טראמפ אומר שאין לו תוכניות לפטר את פאוול; טייוואן סמיקונדקטור מדווחת - מה מניע את השווקים
Investing.com - מניות רוש (SIX:ROG) ירדו ב-2% ביום שני לאחר שהחברה השעתה את מתן תרפיית הגנים אלבידיס בחולי דושן שאינם מסוגלים ללכת, בעקבות שני מקרי מוות מדווחים מאי-ספיקת כבד חריפה.
בהצהרה מה-15 ביוני, רוש אמרה כי גמירת הדעת משפיעה הן על השימוש המסחרי והן על השימוש הקליני בטיפול באוכלוסיית חולים זו, ללא קשר לגיל.
מתן התרופה הושעה בניסויים קליניים, והופסק לחלוטין במסגרות מסחריות.
המהלך מגיע לאחר הערכה מחודשת של פרופיל התגמול-סיכון של אלבידיס בחולים שאינם מסוגלים ללכת.
אי-ספיקת כבד חריפה, סיכון ידוע של טיפולי גנים מתווכי וירוס אדנו-משויך (AAV) כמו אלבידיס, צוינה כסיבת המוות בשני המטופלים.
עד כה, כ-140 חולים שאינם מסוגלים ללכת טופלו באלבידיס ברחבי העולם, אמרה רוש.
"אנו מצטערים עמוקות על אובדן שני הצעירים האלה ופועלים בדחיפות כדי למזער סיכונים הקשורים לשימוש באלבידיס," אמר לוי גאראווי, מנהל הרפואה הראשי של רוש. "בטיחות המטופל היא תמיד העדיפות הגבוהה ביותר שלנו."
סוכנות התרופות האירופית כבר הטילה עיכובים קליניים זמניים על שלושה ניסויים מתמשכים של אלבידיס, מחקרים 104, 302 (ENVOL), ו-303 (ENVISION), לאחר מקרה המוות הראשון.
רוש אמרה כי עיכובים אלה נשארים בתוקף, ומתן התרופה ל-ENVISION מושעה כעת גם מחוץ לאירופה. שימוש מסחרי עתידי בחולים שאינם מסוגלים ללכת לא יתקדם אלא אם כן יוטמעו אמצעי הפחתת סיכון נוספים.
אלבידיס, הידוע גם כדלנדיסטרוגן מוקספרבוק, נשאר זמין למטופלים המסוגלים ללכת, שם פרופיל התגמול-סיכון ממשיך להיחשב כחיובי. רוש הצהירה כי הנחיות הטיפול לקבוצה זו נותרות ללא שינוי.
הטיפול מאושר ב-10 מדינות ואזורים, כולל יפן, ברזיל וארה"ב. רוש מפתחת את אלבידיס יחד עם Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) במסגרת הסכם שיתוף פעולה גלובלי שנחתם ב-2019. בעוד רוש מממנת את מחקר ENVOL, סרפטה מובילה ניסויים קליניים אחרים עבור התרופה.
אלבידיס ניתן כמנה תוך-ורידית חד-פעמית, המיועדת לספק חלבון דיסטרופין תפקודי לתאי שריר כדי להאט את התקדמות ניוון שרירים דושן, הפרעה גנטית נדירה הגורמת לאובדן שרירים מתקדם.
המחלה משפיעה על 1 מתוך 5,000 בנים ברחבי העולם ובדרך כלל מובילה לאובדן ניידות ומוות מוקדם.
במסגרת התוכנית הקלינית והשימוש בעולם האמיתי, יותר מ-900 אנשים קיבלו אלבידיס.
רוש אמרה כי היא עובדת עם מסדירים, חוקרים וספקי שירותי בריאות כדי ליידע את בעלי העניין ולהתאים את הטיפול במטופלים לפי הצורך.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.