קיימברידג', מסצ'וסטס - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) הודיעה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) קיבל את בקשתה המשלימה לאישור תרופה חדשה (sNDA) עבור vutrisiran. ה-FDA יבחן את הבקשה לשימוש פוטנציאלי ב-vutrisiran לטיפול בעמילואידוזיס מסוג ATTR עם קרדיומיופתיה (ATTR-CM), וקבע תאריך יעד לפעולה על פי חוק אגרות המשתמשים בתרופות מרשם (PDUFA) ל-23 במרץ 2025.
Vutrisiran, המשווק כיום תחת השם המסחרי AMVUTTRA® להתוויה אחרת, מיועד לטפל הן בביטויי הפולינוירופתיה והן בקרדיומיופתיה של עמילואידוזיס מסוג ATTR. הרופא הראשי של Alnylam, ד"ר פושקל גרג, הביע אופטימיות לגבי קיבול הבקשה על ידי ה-FDA, בהתייחס לשיפור בתוצאות הקרדיווסקולריות ובאיכות החיים של המטופלים ממחקר HELIOS-B.
מחקר HELIOS-B, ניסוי קליני בשלב 3, הראה השפעות חיוביות של vutrisiran על הישרדות המטופלים, התקדמות המחלה ואיכות החיים. ממצאים אלה הוצגו בקונגרס האירופאי לקרדיולוגיה ופורסמו ב-The New England Journal of Medicine ב-30 באוגוסט 2024.
עמילואידוזיס מסוג ATTR היא מחלה קטלנית המאופיינת בהצטברות של חלבוני טרנסתירטין שגויים בגוף, המובילה לנזק בעצבים, בלב ובמערכת העיכול. Vutrisiran פועל על ידי השתקת ה-RNA השליח האחראי לחלבונים גורמי המחלה.
Alnylam, חלוצה בתחום הטיפולים המבוססים על התערבות RNA (RNAi), נמצאת בחזית התרגום של RNAi לטיפולים חדשים למחלות עם צרכים לא מסופקים. תיק המוצרים של החברה כולל מגוון של טיפולי RNAi, כאשר vutrisiran הוא חלק מצנרת הפיתוח המתקדמת שלה.
המידע במאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מטעם Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
בחדשות אחרות לאחרונה, Alnylam Pharmaceuticals דיווחה על עלייה משמעותית של 34% בהכנסות נטו ממוצרים גלובליים בהשוואה לשנה שעברה, המסתכמות ב-420 מיליון דולר, בעיקר בזכות הטיפולים שלה בעמילואידוזיס מסוג ATTR. החברה גם חשפה נתונים מבטיחים ממחקר שלב 1 של nucresiran, טיפול פוטנציאלי ל-ATTR, המראה ירידה משמעותית ומתמשכת ברמות הטרנסתירטין בסרום. זה הוביל את H.C. Wainwright ו-TD Cowen לשמור על דירוג הקנייה שלהם ל-Alnylam, תוך הבעת ביטחון במסלול הפיתוח של התרופה.
עם זאת, Wolfe Research הורידה את דירוג המנית סטוק של Alnylam מ-Peer Perform ל-Underperform בשל חששות לגבי הערך לטווח ארוך, במיוחד סביב המוצר Amvuttra של החברה. למרות זאת, Alnylam ממשיכה לקדם את צנרת הפיתוח שלה, בעיקר בטיפולים למחלות אלצהיימר והנטינגטון. החברה שואפת להכפיל את צנרת הפיתוח הקליני שלה עד סוף 2025.
בשינוי של משאבים, Alnylam הפסיקה את תוכנית ALN-KHK לסוכרת מסוג 2 אך נשארת פתוחה להזדמנויות פיתוח עסקי. אלה הן חלק מההתפתחויות האחרונות ב-Alnylam Pharmaceuticals.
תובנות InvestingPro
קיבול הבקשה של Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) על ידי ה-FDA עבור ה-sNDA של vutrisiran מתיישב עם העמדה החזקה בשוק ומסלול הצמיחה של החברה. על פי נתוני InvestingPro, ל-Alnylam יש שווי שוק משמעותי של 31.59 ביליון דולר, המשקף את ביטחון המשקיעים בצנרת הטיפולים החדשנית שלה המבוססת על התערבות RNA.
צמיחת ההכנסות של החברה בשיעור של 21.54% ב-12 החודשים האחרונים מדגישה את יכולתה למסחר את מוצריה ביעילות. צמיחה זו מרשימה במיוחד בהתחשב בנוף התחרותי של תעשיית התרופות ותומכת בהצלחה הפוטנציאלית של vutrisiran אם יאושר ל-ATTR-CM.
טיפים של InvestingPro מדגישים כי Alnylam ראתה החזר חזק בשנה האחרונה, עם תשואה כוללת של 50.31% במחיר המנית סטוק בשנה האחרונה. ביצוע זה מרמז על כך שהמשקיעים אופטימיים לגבי הפרספקטיבות העתידיות של החברה, כולל האישור הפוטנציאלי של vutrisiran להתוויה המורחבת שלו.
חשוב לציין שבעוד ש-Alnylam מראה הבטחה, היא כרגע פועלת בהפסד, עם יחס P/E שלילי של -95.44. עם זאת, זה לא חריג לחברות ביוטכנולוגיה המשקיעות רבות במחקר ופיתוח. הנכסים הנזילים של החברה העולים על ההתחייבויות לטווח קצר מצביעים על עמדה פיננסית יציבה לתמיכה בניסויים קליניים מתמשכים והשקות מוצרים פוטנציאליות.
למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 10 טיפים נוספים עבור Alnylam Pharmaceuticals, המספקים תובנות עמוקות יותר לגבי הבריאות הפיננסית והעמדה בשוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.