול ראשון מסוגו עבור גליומה מוטנטית H3 K27M, אשר באופן עקבי הופך את המניע העיקרי של פתולוגיית המחלה ונראה קשור עם תוצאות משכנעות בניסויים בלתי מבוקרים על פני הגדרות קליניות מרובות. הגשות אלה מגבירות את ביטחוננו באפשרות של הערכה אקראית מבוקרת של ONC201 ובמחקר ACTION המתמשך, אשר מתחזק עוד יותר על ידי הכללת הגדלת המינון למינון פעמיים בשבוע. עם זאת, אעביר את השיחה בחזרה למייק להערות סיום.
מייק אנדריול: תודה, ג'וש. במהלך הרבעון השלישי המשכנו להוציא לפועל את התוכנית שלנו תוך התמקדות בהבאת ONC201 למטופלים בהקדם האפשרי. אנו מתחילים להכין את הארגון שלנו להשקה פוטנציאלית של ONC201 ונרגשים מההבטחה להרחיב עוד יותר את צבר המוצרים שלנו בעתיד על ידי קידום ONC201 ו/או באמצעות פיתוח עסקי. עם זה, מפעיל, נפתח את השיחה לשאלות.
מוקדנית: תודה. [הוראות למפעיל] השאלה הראשונה שלך מגיעה מהשורה של מאורי רייקרופט מג'פריס. נא להתקדם.
אנליסט לא מזוהה: היי. זהו ג'יימס [ph] על מאורי. ברכות על ההתקדמות ותודה שהתייחסת לשאלתנו. האם אתה יכול לדבר יותר על ההתקדמות במשוב הרשמה לחניכה באתר מחוקרים במיוחד במערב אירופה וגם בקנדה? והאם אתה יכול להזמין מסגרות זמן מתי תוכל להגיע לגיוס מלא של 450 החולים הדרושים למחקר?
מייק אנדריול: בטח. ותודה על השאלה, ג'יימס. המעורבות במערב אירופה למעשה בכל אירופה הייתה חזקה, אני חושב, עדות לכך היא מהירות הפעלת האתרים עד כה בחלק זה של העולם, הייתי אומר שקנדה הייתה מעט איטית יותר. אבל מבחינה רגולטורית, זה לא לגמרי יוצא דופן. אבל המעורבות באתרים עם החוקרים הייתה חזקה למדי בשני האזורים הגיאוגרפיים. במונחים של מתי היינו מצפים להרשמה מלאה למחקר. לא נתנו את ההנחיה הזו, אבל אנחנו ממשיכים לחזק את התחזית שלנו לקבל נתוני יעילות ביניים ראשונים במחצית הראשונה של 2025. אז אתה יכול לצפות שזה יהיה מסגרת זמן דומה אם אתה רק מסתכל על מספר האירועים הדרושים כדי להגיע לזה בקווי זמן.
אנליסט לא מזוהה: הבנתי. תודה. ואיפה אתה נרשם לשלב המינון העוקב עם ONC206, האם אתה צופה שתפרסם את הנתונים האלה בשיחת רווחים, שיהיה לך אירוע נפרד מזה? או שתציג את הנתונים האלה בכנס רפואי קרוב.
מייק אנדריול: כן. שאלה טובה. יש לנו שתי זרועות נפרדות. ילדים או חוזרים ונשנים בקו החזית במחקר PNOC ילדים ולאחר מכן מחקר נפרד כמובן, עם NIH. אז יש שלושה שונים במובן מסוים, זרועות שנמשכות עם אותו מחקר שלב I, ג'יימס. ולכן אנחנו לא הולכים לתת משחק אחר משחק על איפה אנחנו נמצאים עם כל אחד מהם. אבל שלושתם נרשמים, ואנחנו ממשיכים לצפות שההרשמה תושלם במחצית הראשונה של 2024. אני חושב שסביר להניח שנעמוד בראש נתוני הבטיחות במידה שיהיו תובנות יעילות שנוכל לאסוף מהן שנעשה את זה באותו זמן. אבל אני רוצה כנראה לתאם ציפיות שאם אתה מסתכל, לפחות על מתחם האב על 201 בסביבה החוזרת, היה זמן של 8.3 חודשים לתחילת התגובה. ולכן יש פער טבעי בין הבשלות של אותם מטופלים לתגובה לבין הזמן שבו עשויים להיות לנו נתוני בטיחות. אז יש כנראה תהליך דו-שלבי במונחים של זיהוי נתוני בטיחות ותובנות נוספות מנקודת מבט של מגיב יעילות. התובנה הנוספת שאעשה היא שחלק מאותם חולים שיהיו מתאימים למחקרים אלה אולי ראו ONC201 בעבר. ולכן יכולים להיות לו מנגנוני התנגדות מובנים שיקשו על הערכת התגובה. יש לנו גם כמה מטופלים במחקר PNOC שנמצאים בקו החזית ולכן, בלבול הערכת תגובה באמת עושה את הכסף יקר עבור תגובה. ולכן אנחנו באמת מתמקדים בסביבה החוזרת ונשנית אצל מטופלים שהם נאיביים לשיעור אימיפרידון ובהערכת התגובה. אז אנחנו נסתכל על מכלול הנתונים בזמנו, אבל אני חושב שזה צפוי להיות קודם כל נתוני בטיחות מהשורה הראשונה שנפרסם הודעה לעיתונות ואז אולי אחר כך אולי נתוני יעילות יבשילו.
אנליסט לא מזוהה: נהדר. תודה שהתייחסת לשאלותינו. אני אקפוץ חזרה לתור.
מייק אנדריול: בטח.
מפעיל: השאלה הבאה שלך מגיעה מהקו של Naureen Quibria עם Capital One. נא להתקדם.
נאורין קיבריה: היי. בוקר טוב. תודה שלקחת את השאלה שלי. אני מניח, אני אתחיל קודם עם ONC206, תגובת החולה, המגיב לחולה GBM -- המטופל עדיין במחקר. כמה זמן המטופל נמצא בטיפול? ואתה יכול להגיב על איזה מינון -- כמה מנות הם קיבלו -- הרמות השונות.
מייק אנדריול: החולים – כן נאורין, החולים – ובכן, ראשית, תודה על השאלה, נאורין. מטופל זה נמצא במחקר כשנה וחצי בשלב זה. אז עבר די הרבה זמן, תגובה מאוד עמידה שהם המשיכו להסלים. בפעם האחרונה ששמעתי, אבקש מאלן או מג'וש לשקול את זה, אבל ההבנה שלי היא שהם הגיעו לרמה 4. זו הייתה פיסת המידע האחרונה שהייתה לי על אותו מטופל. אני לא יודע, ג'וש, יש לך תובנה אחרת
ג'וש אלן: אין הרבה מה להוסיף. אני יודע את זה, המינון של המטופל עלה לפחות פעמיים מאז רמת המינון הראשונית ב-100 מיליגרם. אני יודע שהחוקרים דיווחו על העמקה של התגובה, שכן העלייה במינון התרחשה אצל אותו חולה, וזה מאוד מעודד. אבל בסך הכל, אני חושב שהמסר המאקרו הוא שאנחנו מחויבים על ידי הרעיון הזה ש- ONC206 ממשיך ברמה הפרה-קלינית להראות סימני יעילות מחוץ לגליומה המוטנטית H3 K27M. ברור שזו הייתה אינדיקציה חזקה, זה יכול להיות מתורגם לפחות אצל אותו חולה. וכפי שמייק ציין, אנו מצפים להמשך ביצוע בלוח הזמנים המוגבר הזה של המינון ולהסתכלות זהירה בתוך אוכלוסיית בעלי הערך של התגובה במחקר כדי לראות כיצד נראית הדרך קדימה מחוץ ל- H3 K27M. אז חדשות נהדרות עבור אותו מטופל אחד ומצפים לראות עוד מזה
Naureen Quibria: נהדר. תודה, ג'וש. ואולי זה בשבילך או בשביל אלן. האם אתה -- האם אתה יכול להגיב על איזה סוג של נתונים על המטופל הזה וכל סוג של נתונים פרה-קליניים שהצגנו בכנס SNO הקרוב.
מייק אנדריול: כן. ה -- קדימה, ג'וש. אני חושב שאתה הכי קרוב לזה.
ג'וש אלן: קדימה. אתחיל עם SNO, ורק ציינתי שאנחנו מצפים לפחות שלוש מצגות בעל פה שיתרחשו ב-SNO ב-ONC201. שניים מהם קשורים למיקום ONC201 כעמוד שדרה קומבינטורי ב- DMG, נכון, בהתחשב באות כטיפול יחיד שתרופה זו הפיקה את פרופיל הבטיחות שלה, מתן הפה שלה וכו ', באמת רופאים כי טיפול עמוד השדרה אידיאלי. אז חלק מהנתונים המכאניסטיים, הרציונל הפרה-קליני ולאחר מכן הבטיחות הקלינית המתפתחת והתוצאות הקשורות ל- ONC201, כפי שהטיפול בעמוד השדרה יוצג ב- SNO, אני חושב שזה הולך להיות הנושא של כמה מהמחקרים האלה. אז אתה מצפה לראות יותר מזה ב- SNO.
Naureen Quibria: נהדר. בסדר. ורק עוד אחד. אתה יכול רק להזכיר לי עם ניסויי ONC206 שממשיכים את עליית המינון. האם זה רק אחרי קרינה או שהם מקבלים גם קצת טמוזולומיד?
מייק אנדריול: יש זרועות שיש להן -- שנמצאות בקו החזית לאחר הקרינה וגם זרועות שנמצאות בהישנות. אני מאמין temozolomide מותר לפני תחילת 206.
אלן מלמד: מייק, זה אלן, אני יכול לענות שזה מחקר שלב א'. זה קצת יותר פתוח לגבי המסקנה לקריטריונים מכיוון שאנחנו מנסים להשיג בטיחות לאוכלוסיית החולים הזו. אני חושב שהרגע הוא כאילו אנחנו יכולים לראות כמה סימנים של פעילות, איפה אנחנו רואים את הפעילות הזאת וזה יעזור לנו להחליט לאן ללכת בעתיד.
נאורין קיבריה: אוקיי. תודה רבה
מפעיל: השאלה הבאה שלך מגיעה מהקו של סומיט טרוי עם Jones Research. נא להתקדם.
סומיט טרוי: בוקר טוב לכולם וברכות על כל ההתקדמות. לגבי ONC206, האם תוכל להזכיר לנו שעליית המינון תהיה עם רמת מינון של 100 מיליגרם פעמיים בשבוע. וכמה עלייה בחשיפה למינון אתה מצפה מהסכימה הקודמת?
מייק אנדריול: כן, סליחה, אני אצטרך שגם ג'וש יתרום לזה, אבל יש לנו שקופית בחפיסה שלנו שבעצם מפרטת את תדירות המינון ואת לוח הזמנים. לכן, שתי רמות המנה הבאות לאחר הפעלה מחדש של פרוטוקול חדש זה מעריכות חשיפות ורמות מינון דומות, דומות במהותן, שניתנו פעם בשבוע, אך עושות זאת על פני שלושה ימים ואז עולות משם. תמונה גדולה, נגיע למינון בערך פי ארבעה על בסיס שבועי אם נגיע כל הדרך למינון 11. ג'וש, יש מה להוסיף?
ג'וש אלן: לא, אני חושב שכיסית את זה.
סומיט טרויה: אוקיי. אז -- ועם הזמן להגיב בערך שמונה חודשים, ואני מצפה שהמטופלים האלה פשוט הגיעו לחלק של העלאת המינון. אז סביר להניח שהנתונים, אנחנו חושבים על סוף 2024. האם זו הנחה נכונה, נתוני היעילות?
מייק אנדריול: אני חושב שבמידה שיש לנו נתוני יעילות יקרי ערך, הם יגיעו ככל הנראה לאחר השלמת ניתוח הבטיחות, נכון, שומיט? ולכן היינו מצפים לזה, כמו שאמרנו, במחצית הראשונה או באמצע השנה הבאה. ואנו נשתף אילו תובנות יעילות, תובנות תגובה יש לנו באותו זמן. ואנחנו נעדכן שבמהלך השנים החולים האלה ממשיכים להיות במעקב.
סומיט טרויה: הבנתי. ושאלה אחרונה. מבחינת המיקום של הגידול עצמו, אנחנו צריכים לצפות לטווח רחב, נכון, בין כל דבר בין POM, GIPG, STEM?
מייק אנדריול: כן. זה מסתכל על גידולים CNS ראשוניים, אז זה הולך להיות אוכלוסיית חולים הטרוגנית למדי.
סומיט טרויה: הבנתי. הבנתי.
אלן מלמד: היוצא מן הכלל היחיד הוא, זה אלן. היוצא מן הכלל היחיד הוא שאנחנו לא כוללים חולים שאתה רואה בדרך כלל עם H3 K27. אז תסתכל מחוץ לזה. אבל אחרת, זה רחב יותר עבור מחלת CNS.
סומיט טרויה: נהדר. אני מבין. תודה רבה ומזל טוב שוב על ההתקדמות.
מייק אנדריול: תודה, סומיט.
מפעיל: השאלה הבאה שלך מגיעה מהשורה של ג'ואל ביטי מביירד. נא להתקדם.
אנליסט לא מזוהה: בוקר טוב. היי. זה בן און בשביל יואל. תודה שלקחת את השאלות שלנו. השאלה הראשונה היא, איזה מסלול הוצאות צפוי ברבעונים הקרובים?
מייק אנדריול: היי, בן. היה – צר לי להבהיר, זה היה מסלול ההוצאות, שאלתם?
אנליסט לא מזוהה: כן, אדוני.
מייק אנדריול: כן. זה יהיה דומה, הייתי מצפה. אם אתה מסתכל על קצב הריצה שלנו במחצית הראשונה במונחים של שריפת מזומנים ב-2023 וברבעון האחרון, אנחנו בממוצע, אתה יודע, 15 מיליון, 16 מיליון, 17 מיליון ברבעון. הייתי מצפה שזה יימשך בשני הרבעונים הבאים. ג'ון, זה עוזר.
אנליסט לא מזוהה: תודה רבה לך.
מייק אנדריול: כן. התכוונתי רק להוסיף, כשאנחנו מתחילים להתכונן למסחור, אתם עשויים לראות עלייה בהוצאות, אבל הייתי אומר שבתוכנית הגדולה של הדברים, זה יהיה רק בשוליים.
אנליסט לא מזוהה: נהדר. זה מאוד מועיל. ואז אני מניח שבזיהוי סמנים ביולוגיים עבור ONC206 למחקרי יעילות עתידיים, האם היית מצפה שהסמנים הביולוגיים יהיו דומים לסמנים הביולוגיים שהראית עבור 201 בפרסום גילוי הסרטן או משהו שונה?
מייק אנדריול: כן, שאלה ממש טובה. אז אני אתן לג'וש לשקול את זה. ג'וש?
ג'וש אלן: כן, בן. שאלה מצוינת. וכפי שהייתם מצפים מ-- אנו עובדים על ONC201 בפלטפורמה זו כבר מספר שנים, ואנו מצפים למנף את כל המידע המולקולרי שאספנו ממאמצים אלה ולשפוך אותו לתוכנית ONC206. אז מה שאני אגיד הוא שאנחנו ממש נרגשים ממה שאנחנו רואים עם ONC206. עבדנו קשה במעבדה בעצמנו ועם משתפי פעולה ויצרנו גוף הולך וגדל של יעילות משכנעת במבחנה ו-in vivo שאנחנו נרגשים ממנה. כפי שהזכרנו, העלייה בעוצמה והמעורבות החלופית של אינטראקציות מעורבות מטרה נוספות שראינו עם ONC206 ביחס ל- ONC201 בעוד שזו עשויה שלא להיות הזדמנות משמעותית עבור H3 K27-muglioma, בהתחשב בכך של- ONC201 יש רוויה על המטרה שם. אנו חושבים שיש הרבה הזדמנויות אחרות מחוץ ל- H3 K27 הן בתוך מערכת העצבים המרכזית והן מחוץ למערכת העצבים המרכזית, שניתן לטפל בהן על ידי ONC206. אז אנחנו רואים סימנים לכך במחקרים פרה-קליניים. ברור שדיווחנו על מגיב אחד זה בשלב מוקדם של עליית מינון בשלב 1 ONC206 התומך בהשערה זו. ומה שאנחנו רוצים לעשות עכשיו הוא לקחת חלק מהסמנים הביולוגיים המולקולריים האלה, שעל חלקם אתה מצביע, אבל רעיונות טובים יכולים להגיע מכל מקום. אז אנחנו מנסים לקחת את כל הרעיונות שיש לנו לשינויים מולקולריים ספציפיים בסרטן שיכולים להיות קשורים לפעילות מוגברת של ONC206 ולבחון חלק מההשערות האלה מול הפעילות הפרה-קלינית המשכנעת שאנחנו רואים, כדי שנוכל לרוץ לקראת שינויים מעשיים במחקרי המשך, אם זה מתאים. אז -- שאלה טובה, חשיבה טובה, ואנחנו עובדים קשה כדי לבדוק הרבה מהתיאוריות האלה שכוללות את מה שלמדנו מ-ONC201 ב-ONC206 במהלך השנים.
אנליסט לא מזוהה: נהדר. תודה על התובנות.
מפעיל: השאלה האחרונה שלך מגיעה מהשורה של טרוי לנגפורד מ-TD Cowen. נא להתקדם.
טרוי לנגפורד: היי. טוב לדעת על ההתקדמות ברבעון זה, ותודה שהתייחסת לשאלותינו. הראשון הוא רק ONC206. אז לגבי ההתבססות רק על עבודת ההסלמה, האם אתה מצפה כרגע שעבודת שלב 1 הן עבור המחקר בחסות NIH והן עבור המחקר בחסות PNOC תושלם בערך באותו זמן? ואם לא, האם תצטרך לחכות לשני אלה לפני שתתקדם עם התוכנית?
מייק אנדריול: כן. שאלה טובה, טורי. אנחנו כן מצפים שהם על סמך מה שאנחנו יודעים כרגע להשלים בערך באותו זמן, אני לא חושב שיש לנו איזושהי תובנה שהם יהיו שונים מהותית, כמובן, ככל שנתקרב לרמות המינון הסופי, בהנחה שלא יהיה לנו אירוע בטיחותי שיעצור אותנו מוקדם יותר ברמת מינון מסוימת. אנחנו כרגע מתכננים שהם יסתיימו בערך באותו זמן, אם זה ישתנה, אז, כמובן, נעדכן אתכם בהתאם. ומחשבה נוספת על כך? התכוונתי לשאול את אלן מה עשה.
אלן מלמד: לא. הדבר היחיד שהייתי מוסיף הוא שהביקוש לאחד גבוה. אז זה באמת כמה מהר אנחנו יכולים למלא את הקבוצה, לסגור את הקבוצות ואז לפתוח קבוצה חדשה. אז יש כאן ביקוש גבוה.
טרוי לנגפורד: אוקיי. נהדר. ואז רק עוד ONC206 אחד. אז ביחס לחלק מהזדמנויות ההתרחבות של המתחם הזה, האם אתה יכול פשוט לספק צבע כלשהו סביב האופן שבו אתה חושב על איזון השקעות בכמה מהתחומים האחרים האלה עם הצורך לשמר את מסלול המזומנים למחקר ACTION?
מייק אנדריול: כן. שאלה מצוינת. אז כשאנחנו -- אם אתה חושב על הקצאת הון, הקצינו קצת הון במאזן למחקרי שלב 2 שיכולים להיות ONC206, זה יכול להיות מתחם אחר, אולי זה יכול להיות ברישיון. כפי שאמרנו ברבעונים קודמים, טרויה, הרף לפיתוח עסקי ממשיך להיות גבוה, כי אנחנו ממשיכים לראות נתונים פרה-קליניים וקליניים מוקדמים עם 206 שממשיכים להעלות את הרף לכל דבר אחר שנמשוך ונקצה לו הון. ברור שאם אנחנו -- המחקר המשמעותי יותר של שלב 2 שנוכל להריץ עם ONC206 יקצר את המסלול, ואנחנו נעריך את זה כשנקבל את ההחלטה הזו. באיזו מידה נקצר את המסלול, מה הגישה שלנו להון מדלל או לא מדלל אחר. ובמיוחד, כל תובנה נוספת שעשויה להיות לנו לגבי תשלומי אבני דרך שעשויים להגיע מ- Emergent BioSolutions ביחס לפיצול TEMBEXA שביצענו בשנה שעברה, כולם לוקחים בחשבון את החישוב הזה. אבל זה מתחיל בכמה שכנוע יש לנו בנתונים עד היום ONC206 הן מבחינה קלינית והן מבחינה קלינית ושיתוף הנתונים האלה עם השוק, כדי לוודא שהדיקציה השנייה משותפת גם חיצונית.
טרוי לנגפורד: נהדר. תודה על כל הצבע הנוסף. זה הכל בשבילי.
מייק אנדריול: בטח.
מוקדנית: כעת אעביר את השיחה בחזרה למייק אנדריולה להערות סיום.
מייק אנדריול: תודה, ג'ון. תודה לכולם על זמנכם הבוקר. לאלו מכם המשתתפים בכנס השלג החודש, אנא עצרו בביתן שלנו. אחרת, אנו מצפים לעדכן אותך שוב בחודשים הקרובים.
מוקדנית: גבירותיי ורבותיי, זה מסכם את השיחה של היום. תודה לכולכם שהצטרפתם. כעת תוכל להתנתק.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.