קרלסבד, קליפורניה - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) קיבלה אישור מה-FDA (מינהל המזון והתרופות האמריקאי) כי בקשת התרופה החדשה (NDA) עבור דוניאלורסן נמצאת בבחינה. דוניאלורסן הוא תרופה ניסיונית מכוונת RNA המיועדת למניעת התקפי אנגיואדמה תורשתית (HAE) בחולים בני 12 ומעלה.
ה-FDA קבע תאריך יעד לפעולה על פי חוק אגרות המשתמשים בתרופות מרשם (PDUFA) ל-21 באוגוסט 2025. אם יאושר, דוניאלורסן יהיה ההשקה המסחרית העצמאית השנייה של Ionis, בעקבות תוצאות חיוביות ממחקרי שלב 3 ושלב 2. התרופה מכוונת להפחית את ייצור הפרקאליקראין (PKK), שחקן מפתח במסלול המוביל להתקפי HAE, המאופיינים בנפיחות חמורה בחלקי גוף שונים ועלולים להיות מסכני חיים.
ה-NDA עבור דוניאלורסן כולל נתונים ממחקרי השלב 3 הפיבוטליים OASIS-HAE ו-OASISplus, וכן ממחקרי הארכה פתוחים (OLE) מתמשכים בשלב 2. מחקרים אלה הראו לכאורה הפחתות משמעותיות ומתמשכות בשיעורי התקפי HAE, עם הפחתה ממוצעת של 96% שנשמרה עד שלוש שנים במחקר ה-OLE של שלב 2.
דוניאלורסן נסבל בדרך כלל היטב במחקרים, ללא אירועים חמורים של תופעות לוואי הקשורות לטיפול. תופעת הלוואי השכיחה ביותר הייתה תגובות במקום ההזרקה, שהיו ברובן קלות או בינוניות.
HAE משפיע על יותר מ-20,000 חולים בארה"ב ובאירופה, והטיפולים הנוכחיים כוללים לעתים קרובות גישות מניעתיות למניעה או הפחתת חומרת ההתקפים. מנכ"ל Ionis, ברט מוניה, הביע ביטחון בפוטנציאל של דוניאלורסן לשפר את נוף הטיפול המניעתי עבור חולי HAE.
ה-FDA העניק קודם לכן לדוניאלורסן מעמד של תרופת יתום בשנת 2023. בנוסף, Otsuka מחזיקה בזכויות בלעדיות לשווק את התרופה באירופה ובאזור אסיה-פסיפיק ומתכוננת להגיש בקשה לאישור שיווק לסוכנות התרופות האירופית (EMA) השנה.
דוח זה מבוסס על הודעה לעיתונות מ-Ionis Pharmaceuticals, Inc. ואינו כולל תוכן ספקולטיבי או פרסומי. המידע המוצג הוא עובדתי ומוצג כדי ליידע את הקוראים על המצב הנוכחי של תהליך הבחינה הרגולטורי של דוניאלורסן.
בחדשות אחרות לאחרונה, Ionis Pharmaceuticals עושה התקדמות משמעותית בפיתוח המוצרים שלה ומקבלת דירוגים חיוביים מאנליסטים. החברה ראתה תוצאות חיוביות ממחקר הכולל מינון גבוה יותר של נוסינרסן, טיפול לאטרופיה שרירית ספינלית (SMA), שקיבל המלצת קנייה מ-Laidlaw עם מחיר יעד של 68.00 דולר. TD Cowen גם אישרה מחדש המלצת קנייה ומחיר יעד של 59.00 דולר ל-Ionis, בהתבסס על נתונים אחרונים על Spinraza, טיפול SMA נוסף של החברה.
Ionis גם דיווחה על התקדמות בפיתוח התרופה הניסיונית שלה, דוניאלורסן, לטיפול באנגיואדמה תורשתית. בנוסף, ה-FDA העניק מעמד מסלול מהיר לזילגנרסן, טיפול פוטנציאלי להפרעה הנוירולוגית הנדירה ביותר, מחלת אלכסנדר.
החברה הודיעה על הצעה ציבורית מוצעת של מניותיה הרגילות, שצפויה להסתכם ב-500 מיליון דולר, לתמיכה בהשקות מסחריות, תוכניות קליניות, מחקר ופיתוח. מבחינה פיננסית, Ionis דיווחה על תוצאות יציבות בהתאם להנחיות השנתיות והשיקה שני טיפולים חדשים, WAINUA לפולינוירופתיה ATTR תורשתית ו-QALSODY ל-ALS.
RBC Capital שמרה על דירוג Outperform ומחיר יעד של 70.00 דולר ל-Ionis Pharmaceuticals, תוך הדגשת הפוטנציאל של החברה בתחומים טיפוליים שונים. אלה הן כל ההתפתחויות האחרונות בפעילות של Ionis Pharmaceuticals.
תובנות InvestingPro
בזמן ש-Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) ממתינה להחלטת ה-FDA לגבי דוניאלורסן, על המשקיעים לשקול מספר מדדים פיננסיים מרכזיים ותובנות מומחים מ-InvestingPro. שווי השוק של החברה עומד על 6.03 ביליון דולר, המשקף את ציפיות המשקיעים לצנרת שלה, כולל דוניאלורסן.
נתוני InvestingPro מראים כי Ionis הציגה צמיחה חזקה בהכנסות, עם עלייה של 29% ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2024. מסלול צמיחה זה מתיישר עם ההשקה המסחרית הפוטנציאלית של דוניאלורסן, שעשויה להגדיל עוד יותר את ההכנסות של החברה אם תאושר.
עם זאת, טיפ מ-InvestingPro מזהיר כי אנליסטים צופים ירידה במכירות בשנה הנוכחית. תחזית זו מדגישה את חשיבות אישור דוניאלורסן לזרמי ההכנסות העתידיים של Ionis. טיפ נוסף מ-InvestingPro מציין כי החברה אינה רווחית ב-12 החודשים האחרונים, עם מרג'ין רווח גולמי שלילי של -12.86%. מצב פיננסי זה מדגיש את החשיבות של השקות תרופות מוצלחות לשיפור הרווחיות.
למשקיעים המחפשים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית ותחזיות הצמיחה של Ionis, InvestingPro מציע 5 טיפים נוספים, המספקים ניתוח מקיף יותר של מעמד החברה בתעשיית התרופות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.