בשיחת העדכון שלהם לרבעון השלישי של 2023, Cellectar Biosciences סיפקה עדכון על המחקר המרכזי CLOVER-WaM שלה ב- Waldenstrom macroglobulinemia (WM), עם נתונים מהשורה הראשונה שצפויים להיות מוכרזים בכנס הבריאות של JP Morgan בינואר 2024. החברה שואפת להגיש את הבקשה לתרופה חדשה (NDA) עד הרבעון השני של 2024, בציפייה לאישור פוטנציאלי של ה-FDA עד הרבעון הרביעי של 2024. בנוסף, הם השיגו ייעוד PRIME באירופה עבור Iopofosine בזיכרון עבודה חוזר / עקשן וגייסו יותר מ -100 מיליון דולר במימון באמצעות עסקת PIPE מוצלחת.
נקודות מרכזיות מהשיחה כוללות:
- החברה מעריכה את Iopofosine עבור אינדיקציות אחרות כגון לימפומה חוזרת / עקשנית של מערכת העצבים המרכזית הראשונית וטיפול הצלה מיאלומה נפוצה.- Cellectar Biosciences הוסיפה מנהלי מפתח לצוות ההנהגה המסחרית שלהם וחיזקה את תיק הקניין הרוחני שלהם.- הם הודיעו על שיתוף פעולה אסטרטגי עם מומחי סרטן פלורידה להערכת חולי WM בתוך המערכת שלהם.- החברה דנה בפוטנציאל של Iopofosine I-131 כחדש אפשרות טיפול לחולים עם זיכרון עבודה חוזר / עקשן, עם תוצאות חיוביות ממחקר קליני שלב IIa.- Cellectar Biosciences מתמקדת בבניית נתונים חכמים ויכולות מסחריות, קידום מיצוב ומודעות Iopofosine, אופטימיזציה של תהליך רכישת הרדיותרפיה ותכנון החזר גישה יעיל למשלם.- החברה קיבלה אישור PRIME מהאיחוד האירופי, אשר מזרז את המסלול הרגולטורי באירופה.
במהלך שיחת הרווח, החברה דנה גם בשימוש הפוטנציאלי של Iopofosine I-131 במיאלומה נפוצה, אך יש צורך בנתונים נוספים ודיונים עם מובילי דעה מרכזיים כדי לקבוע את מיקומו בהנחיות NCCN.
ג'יימס קארוסו, מנכ"ל Actinium Pharmaceuticals, דן בנתונים הקליניים שנוצרו לטיפול במיאלומה נפוצה עם התרופה שלהם, Iopofosine I-131. החברה ראתה תגובות חיוביות שנעו בין 40% ל -60% בחולים עם הישנות / עקשנות גבוהה.
אנדריי שוסטוב, נציג החברה, הצהיר כי הם מתכננים לחשוף נתונים מהשורה הראשונה הקשורים למטרות הראשוניות והמשניות של הניסוי המרכזי שלהם, כולל שיעור תגובה גדול, תגובה כוללת ושיעור הפוגה מלאה. החברה קיבלה את הסיווג PRIME מהאיחוד האירופי, מה שזירז את המסלול הרגולטורי באירופה. הם גם הזכירו את האפשרות של שותפות עם צדדים שלישיים למסחור לשעבר בארה"ב.
החברה הביעה עניין להרחיב את התווית כך שתכלול גם חולים עם הישנות/עקשנות, ולא רק מטופלי קו שלישי. הם מאמינים שלתרופה שלהם יש פרופיל בטיחות נקי יותר בהשוואה לתרופות אחרות בקטגוריה אחרת, תוך ציון ספציפי של היעדר סיכון לדימום. השיחה הסתיימה בהבעת תודה למשתתפים וציפייה לעתיד החברה.
InvestingPro תובנות
לאור קריאת הרווחים האחרונה של Cellectar Biosciences, ראוי לציין כמה מדדים מרכזיים ותובנות InvestingPro. החברה מחזיקה יותר מזומנים מאשר חוב במאזן שלה, מה שמבשר טובות לאיתנותה הפיננסית. עם זאת, על פי InvestingPro טיפס, החברה שורפת במהירות מזומנים ופועלת עם תשואה נמוכה על הנכסים. אלה הם גורמים שיש לקחת בחשבון בעת הערכת הבריאות הפיננסית של החברה.
מנקודת מבט של נתונים בזמן אמת, ל-Cellectar Biosciences שווי שוק של 23.86 מיליון דולר ויחס מחיר לרווח שלילי, מה שמצביע על כך שהיא אינה רווחית. התשואה על הנכסים של החברה ל-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2023 עומדת על 196.47%-, מה שתואם את הטיפ InvestingPro על תשואה נמוכה על נכסים.
בחצי השנה האחרונה רשמה מניית החברה עלייה גדולה במחיר החברה, עם תשואה כוללת של 53.55%. עם זאת, המניה הציגה ביצועים גרועים בחודש האחרון, עם תשואה כוללת של 16.78%-.
InvestingPro מציע עוד טיפים רבים ותובנות נתונים למשקיעים. למעוניינים בניתוח מעמיק יותר של Cellectar Biosciences או חברות אחרות, שקול לגשת לחבילה המלאה של טיפים ונתונים InvestingPro.
התמליל המלא - CLRB רבעון 3 2023:
מוקדנית: בוקר טוב, וברוכים הבאים לשיחת העדכון לרבעון השלישי של 2023 של Cellectar Biosciences. הכנס היום מוקלט. בשלב זה, אני רוצה להעביר את הכנס למוניק קוסה מ-LifeSci Advisors. נא להתקדם.
מוניק קוסה: תודה, מפעילה, וברוכים הבאים, כולם. הבוקר פרסמה סלקטר הודעה לעיתונות ובה עדכון תאגידי. תוכל לגשת להודעה זו באתר החברה תחת לשונית משקיעים. איתנו היום נמצאים ג'ים קארוסו, נשיא ומנכ"ל Cellectar; צ'אד קוליאן, סמנכ"ל כספים; ג'רוד לונגקור, סמנכ"ל תפעול; שיין לאה, סמנכ"ל מסחרי; ואנדריי שוסטוב, סמנכ"ל מדיקל. לאחר ההערות שהוכנו, נפתח את הקול הקורא למפגש שאלות ותשובות. לפני שנתחיל, ברצוני להזכיר לכולם כי הצהרות שנאמרו במהלך שיחה זו, לרבות מפגש השאלות והתשובות הנוגעות לביצועים העתידיים הצפויים של Cellectar, הסיכויים העסקיים העתידיים או אירועים או תוכניות עתידיים הן הצהרות צופות פני עתיד כפי שהוגדרו בחוק Private Securities Litigation Reform Act of 1995. למרות שהחברה סבורה כי הציפיות המשתקפות בהצהרות צופות פני עתיד אלה מבוססות על הנחות סבירות, התוצאות והתוצאות בפועל כפופות לסיכונים ואי ודאויות שעשויים להיות שונים מהותית מאלה הצפויים בשל השפעתם של גורמים רבים שאינם בשליטתה של סלקטר. החברה אינה נוטלת על עצמה כל מחויבות לעדכן או להשלים הצהרות צופות פני עתיד, בין אם כתוצאה ממידע חדש, אירועים עתידיים או אחרים. המשתתפים מופנים להערות האזהרה המפורטות בהודעה לעיתונות היום, כמו גם לגורמי הסיכון המפורטים בדוח השנתי של סלקטר שהוגש ל-SEC עבור גורמים שעלולים לגרום לתוצאות בפועל להיות שונות באופן מהותי מאלה הצפויות בהצהרות צופות פני עתיד. עכשיו אני רוצה להעביר את השיחה לג'ים קארוסו, נשיא ומנכ"ל Cellectar. ג'ים?
ג'יימס קארוסו: תודה, מוניק, ובוקר טוב לכולם. לעונג הוא לי לברך אתכם לשיחת הוועידה שלנו המודגשת על ידי ההודעה הבוקר כי נתוני השורה העליונה מהמחקר המרכזי שלנו CLOVER-WaM במקרוגלובולינמיה Waldenstrom מתוכננים להתפרסם בשבוע של 8 בינואר 2024 במהלך כנס הבריאות של JP Morgan. אנו ממשיכים לאסוף ולהעריך נתוני מטופלים מהניסוי המרכזי שלנו ורואים בהודעה זו אירוע בעל פוטנציאל לחולל שינוי עבור החברה. וככזה, ראוי למודעות מוגברת ולקהל קשוב, אשר ועידת הבריאות של ג'יי.פי מורגן בהחלט תספק. כפי שצוין קודם לכן, צוות התפעול שלנו עסק בפיתוח הגשת ה- NDA שלנו, אותה אנו מתכננים להגיש במסגרת הזמן של מרץ או רבעון 2 2024. בהנחה של סקירה מועדפת המבוססת על ייעוד המסלול המהיר של יופופוזין, סקירת FDA של 6 חודשים מכוונת לאישור פוטנציאלי של יופופוסין ברבעון הרביעי של 2024. בהמשך שיחה זו, שיין לאה יספק סיכום של פעילויות ההשקה המסחרית שלנו לקראת ההשקה המתוכננת שלנו ברבעון הרביעי של 2024 בארה"ב. בעוד שהעדיפות של החברה נותרה ממוקדת באישור ה- FDA ובהשקה מסחרית של יופופוזין עבור זיכרון עבודה, במקביל, אנו ממשיכים להעריך את Iopofosine עבור לימפומה חוזרת / עקשנית של מערכת העצבים המרכזית הראשונית וטיפול הצלה מיאלומה נפוצה במחקר הקליני המתמשך שלנו שלב IIa. בנוסף, אנו מצפים להכריז על המטופל המתוכנן הראשון בשלב Ib שלנו בגליומה בדרגה גבוהה בילדים. בחזית הפיננסית, השלמנו לאחרונה PIPE מוצלח בהובלת Rosalind Advisors ובהשתתפות קבוצה מצוינת של משקיעים מוסדיים חדשים וקיימים, כולל AIGH Capital, ADAR1, Second Line, Nantahala Capital ו- AuGC, בין היתר. ה-PIPE צפוי לספק מימון של יותר מ-100 מיליון דולר לתמיכה מלאה בתוכנית האסטרטגית שלנו עד אמצע 2025, כולל פיתוח ומסחור I-131 של Iopofosine, תוכניות המחקר והפיתוח שלנו בכל הפלטפורמה שלנו, ותומך במעבר שלנו לחברת ביוטק מסחרית. במהלך הרבעון האחרון, הוספנו 2 מנהלים מרכזיים לצוות ההנהגה המסחרית שלנו כדי להתכונן לשיווק פוטנציאלי של Iopofosine. חיזקנו עוד יותר את פורטפוליו הקניין הרוחני הגלובלי שלנו עם תוספת של 4 פטנטים חדשים והבטחנו את ייעוד PRIME באירופה עבור Iopofosine בזיכרון עבודה חוזר / עקשן. אנו רואים בייעוד זה הישג משמעותי. ייעוד PRIME מוענק לפחות מ-1 מכל 4 מועמדים ונועד לזרז את השגת אישור השיווק באיחוד האירופי. שאר שיחתנו היום תכלול עדכון כספי קצר של צ'אד; תקציר מסחרי של שיין; וסקירת נוף שוק WM מאת אנדריי. אני אסיים בסיכום קצר ספציפי לזיכרון העבודה, ואז נפתח את הקריאה לשאלות ותשובות. כעת אעביר אותו לצ'אד לסקירה קצרה של מצבנו הפיננסי. צ׳אד?
צ'אד קוליאן: תודה, ג'ים. הרשו לי להתחיל בכך שאספק מידע מרכזי מסוים בנוגע לתוצאות הכספיות שלנו לרבעון שנכללו בהודעה לעיתונות שלנו הבוקר. אנו מצפים להגיש את דוח ה-10-Q שלנו לרבעון השלישי בשבוע הבא. הוצאות המחקר והפיתוח ברבעון שהסתיים ב-30 בספטמבר 2023 הסתכמו ב-7.3 מיליון דולר בהשוואה ל-5.4 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד. המו"פ גדל ככל שהאצנו את ההרשמה שלנו לניסוי הפיבוטלי של זיכרון העבודה, כמו גם ייזום פעילויות למחקר הילדים שלנו בגליומות בדרגה גבוהה לשלב Ib והרחבת קבוצת הלימפומה של מערכת העצבים המרכזית בניסוי הסל שלב IIa שלנו בממאירויות המטולוגיות. הוצאות G&A ברבעון השלישי של 2023 עמדו על 2.1 מיליון דולר, ירידה קלה מהרבעון השלישי של 2022. עליות צנועות בכוח אדם ובדמי ניהול אחרים קוזזו על ידי ירידה בהוצאות על שירותים מקצועיים. מזומנים ושווי מזומנים ברבעון השלישי שהסתיים ב-30 בספטמבר 2023 הסתכמו ב-19.0 מיליון דולר, הכוללים את התמורה נטו מעסקת PIPE שהושלמה לאחרונה. החברה מצפה להכנסות ברוטו כוללות של 102.9 מיליון דולר מה-PIPE בהתבסס על השגת אבני דרך מסוימות. החברה מאמינה שהמזומנים הנוכחיים שלה מספיקים כדי לממן את ההוצאות המתוקצבות לרבעון השני של 2024. עכשיו אעביר את השיחה לסמנכ"ל המסחרי שלנו, שיין לאה.
שיין לאה: תודה, צ'אד, ובוקר טוב לכולם. אני נרגש לספק עדכון על פעילויות התכנון המסחרי שלנו מכיוון שהתקדמנו משמעותית לקראת ההשקה הפוטנציאלית של Iopofosine ברבעון 4, 2024 ב- Waldenstrom macroglobulinemia. לזיכרון העבודה יכולה להיות השפעה משמעותית על איכות החיים של חולים ובני משפחותיהם. זיכרון עבודה הוא סוג של לימפומה עצלנית שאינה הודג'קין עם שכיחות משוערת בארה"ב של 26,000 חולים. המטופלים מרוכזים גיאוגרפית וכ-50% מנוהלים במסגרת הקהילתית וכ-50% במסגרת האקדמית. כיום, כ-80% מחולי זיכרון העבודה מקבלים טיפול פעיל ונתוני התרשימים מראים כי 78% מכלל חולי זיכרון העבודה יקבלו טיפול קו שלישי. מחקר השוק שלנו מצביע גם על כך שמחצית ממטופלי הקו השלישי שאינם מקבלים טיפול ישקלו אפשרויות טיפול חדשות כאשר הן הופכות לזמינות. נכון לעכשיו, אפשרויות הטיפול מוגבלות ביותר מעבר לטיפול קו שני והן בדרך כלל משיגות שיעורי תגובה נמוכים ללא תגובות מלאות מדווחות. טיפולי BTKi דורשים טיפול מתמשך, מה שאומר שיש לקחת את התרופה מדי יום, מה שעלול ליצור רעילות, ציות ונטל כספי לחולים. בהתבסס על ההערכות שלנו, אנו מאמינים שיש הזדמנות משמעותית עבור Iopofosine לשפר ולהרחיב את הטיפול באוכלוסיית חולים מרוכזת ונפוצה משמעותית על ידי מתן שיעורי תגובה עיקריים משופרים ותגובות מלאות עם לוח זמנים מינון קבוע לעומת טיפול מתמשך. מידע נוסף שהתקבל ממטפלים בזיכרון עבודה מדגיש את ההזדמנות המשמעותית לאפשרויות טיפול חדשות עם יעילות משופרת. חשיפה גבוהה לטיפול בטיפולים מאושרים, מחלה עקשנית משמעותית, אדישות הנובעת מאפשרויות מוגבלות שאושרו על ידי ה- FDA והצורך ב- MOAs חדשניים עם יעילות משופרת היו נושאים מרכזיים שצוינו על ידי מטפלים בזיכרון עבודה. אנו מאמינים כי פרופיל המוצר של יופופוסין יטפל בבעיות אלה על ידי מתן MOA ממוקד חדש ופוטנציאל ליעילות מוגברת בכל הגנוטיפים, כולל תגובות מלאות עם הישרדות משמעותית ללא התקדמות. חשוב לציין, מחקר צד שלישי בגודל שוק שהוזמן על ידי Cellectar מצביע על הזדמנות שוק חזקה עם קו שלישי או יותר אוכלוסייה הניתנת להתייחסות של כ -4,300 מטופלים. מתוכם, ישנם כ-988 מטופלים שקיבלו 2 טיפולים קודמים ואינם נמצאים כעת בטיפול פעיל. זה מצביע על כך שחולים אלה מיצו את הטיפולים המוגבלים שאושרו על ידי ה- FDA וחוו התקדמות מחלה או רעילות טיפולית, מה שאומר שאין אפשרויות מוכחות ורק טיפולי הצלה זמינים לקו הטיפול הבא, מה שיוצר הזדמנות להרחבת השוק הזמינה במהירות. בנוסף, ישנה שכיחות שנתית של 900 חולים העוברים לקו השלישי. לסיכום, השוק שזיכרון העבודה מייצג באוכלוסיית החולים המוחלשת הוא מאוד סקלבילי ומרוכז, מה שיתמוך בתמחור תרופות יתום ויאפשר תשתית יעילה ליציאה לשוק. סדרי העדיפויות שלנו בתכנון המסחור יתמקדו ב-4 תחומים מרכזיים, שיכללו בניית נתונים חכמים ויכולות מסחריות; שנית, קידום מיצוב ומודעות יופופוסין; שלישית, אופטימיזציה של תהליך רכישת ההקרנות; ורביעית, תכנון החזר גישה אפקטיבי למשלם עבור Iopofosine. כאשר אנו עוסקים בביצוע סדרי עדיפויות אלה, נשתמש במיקוד לקוחות חיצוני כדי לספק את החוויה הטובה ביותר עבור Iopofosine עם בעלי עניין מרכזיים. לשם כך, הכרזנו לאחרונה על שיתוף פעולה אסטרטגי עם מומחי הסרטן של פלורידה כדי לקדם את הטיפול בחולים ולהגדיר עוד יותר את נוף הטיפול בזיכרון עבודה בארה"ב באמצעות הערכה של יותר מ-1,000 חולי זיכרון עבודה המנוהלים כיום במערכת שלהם. זהו הראשון מבין שיתופי פעולה מתוכננים של רשת טיפול בסרטן מבוססת קהילה עבור Cellectar כדי להקל על גישה עתידית למטופלים ולייעל את חוויית המטופל ואת ההצלחה הקלינית עם Iopofosine. אנו מאמינים כי האישור הפוטנציאלי של Iopofosine בזיכרון עבודה חוזר / עקשן יספק אפשרות נחוצה מאוד, ויאפשר ליותר חולים להיות מטופלים במסגרת הקהילה. לסיכום, התקדמנו מצוין עם הערכות שוק זיכרון העבודה שלנו והתכנון המסחרי הנלווה תוך אופטימיזציה של הקצאת משאבים. כפי שתואר, השלמנו את הערכות גודל השוק ואנו נשארים מחושבים ומכוונים בביצוע תוכניות כוח אדם. עבודת פיתוח המותג החלה, יחד עם בניית יכולות הנתונים החכמים שלנו, אשר יתמכו במודל היציאה לשוק החסכוני שלנו שנועד ללכוד במהירות את ההזדמנות של זיכרון העבודה. בהתבסס על ההערכה המתמשכת שלנו של שוק זיכרון העבודה ומשוב לקוחות על הפרופיל הפוטנציאלי של Iopofosine, אנו נשארים אופטימיים כי Iopofosine עשוי לשחק תפקיד משמעותי בטיפול בזיכרון העבודה ובאיכות החיים של המטופל. מהסיבות שתוארו קודם לכן, זיכרון העבודה מייצג הזדמנות מסחרית משמעותית, כולל אוכלוסיית החולים הגדולה, אפשרויות הטיפול הקיימות המוגבלות, תמחור מחלות יתומות ופרופיל המוצר החדשני של יופופוזין. אנו נשארים מחויבים לתמיכה בחולי זיכרון עבודה, ונמשיך להתקדם עם תחושה חזקה של דחיפות ומטרה. אם תאושר, אנו מאמינים כי יופופוסין תהיה אפשרות טיפול חדשה וחשובה ומייצגת שינוי פרדיגמה פוטנציאלי עבור חולים חוזרים / עקשנים הזקוקים לטיפול בזיכרון העבודה. כעת אעביר אותו לד"ר שוסטוב לעדכון קליני. אנדריי?
אנדריי שוסטוב: תודה, שיין. בוקר טוב לכולם. במהלך הדקות הקרובות, אספק סקירה קצרה של התכונות הקליניות של WM ונוף הטיפול הנוכחי, כמו גם אוכלוסיית המטופלים שעשויים להפיק תועלת מהטיפול ב- Iopofosine I-131. Waldenstrom macroglobulinemia הוא ניאופלזמה של לימפוציטים קטנים B, לימפוציטים פלסמקיטואידים ותאי פלזמה, בדרך כלל מעורבים מח עצם ולפעמים בלוטות לימפה וטחול. הוא מאופיין בצמיחה איטית ועצלנית, אך בסופו של דבר הצפיפות של מח העצם גורמת לציטופניה ודיכוי המערכת החיסונית, מה שמעלה את הסיכון לזיהום. היא מאופיינת גם בייצור בלתי מבוקר של חלבון חד-שבטי מסוג IgM, שאינו שונה ממיאלומה נפוצה, המהווה כשלעצמו סיכון לתחלואה משמעותית. זיכרון העבודה נותר חשוך מרפא למרות הטיפולים הזמינים כיום. לכן, כל החולים יקבלו בסופו של דבר טיפול ראשוני ולאחר מכן יתקדמו בכל אפשרויות ההצלה הזמינות במהלך המחלה. חולה טיפוסי עם זיכרון עבודה מאובחן בין 63 ל 68 שנים של גיל. עבור אוכלוסיית החולים בארצות הברית, משמעות הדבר היא בדרך כלל כי המטופלים הם בגיל הפרישה ואיכות החיים ומשך הטיפול הופכים לגורמים קריטיים בבחירת טיפולים ראשוניים ועוקבים. בחירת הטיפול בזיכרון העבודה מוכתבת הן על ידי מאפייני המטופל והן על ידי מאפייני המחלה. מנקודת מבט אופיינית למטופל, מטופלים צעירים יותר בזמן האבחנה עשויים להיות מסוגלים לסבול טיפולים אגרסיביים ורעילים יותר. עם זאת, בהתחשב באפידמיולוגיה של המחלה, רוב החולים אינם מועמדים לגישות טיפול אגרסיביות כאלה ויעדיפו מאוד סוכנים חדשים עם פרופיל רעילות חיובי. משך הטיפול הוא גם גורם חשוב בהחלטות טיפוליות כאשר טיפול קצר מועד מועדף מאוד מסיבות רבות, כולל טיפול ממושך במרווחים ושיפור באיכות החיים. מנקודת מבט אופיינית למחלה, 2 סמנים גנטיים, MYD88 ו- CXCR4 נקשרו להתנגדות אינהרנטית והשפעה על בחירת הטיפול ותוצאותיו. מוטציית MYD88 קיימת ברוב חולי זיכרון העבודה ונראה שיש לה מתאם עם תגובות משופרות לטיפול. לכן, חולים הנושאים מוטציה זו יקבלו בדרך כלל טיפול משולב בקו החזית הכולל טיפול BTKi. ואם לא נעשה שימוש בקו החזית, BTKi עשוי להיות אפשרויות הטיפול הראשונות לאחר מכן עבור מחלה חוזרת או עקשן. לעומת זאת, חולים עם פרופיל MYD88 לא מוטנטי או פראי נוטים יותר להיות עמידים לטיפול והרבה פחות סביר להגיב לטיפול BTKi. לחולים אלה יוצעו כימותרפיה או כימותרפיה אימונותרפית בקו החזית ו/או במצב של הישנות. בכל מקרה, ברגע שהמטופלים מתקדמים דרך כימותרפיה וקווי טיפול BTKi, האפשרויות מוגבלות מאוד ללא טיפולים מאושרים. טיפול במעכבי BTKi התגלה כפלטפורמת הטיפול הנפוצה ביותר הן עבור חולים שאובחנו לאחרונה והן עבור מטופלים עם הישנות / עקשנות קו שני. BTKi מנצלת את התלות של לימפוציטים מסרטן B בגירוי BCR מתמשך. שני סוכני BTKi אושרו לטיפול בזיכרון עבודה. למרות שטיפול BTKi בדרך כלל חסר את הרעילות הגבוהה החריפה של חומרים כימותרפיים בשילובים, יש לו פעילות משלו ומגבלות תופעות לוואי. ראשית, בשילוב או כמונותרפיה, טיפול BTKi לעיתים רחוקות מוביל להשגת הפוגה מלאה. זה כנראה מייצג את חוסר היכולת של תרופות BTKi להשיג הפחתה משמעותית בנפח המחלה. במילים אחרות, תגובות מייצגות בעיקר דיכוי של הפרשת IgM על ידי תאי הגידול ולא אפופטוזיס של תאי גידול. יתר על כן, חולים עם גידולים שיש להם MYD88 פראי יש סיכוי נמוך משמעותית לשמור על תגובה ואם תגובה מושגת, יחוו משך קצר יותר של תגובה. חשוב לציין כי כ -30% מהחולים אינם מתאימים או אינם מתאימים לטיפול BTKi המבוסס על רעילות ואי סבילות עקב הפרעות קצב לב, שלשולים, נויטרופניה, זיהומים או עייפות. לכימותרפיה יש מגבלות משלה. בהינתן רעילות חריפה גבוהה וסקאלה ארוכת טווח, חולים קשישים רבים עם זיכרון עבודה לא יהיו מועמדים לכימותרפיה משולבת, לא בזמן האבחנה הראשונית או הישנות המחלה. כימותרפיה אינה ישימה לחלק ניכר מהחולים עקב התפתחות עמידות, סבילות ירודה ויש לה השפעה משמעותית על איכות החיים של חולים עם ממאירות חשוכת מרפא זו. סקירה קצרה זו מדגישה את הצורך הקליני הגבוה בחולי זיכרון עבודה לאחר כישלון או חוסר סבילות לטיפולים זמינים מוגבלים. אנו מאמינים כי פרופיל המוצר I-131 של Iopofosine יספק אפשרות טיפול חדשנית ומשמעותית לחולים הסובלים מזיכרון עבודה. אני צריך גם להזכיר כי Iopofosine מספק מנגנון חדש וייחודי של פעולה. באופן ספציפי, על ידי מיקוד I-131 לתאי גידול, הוא מנצל אנרגיית קרינה מייננת חזקה, וכתוצאה מכך נזק לדנ"א ובסופו של דבר אפופטוזיס. כסוכן ציטוטוקסי המשנה מחלה, Iopofosine I-131 יש פוטנציאל להשיג הפחתת גידול משמעותית והפוגה מלאה בחולים שמחלתם עמידה לכל אפשרויות הטיפול הזמינות. חשוב לציין, Iopofosine I-131 מציג באופן מלא -- הוא טיפול משך קבוע באמת עם רק 4 מנות מנוהל על פני 2 מחזורים, אשר בניגוד חד לאפשרויות הטיפול הקיימות, כולל BTKi אשר נדרשים להינתן כל יום עד שהחולה כבר לא יכול לסבול תרופה או לחוות התקדמות המחלה. Iopofosine מנוהל כטיפול חוץ. סביר להניח שראית את התוצאות מהמחקר הקליני שלב IIa שלנו, שהן מרשימות ושימשו בסיס להערכה נוספת של Iopofosine I-131 ב- Waldenstrom macroglobulinemia. כפי שמוצג בשקופית זו, 100% או 6 מתוך 6 מטופלים עם זיכרון עבודה עקשן מאוד וחציון של 3 קווי טיפול קודמים השיגו תגובה כוללת ו -5 מתוך 6 חולים השיגו תגובות עיקריות. ראוי לציין במיוחד כי 1 מתוך 6 חולים השיגו הפוגה מלאה עם סוכן יחיד Iopofosine I-131 טיפול לאחר כישלון של כל הטיפולים הקודמים. התגובה ליופופוסין הייתה בלתי תלויה בנוף מוטציוני כפי שמתואר בתחתית הגרף. חשוב לציין כי משך התגובה היה בעל משמעות קלינית מעבר ל-20 חודשים ובהשוואה לכל האפשרויות הזמינות באוכלוסייה זו. כפי שאתה יודע, תוצאות ראשוניות אלה סייעו בפיתוח ניסוי רישום עולמי של Iopofosine I-131 בחולים עם זיכרון עבודה חוזר / עקשן כפי שמתואר בשקופית זו. היעד למחקר הוא 50 חולי WM שקיבלו לפחות 2 קווי טיפול קודמים, אשר עשויים לכלול או לא לכלול BTKi. חולים זכאים מטופלים בשני מחזורים של Iopofosine I-131 סוכן יחיד במסגרת אשפוז, כל מחזור מורכב עירויים ביום 1 ו -15 ובערך ביום 57 ו -71. אין טיפול, תחזוקה או גיבוש רציפים לאחר סיום המחזור השני. התגובות נמדדות על בסיס שבועי כדי לזהות במדויק זמן לתגובה וזמן לתגובה הטובה ביותר. נקודת הסיום העיקרית של המחקר היא שיעור תגובה עיקרי עם סף של 20% המשיג מובהקות סטטיסטית. נקודות קצה משניות של מחקר זה כוללות משך תגובה, שיעור תגובה כולל והישרדות כוללת. לאחר סיום הטיפול, המטופלים נכנסים למעקב בטיחות ארוך טווח. כפי שג'ים הצהיר מוקדם יותר בשיחה, אנו מצפים להכריז על תוצאות הנתונים בשורה העליונה. אני מקווה שאתה שותף להתרגשות שלנו לגבי הודעה זו ואת הפוטנציאל של Iopofosine לטיפול בחולי WM. כעת אעביר את השיחה בחזרה לג'ים.
ג'יימס קארוסו: אוקיי. תודה, אנדריי. אז כדי לסכם את אבן הדרך, הזמן והאירועים של Iopofosine WM, אנו מתכננים להכריז על נתוני השורה העליונה בשבוע של 8 בינואר במהלך כנס הבריאות של JP Morgan. בהמשך לנתוני השורה העליונה, אנו מתכננים להגיש NDA ל-FDA כבר במרץ או ברבעון השני של 2024. בהתבסס על ייעוד המסלול המהיר של Iopofosine WM, אנו נגיש, במקביל, בקשה לסקירה מועדפת. אם תתקבל, אנו מצפים לבדיקה של ה-FDA למשך 6 חודשים של הסכם הסודיות שלנו. בהנחה שהאישור יאושר ברבעון הרביעי של 2024, נתיזום לאחר מכן את ההשקה המסחרית. עם זאת, אני אעביר כעת את השיחה למפעיל שינהל את חלק השאלות והתשובות של השיחה שלנו. מרכזיה?
מפעיל: [הוראות מפעיל]. השאלה הראשונה שלנו מגיעה מג'ונתן אשוף מ-ROTH MKM.
יהונתן אשוף: תודה על כל הפירוט. הייתי סקרן, איזה היקף של תשתית מסחרית תצטרך כדי לבנות מכירות, שכירויות שיווק, ייצור מסחרי, מצבת עובדים ועלות? איזה סוג של הוצאה אתה מסתכל על ארה"ב?
ג'יימס קארוסו: יהונתן, קודם כל, תודה על השתתפותך, גם תודה על השאלה. וברור שזו השאלה הנכונה. לפני שאעבור לשיין כדי לספק קצת יותר פרטים סביב זה, אני אגיד שככל שנתקרב להשקה המסחרית שלנו, אנחנו באמת הולכים להשתמש בערכות נתונים חכמות כדי לסייע במיקוד ובהקצאת המשאבים שלנו. אנו מאמינים שזה יעזור לנו בהחלט מנקודת מבט של עלות-תועלת לספק OpEx שהוא בדרך כלל ובאופן מסורתי נמוך משמעותית ממה שאתה רואה בדרך כלל עם השקה אונקולוגית. והמרחב הזה, במיוחד, עובד על זה בהתבסס על האופי המדרגי של גישה זו. אז עם זה, הרשו לי להעביר אותו לשיין כדי לספק קצת פירוט.
שיין לאה: כן. תודה, ג'ים, ותודה, יונתן, על השאלה. אז ברור, חשוב מאוד כשאנחנו חושבים על איך לבנות אסטרטגית את מודל היציאה לשוק שלנו. כפי שמודגש, הקשורים למחלה עצמה, זכרו, זוהי מחלה מרוכזת, מבחינה גיאוגרפית. ולכן אני חושב שזה ייתן לנו את ההזדמנות למנף נתונים חכמים כדי לבנות מודל יציאה לשוק יעיל מאוד, שיהיה קיים וימשיך לדחוף את השטח על פני פונקציות שונות, הן אנשי קשר למכירות רפואיות, מומחים להמטולוגיה של שירותי בריאות, יהיו לנו פונקציות שיווק סטנדרטיות -- רגילות. בחלק מהפונקציות, נוכל לבצע מיקור חוץ של יכולות אלה כדי למקסם את היעילות. ולכן, מכיוון שזה מרוכז, מכיוון שאנחנו הולכים למנף נתונים חכמים, זה ייתן לנו את ההזדמנות להיות מאוד ממוקדים במה שאנחנו מכנים חשבונות מהירים לשוק שלנו. אלה חשבונות שיש להם פרופיל תביעות זיכרון עבודה גבוה ויש להם יכולות רדיותרפיות. אז אנחנו מאמינים שזה בעצם מייצג 40% עד 50% מהזדמנות השוק.
ג'יימס קארוסו: וזה, ג'ונתן, -- מנקודת מבט של OpEx, אני חושב שזה הוגן לבנות לתוך המודל שלך, בערך 25 מיליון דולר על בסיס שנתי כדי לתמוך בתשתית המסחרית המלאה.
יהונתן אשוף: אוקיי. זו תשובה. אז מה נדרש במונחים של נתונים קליניים כדי לקבל מיאלומה נפוצה על NCCN compendia וכמה נתונים אלה כבר יצרת?
ג'יימס קארוסו: לפני שאני מעביר את זה לאנדריי, כפי שאתה יודע, חלק משלב IIa שלנו, אנו ממשיכים לרשום חולי מיאלומה נפוצה עם הישנות / עקשנות גבוהה. אני יודע שאתה מכיר את מערך הנתונים שלנו עד היום ולמען האמת, באופן גורף, במגוון תתי סוגים שונים בתוך סוג חולה מיאלומה נפוצה, אנחנו נעים בין 40% ל 60% מבחינת תגובות. ולאחרונה, אותו פוסט נתוני BCMA שהצגנו ב- ASH בשנה שעברה, שם היה לנו שיעור תגובה של 50% באוכלוסיית חולים קשה מאוד לטיפול, שם למען האמת, יש מעט מאוד אפשרויות זמינות. ואני אתן לאנדריי לדבר על החשיבה שלו על איך אנחנו מנצלים, אני מניח, את הנחיות NCCN, כשאנחנו חושבים על השימוש במיאלומה נפוצה לאחר אישור זיכרון העבודה.
אנדריי שוסטוב: תודה, ג'ים. זו בהחלט שאלה חשובה מאוד. וכפי שג'ים ציין, אנו מעודדים מאוד מהנתונים המצטברים שלנו של פעילות יופופוסין במיאלומה נפוצה, חולים תת-קבוצה מרובים, כולל משולש, מרובע, פנטה-עקשן ואלה עם הישנות פוסט-BCMA של המחלה. האתגר, כפי שניתן להבין שאנו מקלים, הוא תחום מתפתח במהירות של מיאלומה נפוצה ואפשרויות לחולים במחלה זו ומוסיפים כל הזמן טיפולים חדשים. אנו נמצאים במגעים הדוקים בשיתוף פעולה עם KOLs בתחום כדי לזהות את הנישות המתאימות עבור Iopofosine. אנו בטוחים כי מנגנוני פעולה חדשניים והיתרונות של משך טיפול קצר, כאמור עבור זיכרון עבודה, יהוו יתרון גם עבור חולים עם זיכרון עבודה. לכן האסטרטגיה הנוכחית שלנו היא להמשיך להעשיר חולים עקשנים מאוד במחקר שלנו. המחקר ממשיך לגייס חולים כדי לזהות אוכלוסייה ספציפית שעבורה הטיפול ב- Iopofosine יהיה המתאים ביותר. המחקר ממשיך בהרשמה. אנחנו מעשירים את תת-הקבוצות שלנו. ובמהלך השנה הקרובה בערך, נמשיך בפיתוח ובקבלת ההחלטות שלנו לגבי מיצוב נכון להנחיות NCCN.
יהונתן אשוף: אוקיי. מישהו מהרופאים שטיפלו בחולי MM אלה משדר לך שלדעתם זה לא מובן מאליו להשתמש בזה במסגרת זו?
אנדריי שוסטוב: תודה על השאלה. אנחנו שומעים מה-KOLs שלנו בתחום המיאלומה הנפוצה שיש לנו יתרונות ברורים ומשמעותיים, שוב, בהתבסס על MOA, עומק לתגובות שאנחנו רואים, במיוחד בחולים מאוד עקשנים. הם מעודדים מאוד לבוא -- למטופלים שלהם עם MOA חדש לאחר שמוצו כל אפשרויות הטיפול הזמינות. וההתרגשות הזו בהחלט ניכרת מאוד ומעודדת אותנו להמשיך להתפתח.
יהונתן אשוף: נהדר. אז בעצם, ג'ים, הרגע הגדרת במה בולטת שבה תוכל לשחרר את הנתונים שלך בינואר, ויש לך נתונים בזמן אמת מניסוי בזרוע אחת -- רק על זרוע אחת. אז תסביר לי איך זה יכול להתפוצץ לך בפרצוף.
ג'יימס קארוסו: אני לא בטוח -- כפי שאתה חושב על זה, יש באמת כמה, אם בכלל, נתיבים, לאן -- אני מניח, תוצאה הרת אסון, נכון? אז כשאתה חושב על הנתונים שהצגנו ושאנדריי הציג שוב היום באוכלוסיית החולים הזאת, אמנם ראשונית 6, אבל רחבה מאוד על פני אוכלוסיית חולים עקשנית מאוד בזיכרון העבודה על פני מגוון סוגי גנום, בוודאי הקשה ביותר לטיפול ב- MYD88, CXCR4, ללא מוטציה, כפי שאנדריי תיאר, וראית את התגובות שניתנו שם. כפי שאני חושב ששיתפנו בפומבי בעבר, אוכלוסיית המטופלים שלנו במחקר מרכזי זה, מן הסתם, תהיה דומה מאוד לאוכלוסיית החולים הזו. ומנגנון הפעולה של התרופה שלנו, כמובן, זהה עבור אוכלוסיית החולים במחקר המרכזי, כמו גם עבור אותם 6 חולים ראשוניים. לאחר מכן אתה מסתכל על פרופיל המוצר, אשר למען האמת, ישווה לטובה את אותם סוכנים מעטים המצוינים כרגע עבור WM ועבור, למען האמת, כל טיפולי ההצלה והכימותרפיה [בלתי מובחנים] המשמשים כניסיון טיפול נואש עבור חולים אלה. ואז אתה מסתכל על דמוגרפיית החולים, אוכלוסיית החולים המבוגרת, האתגרים הקשורים לתחלואה נלווית בסוף שנות ה -60 עד שנות ה -70. אתה מסתכל על תופעות הלוואי הקשורות לשיטות הטיפול שציינתי זה עתה, על BTKi, כמו גם על טיפולי הכימותרפיה [הבלתי ניתנים להבחנה] וטיפולי הצלה קשורים אחרים והאופי המתמשך של הטיפול. זה אתגר, יונתן, לחולים האלה. ואז אתה מסתכל על פרופיל המוצר שלנו. אנחנו מסתכלים על 4 עירויים בודדים של 15 עד 20 דקות. אתה מסתכל על פרופיל האירועים השליליים המאוד ניתנים לניהול ומאוד צפויים, אשר, אה, דרך אגב, הוא חולף עם השלמת המחזור השני. אז הציטופניות האלה, שהן מאוד ניתנות לניהול וגם מומחי לימפומה והמטולוגים יגידו לך מאוד נוח מבחינת הניהול של זה, יש לך פרופיל מוצר ממש נחמד. עכשיו נוסף על כך, יש לך רמה של פעילות שאנו מאמינים, למען האמת, תשווה מאוד חיובית לאותן שיטות טיפול או אפשרויות שהוזכרו לעיל הקיימות כיום. ואני חושב שזה פונקציה של, כפי שאנדריי הזכיר זה עתה, מנגנון הפעולה שלנו, שבו באמת יש לנו הזדמנות להשפיע באופן משמעותי על מהלך המחלה. אני מתכוון כאשר אתה חושב על כרגע #1 prescribed סוג של תרופות בתחום זה, זה מדכא IgM, אשר בתורו -- הרעיון הוא להפחית את sequela הקשורים למחלה על ידי שמירה על מכסה על IgN. Iopofosine I-131, רק בהתבסס על מנגנון הפעולה שלה ואת היכולת להרוג בסופו של דבר תאים סרטניים, יהיה, למעשה, יש להם, לדעתנו, השפעה משמעותית על מהלך המחלה. עכשיו, אחרי שאמרנו את כל זה, מה זה אומר? זה אומר שיש כאן פוטנציאל להפוגה מלאה, מה שבאמת לא קיים בוודאי בסביבה ההישנות/עקשנית במונותרפיה, וגם לא בשילוב ואפילו בניסויים הקליניים הטובים והמבוקרים ביותר מראש -- אני חושב שיש שיעור CR של 3% עד 5% בשילוב בחולים תמימים, שעשויים לבחור גם את עצמם. בוודאי, לא חלק מאוכלוסיית החולים ללא מוטציה. אז עכשיו יש לך תרופה עם פרופיל תופעות לוואי מאוד מאוד נקי, מהלך טיפול מאוד קבוע ומוחלט, עם למען האמת, היכולת לקבל תיקון מסלול משמעותי על המחלה עצמה והזדמנות להפוגות מלאות, שאתה לא רואה במחלה הזאת, עם הישרדות ממושכת ללא התקדמות או הפוגה ללא טיפול גם כן. אז אנחנו די אוהבים את הדרך שבה זה נערם. אני באמת לא יכול לראות, כפי שתיארת, את תרחיש היציאה מהגלגלים כאן בהתבסס על התרופה, המנגנון, מה שראינו והעקביות מבחינת אוכלוסיית החולים.
יהונתן אשוף: כן. אני חושב שפיצול המינון נותן לך הרבה אגרוף לכאב. אני חושב שזו הייתה החלטה טובה מאוד. לבסוף הוא סוג של כן או לא. האם היית צופה שמשפט האישור יהיה שונה בהרבה מהמשפט הנוכחי?
ג'יימס קארוסו: כן, יש לנו כרגע דיונים מתמשכים עם ה-FDA, ואלה יימשכו. אנחנו מאמינים שיש לנו כאן אופציה לא מבוטלת. אז ברור שהדיונים שלנו עם ה-FDA חסויים, ואנחנו ממשיכים לחקור אותם. אנחנו כן מאמינים, מבלי לענות ספציפית על שאלתך, שיש לנו כאן אופציונאליות לא מבוטלת רק על סמך אופי המחלה, אפשרויות הטיפול המוגבלות מאוד ומה שאנחנו מאמינים שהוא פרופיל מוצר מאוד חיובי, כפי שתיארתי, גם מבחינת פעילות וגם מבחינת פרופיל AE.
מפעיל: השאלה הבאה שלך מגיעה מהשורה של ג'ף ג'ונס מאופנהיימר.
ג'פרי ג'ונס: ברכות על העדכון. בהמשך לשאלתו של יהונתן סביב המחקר המאשר, הסוכנות משמיעה מדי פעם קולות על כך שמחקרים מאשרים הסכימו או במקרים מסוימים, אפילו החלו לפני קבלת בקשת ה- NDA או לחילופין אישור המוצר. אז אני מניח, איפה -- מה אתה שומע בשלב זה? ואז איך חושבים על גיוס לניסוי כזה באינדיקציה יתומה כשהתרופה זמינה ונמצאת בשוק? ואיך זה משפיע על האסטרטגיה המסחרית שלכם?
ג'יימס קארוסו: לא, זה הגיוני, ומכאן, התיאור מראש שלך על איך ה-FDA מתנהג כרגע. לכן, ג'ף, אנחנו כרגע בדיאלוג ובדיונים איתם כדי להבטיח שאנחנו ערוכים במונחים של איך להתקדם בצורה הטובה ביותר, לא רק לאישור של Iopofosine, אלא איזה מידע נוסף אנחנו יכולים לאסוף כדי לעזור פוטנציאלית לחולי WM ולחולים הסובלים מזיכרון עבודה. ולכן, ג'ף, על הצד המסחרי של זה, אני אעביר לך את זה כדי לראות איזושהי השפעה, שיין, ביחס למסחור של התרופה עם זה.
שיין לאה: כן. לא, אני חושב, כמובן, שהמפתח הוא, לעניינך, להבין איך הדברים מתנהלים עם הדיונים המתמשכים עם ה-FDA וכמובן, אני לא רואה שם שום השפעה מבחינה מסחרית כשאנחנו חושבים על ההזדמנות.
ג'יימס קארוסו: האם זה מועיל, ג'ף?
ג'פרי ג'ונס: כן, זה היה נהדר. אני מעריך את זה. ואני מניח שלגבי המימון, אני מאמין שהטראנץ' הבא יכול להגיע עם נתונים חיוביים? ואתה יכול להזכיר לנו מה -- איך נתונים חיוביים מוגדרים במימון?
ג'יימס קארוסו: הנתונים החיוביים הוגדרו -- ואני לא בטוח אם זה נחלת הכלל, אבל הייתי מפנה אותך למשפט המכריע. וה -- במצגת הארגונית שלנו, יש לנו סקירה ושקופית על המשפט המרכזי. ושם נתאר את הציפייה הסטטיסטית שהסכמנו לה עם ה-FDA. ואני חושב שזה יהיה מקום טוב להתחיל בו מבחינת מה שנחשב מוצלח. אומר לכם שבסקירה שלנו על ביצועים מבוססי קהילה בספרות ביחס לביצועים אקדמיים באוכלוסיות חולים חוזרות / עקשניות אלה, די ברור שכל 30% או צפונה יהיה ניצחון עבור חולי WM, הן בקהילה והן במרכזים אקדמיים באוכלוסיות חולים חוזרות / עקשניות אלה. אז נתתי לך שם 2 אמות מידה פוטנציאליות. האחת, התאמה סטטיסטית של ה-FDA למחקר המרכזי שלנו ולאחר מכן פשוט בהתבסס על מגוון משובים מוועדות מייעצות, מנהיגות מחשבתית מרכזית, הן מהמרכזים האקדמיים והן מהקהילה, ולאחר מכן נתונים מבוססי קהילה שהייתה לנו גישה אליהם והתחלנו לקלף את הבצל בחזרה ביחס לביצועי המטופלים בפועל עם זיכרון עבודה כפי שהם מטופלים בקהילה.
מפעיל: השאלה הבאה שלך מגיעה מהשורה של אהו דמיר מלאדנבורג.
אהו דמיר: תודה רבה על המידע שסיפקת היום. יש לי 3 שאלות. הראשונה היא, מה אנחנו מצפים מנתוני השורה העליונה? האם אתה מתכנן לחשוף תת-קבוצה של מטופלים, כגון פוסט-BCMA בדומה למה שהראית בעבר?
אנדריי שוסטוב: תודה על השאלה. אני אנסה לקחת את זה. לכן אני מניח שהשאלה נוגעת למשפט המרכזי שלנו. כפי שציינתי בתכנון הניסוי הקליני שלנו, ודנו היום, אנו מתכננים לחשוף נתונים מהשורה העליונה הקשורים למטרות הראשוניות והמשניות של המחקר, כולל שיעור תגובה עיקרי, תגובה כוללת ושיעור ההפוגה המלאה.
ג'יימס קארוסו: החלק השני היה קשור למיאלומה נפוצה?
אהו דמיר: כן, זה נכון, ג'ים. שאלתי על החולים שלאחר BCMA.
אנדריי שוסטוב: כן. אז חוזרים למיאלומה נפוצה. אז ראשית, לאחרונה פרסמנו תוצאות בחולים מעטים מיד לאחר ASH קודם על שני החולים שטופלו ב- BCMA עם תוצאות מעודדות מאוד מבחינת התגובה ומשך התגובה לאוכלוסייה זו. כפי שציינתי קצת קודם, הכיוון הנוכחי שלנו בתוכנית הפיתוח הקליני הזה הוא להעשיר אוכלוסיות אלה ואחרות עקשניות מאוד. וברגע שההעשרה תושלם מנקודת מבט סטטיסטית, אנחנו בהחלט ננתח את תת-קבוצות החולים וסוג הנתונים יהיה דומה למה שאנחנו מתכננים לדווח במחקר מרכזי ונוגע לשיעורי התגובה ומשך התגובה לאוכלוסייה קשה זו.
אהו דמיר: השאלה השנייה שלי היא מהן התוכניות למאמצים מסחריים לשעבר בארה"ב? האם אתה מתכוון להגיש באירופה? האם אתה מתכוון לחכות למחקר המאשר? האם אתה בוחן גם שותפויות עבור הזדמנויות בארה"ב לשעבר?
ג'יימס קארוסו: זו שאלה מצוינת. אחד, אני אפנה אותך לקבלה שלנו או שזכינו בתואר PRIME, שכפי שאתה יודע, קשה מאוד במיוחד בשנים האחרונות, יותר ויותר מאתגר לקבל את זה מהאיחוד האירופי. זה עוזר לנו בכמה רמות. ברור שזה מגביר מאוד את הדיאלוג שלנו עם הרשויות - הרשויות הרגולטוריות. ויש רמה של מחויבות גבוהה לעזור לזרז או להאיץ מוצרים כאלה שהם רואים לפתור צורך קליני שלא נענה או אוכלוסייה מוחלשת, וכי התרופה עצמה מספקת שיפור משמעותי על פני חומרים קיימים. אני אגיד שהם מאוד יסודיים מבחינת ההערכה שלהם והם יסתכלו על כל האלמנטים, גם פרה-קליניים וגם נתונים קליניים. אני מאמין שזה הוגן לומר שהם סקרו את 6 החולים הראשונים, כמו גם את החולים שהשתתפו בניסוי הקליני שלנו כחלק מהערכת הביניים שבנינו יחד עם ה- FDA. אז רמת החריצות שלהם היא מאוד מאוד עמוקה. ולמען האמת, הסביבה של ימינו מאתגרת יותר מאשר הגדרה פורצת דרך בארה"ב. אז זה יעזור לנו או לאחרים במונחים של קידום Iopofosine I-131 דרך המסלול הרגולטורי באיחוד האירופי. ברור, יש לנו את היכולת בגלל אופי מדרגי בארה"ב של מחלה זו. כפי ששיין הדגיש קודם לכן, מרוכזים מאוד, קומץ מערכות אספקה משולבות מבוססות קהילה, המקיימות בקרה ופיקוח וניהול מטופלים של חלק ניכר מכלל האוכלוסייה בארה"ב, ואז כמובן, אותם מרכזים אקדמיים הנחשבים למרכזי מצוינות לטיפול באוכלוסיית חולים זו. ואין באמת מכונות פרמצבטיות רב-לאומיות גדולות גם בתחום זיכרון העבודה. אז זה די פתוח לרווחה עבורנו, וזה המקום שבו מאמץ שיווקי מסחרי יעיל מאוד, חסכוני וממוקד מאוד מאפשר לנו להתחרות ולנצח שם עם משאבים, פרוטות על הדולר, ביחס לחלק מהמרחבים האחרים האלה שהם תחרותיים מאוד ושבהם יש מספר אפשרויות טיפול זמינות הנתמכות על ידי חברות תרופות רב לאומיות גדולות. ההבדל באירופה הוא שאין לנו כמובן את היכולת לקדם שם בהצלחה כגוף עצמאי. אני אגיד לך שברור שיש אחד המסלולים שהיינו שוקלים כגישה עיקרית למסחור לשעבר בארה"ב הוא באמצעות שותפות, כמובן, בהתבסס על 6 נתוני המטופלים הראשונים, דיונים מתמשכים, ויש רמה גבוהה של עניין מצד צדדים שלישיים לקחת על עצמנו את תפקיד מנהיגות השיווק המסחרי עבורנו ארה"ב לשעבר.
אהו דמיר: יש לי שאלה אחרונה, אם אני יכול לסחוט עוד אחת. בהמשך למחקר המאשר, ככל שהדיונים נמשכים עם ה-FDA, מתי אתם מתכננים לחשוף או לדווח על בהירות נוספת, מה תעשו? האם אנחנו מצפים לראות את זה אחרי נתוני השורה העליונה או לפני? יש ציר זמן שתוכל לתקשר איתנו?
ג'יימס קארוסו: ברור שהם יהיו -- שאלה מצוינת מנקודת מבט של תזמון. ברור שהם יפרסמו נתונים מהשורה הראשונה.
מפעיל: השאלה הבאה שלך מגיעה מהקו של ג'ייסון מקארתי מקבוצת מקסים.
ג'ייסון מקארתי: נגעת בזה בקצרה, אבל אולי תוכל לספק צבע נוסף על האופן שבו נתוני השורה העליונה עשויים להיות מוצגים, כלומר האם תרצה לרבד את הנתונים לפי מוטציות CXCR4 ו- MYD88 כמו גם חולים, למרות שהם קו שלישי, אותם 30% בערך שמעולם לא קיבלו BTK, עם הרעיון שאולי אתה יכול לטעון טענות מסוימות בתווית פוטנציאלית?
ג'יימס קארוסו: לפני שאעביר את זה לאנדריי כדי להגיב על זה, אני אשתף שאוכלוסיית המטופלים שלנו היא אוכלוסייה חוזרת / עקשנית, כמובן, באופן גורף. מדובר בחולים שטופלו במספר קווי טיפול. ולכן מדובר באוכלוסייה קשה ומאתגרת לטיפול. וכשחושבים על תווית, ברור שהניסוי הקליני שלנו תוכנן עבור תווית לקו שלישי ומעלה. בהתבסס על אוכלוסיית החולים שיש לנו, אני חושב שזה הוגן לומר שאנחנו יכולים לערב את ה- FDA ואולי להרחיב את התווית הזו להישנות / עקשן לעומת קו שלישי פלוס. וכך אנדריי, כל הערה ביחס ל...
אנדריי שוסטוב: כן. תודה, ג'ים. וג'ייסון, זו שאלה מצוינת. ולעניינך, אנחנו בהחלט הולכים להסתכל על פרטים מגורענים של הנתונים שלנו כמו שצריך, לזכור שעם גיוס יעד של 50 חולים, ברגע שאתה מתחיל לשחבור את האוכלוסייה הזאת, זה הולך להיות ממש מגורען, ואנחנו נהיה זהירים מאוד במסקנות סופיות אם יש לנו מספר חד ספרתי של חולים. אבל מה שאנחנו מחויבים לו הוא בהחלט לספק תוצאות נתונים בשורה העליונה על יעדי המשנה העיקריים והעיקריים שלנו. אבל כל מטרות הגישוש ייבחנו, ונחליט בזמן אמת אם, ראשית, נזהה אות או שהוא משמעותי ושווה דיסקלציה. אבל שוב, המיקוד שלנו הוא באמת על המטרות המשניות העיקריות והעיקריות בזמן גילוי הנתונים.
ג'ייסון מקארתי: ושאלה אחרונה רק בקצרה, רק מהיבט של פרופיל בטיחות יחד עם נתוני השורה העליונה, האם היית מזכיר חוסר סיכון לדימום? הדימום הפך לבעיות, כמובן, עם WM באופן כללי, אבל BTKs, כאשר השני פותח, זה הפך לאזור של מיקוד המשקיעים. האם תנצל את ההזדמנות כדי להדגיש פרופיל בטיחות נקי יותר סביב התרופה שלך, למרות שהיא קטגוריה שונה מה- BTK?
אנדריי שוסטוב: תודה, ג'ייסון. שוב, עוד שאלה חשובה מאוד. ואנחנו מאמינים שאנחנו בהחלט ממוצבים היטב בהשוואה לפרופיל המטולוגי מדמם ספציפית של BTKi מכמה סיבות. תופעות הלוואי ההמטולוגיות שלנו צפויות, צפויות, ניתנות לניהול ולהתאוששות בכל החולים. ובהתבסס על משך טיפול קצר מאוד, צפויים -- אנו צופים כי חולים יזדקקו לתמיכה זמנית מאוד בניגוד לטיפול מתמשך עם BTKi's. ואני גם אזכיר, באופן מכניסטי, את הנושא שהעלית, דימום עם BTKi הולך למנגנון פעולה ולא רק ציטופניה. אין לנו מכניסטיות – מבחינה מכניסטית, אין לנו סיבה להאמין שהדימום יהיה פונקציונלי. ועם טיפול תומך נאות בציטופניה, אל לנו לצפות לשום סיבוכי דימום משמעותיים מבחינה קלינית או מסוכנים בשיעור גבוה. ושוב, אני באמת מאמין שאנחנו נהיה ממוקמים טוב מאוד מבחינת משך זמן ומכניסטית ל -- נגד אות מדמם שזוהה עם BTKi.
ג'ייסון מקארתי: נהדר. מצפה לנתונים בינואר.
ג'יימס קארוסו: כן. תודה רבה, ג'ייסון. אני מעריך את זה.
מוקדנית: ואין שאלות נוספות בשלב זה. אז אני אחזיר להנהלה. נא להמשיך.
ג'יימס קארוסו: אוקיי. תודה, מפעיל. ובהחלט, תודה לכל המשתתפים שלנו היום. חשבתי שיש לנו הרבה שאלות גדולות. מכיוון שאין יותר שאלות, נסגור עכשיו את הדיון. אנו מעריכים מאוד את כולכם המצטרפים אלינו היום, כפי שציינתי קודם לכן, ואנו בהחלט מצפים לעדכן אתכם בשיחה הבאה שלנו וכמובן, לשתף אתכם בנתוני השורה העליונה שלנו מהניסוי המרכזי שלנו ב- WN, שאנו מאמינים שיהיה טרנספורמטיבי לעתיד החברה שלנו. אנו מודים לך.
מוקדנית: גבירותיי ורבותיי, זה מסכם את שיחת הוועידה שלכם להיום. אנו מודים לך על השתתפותך. אני יכול לבקש ממך בבקשה לנתק את השורות שלך.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.